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Essais cliniques sur Maladies génétiques, innées
380358 résultats au total
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Alexion PharmaceuticalsComplétéHypophosphatasie (HPP)États-Unis, Taïwan, Royaume-Uni, Australie, Canada, Allemagne, Espagne
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Alexion PharmaceuticalsComplétéHypophosphatasie (HPP)États-Unis, Canada
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Alexion PharmaceuticalsComplétéHypophosphatasie (HPP)États-Unis, Canada
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Brigham and Women's HospitalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... et autres collaborateursRecrutementPrédisposition génétique à la maladie | Maladies héréditairesÉtats-Unis
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Manchester University NHS Foundation TrustFDNA Inc.ComplétéErreurs innées du métabolisme | Caractéristiques dysmorphiques | Anomalies multiplesRoyaume-Uni
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Alexion Pharmaceuticals, Inc.Xcenda, LLCActif, ne recrute pas
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Alexion PharmaceuticalsRetiré
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Joanne Kurtzberg, MDAldagenRetiréGreffe de sang de cordon ombilical fœtal (UCB) pour les maladies de surcharge lysosomale (IUHST-001)Maladies de surcharge lysosomale | Erreurs innées du métabolismeÉtats-Unis
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Massachusetts General HospitalNational Cancer Institute (NCI); Boston Medical CenterComplété
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Centre Hospitalier Universitaire de la RéunionPas encore de recrutementCancer du sein | Mutation BRCA2 | Maladie génétique
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Boston Children's HospitalInscription sur invitation
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University Children's Hospital, ZurichComplétéPhénylcétonuries | Carence OTC | Erreurs innées du métabolisme | Trouble du cycle de l'urée | Maladie urinaire du sirop d'érable | Méthylmalonicacidémie | Aminoacidopathie | Mesures des résultats rapportés par les patientsSuisse
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.Recrutement
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StemCells, Inc.ComplétéMaladie de Pelizaeus-MerzbacherÉtats-Unis
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Ultragenyx Pharmaceutical IncRésiliéMaladie de stockage du glycogène de type IIIÉtats-Unis, Espagne, Italie
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StemCells, Inc.ComplétéMaladie de Pelizaeus-Merzbacher | PMDÉtats-Unis
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Rigshospitalet, DenmarkUniversity College, LondonComplétéMaladie de McArdleDanemark, Royaume-Uni
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Reneo Pharma LtdComplétéMaladie de McArdleEspagne, Royaume-Uni
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IRCCS Eugenio MedeaUniversity of Pisa; University of MessinaComplété
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Rigshospitalet, DenmarkComplétéMaladie de McArdleDanemark
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University Hospital, RouenUniversity Hospital, CaenRecrutementMaladies de surcharge lysosomale | Dépistage néonatalFrance
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National Taiwan University HospitalComplétéDéficit en décarboxylase d'acides aminés aromatiques LTaïwan
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Complété
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ModernaTX, Inc.RetiréMétabolisme, erreurs innées | Acidémie méthylmalonique (MMA)
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Laboratoires GenévrierComplétéVitiligo | PiebaldismeBelgique, France, Italie
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Nicoline LøkkenComplétéMaladie de McArdleDanemark
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Brigham and Women's HospitalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... et autres collaborateursComplétéPrédisposition génétique à la maladie | Maladie héréditaireÉtats-Unis
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Nacuity Pharmaceuticals, Inc.Recrutement
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Baylor College of MedicineRecrutementObésité, Enfance | Maladie génétiqueÉtats-Unis
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Fondation Ophtalmologique Adolphe de RothschildPas encore de recrutementAlbinisme, oculaire
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University Hospital, BordeauxRecrutement
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Fondation Ophtalmologique Adolphe de RothschildComplétéAlbinisme, oculaireFrance
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Cytonet GmbH & Co. KGComplétéDéficit en ornithine transcarbamylase | Troubles du cycle de l'urée | Citrullinémie | Déficit en carbamoylphosphate synthétase IAllemagne
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University of Wisconsin, MadisonRésilié
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Centre Hospitalier Universitaire de NicePas encore de recrutementGénodermatoses épidermiques inflammatoiresFrance
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Areeg El-GharbawyUltragenyx Pharmaceutical IncComplétéMaladie de stockage du glycogène de type IÉtats-Unis
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ModernaTX, Inc.RecrutementAcidémie méthylmaloniqueÉtats-Unis, Espagne, Canada, Pays-Bas, France, Australie, Royaume-Uni
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Mayo ClinicRecrutementTrouble congénital de la glycosylationÉtats-Unis
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University Hospital, Strasbourg, FranceInconnueLe déficit en glutathion synthétaseFrance
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Duke UniversityUniversity of FloridaComplété
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Washington University School of MedicineComplétéSyndrome de Barth
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Grace Science, LLCRecrutementDéficit en NGLY1États-Unis
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University of Wisconsin, MadisonJohns Hopkins University; National Institute of Diabetes and Digestive and... et autres collaborateursInscription sur invitationSurcharge de fer | Hémosidérose | HémochromatoseÉtats-Unis
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Selecta Biosciences, Inc.National Human Genome Research Institute (NHGRI)SuspenduAcidémie méthylmalonique (MMA)États-Unis
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University of Wisconsin, MadisonComplété
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Hospices Civils de LyonComplété
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Seoul National University HospitalComplétéHémosidéroseCorée, République de
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Instituto Nacional de Ciencias Medicas y Nutricion...Instituto Nacional de Cardiologia Ignacio ChavezComplétéHypoalphalipoprotéinémieMexique
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Maastricht University Medical CenterAnnadal stichtingInconnue
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University of BergenHaukeland University Hospital; Helse Fonna; University Hospital, AkershusInconnue