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Essais cliniques sur Amylose héréditaire à transthyrétine avec polyneuropathie
230 résultats au total
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Oslo University HospitalUniversity of Oslo; Norwegian National Advisory Unit on Rare Disorders (NKSD) et autres collaborateursInscription sur invitationNeuropathie motrice et sensorielle héréditaire | Polyneuropathies | Charcot-Marie-ToothNorvège
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Hospital Universitari Vall d'Hebron Research InstituteHospital Universitario La PazPas encore de recrutementAngiœdème héréditaire avec déficit en inhibiteur de la C1 estéraseEspagne
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University Hospital, MontpellierRésiliéUrticaire chronique ponctuelle, angiodermie idiopathique non histaminergique, œdème de Quincke héréditaire avec déficit en inhibiteur C1France
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Apurano Pharmaceuticals GmbHRecrutementLa douleur | Diabète | Neuropathies diabétiques | La douleur chronique | Neuropathie périphérique | Douleur chronique | Syndrome de douleur chronique | Polyneuropathie diabétique | Syndrome douloureux | Névralgie périphérique | Neuropathie périphérique avec diabète de type 2Allemagne
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Apurano Pharmaceuticals GmbHRecrutementLa douleur | Diabète | Neuropathies diabétiques | La douleur chronique | Neuropathie périphérique | Douleur chronique | Syndrome de douleur chronique | Polyneuropathie diabétique | Syndrome douloureux | Névralgie périphérique | Neuropathie périphérique avec diabète de type 2Allemagne
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Nantes University HospitalUniversité de NantesInconnuePolyneuropathie Démyélinisante Inflammatoire Chronique | Neuropathie anti-MAG | Maladie de Charcot-Marie-Tooth, type IAFrance
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Zarife SahenkRecrutementMaladie de Charcot-Marie-Tooth | Neuropathie périphérique | Polyneuropathie Démyélinisante Inflammatoire ChroniqueÉtats-Unis
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NobelpharmaComplétéGNE Myopathie | Maladie de Nonaka | Myopathie distale avec vacuoles bordées (DMRV) | Myopathie à corps d'inclusion héréditaire (hIBM)Japon
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Wolfson Medical CenterInconnuePatients atteints de thalassémie intermédiaire, | Anémie dysérythropoïétique congénitale de type I
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Columbia UniversityLudwig-Maximilians - University of Munich; Moorfields Eye Hospital NHS Foundation... et autres collaborateursRecrutementRétinite pigmentaire associée aux mutations de CNGB1États-Unis, France, Allemagne, Royaume-Uni
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Oslo University HospitalComplétéDéficit héréditaire en facteur VIII avec inhibiteurNorvège
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Institute of Molecular and Clinical Ophthalmology...RecrutementMaladie de Stargardt | Maladie de Stargardt 1 | Fundus Flavimaculatus | Dégénérescence maculaire, Stargardt | Dystrophie maculaire avec mouchetures, type 1Suisse
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MedDay Pharmaceuticals SAComplétéMaladie de Charcot-Marie-Tooth | Neuropathie périphérique | Polyneuropathie Démyélinisante Inflammatoire Chronique | Maladie de Charcot-Marie-Tooth Type 1A | Maladie de Charcot-Marie-Tooth, Type 1B | Neuropathie anti-MAGFrance
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National Cancer Institute (NCI)ComplétéParents d'enfants atteints de cancer | Parents d'enfants atteints de NF1 | Parents d'enfants atteints de neurofibromatose de type IÉtats-Unis, Canada
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Novartis PharmaceuticalsComplétéFièvres périodiques héréditaires | Arthrite juvénile idiopathique systémiqueFrance
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Göteborg UniversitySahlgrenska University Hospital, SwedenInscription sur invitationMyocardite | Cardiomyopathie hypertrophique | Cardiomyopathie ventriculaire droite arythmogène | Cardiomyopathie restrictive | Cardiomyopathies dilatées | Myocardite à cellules géantes | Amylose; Cœur (Manifestation) | Sarcoïdose avec myocarditeSuède
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Mayo ClinicActif, ne recrute pasAmylose | Neuropathie périphérique | Polyradiculonévrite Démyélinisante Inflammatoire Chronique | Neuropathie vasculitique (trouble) | Neuropathie héréditaire | Neuropathie sarcoïdienneÉtats-Unis
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Medical University of LublinComplétéAniridie | Aphaquie due à un traumatisme | Œil; Rupture, traumatique, avec perte de tissu intraoculairePologne
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UNC Lineberger Comprehensive Cancer CenterRecrutementMyélome multiple | Amylose | Myélome multiple indolent | Leucémie à plasmocytes | Cryoglobulinémie | Maladie des dépôts de chaînes légères | La maladie de Castleman | Maladie des dépôts de chaînes lourdes | Polyneuropathie Organomégalie Endocrinopathie Gammapathie monoclonale et modifications cutanéesÉtats-Unis
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Novartis PharmaceuticalsComplétéSyndrome des fièvres périodiquesJapon
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UK Kidney AssociationRecrutementVascularite | Amylose AL | Sclérose tubéreuse | Maladie de Fabry | Cystinurie | Glomérulosclérose segmentaire focale | Néphropathie à IgA | Syndrome de troc | Aplasie pure des globules rouges | Néphropathie membraneuse | Syndrome hémolytique et urémique atypique | Polykystose rénale autosomique dominante | Cy... et d'autres conditionsRoyaume-Uni
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Pharnext SAComplétéMaladie de Charcot-Marie-Tooth | Neuropathie héréditaire avec possibilité de paralysie par pression | Les troubles génétiquesFrance
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Ultragenyx Pharmaceutical IncComplétéMyopathie héréditaire à corps d'inclusion | GNE Myopathie | Myopathie distale avec vacuoles bordées | Myopathie distale, type NonakaÉtats-Unis, Canada, Royaume-Uni, Israël, Italie, Bulgarie, France
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Ultragenyx Pharmaceutical IncRésiliéMyopathie héréditaire à corps d'inclusion | GNE Myopathie | Myopathie distale avec vacuoles bordées | Myopathie distale, type Nonaka | Quadriceps épargnant la myopathieÉtats-Unis, Canada, Royaume-Uni, Israël, Italie, Bulgarie, France
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Ultragenyx Pharmaceutical IncNewcastle UniversityComplétéMyopathie héréditaire à corps d'inclusion | GNE Myopathie | Maladie de Nonaka | Myopathie épargnant le quadriceps (QSM) | Myopathie distale avec vacuoles bordées (DMRV)États-Unis, Bulgarie, Canada, France, Royaume-Uni
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Ultragenyx Pharmaceutical IncRésiliéMyopathie héréditaire à corps d'inclusion | GNE Myopathie | Myopathie à corps d'inclusion 2 | Myopathie distale avec vacuoles bordées | Myopathie distale, type Nonaka | Quadriceps épargnant la myopathieCanada, États-Unis, Bulgarie
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Pediatric Brain Tumor ConsortiumNational Cancer Institute (NCI); American Lebanese Syrian Associated Charities...RecrutementGliome de bas grade (LGG) du cerveau avec aberration BRAF | Gliome de haut grade (HGG) du cerveau avec aberration BRAF | Gliome cérébral de bas grade avec neurofibromatose de type 1États-Unis
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Peking University First HospitalRecrutementMyélome multiple | Amylose | Myélome multiple indolent | Leucémie à plasmocytes | Cryoglobulinémie | Maladie des dépôts de chaînes légères | La maladie de Castleman | Maladie des dépôts de chaînes lourdes | Polyneuropathie Organomégalie Endocrinopathie Gammapathie monoclonale et modifications cutanées et d'autres conditionsChine
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Shengjing HospitalPas encore de recrutementEnfants de 0,5 à 14 ans atteints de néphroblastomeChine
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Genzyme, a Sanofi CompanyComplétéPatients atteints du syndrome d'Alport avec un DFGe compris entre 45 et 90 ml/min/1,73 m2France, Allemagne, Australie, États-Unis, Royaume-Uni, Canada
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Jazz PharmaceuticalsRecrutementConvulsions chez les participants atteints du complexe de sclérose tubéreuse | Convulsions chez les participants atteints du syndrome de Dravet | Convulsions chez les participants atteints du syndrome de Lennox-GastautÉtats-Unis
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Rabin Medical CenterInconnue
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Universiteit AntwerpenUniversity Hospital, AntwerpRecrutementSclérose tubéreuse | Encéphalopathie STXBP1 avec épilepsieBelgique
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NYU Langone HealthBristol-Myers SquibbComplétéPatientes atteintes du syndrome de BehcetÉtats-Unis
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Walter Reed Army Medical CenterInconnueSyndrome du releveur de l'anus avec douleurs et/ou symptômes de constipation.États-Unis
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Hadassah Medical OrganizationRetiréSyndrome de Wolfram | Diabète sucré associé à un syndrome génétique
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University of PennsylvaniaUniversity of South Florida; Duke UniversityRecrutementVascularite | Granulomatose de Wegener | Vascularite systémique | Granulomatose éosinophile avec polyangéite (EGPA) | Syndrome de Churg-Strauss (SSC) | Vascularite cryoglobulinémique | La maladie de Behcet | Vascularite du SNC | Vascularite à IgA | Granulomatose avec polyangéite (GPA) | Polyangéite microscopique... et d'autres conditionsÉtats-Unis
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Novartis PharmaceuticalsRésiliéNeurofibrome plexiforme associé à la neurofibromatose de type 1Israël
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AstraZenecaApprouvé pour la commercialisationNF type1 avec neurofibromes plexiformes inopérablesÉtats-Unis
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Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger...RecrutementMaladies neurodégénératives | Ataxie | Ataxie cérébelleuse | Leucodystrophie | Adrénomyéloneuropathie | LBSL | Leucoencéphalopathie avec atteinte du tronc cérébral et de la moelle épinière et élévation du lactate | Leucoencéphalopathie avec atteinte du tronc cérébral et de la moelle épinière et...États-Unis
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisComplétéNéphroblastome avec thrombose de la veine caveFrance
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Assiut UniversityRecrutementMaladie de Behçet avec atteinte multisystémiqueEgypte
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Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute... et autres collaborateursRecrutementThrombocytopénie amégacaryocytaire congénitale | Hémoglobinurie paroxystique nocturne | Syndrome de Shwachman-Diamond | Syndrome d'insuffisance de la moelle osseuse | Aplasie congénitale pure des globules rouges | Anémie sidéroblastique héréditaire | Tumeur hématologique avec mutation germinale... et d'autres conditionsÉtats-Unis
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University of AarhusRecrutementConstipation | Leucémie aiguë lymphoblastique infantile | Neurofibromatose 1 | Constipation chronique avec débordementDanemark
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Children's Oncology GroupNational Cancer Institute (NCI)ComplétéMédulloblastome | Syndrome de carcinome basocellulaire névoïde | Médulloblastome desmoplasique/nodulaire | Médulloblastome avec nodularité étendueÉtats-Unis, Canada, Porto Rico, Australie
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Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research... et autres collaborateursRecrutementMaladies mitochondriales | Rétinite pigmentaire | Myasthénie grave | Gastro-entérite à éosinophiles | Atrophie multisystématisée | Léiomyosarcome | Leucodystrophie | Fistule anale | Ataxie spinocérébelleuse de type 3 | Ataxie de Friedreich | Maladie de Kennedy | Maladie de Lyme | Lymphohistiocytose hémophagocytaire et d'autres conditionsÉtats-Unis, Australie
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...RecrutementApnée obstructive du sommeil | Troubles respiratoires du sommeil | Amygdalite | Fièvre périodique, stomatite aphteuse, pharyngite et adénite cervicale (Pfapa) | Trouble des amygdalesÉtats-Unis
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Fondation Ophtalmologique Adolphe de RothschildRecrutementSclérose tubéreuse | Dysplasie corticale focale | Hémimégalencéphalie | Épilepsie focale réfractaire | Malformation légère du développement cortical avec hyperplasie oligodendrogliale dans l'épilepsie (MOGHE)France
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Oslo University HospitalInscription sur invitationScoliose | Scoliose; Juvénile | Scoliose; Idiopathique, Infantile | Scoliose Neuromusculaire | Scoliose dans la neurofibromatose | Scoliose; Congénitale, Posturale | Scoliose dans la dysplasie squelettique | Scoliose associée à d'autres conditions | Scoliose; Congénitale, due à une malformation osseuseNorvège
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRecrutementSyndrome de Hurler | Sphingolipidoses | Troubles peroxysomaux | Leucodystrophie métachromatique | Alpha-Mannosidose | Syndrome de chasseur | Troubles de la mucopolysaccharidose | Syndrome de Maroteaux-Lamy | Syndrome sournois | Fucosidose | Aspartylglucosaminurie | Troubles métaboliques des glycoprotéines | Leucodystrophies... et d'autres conditionsÉtats-Unis