Essais cliniques sur Mucopolysaccharidosis+Type+II

56991 résultats au total

University of Minnesota
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... et autres collaborateurs

Complété

Études longitudinales de la structure et de la fonction cérébrales dans les troubles MPS

Mucopolysaccharidose Type I | Mucopolysaccharidose Type II | Mucopolysaccharidose Type VI | Mucopolysaccharidose Type IV | Mucopolysaccharidose Type VII

États-Unis, Canada
University of Chicago
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... et autres collaborateurs

Complété

Maladie de surcharge lysosomale : surveillance de la santé, du développement et des résultats fonctionnels chez les enfants d'âge préscolaire

Maladie de Krabbe | Mucopolysaccharidose de type II (MPS II) | Mucopolysaccharidose de type I (MPS I) | Mucopolysaccharidose de type III (MPS III) | Mucopolysaccharidose de type VI (MPS VI)

États-Unis
REGENXBIO Inc.

Actif, ne recrute pas

Thérapie génique CAMPSIITE™ RGX-121 chez les sujets atteints de MPS II (syndrome de Hunter)

Mucopolysaccharidose de type II (MPS II)

États-Unis, Brésil
REGENXBIO Inc.

Actif, ne recrute pas

Thérapie génique RGX-121 chez les enfants de 5 ans et plus atteints de MPS II (syndrome de Hunter)

Mucopolysaccharidose de type II (MPS II)

États-Unis, Canada
Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...

Complété

Effets de l'adalimumab dans les mucopolysaccharidoses de types I, II et VI

Mucopolysaccharidose Type I | Mucopolysaccharidose Type II | Mucopolysaccharidose Type VI

États-Unis
University Hospital Heidelberg

Complété

Faire face aux comportements difficiles des parents dans la mucopolysaccharidose de type I-III

Mucopolysaccharidose Type I | Mucopolysaccharidose Type II | Comportement d'adaptation | Mucopolysaccharidose Type III | Troubles du comportement

Allemagne
Takeda

Complété

A Study to Improve the Awareness of Mucopolysaccharidosis Type II in Brazil

Mucopolysaccharidose (MPS)

Brésil
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Actif, ne recrute pas

Une étude d'extension de JR-141 chez des patients atteints de mucopolysaccharidose de type II

Mucopolysaccharidose II

Japon
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Complété

Une étude de JR-141 chez des patients atteints de mucopolysaccharidose de type II

Mucopolysaccharidose II

Japon
Denali Therapeutics Inc.

Recrutement

Une étude visant à déterminer l'efficacité et l'innocuité de DNL310 par rapport à l'idursulfase chez des participants pédiatriques atteints de mucopolysaccharidose neuropathique (nMPS II) ou non neuropathique de type II (nnMPS II) (COMPASS)

Mucopolysaccharidose II

États-Unis, Espagne, Royaume-Uni, Tchéquie, France, Canada, Italie, Belgique, Pays-Bas, Allemagne, Argentine, Suède, Turquie, Colombie
AO GENERIUM

Complété

Une étude multi-cohorte sur la tolérance, l'innocuité et la pharmacocinétique du GNR-055 chez des volontaires sains

Maladies métaboliques | Mucopolysaccharidose Type II

Fédération Russe
AO GENERIUM

Recrutement

Une étude multi-cohorte sur l'innocuité, l'efficacité, la PK et la PD du GNR-055 chez des patients atteints de mucopolysaccharidose de type II

Maladies métaboliques | Mucopolysaccharidose Type II

Fédération Russe
Denali Therapeutics Inc.

Inscription sur invitation

Une étude d'extension sur l'innocuité, la tolérance et l'efficacité à long terme du DNL310 chez les participants atteints de mucopolysaccharidose de type II (MPS II) de l'étude DNLI-E-0002 ou de l'étude DNLI-E-0007

Mucopolysaccharidose II

États-Unis, Canada, Belgique, Tchéquie, Pays-Bas
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Inscription sur invitation

Une étude d'extension de JR-141 pour évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme chez les sujets masculins de mucopolysaccharidose de type II (syndrome de Hunter)

Mucopolysaccharidose II

États-Unis
REGENXBIO Inc.

Complété

Histoire naturelle de la mucopolysaccharidose de type II

Mucopolysaccharidose II

Brésil, États-Unis, Royaume-Uni
Sanofi

Complété

Une étude pour évaluer l'innocuité de Myozyme® et d'Aldurazyme® chez des participants masculins et féminins de tout groupe d'âge atteints de la maladie de Pompe ou atteints de mucopolysaccharidose de type I (MPS I) dans un établissement de soins à domicile (HomERT)

Maladie de Pompe | Mucopolysaccharidose de type I (MPS I)

Italie
Allievex Corporation

Complété

Une étude de la mucopolysaccharidose de type IIIB (MPS IIIB)

Mucopolysaccharidose Type IIIB | Mucopolysaccharidose Type 3 B | MPS III B | MPS 3B

États-Unis, Espagne, Turquie, Taïwan, Australie, Colombie, Allemagne, Royaume-Uni
Nationwide Children's Hospital
Sanfilippo Children's Research Foundation; The Sanfilippo Research Foundation et autres collaborateurs

Complété

Études d'histoire naturelle de la mucopolysaccharidose III

Mucopolysaccharidose Type IIIA | Mucopolysaccharidose Type IIIB

États-Unis
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Recrutement

Évaluation de la pharmacocinétique de la laronidase intraveineuse avant et après la greffe de cellules hématopoïétiques chez les patients atteints de mucopolysaccharidose de type IH.

Mucopolysaccharidose Type I | Transplantation de cellules hématopoïétiques

États-Unis
Manchester University NHS Foundation Trust

Complété

Ensemble de résultats de base pour les maladies de la tête, du cou et des voies respiratoires dans la mucopolysaccharidose II (COHERE)

Mucopolysaccharidose Type II

Royaume-Uni
Abeona Therapeutics, Inc

Résilié

Essai clinique de transfert de gènes pour la mucopolysaccharidose (MPS) IIIB (MPSIIIB)

Mucopolysaccharidose Type 3 B

États-Unis, Allemagne, France, Espagne
LYSOGENE

Complété

Suivi à long terme des patients Sanfilippo de type A traités par thérapie génique intracérébrale SAF-301

Mucopolysaccharidose Type III A | Maladie de Sanfilippo Type A

France
LYSOGENE

Complété

Thérapie génique intracérébrale pour le syndrome de Sanfilippo de type A

Mucopolysaccharidose Type III A | Maladie de Sanfilippo Type A

France
Shire

Complété

Prolongation de l'étude TKT024 évaluant l'innocuité à long terme et les résultats cliniques chez les patients atteints de MPS II recevant de l'idursulfase

Syndrome de chasseur | Mucopolysaccharidose II (MPS II)

États-Unis, France, Royaume-Uni, Allemagne, Suède, Espagne, Brésil, Canada, Italie, Roumanie
IRCCS San Raffaele
Fondazione Telethon

Actif, ne recrute pas

Thérapie génique avec des cellules souches hématopoïétiques autologues modifiées pour le traitement des patients atteints de mucopolysaccharidose de type I, variante de Hurler (TigetT10_MPSIH)

Mucopolysaccharidose IH

Italie
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Recrutement

Étude de phase I/II du JR-441 chez des patients atteints de mucopolysaccharidose de type IIIA

Mucopolysaccharidose III-A

Allemagne
University of California, San Francisco

Recrutement

Registre des patients diagnostiqués avec des maladies de surcharge lysosomale (LSD Registry)

Mucopolysaccharidose I | Mucopolysaccharidose II | Mucopolysaccharidose VI | Maladie de Wolman | Maladie de Pompe à apparition infantile | Mucopolysaccharidose IV A | Mucopolysaccharidose VII | Maladie de Gaucher neuropathique

États-Unis
Sanguine Biosciences
Denali Therapeutics Inc.

Recrutement

Une étude d'histoire naturelle des biomarqueurs et des résultats cliniques dans la mucopolysaccharidose de type IIIA (MPS IIIA ; syndrome de Sanfilippo)

Mucopolysaccharidose III-A

États-Unis
National MPS Society
MediResource Inc.

Résilié

Étude pour détecter la mucopolysaccharidose non reconnue chez les enfants fréquentant les cliniques de rhumatologie, de dysplasie des mains ou du squelette

Mucopolysaccharidose I | Mucopolysaccharidose II | Mucopolysaccharidoses | Mucopolysaccharidose VI | Mucopolysaccharidose IV

États-Unis
Fondazione Telethon

Actif, ne recrute pas

Thérapie génique chez les patients atteints de mucopolysaccharidose

Mucopolysaccharidose Type VI

Italie, Turquie
Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...

Actif, ne recrute pas

Étude pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de l'adalimumab dans les MPS I, II et VI

Mucopolysaccharidose I | Mucopolysaccharidose II | Mucopolysaccharidose VI

États-Unis
Immusoft of CA, Inc.

Recrutement

ISP-001 : Cellules B conçues par transposon de la Belle au bois dormant pour la MPS I

Mucopolysaccharidose IH/S | Mucopolysaccharidose IS

États-Unis
REGENXBIO Inc.

Actif, ne recrute pas

Thérapie génique RGX-111 chez les patients atteints de MPS I

Syndrome de Hurler | Syndrome de Hurler-Scheie | Mucopolysaccharidose de type I (MPS I)

États-Unis, Brésil, Israël
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Retiré

MT2018-18 : Plasmablastes de la Belle au bois dormant conçus par transposon pour le syndrome de Hurler après allo HSCT

Mucopolysaccharidose Type IH | Mucopolysaccharidose de type IH (MPS IH, syndrome de Hurler) | MPS IH, syndrome de Hurler
University of Manchester
University College, London; Manchester University NHS Foundation Trust; Orchard... et autres collaborateurs

Actif, ne recrute pas

Thérapie génique avec des cellules souches hématopoïétiques autologues modifiées pour les patients atteints de mucopolysaccharidose de type IIIA

Mucopolysaccharidose Type IIIA

Royaume-Uni
Allievex Corporation

Actif, ne recrute pas

Une étude prospective d'histoire naturelle de la mucopolysaccharidose de type IIIB (MPS IIIB)

Mucopolysaccharidose Type IIIB

États-Unis, Allemagne, Espagne, Argentine, Australie, Brésil, Colombie, Taïwan, Turquie
Sangamo Therapeutics

Résilié

Étude à dose croissante de l'édition du génome par la nucléase à doigt de zinc (ZFN) thérapeutique SB-913 chez des sujets atteints de MPS II

Mucopolysaccharidose II | MPS II

États-Unis
Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...

Résilié

Essai clinique de l'hormone de croissance dans les MPS I, II et VI

Mucopolysaccharidose I | Mucopolysaccharidose II | Mucopolysaccharidose VI

États-Unis
CENTOGENE GmbH Rostock

Retiré

Biomarqueur de la maladie de Hurler (BioHurler) (BioHurler)

Métabolisme, erreurs innées | Mucopolysaccharidose Type I | Gargouille

Allemagne, Inde, Sri Lanka, Egypte
University of Minnesota
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... et autres collaborateurs

Complété

MRS pour déterminer la neuroinflammation et le stress oxydatif dans la MPS I

Mucopolysaccharidose Type I

États-Unis
LYSOGENE

Actif, ne recrute pas

Étude de la thérapie génique AAVrh10-h.SGSH chez des patients atteints de mucopolysaccharidose de type IIIA (MPS IIIA) (AAVance)

Mucopolysaccharidose Type IIIA

Allemagne, États-Unis, Royaume-Uni, France, Pays-Bas
Denali Therapeutics Inc.

Recrutement

Étude du DNL126 chez des participants pédiatriques atteints de mucopolysaccharidose de type IIIA (syndrome de Sanfilippo de type A)

Mucopolysaccharidose Type IIIA

États-Unis
Allievex Corporation

Complété

Une étude de traitement de la mucopolysaccharidose de type IIIB (MPS IIIB)

Mucopolysaccharidose Type IIIB | MPS III B

États-Unis, Taïwan, Espagne, Colombie, Allemagne, Royaume-Uni, Turquie
Institut National de la Santé Et de la Recherche...

Recrutement

MPS (cohorte RaDiCo) (RaDiCo-MPS)

Mucopolysaccharidose I | Mucopolysaccharidose II | Mucopolysaccharidose VI | Mucopolysaccharidose III | Mucopolysaccharidose IV | Mucopolysaccharidose VII | Déficit multiple en sulfatase | Mucopolysaccharidose IX

France
Alexion Pharmaceuticals

Résilié

Une étude ouverte sur des sujets précédemment étudiés, naïfs de traitement SBC-103 MPS IIIB pour étudier l'innocuité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique/efficacité du SBC-103 administré par voie intraveineuse (CL01-T)

Mucopolysaccharidose III, Type B (MPS IIIB) | Sanfilippo B

Royaume-Uni
Allievex Corporation

Actif, ne recrute pas

Une étude d'extension du traitement de la mucopolysaccharidose de type IIIB

Mucopolysaccharidose Type IIIB | MPS III B

Allemagne, États-Unis, Turquie, Royaume-Uni, Colombie, Espagne, Taïwan
Duke University

Recrutement

Immunophénotypage MPS II

Mucopolysaccharidose II | Syndrome de chasseur | MPS II

États-Unis
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Résilié

Thérapie de remplacement de l'enzyme laronidase (Aldurazyme TM) avec greffe de cellules souches hématopoïétiques pour le syndrome de Hurler

Syndrome de Hurler | Mucopolysaccharidose Type IH | SPM I

États-Unis
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Complété

Greffe de cellules souches pour Hurler

Mucopolysaccharidose I | Mucopolysaccharidose VI | Mannosidose | Mucolipidose de type II (maladie des cellules I)

États-Unis
Alexion Pharmaceuticals

Complété

A Retrospective Chart Review of Deceased Patients With Mucopolysaccharidosis Type IIIB

MPS IIIB (Sanfilippo Syndrome)

Espagne, Pays-Bas, Royaume-Uni, États-Unis, Brésil

Essais cliniques sur Mucopolysaccharidosis+Type+II

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Interventions en matière de drogue

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