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Clinical Trials on Métabolisme du pyruvate, erreurs innées in United States
2366 résultats au total
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Amicus TherapeuticsRésiliéMaladie de Gaucher de type 1États-Unis, Royaume-Uni
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Neurogene Inc.RecrutementLipofuscinose céroïde, neuronale 5États-Unis
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SanofiComplété
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LYSOGENECasimir, LLC; Cure GM1 FoundationComplétéGM1 GangliosidoseÉtats-Unis
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O & O Alpan LLCComplété
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Children's Hospital of PhiladelphiaActif, ne recrute pasMaladie urinaire du sirop d'érableÉtats-Unis
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Arrowhead PharmaceuticalsActif, ne recrute pasHypercholestérolémie familiale homozygoteAustralie, Canada, États-Unis, Afrique du Sud
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Attune Health Research, Inc.Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin IrelandActif, ne recrute pas
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Horizon Therapeutics Ireland DACComplété
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Ardea Biosciences, Inc.Complété
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Emily de los ReyesRecrutementMaladie des lattes | CLN6États-Unis
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StemCells, Inc.RetiréLipofuscinose céroïde neuronaleÉtats-Unis
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Aeglea BiotherapeuticsComplétéDéficit en arginase I | HyperargininémieÉtats-Unis, Canada, Royaume-Uni, Le Portugal
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Lemuel W. Taylor IVManzo PharmaceuticalsComplété
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AstraZenecaComplétéHypercholestérolémie familialeÉtats-Unis, Pays-Bas, Norvège, Canada, Belgique
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Homology Medicines, IncRésilié
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BioMarin PharmaceuticalComplétéPhénylcétonurieÉtats-Unis
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Purdue UniversityComplétéIntolérance au lactose, type adulteÉtats-Unis
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Mayo ClinicChildren's Hospital of Philadelphia; Seattle Children's HospitalRésilié
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Novartis PharmaceuticalsComplétéHémosidérose transfusionnelleEgypte, Espagne, Royaume-Uni, Jordan
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LIB Therapeutics LLCMedpace, Inc.ComplétéHypercholestérolémie familiale hétérozygoteÉtats-Unis, Israël, Norvège, Afrique du Sud, Turquie
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SynlogicComplété
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Massachusetts General HospitalNational Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)Recrutement
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Ultragenyx Pharmaceutical IncRésiliéDéficit en ornithine transcarbamylaseÉtats-Unis
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SanofiComplétéLa maladie de GaucherÉtats-Unis
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National Institute of Mental Health (NIMH)Complété
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University of WashingtonComplété
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Rutgers, The State University of New JerseyAmgenRésiliéAttaque de goutteÉtats-Unis
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Dicerna Pharmaceuticals, Inc.ComplétéHyperoxalurie primaireÉtats-Unis, France, Allemagne, Pays-Bas, Royaume-Uni
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SanofiRegeneron PharmaceuticalsComplétéHypercholestérolémieNorvège, Fédération Russe, Suède, Afrique du Sud, Tchéquie, États-Unis, Canada, France, Pays-Bas, Espagne
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Baylor College of MedicineSeattle Children's Hospital; University of California, San FranciscoComplétéTrouble du cycle de l'uréeÉtats-Unis
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University of Massachusetts, AmherstRetiréStress oxydatif | MPOC | Déficit en tétrahydrobioptérineÉtats-Unis
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Columbia UniversityRetiréMaladie de stockage du glycogène de type IIÉtats-Unis
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REGENXBIO Inc.ComplétéHypercholestérolémie familiale homozygote (HoFH)États-Unis
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Jessica ScherrBioMarin PharmaceuticalInscription sur invitationMaladie des lattes | Céroïdes-lipofuscinoses neuronales | CLN2États-Unis
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LYSOGENERésiliéGM1 GangliosidoseRoyaume-Uni, États-Unis, France
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Purdue UniversityRecrutementIntolérance au lactoseÉtats-Unis
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John SundySavient PharmaceuticalsComplété
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...ComplétéPhénylcétonurieÉtats-Unis
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Nicola LongoNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National...Complété
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Aegerion Pharmaceuticals, Inc.FDA Office of Orphan Products DevelopmentComplétéHypercholestérolémie familiale homozygoteÉtats-Unis, Canada, Italie, Afrique du Sud
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University of LiverpoolInconnue
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University of LiverpoolLiverpool University Hospitals NHS Foundation TrustComplété
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Exsar CorporationSuspenduMaladie de Gaucher de type IÉtats-Unis
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BioMarin PharmaceuticalComplété
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Joanne Kurtzberg, MDDuke University; Miltenyi Biotec, Inc.DisponibleMalignités hématologiques | Déficits immunitaires | Erreurs innées des troubles du métabolismeÉtats-Unis
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National Institute of Diabetes and Digestive and...RecrutementDiabète | Hyperlipidémie | LipodystrophieÉtats-Unis
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NYU Langone HealthGenzyme, a Sanofi CompanyComplété
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Aeglea BiotherapeuticsComplétéDéficit en arginase I | HyperargininémieÉtats-Unis, Canada, Royaume-Uni, Le Portugal