遺伝性オロト酸尿症の臨床試験

ウォルマン病 | 副腎白質ジストロフィー | 異染性白質ジストロフィー | サンフィリッポ症候群 | GM1 ガングリオシドーシス | 球状細胞白質ジストロフィー | テイ・サックス病 | サンドホフ病 | I細胞病

アメリカ

詳細不明の小児固形腫瘍、プロトコル固有 | 骨のユーイング肉腫 | ユーイング肉腫 | 小児急性リンパ芽球性白血病 | ウィルムス腫瘍およびその他の小児腎腫瘍 | 小児横紋筋肉腫 | 小児軟部肉腫 | ユーイング肉腫/末梢原始神経外胚葉性腫瘍 (PNET)

アメリカ, オーストラリア, カナダ

重症筋無力症 | 視神経脊髄炎 | 自己免疫疾患 | 慢性炎症性脱髄性多発神経障害 | ランバート・イートン筋無力症症候群 | 小脳変性症 | 硬い人症候群 | オプソクローヌス・ミオクローヌス症候群 | 神経性自己免疫疾患 | 自家移植自己免疫 | 多発性硬化症移植 | MS幹細胞移植 | 多発性硬化症幹細胞移植 | 神経性自己免疫疾患に対するHCT | CIDP 移植 | 重症筋無力症移植 | 自己免疫神経系障害 | 中枢神経系血管炎 | ラスムッセン亜急性脳炎

アメリカ

脳転移 | 前庭神経鞘腫 | 傍視神経髄膜腫

フランス

関節リウマチ | ブドウ膜炎 | 血管炎 | 1型糖尿病 | クローン病 | 筋炎 | 健康ボランティア | 強直性脊椎炎 | FMF | 全身性エリテマトーデス/抗リン脂質症候群 | クリオピリン関連周期性症候群/TNF受容体関連周期性症候群 | 潰瘍性直腸炎 | 未分類 IAD 膝および/または股関節炎、筋ジストロフィー

フランス

再発神経芽腫 | 再発性骨肉腫 | 再発小児横紋筋肉腫 | 再発成人軟部肉腫 | 再発性ウィルムス腫瘍およびその他の小児腎腫瘍 | 治療歴のある小児横紋筋肉腫 | 再発小児軟部肉腫 | 再発ユーイング肉腫/末梢原始神経外胚葉性腫瘍 | 成人横紋筋肉腫 | 成人滑膜肉腫 | 肺胞型小児横紋筋肉腫 | 胎児性小児横紋筋肉腫 | 小児滑膜肉腫

アメリカ

多発性硬化症 | 視神経炎 | 視神経脊髄炎スペクトラム障害 | 中枢神経系サルコイドーシス | 中枢神経系血管炎 | 横断性脊髄炎 | ラスムッセン脳炎 | 急性播種性脳脊髄炎 | 抗NMDAR脳炎 | 抗GAD65関連自己免疫性脳炎 | 抗 AMPAR-1/2 関連自己免疫性脳炎 | 抗Lgi-1関連自己免疫性脳炎 | 抗 CASPR-2 関連自己免疫性脳炎 | 抗GABAR-1/2関連自己免疫性脳炎 | 腫瘍性抗体 (Hu、Ri、Yo、Amphiphysin、CRMP-5、Ma-1、Ma-2、SOX-1) 関連する自己免疫性脳炎 | 橋本脳炎 | 中枢神経系ループス

スイス

知的障害 | 嚢胞性線維症 | 脳の鉄蓄積を伴う神経変性 (NBIA) | 先天性心疾患 | 白皮症 | ルビンスタイン・タイビ症候群 | 脳室周囲の結節性異所性

フランス

一般的な可変免疫不全症 | 慢性肉芽腫症 | 血球貪食性リンパ組織球症 | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | X連鎖リンパ増殖性疾患 | ランゲルハンス細胞組織球症 | チェディアック東症候群 | グリセリ症候群 | ベアリンパ球症候群 | SCID | オーメン症候群 | 網様体形成不全 | CD40 リガンド欠損症 | 高IgM症候群

アメリカ

肉腫 | 甲状腺腫 | 松果体芽腫 | ウィルムス腫瘍 | 髄上皮腫 | 胸膜肺芽腫 | 下垂体腫瘍 | 嚢胞性腎腫 | 卵巣のセルトリ-ライディッヒ細胞腫瘍 | 子宮頸部の胎児性横紋筋肉腫

アメリカ

免疫不全症候群 | 一般的な可変免疫不全症 | 重度の複合免疫不全症 | 慢性肉芽腫症 | 血球貪食性リンパ組織球症 | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | 移植片対宿主病 | X連鎖無ガンマグロブリン血症 | チェディアック東症候群 | ウイルス関連血球貪食症候群 | 白血球接着不全症候群 | X連鎖リンパ増殖症候群 | 家族性赤血球貪食性リンパ組織球症 | X連鎖ハイパーIgM症候群

アメリカ

緑内障 | 黄斑変性症 | ブドウ膜炎 | 糖尿病性網膜症 | 糖尿病性黄斑浮腫 | 黄斑浮腫 | 網膜静脈閉塞症 | 視神経疾患 | 網膜剥離 | 黄斑疾患 | 網膜疾患 | 網膜血管新生 | 網膜動脈閉塞症 | 高血圧性網膜症 | 網膜浮腫 | 網膜ジストロフィー

スイス

重度の複合免疫不全症 | 慢性肉芽腫症 | ディジョージ症候群 | 血球貪食性リンパ組織球症 | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | X連鎖リンパ増殖症候群 | X連鎖無ガンマグロブリン血症 | チェディアック東症候群 | IPEX | 自己免疫性リンパ増殖症候群 | 一般的な可変免疫不全症 | 免疫不全疾患 | ハイパーIgM | 免疫調節障害

アメリカ

ペルオキシソーム生合成障害 | ゼルウィガースペクトラム障害 | RCDP - 点状リゾメリック軟骨異形成症 | D-二機能性タンパク質欠乏症 | Α-メチルアシル-CoA ラセマーゼ欠損症 | ペルオキシソーム アシル-CoA オキシダーゼ欠損症 | ペルオキシソーム アシル-CoA オキシダーゼ 2 欠損症 | ATP バインディング カセット サブファミリー D メンバー 3 遺伝子変異 | ACBD5 (AcylCoA Binding Domain 5) 欠損症 | 成人レフサム病 | ステロール キャリア タンパク質 2 欠乏症

カナダ

未治療の小児脳幹グリオーマ | 成人未分化上衣腫 | 成人未分化乏突起膠腫 | 成人びまん性星細胞腫 | 成人巨細胞性膠芽腫 | 成人膠芽腫 | 成人神経膠肉腫 | 成人混合神経膠腫 | 成人乏突起膠腫 | 成人毛様細胞性星細胞腫 | 成人松果体星細胞腫 | 未治療の小児未分化星細胞腫 | 未治療の小児未分化乏突起膠腫 | 未治療の小児巨細胞性膠芽腫 | 未治療の小児膠芽腫 | 未治療の小児神経膠腫症セレブリ | 未治療の小児神経膠肉腫 | 未治療の小児乏突起膠腫 | 再発成人脳腫瘍 | 成人脳幹神経膠腫 | 成人の上衣下巨細胞性星細胞腫 | 小児高悪性度小脳星細胞腫 | 小児高悪性度脳星細胞腫 | 小児低悪性度小脳星細胞腫 | 小児低悪性度脳星細胞腫 | 再発小児未分化星細胞腫 | 再発小児未分化乏星細胞腫 | 再発性小児未... およびその他の条件

アメリカ

冠動脈疾患 | 腎不全 | 神経学的障害 | 頭蓋内動脈瘤 | 外科的処置、手術 | 呼吸療法 | 低侵襲手術 | 心調律障害 | 泌尿器疾患 | 心血管疾患 | 消化器疾患 | 機械的循環サポート | 大動脈、末梢血管および静脈の疾患 | 診断技術と手順 | 神経血管 | 耳鼻咽喉科

中国, フランス, イタリア, アメリカ, スペイン, オーストラリア, ベルギー, デンマーク, ドイツ, ギリシャ, ハンガリー, イスラエル, 日本, 大韓民国, マレーシア, オランダ, ノルウェー, ポルトガル, セルビア, スウェーデン, スイス, イギリス, アルゼンチン, ブラジル, カナダ, コロンビア, チェコ, 香港, インド, メキシコ, ポーランド, プエルトリコ, スロバキア, フィンランド, オーストリア, アイルランド, ニュージーランド, クウェート

ムコ多糖症Ⅱ型 | 脳疾患、代謝、先天性 | 副腎白質ジストロフィー | バテン病 | 白質ジストロフィー、異染性 | 白質ジストロフィー、球状細胞 | アルファマンノシドーシス | テイ・サックス病 | ペリゼウス・メルツバッハ病 | サンドホフ病 | ニーマンピック病 | サンフィリッポ ムコ多糖症

アメリカ

メラノーマ | 軟部肉腫 | がん | 骨肉腫 | ユーイング肉腫 | ラブドイド腫瘍 | 神経芽細胞腫 | 横紋筋肉腫 | ウィルムス腫瘍 | 肝芽腫 | 線維形成性小円形細胞腫瘍 | 小児固形腫瘍 | 明細胞肉腫 | 悪性末梢神経鞘腫瘍 | 副腎皮質がん | 胚細胞がん

アメリカ

神経膠腫 | 腎細胞がん | 骨肉腫 | 上衣腫 | 髄芽腫 | 神経芽細胞腫 | 髄膜腫 | 頭蓋咽頭腫 | 脈絡叢新生物 | 横紋筋肉腫 | ウィルムス腫瘍 | ユーイング肉腫 | 悪性ラブドイド腫瘍 | 肝腫瘍 | 胚細胞腫瘍 | 胚芽異形成性神経上皮腫瘍 | 明細胞肉腫 | 非横紋筋肉腫 | 原始神経外胚葉性腫瘍 (PNET)

アメリカ, レバノン

ニーマン・ピック病 | ウォルマン病 | 副腎白質ジストロフィー | バテン病 | 異染性白質ジストロフィー | GM1 ガングリオシドーシス | フコシドーシス | 球状細胞白質ジストロフィー | ゴーシェ病 | テイ・サックス病 | サンドホフ病

アメリカ

かま状赤血球症 | ファンコニ貧血 | サラセミア | 重度の先天性好中球減少症 | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | ダイヤモンド・ブラックファン貧血 | 重度の再生不良性貧血 | グランツマン血栓症 | 白血球接着不全 | 先天性角化異常症 | チェディアック東症候群 | 慢性肉芽腫症 | シュワッハマン・ダイヤモンド症候群

アメリカ

詳細不明の小児固形腫瘍、プロトコル固有 | 詳細不明の成人固形腫瘍、プロトコル固有 | 肺転移 | 再発小児横紋筋肉腫 | 再発成人軟部肉腫 | IV期成人軟部肉腫 | 再発性ウィルムス腫瘍およびその他の小児腎腫瘍 | 治療歴のある小児横紋筋肉腫 | 再発ユーイング肉腫/末梢原始神経外胚葉性腫瘍 | 成人横紋筋肉腫 | 転移性ユーイング肉腫/末梢原始神経外胚葉性腫瘍 | IV期のウィルムス腫瘍 | ステージ V ウィルムス腫瘍

アメリカ

難治性悪性固形新生物 | 再発ユーイング肉腫 | 再発性肝芽腫 | 再発性悪性胚細胞腫瘍 | 再発悪性固形新生物 | 再発神経芽腫 | 再発性骨肉腫 | 再発性末梢原始神経外胚葉性腫瘍 | 再発ラブドイド腫瘍 | 再発横紋筋肉腫 | 再発性軟部肉腫 | 難治性ユーイング肉腫 | 難治性肝芽腫 | 難治性悪性胚細胞腫瘍 | 難治性神経芽細胞腫 | 難治性骨肉腫 | 難治性末梢性原始神経外胚葉性腫瘍 | 難治性ラブドイド腫瘍 | 難治性横紋筋肉腫 | 難治性軟部肉腫 | 再発性固形腫瘍 | 再発ウィルムス腫瘍

アメリカ, カナダ

スフィンゴリピドーシス | ニーマン・ピック病、C型 | クラッベ病 | スライ症候群 | フコシドーシス | アスパルチルグルコサミン尿症 | アルファマンノシドーシス | ハーラー症候群 | マロトー・ラミー症候群 | ウォルマン病 | ニーマン・ピック病B型

アメリカ

心不全 | 心房細動 | 虚血性心疾患 | 脳梗塞 | 心停止 | もやもや病 | くも膜下出血 | 大動脈疾患 | 脳動脈瘤 | 脳内出血 | 前脳動脈の閉塞と狭窄 | 小脳動脈の閉塞と狭窄 | 脳血管の動静脈奇形

中国

腎細胞がん | ウィルムス腫瘍 | 腎明細胞肉腫 | 乳頭状腎細胞がん | 腎髄質がん | びまん性過形成性腎葉周囲腎芽腫症 | 腎臓のラブドイド腫瘍 | 先天性間葉芽腎腫 | Xp11.2転座/TFE3遺伝子融合に関連する腎細胞癌 | 未分化腎ウィルムス腫瘍 | 腎臓新生物 | 成人嚢胞性腎腫 | 血管脂肪腫 | 細胞性先天性中胚葉性腎腫 | 古典的先天性中胚葉性腎腫 | 嚢胞性部分分化型腎腎芽腫 | 腎外ラブドイド腫瘍 | 腎腫瘍細胞腫 | 腎ウィルムス腫瘍 | 後腎腺線維腫 | 後腎腺腫 | 後腎間質腫瘍 | 後腎腫瘍 | 混合型先天性中胚葉性腎腫 | 乳児期の骨化性腎腫瘍

アメリカ, カナダ, プエルトリコ, オーストラリア, ニュージーランド, イスラエル, スイス

かま状赤血球症 | ファンコニ貧血 | ハーラー症候群 | 慢性肉芽腫症 | 重度の先天性好中球減少症 | 血球貪食性リンパ組織球症 | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | ダイヤモンド・ブラックファン貧血 | 重度の再生不良性貧血 | グランツマン血栓症 | シュワックマン・ダイヤモンド症候群 | サラセミア・メジャー | 白血球接着不全 | 先天性角化異常症 | チェディアック東症候群

アメリカ

不安障害 | 全般性不安障害 | 不安 | 結節性硬化症 | ADHD | 神経発達障害 | 自閉症スペクトラム障害 | 脆弱X症候群 | 社会不安 | 社交不安障害 | 広場恐怖症 | トウレット症候群 | チック障害 | 自閉症 | ADHD 主に不注意なタイプ | ADHD - 混合型 | ADHD、主に多動性 - 衝動的 | 子供のトゥレット症候群 | 思春期のトゥレット症候群 | 全般性不安症 | 分離不安症 | 22Q11 欠失症候群 | 暫定的なチック障害 | 22Q11 削除 | 不特定の不安障害 | その他の特定の不安障害

カナダ

肺癌 | 肝硬変 | バレット食道 | 血液悪性腫瘍 | 非アルコール性脂肪肝疾患 | がんリスク | 外陰上皮内腫瘍 | 小児がんサバイバー | 肺;ノード | 非アルコール性脂肪性肝炎 | 骨軟骨腫 | がん素因症候群 | 遺伝性がんの予測 | 成人がんサバイバー | IARC発がん物質 | 喫煙歴 | 乳管/小葉癌 | 膵前駆体病変 | 結腸異形成/腺腫 | ハイグレード前立腺上皮腫瘍 | 高悪性度膀胱尿路上皮異形成/上皮内がん | 腺腫性過形成 | ハイリスク口腔前がん疾患 | メラノサイト病変、成人 | 漿液性卵管上皮内癌 | 子宮内膜上皮内腫瘍 | 子宮頸部および子宮頸部内癌 | ネフロジェニックレスト | 悪性変性のリスクがある良性骨病変 | 巨細胞腫瘍 | スピッツ母斑

アメリカ

メラノーマ | 肉腫 | 腎がん | 白血病 | 乳がん | 喉頭がん | 下咽頭がん | 上咽頭がん | 多発性骨髄腫 | 胃癌 | 膵臓癌 | 食道がん | 小腸がん | 卵巣がん | リンチ症候群 | 肺癌 | 直腸がん | 前立腺がん | 消化管間質腫瘍 | 神経内分泌腫瘍 | 中皮腫 | 胆管がん | 家族性腺腫性ポリポーシス | 膀胱がん | 皮膚ガン | 子宮内膜癌 | 結腸がん | 甲状腺癌 | 肛門がん | 尿管がん | 尿道がん | 肝臓がん | 膣がん | 中咽頭がん | 胆嚢がん | 陰茎がん | 口腔がん | 中枢神経系がん | 中枢神経系腫瘍 | 健康管理 | 精巣がん | 唾液腺がん | 胸腺がん | 十二指腸がん | 形質細胞障害 | 副鼻腔がん | 唇がん | 腹膜表面の悪性腫瘍 | 鼻腔がん | 未知の原発腫瘍

アメリカ

膿疱性乾癬 | 頭皮のびらん性膿疱性皮膚炎 | ベーチェット病 | 疱疹状皮膚炎 | 壊疽性膿皮症 | 線状IgA水疱性皮膚症 | その他の皮膚または皮下組織の特定の炎症性疾患 | スウィート症候群 | 腸関連皮膚症-関節炎症候群 | 急性汎発性発疹性膿疱症 | 角膜出血性出血性角膜症 | スネドン・ウィルキンソン病 | 伊賀天疱瘡 | 襞の非微生物性膿疱症 | 乳児の先端膿疱症 | 一過性新生児膿疱症 | 好中球性エクリン汗腺炎 | リウマチ性好中球性皮膚炎 | 好中球性蕁麻疹 | スティル病 | 辺縁紅斑 | 未分類の周期性発熱症候群/自己炎症性症候群 | 水疱性全身性エリテマトーデス | 炎症性表皮融解症 | 手の甲の好中球性皮膚症（膿疱性血管炎） | 蕁麻疹様血管炎を含む小血管性血管炎 | 二日性紅斑 | 中型血管炎

スイス

ムコ多糖症 | 白質脳症 | 白質ジストロフィー | 副腎白質ジストロフィー | 副腎脊髄神経障害 | X連鎖副腎白質ジストロフィー | ガングリオシドーシス | 異染性白質ジストロフィー | クラッベ病 | レフサム病 | カダシル | シェーグレン・ラーション症候群 | アラン・ハーンドン・ダドリー症候群 | 白質疾患 | GM2 ガングリオシドーシス | ゼルウィガー症候群 | ALSP | ペリゼウス・メルツバッハ病 | ALD（副腎白質ジストロフィー） | コケイン症候群 | 脳腱黄色腫症 | カナバン病 | CTX | アイカルディ痛風症候群 | AMN | X-ALD | Mct8 (Slc16A2) 特異的甲状腺ホルモン細胞輸送体欠損症 | LBSL | 脳幹と脊髄の関与と乳酸上昇を伴う白質脳症 | PMD | シャルコー・マリ... およびその他の条件

アメリカ

リウマチ性疾患 | 関節リウマチ | 全身性エリテマトーデス | 全身性硬化症 | 皮膚筋炎 | 多発性筋炎 | 巨細胞性動脈炎 | リウマチ性多発筋痛症 | 乾癬性関節炎 | シェーグレン症候群 | 抗リン脂質症候群 | サルコイドーシス | ライム病 | 強直性脊椎炎 | 強皮症 | 反応性関節炎 | 未分化結合組織病 | ベーチェット病 | 混合性結合組織病 | 成人発症スティル病

アメリカ

ムコ多糖症Ⅱ型 | ファブリー病 | ニーマン・ピック病、C型 | ムコ多糖症 VI | リソソーム酸性リパーゼ欠損症 | 異染性白質ジストロフィー | ゴーシェ病 | 脳腱黄色腫症 | ムコ多糖症ⅣA | GM1 ガングリオシドーシス | ムコ多糖症VII | 酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症 | セロイド リポフスチン症、神経細胞、2 | ムコ多糖症Ⅲ-B

アメリカ

肉芽腫 | 貧血 | 血小板減少症 | 好中球減少症 | かま状赤血球症 | サラセミア | ニーマン・ピック病 | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | 大理石骨病 | フコシドーシス | チェディアック東症候群 | ハーラー病

アメリカ

ムコ多糖症Ⅰ | ニーマン・ピック病 | ムコ多糖症 VI | ウォルマン病 | 副腎白質ジストロフィー | 異染性白質ジストロフィー | 肺合併症 | フコシドーシス | 球状細胞白質ジストロフィー | ゴーシェ病 | マンノシドーシス | I細胞疾患

アメリカ

ムコ多糖症 | 白質ジストロフィー | 副腎白質ジストロフィー | 副腎脊髄神経障害 | X連鎖副腎白質ジストロフィー | ガングリオシドーシス | 異染性白質ジストロフィー | クラッベ病 | レフサム病 | カダシル | シェーグレン・ラーション症候群 | アラン・ハーンドン・ダドリー症候群 | 白質疾患 | GM2 ガングリオシドーシス | ゼルウィガー症候群 | ALSP | ペリゼウス・メルツバッハ病 | ALD（副腎白質ジストロフィー） | コケイン症候群 | 脳腱黄色腫症 | カナバン病 | CTX | アイカルディ痛風症候群 | AMN | X-ALD | Mct8 (Slc16A2) 特異的甲状腺ホルモン細胞輸送体欠損症 | LBSL | 脳幹と脊髄の関与と乳酸上昇を伴う白質脳症 | PMD | シャルコー・マリー・トゥース | アレクサンダ... およびその他の条件

アメリカ

リソソーム蓄積症 | 白質ジストロフィー | ニーマン・ピック病 | バテン病 | ゴーシェ病 | クラッベ病 | アルファマンノシドーシス | 大理石骨病 | テイ・サックス病 | ペリゼウス・メルツバッハ病 | サンドホフ病 | GM1 ガングリオシドーシス | MPSⅠ | MPSⅡ | 白質消失病 | 多発性スルファターゼ欠損症 | S-アデノシルホモシステイン加水分解酵素欠損症 | プリンヌクレオシドホスホリラーゼ欠損症 | MLD | モルキオ病 | MPS IV | ALD | MPSⅢ | GM3 ガングリオシドーシス | PKAN | NP欠乏症 | ガン

アメリカ

ニーマン・ピック病 | アルファマンノシドーシス | テイ・サックス病 | サンドホフ病 | 異染性白質ジストロフィー（MLD） | ハーラー・シャイエ症候群 | ハーラー症候群 (MPS I) | ハンター症候群 (MPS II) | サンフィリッポ症候群 (MPS III) | クラッベ病（球状白質ジストロフィー） | 副腎白質ジストロフィー（ALDおよびAMN） | ペリゼウス・メルツバッハ (PMD)

アメリカ

神経芽細胞腫 | 甲状腺癌 | 松果体芽腫 | ウィルムス腫瘍 | 胎児性横紋筋肉腫 | 卵巣肉腫 | セルトリ-ライディッヒ細胞腫瘍 | 胸膜肺芽腫 | 婦人芽腫 | DICER1症候群 | 嚢胞性腎腫 | 腎肉腫 | 甲状腺の結節性過形成 | 鼻軟骨間葉系過誤腫 | 毛様体髄上皮腫 | 下垂体がん | 子宮頸部の胎児性横紋筋肉腫 | 胎児性膣横紋筋肉腫 (診断) | 胎児性子宮横紋筋肉腫 (診断)

アメリカ

一般的な可変免疫不全症 | 重度の複合免疫不全症 | かま状赤血球症 | ハーラー症候群 | 慢性肉芽腫症 | サラセミア | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | 副腎白質ジストロフィー | X連鎖リンパ増殖性疾患 | ダイヤモンドブラックファン貧血 | 骨髄不全症候群 | 血球貪食性リンパ組織球症 | マンノシドーシス | 新生児の後天性好中球減少症 | 後天性貧血溶血 | 後天性血小板減少症

アメリカ

メラノーマ | 神経芽細胞腫 | 膵管腺癌 | 難治性悪性固形新生物 | 子宮内膜がん | 再発ユーイング肉腫 | 再発性肝芽腫 | 再発悪性固形新生物 | 再発非ホジキンリンパ腫 | 再発性骨肉腫 | 難治性ユーイング肉腫 | 難治性肝芽腫 | 難治性非ホジキンリンパ腫 | 難治性骨肉腫 | ウィルムス腫瘍 | 結腸直腸癌 | 卵巣癌 | 再発肝細胞がん | 難治性肝細胞がん | 再発性デスモイド線維腫症 | 難治性デスモイド線維腫症 | 膵臓の充実性偽乳頭状腫瘍

アメリカ

軟部肉腫 | 骨肉腫 | ユーイング肉腫 | 悪性神経膠腫 | 上衣腫 | ラブドイド腫瘍 | 進行性悪性固形新生物 | 難治性悪性固形新生物 | 横紋筋肉腫 | 再発悪性固形新生物 | 再発神経芽腫 | 難治性神経芽細胞腫 | 難治性非ホジキンリンパ腫 | ウィルムス腫瘍 | 肝芽腫 | ランゲルハンス細胞組織球症 | 悪性胚細胞腫瘍 | 難治性原発性中枢神経系腫瘍 | アナーバー III 期小児非ホジキンリンパ腫 | アナーバー IV 期小児非ホジキンリンパ腫 | 再発小児中枢神経系腫瘍 | 再発小児非ホジキンリンパ腫 | 末梢原始神経外胚葉性腫瘍

アメリカ, プエルトリコ

多発性硬化症 | 関節リウマチ | 全身性エリテマトーデス | ブドウ膜炎 | 血管炎 | 乾癬 | バセドウ病 | 全身性硬化症 | セリアック病 | クローン病 | 1型糖尿病 | 重症筋無力症 | 潰瘍性大腸炎 | 皮膚筋炎 | 多発性筋炎 | 白斑 | 肝炎、自己免疫 | リウマチ性多発筋痛症 | 高安動脈炎 | ギランバレー症候群 | 強直性脊椎炎 | 橋本甲状腺炎 | アジソン病 | SCAD | 抗リン脂質抗体症候群 | 原発性胆汁性肝硬変 | レイノー | シェーグレン症候群 | 悪性貧血

アメリカ

再発性小児上衣腫 | 進行性悪性固形新生物 | 再発ユーイング肉腫 | 再発性肝芽腫 | 再発性ランゲルハンス細胞組織球症 | 再発性悪性胚細胞腫瘍 | 再発性悪性神経膠腫 | 再発髄芽腫 | 再発神経芽腫 | 再発非ホジキンリンパ腫 | 再発性骨肉腫 | 再発性末梢原始神経外胚葉性腫瘍 | 再発ラブドイド腫瘍 | 再発横紋筋肉腫 | 再発性軟部肉腫 | 難治性上衣腫 | 難治性ユーイング肉腫 | 難治性肝芽腫 | 難治性ランゲルハンス細胞組織球症 | 難治性悪性胚細胞腫瘍 | 難治性悪性神経膠腫 | 難治性髄芽腫 | 難治性神経芽細胞腫 | 難治性非ホジキンリンパ腫 | 難治性骨肉腫 | 難治性末梢性原始神経外胚葉性腫瘍 | 難治性ラブドイド腫瘍 | 難治性横紋筋肉腫 | 難治性軟部肉腫 | 再発神経膠腫 | 難治性神経膠腫 | 再発腎ウィルムス腫瘍

アメリカ, プエルトリコ

難治性悪性固形新生物 | 再発性上衣腫 | 再発ユーイング肉腫 | 再発性肝芽腫 | 再発性ランゲルハンス細胞組織球症 | 再発性悪性胚細胞腫瘍 | 再発性悪性神経膠腫 | 再発悪性固形新生物 | 再発髄芽腫 | 再発神経芽腫 | 再発非ホジキンリンパ腫 | 再発性骨肉腫 | 再発性末梢原始神経外胚葉性腫瘍 | 再発ラブドイド腫瘍 | 再発横紋筋肉腫 | 再発性軟部肉腫 | 再発WHOグレード2神経膠腫 | 難治性上衣腫 | 難治性ユーイング肉腫 | 難治性肝芽腫 | 難治性ランゲルハンス細胞組織球症 | 難治性悪性胚細胞腫瘍 | 難治性悪性神経膠腫 | 難治性髄芽腫 | 難治性神経芽細胞腫 | 難治性非ホジキンリンパ腫 | 難治性骨肉腫 | 難治性末梢性原始神経外胚葉性腫瘍 | 難治性ラブドイド腫瘍 | 難治性横紋筋肉腫 | 難治性軟部肉腫 | 難... およびその他の条件

アメリカ, プエルトリコ, オーストラリア

ムコ多糖症Ⅰ | 骨髄異形成症候群 | 急性リンパ性白血病 | 急性骨髄性白血病 | ニーマン・ピック病 | ムコ多糖症 VI | ウォルマン病 | 副腎白質ジストロフィー | バテン病 | 異染性白質ジストロフィー | ダイヤモンド・ブラックファン貧血 | 重度の再生不良性貧血 | フコシドーシス | ゴーシェ病 | 無巨核球性血小板減少症 | クラッベ病

アメリカ

難治性リンパ腫 | 難治性悪性固形新生物 | 再発性上衣腫 | 再発ユーイング肉腫 | 再発性肝芽腫 | 再発性組織球性および樹状細胞腫瘍 | 再発性ランゲルハンス細胞組織球症 | 再発リンパ腫 | 再発性悪性胚細胞腫瘍 | 再発性悪性神経膠腫 | 再発悪性固形新生物 | 再発髄芽腫 | 再発神経芽腫 | 再発非ホジキンリンパ腫 | 再発性骨肉腫 | 再発性末梢原始神経外胚葉性腫瘍 | 再発ラブドイド腫瘍 | 再発横紋筋肉腫 | 再発性軟部肉腫 | 再発WHOグレード2神経膠腫 | 難治性上衣腫 | 難治性ユーイング肉腫 | 難治性肝芽腫 | 難治性組織球性および樹状細胞腫瘍 | 難治性ランゲルハンス細胞組織球症 | 難治性悪性胚細胞腫瘍 | 難治性悪性神経膠腫 | 難治性髄芽腫 | 難治性神経芽細胞腫 | 難治性非ホジキンリンパ腫 | 難治性骨肉腫 およびその他の条件

アメリカ, プエルトリコ, オーストラリア

メルケル細胞がん | 神経内分泌腫瘍 | 転移性カルチノイド腫瘍 | 機能性膵神経内分泌腫瘍 | 悪性ソマトスタチノーマ | 転移性副腎褐色細胞腫 | 多発性内分泌腫瘍1型 | 多発性内分泌腫瘍2A型 | 多発性内分泌腫瘍2B型 | 非機能性膵神経内分泌腫瘍 | 膵臓グルカゴノーマ | 膵臓インスリノーマ | 再発副腎皮質がん | 再発副腎褐色細胞腫 | 再発メルケル細胞がん | ソマトスタチン産生神経内分泌腫瘍 | III期副腎皮質がん | III期の甲状腺髄様がん | IIIA期のメルケル細胞がん | IIIB期のメルケル細胞がん | IV期副腎皮質がん | IV期のメルケル細胞がん | ステージ IVA 甲状腺髄様がん | IVB 期の甲状腺髄様がん | IVC 期の甲状腺髄様がん | 胸腺カルチノイド | VIP... およびその他の条件

再発小児髄芽腫 | 再発性小児上衣腫 | 未治療の小児脳幹グリオーマ | 未治療の小児髄芽腫 | 未治療の小児テント上原始神経外胚葉性腫瘍 | 成人未分化星細胞腫 | 成人未分化上衣腫 | 成人未分化乏突起膠腫 | 成人びまん性星細胞腫 | 成人上衣腫 | 成人巨細胞性膠芽腫 | 成人膠芽腫 | 成人神経膠肉腫 | 成人混合神経膠腫 | 成人粘乳頭上衣腫 | 成人乏突起膠腫 | 成人毛様細胞性星細胞腫 | 成人松果体星細胞腫 | 成人下衣腫 | 未治療の小児未分化星細胞腫 | 未治療の小児未分化乏突起膠腫 | 未治療の小児巨細胞性膠芽腫 | 未治療の小児膠芽腫 | 未治療の小児神経膠腫症セレブリ | 未治療の小児神経膠肉腫 | 未治療の小児乏突起膠腫 | 再発成人脳腫瘍 | 成人脳幹神経膠腫 | 成人の上衣下巨細胞性星細胞腫 | 聴神経鞘腫 | 成人未分化髄膜... およびその他の条件

アメリカ