リソソーム酸性リパーゼ欠損症の臨床試験
合計341件
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...招待による登録重度複合免疫不全症 (SCID)アメリカ
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Baylor College of MedicineChildren's National Research Institute募集オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | 尿素サイクル異常症 | カルバミルリン酸合成酵素欠損症 | アルギニノコハク酸尿症 | 高アルギニン血症 | シトルリン血症 1 | ARGI欠損症 | ASL欠損症 | ASS欠損症 | NAGS欠損症アメリカ
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Genzyme, a Sanofi Company終了しました
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S.LAB (SOLOWAYS)Center of New Medical Technologies募集
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Peking UniversityNational Natural Science Foundation of China; Institute of reproductive and Child Health完了
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Children's National Research Institute終了しましたオルニチントランスカルバミラーゼ欠損症
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Baylor Research InstituteNational Institutes of Health (NIH)完了
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Center for Health, Exercise and Sport Sciences,...完了
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University of Pennsylvania終了しましたオルニチントランスカルバミラーゼ欠損症
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University of Novi Sad, Faculty of Sport and Physical...完了
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Queen Sirikit National Institute of Child HealthChulalongkorn University完了
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Children's Hospital of PhiladelphiaEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)引きこもった先天性尿素サイクル異常症 | 先天性代謝異常症 | プロピオン酸血症 | メチルマロン酸血症 | カルバミルリン酸合成酵素欠損症
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UniQure Biopharma B.V.完了
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London School of Hygiene and Tropical Medicine完了
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National Institute of Cardiology, Laranjeiras,...完了
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Arcturus Therapeutics, Inc.募集OTC欠乏症 | オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | OTCDスペイン, ベルギー, イギリス, スウェーデン
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iECURE, Inc.募集先天性尿素サイクル異常症 | オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | オルニチンカルバモイルトランスフェラーゼ欠損症(障害)イギリス
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National Center for Research Resources (NCRR)UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center完了代謝、先天性エラー | メチオニンアデノシルトランスフェラーゼ欠損症
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IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di BolognaUniversity of Bologna完了
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National Institute of Neurological Disorders and...完了
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Glasgow Royal Infirmary完了
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Zymenex A/SEuropean Commission完了
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Ultragenyx Pharmaceutical Inc積極的、募集していないオルニチントランスカルバミラーゼ (OTC) 欠乏症カナダ, アメリカ, フランス, スペイン, イギリス
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University Hospital HeidelbergGerman Cancer Research Center完了
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.まだ募集していません
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.Cromsource完了アルファマンノシドーシスフランス, デンマーク, オーストリア, ドイツ, イタリア
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.引きこもった
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Akcea TherapeuticsIonis Pharmaceuticals, Inc.完了家族性カイロミクロン血症症候群 | リポタンパク質リパーゼ欠損症 | 高リポ蛋白血症1型アメリカ, カナダ, ドイツ, イスラエル, イタリア, 南アフリカ, スペイン, イギリス, ブラジル, フランス, オランダ
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Akcea TherapeuticsIonis Pharmaceuticals, Inc.完了家族性カイロミクロン血症症候群 | リポタンパク質リパーゼ欠損症 | 高リポ蛋白血症1型カナダ
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University of California, Los AngelesGreat Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust招待による登録アデノシンデアミナーゼ欠損症 | 重症複合免疫不全症 (SCID)アメリカ, イギリス
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.完了
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Zymenex A/SEuropean Commission完了
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Baylor College of MedicineChildren's Hospital of Philadelphia; Children's Hospital Colorado; Seattle Children's Hospital; Children...募集オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | 尿素サイクル異常症 | アルギニノコハク酸尿症 | 高アルギニン血症 | シトルリン血症 1 | ARGI欠損症 | ASL欠損症 | ASS欠損症アメリカ
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Duke UniversityGenzyme, a Sanofi Company積極的、募集していない
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Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...Orchard Therapeutics完了
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CENTOGENE GmbH Rostock引きこもった代謝障害 | チロシノーシス | 肝腎チロシン血症 | フマリルアセトアセターゼ欠損症 | Fah欠乏症ドイツ, スリランカ, インド
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Cytonet GmbH & Co. KG完了
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S.LAB (SOLOWAYS)Center of New Medical Technologies; Triangel Scientific完了高リポ蛋白血症 | 高ホモシステイン血症ロシア連邦
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Aeglea Biotherapeutics完了
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National Institute of Neurological Disorders and...完了
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Fresenius Kabi引きこもった栄養失調 | 小児ALL | 神経認知障害 | 非経口栄養関連の肝疾患 | 必須脂肪酸欠乏症