複数のスルファターゼ欠損症の臨床試験

ムコ多糖症Ⅱ型 | 脳疾患、代謝、先天性 | 副腎白質ジストロフィー | バテン病 | 白質ジストロフィー、異染性 | 白質ジストロフィー、球状細胞 | アルファマンノシドーシス | テイ・サックス病 | ペリゼウス・メルツバッハ病 | サンドホフ病 | ニーマンピック病 | サンフィリッポ ムコ多糖症

アメリカ

多発性硬化症 | 視神経炎 | 視神経脊髄炎スペクトラム障害 | 中枢神経系サルコイドーシス | 中枢神経系血管炎 | 横断性脊髄炎 | ラスムッセン脳炎 | 急性播種性脳脊髄炎 | 抗NMDAR脳炎 | 抗GAD65関連自己免疫性脳炎 | 抗 AMPAR-1/2 関連自己免疫性脳炎 | 抗Lgi-1関連自己免疫性脳炎 | 抗 CASPR-2 関連自己免疫性脳炎 | 抗GABAR-1/2関連自己免疫性脳炎 | 腫瘍性抗体 (Hu、Ri、Yo、Amphiphysin、CRMP-5、Ma-1、Ma-2、SOX-1) 関連する自己免疫性脳炎 | 橋本脳炎 | 中枢神経系ループス

スイス

女性生殖器の悪性新生物 | 口唇口腔および咽頭の悪性新生物 | 皮膚の黒色腫およびその他の悪性新生物 | 骨および関節軟骨の悪性新生物 | 独立した（原発性）複数部位の悪性新生物 | 男性生殖器の悪性新生物 | 中皮および軟部組織の悪性新生物 | 呼吸器および胸腔内臓器癌の悪性新生物 | 甲状腺および他の内分泌腺の悪性新生物 | 尿路の悪性新生物

アメリカ

女性生殖器の悪性新生物 | 乳房の悪性新生物 | 不明確な二次的および特定されていない部位の悪性新生物 | 口唇口腔および咽頭の悪性新生物 | 独立した（原発性）複数部位の悪性新生物 | 中皮および軟部組織の悪性新生物 | 甲状腺および他の内分泌腺の悪性新生物 | 尿路の悪性新生物 | 消化器の悪性新生物 | 男性生殖器の悪性新生物 | 眼の脳および中枢神経系の他の部分の悪性新生物 | 呼吸器および胸腔内臓器の悪性新生物

アメリカ

スフィンゴリピドーシス | ニーマン・ピック病、C型 | クラッベ病 | スライ症候群 | フコシドーシス | アスパルチルグルコサミン尿症 | アルファマンノシドーシス | ハーラー症候群 | マロトー・ラミー症候群 | ウォルマン病 | ニーマン・ピック病B型

アメリカ

リンパ増殖性疾患 | 幹細胞移植の合併症 | エプスタイン-バーウイルス (EBV) 感染症 | EBV+ 関連リンパ腫 | EBV+ 関連移植後リンパ増殖性疾患 (EBV+ PTLD) | エプスタイン・バーウイルス血症 | リンパ腫、エイズ関連 | 原発性免疫不全（PID）を伴うエプスタイン-バーウイルス関連リンパ増殖性疾患（EBV+ LPD） | 平滑筋肉腫（LMS） | 上咽頭がん（NPC） | 後天性免疫不全症（AID）を伴うエプスタイン-バーウイルス関連リンパ増殖性疾患（EBV + LPD） | 固形臓器移植の合併症

急性リンパ芽球性白血病 | マントル細胞リンパ腫 | 非ホジキンリンパ腫 | 骨髄異形成症候群 | 形質細胞骨髄腫 | 再発びまん性大細胞型B細胞リンパ腫 | 難治性びまん性大細胞型B細胞リンパ腫 | 最小限の残存疾患 | 治療関連の急性骨髄性白血病 | 治療関連の骨髄異形成症候群 | 造血細胞移植レシピエント | 再発性血液悪性腫瘍 | TP53遺伝子変異 | 難治性の成熟T細胞およびNK細胞非ホジキンリンパ腫 | 再発性成熟T細胞およびNK細胞非ホジキンリンパ腫 | 寛解期の急性骨髄性白血病 | JAK2 遺伝子変異 | 染色体17pの喪失 | RASファミリーの遺伝子変異

アメリカ

急性骨髄性白血病 | 再発ホジキンリンパ腫 | 以前の骨髄異形成症候群に起因する急性骨髄性白血病 | 慢性骨髄単球性白血病 | 急性リンパ芽球性白血病 | リンパ芽球性リンパ腫 | 骨髄異形成症候群 | 形質細胞骨髄腫 | 再生不良性貧血 | 再発非ホジキンリンパ腫 | 芽球期慢性骨髄性白血病、BCR-ABL1陽性 | 再発形質細胞性骨髄腫 | 骨髄増殖性腫瘍 | 治療関連の骨髄異形成症候群 | 慢性期慢性骨髄性白血病、BCR-ABL1陽性 | 再発性慢性リンパ性白血病/小リンパ球性リンパ腫

アメリカ

濾胞性リンパ腫 | 骨髄性白血病 | 真性赤血球増加症 | ホジキンリンパ腫 | 骨髄線維症 | 慢性骨髄単球性白血病 | 再発性成人急性骨髄性白血病 | 慢性リンパ性白血病 | 続発性急性骨髄性白血病 | 非ホジキンリンパ腫 | 骨髄異形成症候群 | 形質細胞骨髄腫 | 難治性急性骨髄性白血病 | 再発性小児急性骨髄性白血病 | 再生不良性貧血 | 治療関連の急性骨髄性白血病 | 慢性骨髄性白血病、BCR-ABL1陽性 | FLT3/ITD変異を伴う急性骨髄性白血病 | 遺伝子変異を伴う急性骨髄性白血病 | Inv(3) を伴う急性骨髄性白血病 (q21.3;q26.2); GATA2、MECOM | T(6;9) を伴う急性骨髄性白血病 (p23;q34.1); DEK-NUP214

アメリカ

続発性急性骨髄性白血病 | 小児急性赤白血病（M6） | 小児急性巨核球性白血病（M7） | 小児急性単芽球性白血病 (M5a) | 小児急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う小児急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない小児急性骨髄芽球性白血病（M1） | 小児急性骨髄単球性白血病（M4） | 小児骨髄異形成症候群 | 続発性骨髄異形成症候群 | デノボ骨髄異形成症候群 | 小児急性好塩基性白血病 | 小児急性好酸球性白血病 | 小児急性低分化型骨髄性白血病 (M0) | 未治療の小児急性骨髄性白血病およびその他の骨髄性悪性腫瘍

アメリカ, カナダ, オーストラリア, プエルトリコ

造血およびリンパ系細胞腫瘍 | びまん性大細胞型B細胞リンパ腫 | 急性骨髄性白血病 | 難治性ホジキンリンパ腫 | ワルデンシュトレーム・マクログロブリン血症 | 急性リンパ芽球性白血病 | マントル細胞リンパ腫 | 慢性リンパ性白血病 | 骨髄異形成症候群 | 前リンパ性白血病 | 難治性慢性リンパ性白血病 | 難治性慢性骨髄性白血病、BCR-ABL1陽性 | 再発形質細胞性骨髄腫 | 骨髄増殖性腫瘍 | 小リンパ球性リンパ腫 | T細胞慢性リンパ球性白血病 | 再発性慢性リンパ性白血病 | 侵攻性非ホジキンリンパ腫 | 無痛性非ホジキンリンパ腫

アメリカ, ドイツ, デンマーク

うつ | 痛み | 白血病 | 倦怠感 | 多発性骨髄腫 | 不眠症 | 膵臓癌 | 食道がん | 肺癌 | 多形性膠芽腫 | 睡眠障害 | 不確実性 | 卵巣腫瘍 | 不安障害 | 心理的介入 | 再発リンパ腫 | 心配 | 認知行動療法 | ステージ III または IV の子宮頸がんまたは子宮がん | ステージ IIIB、IIIC、または IV の乳がん | ステージ III または IV の結腸直腸がん | ステージ IIIC または IV の黒色腫

アメリカ

マルファン症候群 | ターナー症候群 | エーラス・ダンロス症候群 | ロイズ・ディーツ症候群 | シュプリントゼン・ゴールドバーグ症候群 | FBN1、TGFBR1、TGFBR2、ACTA2またはMYH11の遺伝子変異 | 家族歴不明の二尖大動脈弁 | 家族歴のある大動脈二尖弁 | 縮窄を伴う二尖大動脈弁 | 家族性胸部大動脈瘤と解離 | 外傷によるものではない胸部大動脈のその他の動脈瘤/裂傷、 | その他の先天性心疾患

アメリカ

原発性骨髄線維症 | I期の多発性骨髄腫 | II期の多発性骨髄腫 | III期の多発性骨髄腫 | 再発性成人急性骨髄性白血病 | 粘膜関連リンパ組織の節外縁帯B細胞リンパ腫 | 節性辺縁帯B細胞リンパ腫 | 再発成人バーキットリンパ腫 | 再発成人びまん性大細胞型リンパ腫 | 再発成人びまん性混合細胞リンパ腫 | 再発成人びまん性小細胞分裂型リンパ腫 | 再発成人免疫芽球性大細胞型リンパ腫 | 再発成人リンパ芽球性リンパ腫 | 再発グレード1の濾胞性リンパ腫 | 再発グレード2濾胞性リンパ腫 | 再発グレード 3 濾胞性リンパ腫 | 再発マントル細胞リンパ腫 | 再発辺縁帯リンパ腫 | 脾辺縁帯リンパ腫 | ワルデンシュトレーム・マクログロブリン血症 | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 およびその他の条件

アメリカ

濾胞性リンパ腫 | 多発性骨髄腫 | 骨髄線維症 | リンパ芽球性リンパ腫 | 慢性リンパ性白血病 | リンパ形質細胞性リンパ腫 | 非ホジキンリンパ腫 | マントル細胞リンパ腫 | びまん性大細胞型B細胞リンパ腫 | 慢性骨髄性白血病 | 前リンパ性白血病 | 骨髄異形成 | 急性骨髄性白血病 (AML) | 形質細胞白血病 | 小リンパ球性リンパ腫 | バーキットリンパ腫 | 辺縁帯B細胞リンパ腫 | 急性リンパ性白血病（ALL）

アメリカ

メラノーマ | 肉腫 | 腎がん | 白血病 | 乳がん | 喉頭がん | 下咽頭がん | 上咽頭がん | 多発性骨髄腫 | 胃癌 | 膵臓癌 | 食道がん | 小腸がん | 卵巣がん | リンチ症候群 | 肺癌 | 直腸がん | 前立腺がん | 消化管間質腫瘍 | 神経内分泌腫瘍 | 中皮腫 | 胆管がん | 家族性腺腫性ポリポーシス | 膀胱がん | 皮膚ガン | 子宮内膜癌 | 結腸がん | 甲状腺癌 | 肛門がん | 尿管がん | 尿道がん | 肝臓がん | 膣がん | 中咽頭がん | 胆嚢がん | 陰茎がん | 口腔がん | 中枢神経系がん | 中枢神経系腫瘍 | 健康管理 | 精巣がん | 唾液腺がん | 胸腺がん | 十二指腸がん | 形質細胞障害 | 副鼻腔がん | 唇がん | 腹膜表面の悪性腫瘍 | 鼻腔がん | 未知の原発腫瘍

アメリカ

自己免疫疾患 | 多発性骨髄腫 | ホジキン病 | ALアミロイドーシス | 骨髄線維症 | 慢性腎臓病 | 鎌状赤血球貧血 | サラセミア | 再生不良性貧血 | 慢性リンパ性白血病 (CLL) | 急性骨髄性白血病 (AML) | 急性リンパ芽球性白血病（ALL） | 骨髄異形成症候群 (MDS) | 非ホジキンリンパ腫 (NHL) | ダイヤモンドブラックファン貧血 | 慢性骨髄性白血病 (CML) | 骨髄増殖性疾患

アメリカ

ステージ IVA 肺がん AJCC v8 | ステージ IVB 肺がん AJCC v8 | 難治性膵臓癌 | ステージ II 膵臓がん AJCC v8 | ステージ III 膵臓がん AJCC v8 | ステージ IV 膵臓がん AJCC v8 | 肺非小細胞がん | ステージ III 肺がん AJCC v8 | ステージ IV 肺がん AJCC v8 | ステージ IIIA 肺がん AJCC v8 | ステージ IIIB 肺がん AJCC v8 | ステージ IV の結腸直腸がん AJCC v8 | ステージ IVA の結腸直腸がん AJCC v8 | ステージ IVB 結腸直腸がん AJCC v8 | IVC 期の結腸直腸がん AJCC v8 | ステージ... およびその他の条件

アメリカ

心不全 | 脳卒中 | てんかん | 多発性硬化症 | 肥満 | 糖尿病 | 慢性閉塞性肺疾患 | 変形性関節症 | 関節リウマチ | パーキンソン病 | 末梢動脈疾患 | 炎症性腸疾患 | 筋萎縮性側索硬化症 | 乾癬 | 喘息 | 筋ジストロフィー | 線維筋痛症 | アルツハイマー病 | 肺癌 | 睡眠時無呼吸 | 湿疹 | クローン病 | 脳腫瘍 | 頭痛 | 骨粗鬆症 | 嚢胞性線維症 | 髄膜炎 | 筋炎 | 脊髄損傷 | 運動失調 | 皮膚筋炎 | 多発性筋炎 | 神経皮膚症候群 | 慢性炎症 | 先天性心疾患 | 巨細胞性動脈炎 | リウマチ性多発筋痛症 | 若年性特発性関節炎 | 乾癬性関節炎 | 緊張型頭痛 | 脱毛症 | 痛風 | 不安定狭心症 | 慢性肝疾患 | 脳動脈瘤 | ギランバレー症候群 | 頭部外傷 | 強直性脊椎炎 | 群発頭痛 | エリテマトーデス | 高血圧 | 水頭症 | 腰椎椎間板疾患 | 不整脈 | ベル麻痺 | 強皮症 | 軸性脊椎関節炎 | 弁膜症 | 心臓発作 | 側頭動脈... およびその他の条件

アメリカ

多発性硬化症 | 脳の転移性悪性新生物 | 成人未分化星細胞腫 | 成人未分化上衣腫 | 成人未分化乏突起膠腫 | 成人びまん性星細胞腫 | 成人上衣腫 | 成人巨細胞性膠芽腫 | 成人膠芽腫 | 成人神経膠肉腫 | 成人混合神経膠腫 | 成人乏突起膠腫 | 成人松果体星細胞腫 | 成人脳幹神経膠腫 | 再発成人脳腫瘍 | 成人上衣芽腫 | 成人グレード II 髄膜腫 | 成人髄芽腫 | 成人乳頭状髄膜腫 | 成人松果体芽腫 | 成人未分化（悪性）髄膜腫 | 成人の脈絡叢新生物 | 髄膜の成人原発性メラノサイト性病変 | 成人テント上原始神経外胚葉性腫瘍 | 悪性成人頭蓋内血管周皮腫

アメリカ

メラノーマ | 腎細胞がん | ホジキンリンパ腫 | 胃腺癌 | 非小細胞肺がん | 頭頸部の扁平上皮がん | びまん性大細胞型B細胞リンパ腫 | 尿路上皮がん | 胃食道接合部腺癌 | 皮膚の扁平上皮がん | 肛門の扁平上皮癌 | 子宮頸部の扁平上皮がん | ミスマッチ修復欠損または MSI が高い固形腫瘍

アメリカ, カナダ, ベルギー, スペイン

治療歴のある骨髄異形成症候群 | 再発性成人急性骨髄性白血病 | 骨髄異形成症候群 | 難治性急性骨髄性白血病 | B細胞非ホジキンリンパ腫 | 難治性T細胞非ホジキンリンパ腫 | 難治性形質細胞骨髄腫 | 再発形質細胞性骨髄腫 | 再発性 T 細胞非ホジキンリンパ腫 | 再発血管免疫芽球性T細胞リンパ腫 | 再発性菌状息肉腫 | 再発原発性皮膚T細胞非ホジキンリンパ腫 | 難治性血管免疫芽球性T細胞リンパ腫 | 難治性菌状息肉症 | 難治性未分化大細胞型リンパ腫 | 難治性原発性皮膚T細胞非ホジキンリンパ腫 | 再発未分化大細胞型リンパ腫 | 他に特定されない難治性末梢性T細胞リンパ腫 | 組織球性および樹状細胞腫瘍

アメリカ

多発性硬化症 | 筋萎縮性側索硬化症 | 筋ジストロフィー | バセドウ病 | 重症筋無力症 | 外傷性脳損傷 | 脳卒中、虚血 | 脳卒中、急性 | 脳卒中出血性 | SCI - 脊髄損傷 | ギランバレー症候群 | エリテマトーデス | 脳卒中 (CVA) または TIA | エーラス・ダンロス症候群 (EDS)

アメリカ

メラノーマ | 肉腫 | 新生物 | 腎腫瘍 | 子宮頸部腫瘍 | 骨髄異形成症候群 | 精巣腫瘍 | 乳房腫瘍 | 頭頸部腫瘍 | 肺新生物 | 血液腫瘍 | 多発性骨髄腫 | 肝腫瘍 | 膵臓の新生物 | 脳腫瘍 | 卵巣腫瘍 | 直腸腫瘍 | 子宮内膜腫瘍 | 皮膚腫瘍 | 胆道腫瘍 | 胃の腫瘍 | 前立腺腫瘍 | 結腸新生物 | 膀胱腫瘍 | 肛門腫瘍

アメリカ

多発性硬化症 | 糖尿病 | 慢性腎臓病 | 胃炎 | 関節リウマチ | 慢性の痛み | 過敏性腸症候群 | 肝炎 | 炎症性腸疾患 | 脂質異常症 | 慢性疾患 | セリアック病 | 胆嚢炎 | クローン病 | 嚢胞性線維症 | 慢性膵炎 | NASH - 非アルコール性脂肪性肝炎 | 急性膵炎 | 胆汁性肝硬変 | 胆汁酸合成障害 | 胆石症 | IPMN | 嚢胞性膵臓 | 膵外分泌機能不全 | 下痢慢性 | 便秘 - 機能的 | 便秘 慢性 特発性

アメリカ

メラノーマ | 肉腫 | 新生物 | リンパ腫 | 腎細胞がん | 急性骨髄性白血病 | 骨髄異形成症候群 | 白血病 | 乳がん | 小細胞肺がん | 多発性骨髄腫 | ホジキンリンパ腫 | 非ホジキンリンパ腫 | 非小細胞肺がん | 骨肉腫 | 多形性膠芽腫 | 転移性乳がん | 甲状腺癌 | 血液腫瘍 | 泌尿生殖器

アメリカ

メラノーマ | 腎細胞がん | 子宮頸癌 | 小細胞肺がん | 肝細胞癌 | 胃癌 | 大腸がん | 非小細胞肺がん | 頭頸部扁平上皮がん | 尿路上皮がん | メルケル細胞がん | マイクロサテライト不安定性 | ミスマッチ修復欠損

アメリカ

肉芽腫 | 貧血 | 血小板減少症 | 好中球減少症 | かま状赤血球症 | サラセミア | ニーマン・ピック病 | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | 大理石骨病 | フコシドーシス | チェディアック東症候群 | ハーラー病

アメリカ

ムコ多糖症Ⅰ | ニーマン・ピック病 | ムコ多糖症 VI | ウォルマン病 | 副腎白質ジストロフィー | 異染性白質ジストロフィー | 肺合併症 | フコシドーシス | 球状細胞白質ジストロフィー | ゴーシェ病 | マンノシドーシス | I細胞疾患

アメリカ

原発性骨髄線維症 | I期の多発性骨髄腫 | II期の多発性骨髄腫 | III期の多発性骨髄腫 | 慢性骨髄単球性白血病 | 再発性成人急性骨髄性白血病 | 粘膜関連リンパ組織の節外縁帯B細胞リンパ腫 | 節性辺縁帯B細胞リンパ腫 | 再発成人バーキットリンパ腫 | 再発成人びまん性大細胞型リンパ腫 | 再発成人びまん性混合細胞リンパ腫 | 再発成人びまん性小細胞分裂型リンパ腫 | 再発成人免疫芽球性大細胞型リンパ腫 | 再発成人リンパ芽球性リンパ腫 | 再発グレード1の濾胞性リンパ腫 | 再発グレード2濾胞性リンパ腫 | 再発グレード 3 濾胞性リンパ腫 | 再発マントル細胞リンパ腫 | 再発辺縁帯リンパ腫 | 脾辺縁帯リンパ腫 | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白... およびその他の条件

アメリカ

リンパ腫 | 急性骨髄性白血病 | 難治性ホジキンリンパ腫 | 再発マントル細胞リンパ腫 | 再発辺縁帯リンパ腫 | 急性リンパ芽球性白血病 | 骨髄異形成症候群 | 慢性期 慢性骨髄性白血病 | 再発小リンパ球性リンパ腫 | 慢性骨髄性白血病 | 難治性慢性リンパ性白血病 | 再発形質細胞性骨髄腫 | 骨髄増殖性腫瘍 | 再発性 T 細胞非ホジキンリンパ腫 | 難治性マントル細胞リンパ腫 | 再発性慢性リンパ性白血病 | 難治性小リンパ球性リンパ腫 | 侵攻性非ホジキンリンパ腫 | 無痛性非ホジキンリンパ腫 | 再発濾胞性リンパ腫 | 難治性濾胞性リンパ腫 | T細胞非ホジキンリンパ腫 | 混合型急性白血病 | 再発リンパ形質細胞性リンパ腫 | 難治性リンパ形質細胞性リンパ腫 | 難治性慢性骨髄性白血病

アメリカ

進行がん | 女性生殖器の悪性新生物 | 乳房の悪性新生物 | 不明確な二次的および特定されていない部位の悪性新生物 | 口唇口腔および咽頭の悪性新生物 | 独立した（原発性）複数部位の悪性新生物 | 中皮および軟部組織の悪性新生物 | 甲状腺および他の内分泌腺の悪性新生物 | 尿路の悪性新生物 | 消化器の悪性新生物 | 男性生殖器の悪性新生物 | 眼の脳および中枢神経系の他の部分の悪性新生物 | 呼吸器および胸腔内臓器の悪性新生物 | 骨および関節軟骨の悪性新生物

原発性骨髄線維症 | I期の多発性骨髄腫 | II期の多発性骨髄腫 | III期の多発性骨髄腫 | 鉄の過負荷 | 慢性骨髄単球性白血病 | 再発性成人急性骨髄性白血病 | 粘膜関連リンパ組織の節外縁帯B細胞リンパ腫 | 節性辺縁帯B細胞リンパ腫 | 再発成人バーキットリンパ腫 | 再発成人びまん性大細胞型リンパ腫 | 再発成人びまん性混合細胞リンパ腫 | 再発成人びまん性小細胞分裂型リンパ腫 | 再発成人免疫芽球性大細胞型リンパ腫 | 再発成人リンパ芽球性リンパ腫 | 再発グレード1の濾胞性リンパ腫 | 再発グレード2濾胞性リンパ腫 | 再発グレード 3 濾胞性リンパ腫 | 再発マントル細胞リンパ腫 | 再発辺縁帯リンパ腫 | 脾辺縁帯リンパ腫 | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 およびその他の条件

アメリカ

明細胞腎細胞がん | 再発性成人急性骨髄性白血病 | 粘膜関連リンパ組織の節外縁帯B細胞リンパ腫 | 節性辺縁帯B細胞リンパ腫 | 再発成人びまん性小細胞分裂型リンパ腫 | 再発グレード1の濾胞性リンパ腫 | 再発グレード2濾胞性リンパ腫 | 再発辺縁帯リンパ腫 | 脾辺縁帯リンパ腫 | ワルデンストレームマクログロブリン血症 | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Del(5q)を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 寛解期の成人急性骨髄性白血病 | 寛... およびその他の条件

アメリカ, ドイツ

ニーマン・ピック病 | アルファマンノシドーシス | テイ・サックス病 | サンドホフ病 | 異染性白質ジストロフィー（MLD） | ハーラー・シャイエ症候群 | ハーラー症候群 (MPS I) | ハンター症候群 (MPS II) | サンフィリッポ症候群 (MPS III) | クラッベ病（球状白質ジストロフィー） | 副腎白質ジストロフィー（ALDおよびAMN） | ペリゼウス・メルツバッハ (PMD)

アメリカ

慢性骨髄単球性白血病 | ファンコニ貧血 | 小児急性赤白血病（M6） | 小児急性巨核球性白血病（M7） | 小児急性単芽球性白血病 (M5a) | 小児急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う小児急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない小児急性骨髄芽球性白血病（M1） | 小児急性骨髄単球性白血病（M4） | 小児骨髄異形成症候群 | 続発性骨髄異形成症候群 | デノボ骨髄異形成症候群 | 不応性貧血 | 過剰芽球を伴う不応性貧血 | 形質転換における過剰芽球を伴う不応性貧血 | 小児急性低分化型骨髄性白血病 (M0) | 未治療の小児急性骨髄性白血病およびその他の骨髄性悪性腫瘍 | 環状鉄芽球を伴う不応性貧血

アメリカ

リンパ腫 | 濾胞性リンパ腫 | 急性骨髄性白血病 | 多発性骨髄腫 | 骨髄線維症 | 若年性骨髄単球性白血病 | バーキットリンパ腫 | 急性リンパ芽球性白血病 | リンパ芽球性リンパ腫 | 慢性リンパ性白血病 | リンパ形質細胞性リンパ腫 | 急性白血病 | マントル細胞リンパ腫 | 慢性骨髄性白血病 | 前リンパ性白血病 | 骨髄異形成 | 形質細胞白血病 | 小リンパ球性リンパ腫 | 辺縁帯B細胞リンパ腫 | 骨髄増殖性腫瘍 | 不応性貧血 | ハイリスク貧血 | びまん性大細胞型非ホジキンリンパ腫 | 高悪性度非ホジキンリンパ腫、成人 | 二表現型/未分化型/前リンパ球性白血病 | MRD陽性白血病 | ナチュラル キラー細胞悪性腫瘍 | 後天性骨髄不全症候群

アメリカ

エメリー・ドレイファス筋ジストロフィー | 先天性筋無力症症候群 | 肢帯型筋ジストロフィー | ITGA7（インテグリンα-7）欠損症を伴う先天性筋ジストロフィー | Α-ジストログリカノパチー（重度のてんかんを伴う先天性筋ジストロフィーおよびジストログリカンの異常グリコシル化） | Α-ジストログリカノパシー（TRAPPC11変異による脂肪肝および乳児発症型白内障を伴う先天性筋ジストロフィー） | Α-ジストログリカノパチー（ジストログリカンの低グリコシル化を伴う先天性筋ジストロフィー） | Α-ジストログリカノパチー（ジストログリカンの低グリコシル化を伴う先天性筋ジストロフィーおよびてんかん） | Α-ジストログリカノパシー... およびその他の条件

アメリカ

原発性骨髄線維症 | 真性赤血球増加症 | 本態性血小板血症 | I期の多発性骨髄腫 | II期の多発性骨髄腫 | III期の多発性骨髄腫 | 再発性成人急性骨髄性白血病 | 粘膜関連リンパ組織の節外縁帯B細胞リンパ腫 | 節性辺縁帯B細胞リンパ腫 | 再発成人バーキットリンパ腫 | 再発成人びまん性大細胞型リンパ腫 | 再発成人びまん性混合細胞リンパ腫 | 再発成人びまん性小細胞分裂型リンパ腫 | 再発成人免疫芽球性大細胞型リンパ腫 | 再発成人リンパ芽球性リンパ腫 | 再発グレード1の濾胞性リンパ腫 | 再発グレード2濾胞性リンパ腫 | 再発グレード 3 濾胞性リンパ腫 | 再発マントル細胞リンパ腫 | 再発辺縁帯リンパ腫 | 脾辺縁帯リンパ腫 | ワルデンストレームマクログロブリン血症 | 11q23... およびその他の条件

アメリカ, イタリア

かま状赤血球症 | 異常ヘモグロビン症 | 重度の先天性好中球減少症 | ダイヤモンド・ブラックファン貧血 | 重度の再生不良性貧血 | マクロファージ活性化症候群 | 骨髄不全症候群 | 無巨核球性血小板減少症 | シュワッハマン ダイヤモンド症候群 | 原発性免疫不全症候群 | 後天性免疫不全症候群 | 組織球症候群 | 家族性血球貪食性リンパ球症 | リンパ組織球症 | ランゲルハンス細胞組織球症（LCH） | 鎌状赤血球症βサラセミア

アメリカ

大動脈弁疾患 | マルファン症候群 | 二尖大動脈弁 | 胸部大動脈瘤 | 胸部大動脈解離 | ターナー症候群 | 血管エーラス・ダンロス症候群 | 家族性胸部大動脈瘤と大動脈解離 | PHACE症候群 | 大動脈症 | 胸部大動脈疾患 | 胸部大動脈破裂 | 上行大動脈疾患 | 下行大動脈疾患 | 上行大動脈瘤 | 下行大動脈瘤 | ロイズ・ディーツ症候群 | シュプリントゼン・ゴールドバーグ症候群 | 常染色体劣性皮膚弛緩症 | 先天性契約性くも指症 | 動脈蛇行症候群 | 二尖大動脈弁関連大動脈疾患

アメリカ

肉腫 | 癌 | 乳房腫瘍 | 新生物転移 | 膵臓の新生物 | 膵臓癌 | 膵臓腺癌 | 骨がん | 悪性神経膠腫 | 骨転移 | 膵臓がん | 腎がん | 難治性非ホジキンリンパ腫 | 骨腫瘍 | 新生物、乳房 | 難治性がん | 難治性新生物 | 耐性がん | 骨の新生物 | 肺の新生物 | 新生物、結腸直腸 | 新生物 膵臓 | 悪性腫瘍 | 複数の悪性腫瘍 | 急性T細胞性白血病リンパ腫

アメリカ, ベルギー, カナダ, スペイン, フランス, オランダ, ポルトガル

再発ホジキンリンパ腫 | 再発性成人急性骨髄性白血病 | 再発マントル細胞リンパ腫 | ワルデンシュトレーム・マクログロブリン血症 | 慢性リンパ性白血病 | 非ホジキンリンパ腫 | 再発性成人急性リンパ芽球性白血病 | 再発性小児急性リンパ芽球性白血病 | 再発性小児急性骨髄性白血病 | 再発小リンパ球性リンパ腫 | 再発びまん性大細胞型B細胞リンパ腫 | 前リンパ性白血病 | 再発非ホジキンリンパ腫 | 再発性慢性骨髄性白血病、BCR-ABL1陽性 | 再発形質細胞性骨髄腫 | 骨髄異形成/骨髄増殖性腫瘍 | 再発性慢性リンパ性白血病 | 侵攻性非ホジキンリンパ腫 | 骨髄有核細胞の 5% 未満の芽球 | 染色体17pの喪失 | 再発性侵襲性成人非ホジキンリンパ腫

アメリカ

造血およびリンパ系細胞腫瘍 | 再発ホジキンリンパ腫 | ワルデンシュトレーム・マクログロブリン血症 | マントル細胞リンパ腫 | 慢性リンパ性白血病 | 小児急性リンパ芽球性白血病 | 形質細胞骨髄腫 | 再発びまん性大細胞型B細胞リンパ腫 | 前リンパ性白血病 | 難治性慢性リンパ性白血病 | 慢性期慢性骨髄性白血病、BCR-ABL1陽性 | 小児急性骨髄性白血病 | 成人びまん性大細胞型B細胞リンパ腫 | 成人急性骨髄性白血病 | 成人骨髄異形成症候群 | 再発性慢性リンパ性白血病 | 侵攻性非ホジキンリンパ腫 | 成人急性リンパ芽球性白血病 | 小児骨髄異形成症候群 | 寛解期の慢性リンパ性白血病 | T細胞性前リンパ球性白血病 | 小児非ホジキンリンパ腫 | 成人非ホジキンリンパ腫 | 小児び...

アメリカ, デンマーク

原発性骨髄線維症 | 真性赤血球増加症 | 本態性血小板血症 | I期の多発性骨髄腫 | II期の多発性骨髄腫 | III期の多発性骨髄腫 | 慢性骨髄単球性白血病 | 再発性成人急性骨髄性白血病 | 粘膜関連リンパ組織の節外縁帯B細胞リンパ腫 | 節性辺縁帯B細胞リンパ腫 | 再発成人バーキットリンパ腫 | 再発成人びまん性大細胞型リンパ腫 | 再発成人びまん性混合細胞リンパ腫 | 再発成人びまん性小細胞分裂型リンパ腫 | 再発成人免疫芽球性大細胞型リンパ腫 | 再発成人リンパ芽球性リンパ腫 | 再発グレード1の濾胞性リンパ腫 | 再発グレード2濾胞性リンパ腫 | 再発グレード 3 濾胞性リンパ腫 | 再発マントル細胞リンパ腫 | 再発辺縁帯リンパ腫 | 脾辺縁帯リンパ腫 | ワルデンシュトレー... およびその他の条件

アメリカ

原発性骨髄線維症 | 本態性血小板血症 | I期の多発性骨髄腫 | II期の多発性骨髄腫 | III期の多発性骨髄腫 | 慢性骨髄単球性白血病 | 再発性成人急性骨髄性白血病 | 若年性骨髄単球性白血病 | 粘膜関連リンパ組織の節外縁帯B細胞リンパ腫 | 節性辺縁帯B細胞リンパ腫 | 再発成人バーキットリンパ腫 | 再発成人びまん性大細胞型リンパ腫 | 再発成人びまん性混合細胞リンパ腫 | 再発成人びまん性小細胞分裂型リンパ腫 | 再発成人リンパ芽球性リンパ腫 | 再発グレード1の濾胞性リンパ腫 | 再発グレード2濾胞性リンパ腫 | 再発グレード 3 濾胞性リンパ腫 | 再発マントル細胞リンパ腫 | 再発辺縁帯リンパ腫 | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(... およびその他の条件

アメリカ

原発性骨髄線維症 | I期の多発性骨髄腫 | II期の多発性骨髄腫 | III期の多発性骨髄腫 | 慢性骨髄単球性白血病 | 再発性成人急性骨髄性白血病 | 若年性骨髄単球性白血病 | 粘膜関連リンパ組織の節外縁帯B細胞リンパ腫 | 節性辺縁帯B細胞リンパ腫 | 再発成人バーキットリンパ腫 | 再発成人びまん性大細胞型リンパ腫 | 再発成人びまん性混合細胞リンパ腫 | 再発成人びまん性小細胞分裂型リンパ腫 | 再発成人免疫芽球性大細胞型リンパ腫 | 再発成人リンパ芽球性リンパ腫 | 再発グレード1の濾胞性リンパ腫 | 再発グレード2濾胞性リンパ腫 | 再発グレード 3 濾胞性リンパ腫 | 再発マントル細胞リンパ腫 | 再発辺縁帯リンパ腫 | 脾辺縁帯リンパ腫 | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 およびその他の条件

アメリカ

原発性骨髄線維症 | 真性赤血球増加症 | 本態性血小板血症 | 慢性骨髄単球性白血病 | 再発性成人急性骨髄性白血病 | 若年性骨髄単球性白血病 | 粘膜関連リンパ組織の節外縁帯B細胞リンパ腫 | 節性辺縁帯B細胞リンパ腫 | 再発成人びまん性小細胞分裂型リンパ腫 | 再発グレード1の濾胞性リンパ腫 | 再発グレード2濾胞性リンパ腫 | 再発辺縁帯リンパ腫 | 脾辺縁帯リンパ腫 | ワルデンストレームマクログロブリン血症 | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Del(5q)を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)... およびその他の条件

アメリカ

心不全 | 痛み | 肺炎 | 高血圧症 | 浮腫 | 血友病 | 不眠症 | 肺動脈高血圧 | 凝固障害 | 子供の喘息 | ダウン症 | 注意欠陥多動性障害 | 気管支肺異形成 | 低カリウム血症 | 高リン血症 | 原発性高アルドステロン症 | 副腎不全 | 小児の尿路感染症 | 月経過多 | 川崎病 | 不整脈 | コロナウイルス感染症 (COVID-19) | 皮膚感染症 | 線維素溶解;出血 | 小児における多系統炎症性症候群 (MIS-C)

アメリカ, カナダ

再発ホジキンリンパ腫 | 難治性ホジキンリンパ腫 | 続発性急性骨髄性白血病 | 骨髄異形成症候群 | 再発性急性骨髄性白血病 | 再発小リンパ球性リンパ腫 | 難治性慢性リンパ性白血病 | 再発非ホジキンリンパ腫 | 難治性非ホジキンリンパ腫 | 再発性急性リンパ芽球性白血病 | 難治性急性リンパ芽球性白血病 | 治療関連の急性骨髄性白血病 | 治療関連の骨髄異形成症候群 | 慢性期慢性骨髄性白血病、BCR-ABL1陽性 | 急性二表現型白血病 | 再発性慢性リンパ性白血病 | 難治性小リンパ球性リンパ腫 | DS ステージ II 形質細胞性骨髄腫 | DS ステージ III 形質細胞性骨髄腫 | 寛解期の急性骨髄性白血病 | MYCおよびBCL2またはBCL6再構成を伴う高悪性度B... およびその他の条件

アメリカ