X連鎖非進行性小脳性運動失調症の臨床試験
合計62件
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Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... と他の協力者募集ミトコンドリア病 | 網膜色素変性症 | 重症筋無力症 | 好酸球性胃腸炎 | 多系統萎縮症 | 平滑筋肉腫 | 白質ジストロフィー | 痔瘻 | 脊髄小脳失調症3型 | フリードライヒ失調症 | ケネディ病 | ライム病 | 血球貪食性リンパ組織球症 | 脊髄小脳失調症1型 | 脊髄小脳性運動失調2型 | 脊髄小脳失調症6型 | ウィリアムズ症候群 | ヒルシュスプルング病 | 糖原病 | 川崎病 | 短腸症候群 | 低ホスファターゼ症 | レーバー先天性黒内障 | 口臭 | アカラシア心臓 | 多発性内分泌腫瘍 | リー症候群 | アジソン病 | 多発性内分泌腫瘍2型 | 強皮症 | 多発性内分泌腫瘍1型 | 多発性内分泌腫瘍2A型 | 多発性内分泌腫瘍2B型 | 非定型溶血性尿毒症症候群 | 胆道閉鎖症 | 痙性運動失調 | WAGR症候群 | アニリディア | 一過性全健忘症 | 馬尾症候群 | レフサム... およびその他の条件アメリカ, オーストラリア
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Sheba Medical CenterElMindA Ltd募集
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Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger...募集神経変性疾患 | 運動失調 | 小脳性運動失調症 | 白質ジストロフィー | 副腎脊髄神経障害 | LBSL | 脳幹と脊髄の関与と乳酸上昇を伴う白質脳症 | 脳幹および脊髄の関与を伴う白質脳症および高乳酸症候群(障害)アメリカ
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Massachusetts General HospitalNorthwestern University; University of Florida; University of Minnesota; Henry Ford Health System; Temple University と他の協力者募集
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Mayo ClinicNational Institute on Deafness and Other Communication Disorders (NIDCD)募集
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Sheba Medical Center招待による登録パーキンソン病 | 小脳性運動失調症 | ジストニア | 多系統萎縮症 | 皮質基底核変性症 | 進行性核上性麻痺 | 本態性振戦 | レビー小体型認知症 | 正常圧水頭症イスラエル
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.募集
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Mayo Clinic完了原発性進行性失語症 | 失語症 | 意味性認知症 | 失語症 | 原発性進行性非流暢性失語症 | PPA | 流暢でない失語症 | 進行性失語症アメリカ
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Fairview University Medical Center終了しました免疫不全症候群 | 一般的な可変免疫不全症 | 重度の複合免疫不全症 | 慢性肉芽腫症 | 血球貪食性リンパ組織球症 | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | 移植片対宿主病 | X連鎖無ガンマグロブリン血症 | チェディアック東症候群 | ウイルス関連血球貪食症候群 | 白血球接着不全症候群 | X連鎖リンパ増殖症候群 | 家族性赤血球貪食性リンパ組織球症 | X連鎖ハイパーIgM症候群アメリカ
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Baylor College of MedicineThe Methodist Hospital Research Institute; Center for Cell and Gene Therapy, Baylor College...完了急性骨髄性白血病 | 急性リンパ芽球性白血病 | 骨髄異形成症候群 | 慢性骨髄性白血病 | 血球貪食性リンパ組織球症(HLH) | 非ホジキンリンパ腫 | 家族性血球貪食性リンパ組織球症 (FLH) | ウイルス関連血球貪食症候群 (VAHS) | X 連鎖リンパ増殖性疾患 (XLP)アメリカ
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Minoryx Therapeutics, S.L.積極的、募集していない脳副腎白質ジストロフィースペイン, ドイツ, フランス, アルゼンチン
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Karolinska University HospitalKarolinska Institutet; The Swedish Society of Medicineわからない
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.募集
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Washington University School of Medicine募集重度の複合免疫不全症 | 慢性肉芽腫症 | ディジョージ症候群 | 血球貪食性リンパ組織球症 | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | X連鎖リンパ増殖症候群 | X連鎖無ガンマグロブリン血症 | チェディアック東症候群 | IPEX | 自己免疫性リンパ増殖症候群 | 一般的な可変免疫不全症 | 免疫不全疾患 | ハイパーIgM | 免疫調節障害アメリカ
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Universidad del Azuay完了血友病A | 血友病 B | フォン・ヴィレブランド病エクアドル
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Safaa AA Khaledわからない血友病 | フォン・ヴィレブランド病 | Christmas Disease
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Hunan Province Tumor Hospital完了
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University of Milano BicoccaComitato Maria Letizia Verga,Italy募集リンパ腫、非ホジキン | 白血病、骨髄性、急性 | 白血病、B細胞 | 副腎白質ジストロフィー | リンパ腫、ホジキン | サラセミア・メジャー | 白血病、T細胞 | ドレパノサイトーシスイタリア
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Fairview University Medical Centerわからない血球貪食性リンパ組織球症 | 移植片対宿主病 | チェディアック東症候群 | ウイルス関連血球貪食症候群 | X連鎖リンパ増殖症候群 | 家族性赤血球貪食性リンパ組織球症アメリカ
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Fairview University Medical Centerわからないムコ多糖症Ⅰ | ニーマン・ピック病 | ムコ多糖症 VI | ウォルマン病 | 副腎白質ジストロフィー | 異染性白質ジストロフィー | 肺合併症 | フコシドーシス | 球状細胞白質ジストロフィー | ゴーシェ病 | マンノシドーシス | I細胞疾患アメリカ
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Baylor College of MedicineThe Methodist Hospital Research Institute; Center for Cell and Gene Therapy, Baylor College...積極的、募集していない急性骨髄性白血病 | 急性リンパ芽球性白血病 | 非ホジキンリンパ腫 | 骨髄異形成症候群 | 慢性骨髄性白血病 | 血球貪食性リンパ組織球症 | エプスタイン・バーウイルス感染症 | X連鎖リンパ増殖性疾患 | 血球貪食症候群 | 家族性血球貪食性リンパ組織球症アメリカ
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Medical College of WisconsinNational Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); National Marrow... と他の協力者完了慢性肉芽腫症 | 血球貪食性リンパ組織球症 | 白血球接着不全 | 慢性活動性エプスタイン-バーウイルス感染症 | HIGM-1 | IPEXアメリカ, カナダ
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LMU KlinikumUniversity of Pisa; German Federal Ministry of Education and Research; European Commission募集ミトコンドリア病 | MDS | ミトコンドリアミオパシー | メラス症候群 | 中 | カーンズ・セイヤー症候群 | MERRF症候群 | バース症候群 | リー症候群 | MNGIE | ローン | ピアソン症候群 | NARP症候群 | コエンザイムQ10欠乏症 | サンド | スカエ | ミラス | CPEOオーストリア, ドイツ, イタリア
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota募集一般的な可変免疫不全症 | 慢性肉芽腫症 | 血球貪食性リンパ組織球症 | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | X連鎖リンパ増殖性疾患 | ランゲルハンス細胞組織球症 | チェディアック東症候群 | グリセリ症候群 | ベアリンパ球症候群 | SCID | オーメン症候群 | 網様体形成不全 | CD40 リガンド欠損症 | 高IgM症候群アメリカ
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University of FloridaLive Like Bella Pediatric Cancer Research完了一般的な可変免疫不全症 | 重度の複合免疫不全症 | かま状赤血球症 | ハーラー症候群 | 慢性肉芽腫症 | サラセミア | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | 副腎白質ジストロフィー | X連鎖リンパ増殖性疾患 | ダイヤモンドブラックファン貧血 | 骨髄不全症候群 | 血球貪食性リンパ組織球症 | マンノシドーシス | 新生児の後天性好中球減少症 | 後天性貧血溶血 | 後天性血小板減少症アメリカ
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota終了しました血液疾患 | 血球貪食性リンパ組織球症 | 免疫疾患 | チェディアック東症候群 | X連鎖リンパ増殖性疾患 | グリセリ症候群 | ランゲルハンス細胞組織球症アメリカ
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota完了免疫不全症候群 | 血球貪食性リンパ組織球症 | チェディアック東症候群 | X連鎖リンパ増殖性疾患 | グリセリ症候群 | ランゲルハンス細胞組織球症アメリカ
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota完了ニーマン・ピック病 | ウォルマン病 | 副腎白質ジストロフィー | バテン病 | 異染性白質ジストロフィー | GM1 ガングリオシドーシス | フコシドーシス | 球状細胞白質ジストロフィー | ゴーシェ病 | テイ・サックス病 | サンドホフ病アメリカ
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American Thrombosis and Hemostasis NetworkNovo Nordisk A/S; Sanofi; Pfizer; Genentech, Inc.; CSL Behring; Hemophilia of Georgia, Inc.; Hemab Therapeutics募集血友病 | 血栓症 | 血栓症 | かま状赤血球症 | サラセミア | 出血性疾患 | フォン・ヴィレブランド病 | 第IX因子欠乏症 | 結合組織障害 | 第VIII因子欠乏症 | 血液疾患 | まれな出血性疾患 | 血小板障害アメリカ
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Joanne Kurtzberg, MDThe Marcus Foundation募集ムコ多糖症Ⅱ型 | 脳疾患、代謝、先天性 | 副腎白質ジストロフィー | バテン病 | 白質ジストロフィー、異染性 | 白質ジストロフィー、球状細胞 | アルファマンノシドーシス | テイ・サックス病 | ペリゼウス・メルツバッハ病 | サンドホフ病 | ニーマンピック病 | サンフィリッポ ムコ多糖症アメリカ
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Children's Hospital of PhiladelphiaIllumina, Inc.積極的、募集していないムコ多糖症 | 白質ジストロフィー | 副腎白質ジストロフィー | 副腎脊髄神経障害 | X連鎖副腎白質ジストロフィー | ガングリオシドーシス | 異染性白質ジストロフィー | クラッベ病 | レフサム病 | カダシル | シェーグレン・ラーション症候群 | アラン・ハーンドン・ダドリー症候群 | 白質疾患 | GM2 ガングリオシドーシス | ゼルウィガー症候群 | ALSP | ペリゼウス・メルツバッハ病 | ALD(副腎白質ジストロフィー) | コケイン症候群 | 脳腱黄色腫症 | カナバン病 | CTX | アイカルディ痛風症候群 | AMN | X-ALD | Mct8 (Slc16A2) 特異的甲状腺ホルモン細胞輸送体欠損症 | LBSL | 脳幹と脊髄の関与と乳酸上昇を伴う白質脳症 | PMD | シャルコー・マリー・トゥース | アレクサンダ... およびその他の条件アメリカ
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Melbourne HealthSanofi引きこもった
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Albert Einstein College of MedicineEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD); Takeda と他の協力者招待による登録ムコ多糖症Ⅱ型 | ファブリー病 | ニーマン・ピック病、C型 | ムコ多糖症 VI | リソソーム酸性リパーゼ欠損症 | 異染性白質ジストロフィー | ゴーシェ病 | 脳腱黄色腫症 | ムコ多糖症ⅣA | GM1 ガングリオシドーシス | ムコ多糖症VII | 酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症 | セロイド リポフスチン症、神経細胞、2 | ムコ多糖症Ⅲ-Bアメリカ
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Children's Hospital of PhiladelphiaEli Lilly and Company; University of Pennsylvania; Takeda; National Institute of Neurological Disorders... と他の協力者募集ムコ多糖症 | 白質脳症 | 白質ジストロフィー | 副腎白質ジストロフィー | 副腎脊髄神経障害 | X連鎖副腎白質ジストロフィー | ガングリオシドーシス | 異染性白質ジストロフィー | クラッベ病 | レフサム病 | カダシル | シェーグレン・ラーション症候群 | アラン・ハーンドン・ダドリー症候群 | 白質疾患 | GM2 ガングリオシドーシス | ゼルウィガー症候群 | ALSP | ペリゼウス・メルツバッハ病 | ALD(副腎白質ジストロフィー) | コケイン症候群 | 脳腱黄色腫症 | カナバン病 | CTX | アイカルディ痛風症候群 | AMN | X-ALD | Mct8 (Slc16A2) 特異的甲状腺ホルモン細胞輸送体欠損症 | LBSL | 脳幹と脊髄の関与と乳酸上昇を伴う白質脳症 | PMD | シャルコー・マリ... およびその他の条件アメリカ
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Talaris Therapeutics Inc.Duke University終了しましたニーマン・ピック病 | アルファマンノシドーシス | テイ・サックス病 | サンドホフ病 | 異染性白質ジストロフィー(MLD) | ハーラー・シャイエ症候群 | ハーラー症候群 (MPS I) | ハンター症候群 (MPS II) | サンフィリッポ症候群 (MPS III) | クラッベ病(球状白質ジストロフィー) | 副腎白質ジストロフィー(ALDおよびAMN) | ペリゼウス・メルツバッハ (PMD)アメリカ
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Children's Hospital Los Angeles完了肉芽腫 | 貧血 | 血小板減少症 | 好中球減少症 | かま状赤血球症 | サラセミア | ニーマン・ピック病 | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | 大理石骨病 | フコシドーシス | チェディアック東症候群 | ハーラー病アメリカ