바르트 증후군에 대한 임상 시험

니만-피크병, C1형

미국

정신과 성인 환자

프랑스

니만-픽병, C형

미국

육종 | 통증 | 림프종 | 신장암 | 상세불명 소아기 고형 종양, 프로토콜 특정 | 백혈병 | 뇌 및 중추신경계 종양 | 점막염 | 척색종 | 신경 모세포종

영국, 아일랜드

니만-픽병, C형

미국

육종 | 신장암 | 상세불명 소아기 고형 종양, 프로토콜 특정 | 백혈병 | 난소 암 | 뇌 및 중추신경계 종양 | 신경 모세포종 | 간 암 | 생식선외 생식세포 종양 | 어린 시절 생식 세포 종양

미국

육종 | 신장암 | 상세불명 소아기 고형 종양, 프로토콜 특정 | 난소 암 | 뇌 및 중추신경계 종양 | 신경 모세포종 | 간 암 | 어린 시절 생식 세포 종양

미국

뇌종양 | 알츠하이머병 | 니만픽병

미국

통증 | 안녕 | 신경인지 장애 | 메스꺼움 | 구토 | 스트레스 | 불안 | 만족, 환자 | 금식 | 온도 변화, 신체 | 갈증 | 진정 합병증 | 떨림 | 동요, 정신 운동 | 청력 및 시력 상실 | 목이 아프다 | 수술 후 섬망

덴마크

니만-픽병, C형

미국

재발성 성인 급성 골수성 백혈병 | 11q23(MLL) 이상이 있는 성인 급성 골수성 백혈병 | Del(5q)을 동반한 성인 급성 골수성 백혈병 | Inv(16)(p13;q22)가 있는 성인 급성 골수성 백혈병 | T(16;16)(p13;q22)를 동반한 성인 급성 골수성 백혈병 | T(8;21)(q22;q22)를 동반한 성인 급성 골수성 백혈병 | 재발성 성인 급성 림프구성 백혈병 | 재발성 소아기 급성 림프구성 백혈병 | 재발성 소아기 급성 골수성 백혈병 | T(15;17)(q22;q12)를 동반한 성인 급성 골수성 백혈병

미국

관상동맥 질환 | 심부전 | 비만 | 제2형 당뇨병 | 암 | 만성 신장 질환 | 겸상 적혈구 질환 | COPD

미국

마비 | 근위축성 측삭 경화증 | 근이영양증 | 신경 장애 | 척추 근육 위축 | 척수 손상 | 뇌졸중, 열공 | 상지 부상 | 마비; 뇌졸중 | 뇌졸중, 뇌간

호주

화상 | 포트 와인 얼룩 | 혈관종 | 카포시 육종 | 메르켈 세포 암종 | 기저 세포 암 | 악성 흑색종 | 편평 세포 암종 | 경피증 | 지루성 각화증 | 문신 | 비정형 모반 | 선천성 모반 | 파제트병 | 피부섬유종

미국

재발성 성인 급성 골수성 백혈병 | 11q23(MLL) 이상이 있는 성인 급성 골수성 백혈병 | Del(5q)을 동반한 성인 급성 골수성 백혈병 | Inv(16)(p13;q22)가 있는 성인 급성 골수성 백혈병 | T(16;16)(p13;q22)를 동반한 성인 급성 골수성 백혈병 | T(8;21)(q22;q22)를 동반한 성인 급성 골수성 백혈병 | 치료받지 않은 성인 급성 골수성 백혈병 | 재발성 소림프구성 림프종 | 난치성 만성 림프 구성 백혈병 | T(15;17)(q22;q12)를 동반한 성인 급성 골수성 백혈병

미국

육종 | 림프종 | 신장암 | 고환 생식 세포 종양 | 두경부암 | 난소 암 | 신경 모세포종 | 망막모세포종 | 간 암 | 생식선외 생식세포 종양 | 어린 시절 생식 세포 종양

미국

니만-피크병, C1형

미국, 대만, 영국, 이스라엘, 스페인, 브라질, 이탈리아, 호주, 칠면조, 사우디 아라비아, 아르헨티나, 폴란드, 독일

신경근 질환 | 운동 장애 | 지적 장애 | 자폐 스펙트럼 장애 | 소두증 | 청력 상실 | 유전병 | 대사의 선천적 오류 | 간질; 발작 | 뇌 기형 | 저혈압 | 개발 지연 | 염색체 이상 | 이형 기능 | 골격 이형성증 | 선천적 이상 | 대두증

미국

심근 경색증 | 관상동맥 질환 | 흡연 | 뇌졸중 | 고혈압 | 만성 폐쇄성 폐질환 | 심방세동 | 천식 | 결핵 | 수면 무호흡증 | 겸상 적혈구 질환 | 고지혈증 | 울혈 성 심부전증

미국

뇌졸중 | 다발성 경화증 | 파킨슨 병 | 뇌 손상 | 근위축성 측삭 경화증 | 알츠하이머병 | 척수 손상 | 헌팅턴 병

미국

악성 신경교종 | 횡문근종양 | 진행성 악성 고형 신생물 | 난치성 악성 고형 신생물 | 재발성 뇌실막종 | 재발성 유잉 육종 | 재발성 간모세포종 | 재발성 랑게르한스 세포 조직구증 | 재발성 악성 생식 세포 종양 | 재발성 악성 고형 신생물 | 재발성 수모세포종 | 재발성 신경모세포종 | 재발성 비호지킨 림프종 | 재발성 골육종 | 재발성 말초 원시 신경외배엽 종양 | 재발성 횡문근종양 | 재발성 연조직 육종 | 난치성 유잉 육종 | 난치성 간모세포종 | 난치성 랑게르한스 세포 조직구증 | 난치성 악성 생식 세포 종양 | 난치성 수모세포종 | 난치성 신경모세포종 | 난치성 비호지킨 림프종 | 난치성 골육종 | 난치성 말초 원시 신경외배엽 종양 그리고 다른 조건

미국, 푸에르토 리코, 호주, 캐나다

연조직 육종 | 신장 세포 암종 | 간세포 암 | 골육종 | 유잉 육종 | 재발성 신장 세포 암종 | 난치성 악성 고형 신생물 | 횡문근육종 | 재발성 유잉 육종 | 재발성 간모세포종 | 재발성 악성 고형 신생물 | 재발성 골육종 | 재발성 횡문근육종 | 재발성 연조직 육종 | 난치성 유잉 육종 | 난치성 간모세포종 | 난치성 골육종 | 난치성 횡문근육종 | 난치성 연조직 육종 | 윌름스 종양 | 간모세포종 | 난치성 원발성 중추신경계 신생물 | 부신 피질 암종 | 폐포 연조직 육종 | 재발성 간세포 암종 | 난치성 간세포 암종 | 중추신경계 신생물 | 고형 신생물 | 재발성 갑상선 수질 암종 | 갑상선 수질 암종 | 연조직의 투명 세포 육종 | 재발성 신장 윌름스 종양 | 난치성... 그리고 다른 조건

미국

재발성 호지킨 림프종 | 난치성 Hodgkin 림프종 | 횡문근종양 | 진행성 악성 고형 신생물 | 난치성 악성 고형 신생물 | 앤아버 III기 호지킨 림프종 | 앤아버 IV기 호지킨 림프종 | 재발성 뇌실막종 | 재발성 유잉 육종 | 재발성 간모세포종 | 재발성 랑게르한스 세포 조직구증 | 재발성 악성 생식 세포 종양 | 재발성 악성 신경아교종 | 재발성 악성 고형 신생물 | 재발성 수모세포종 | 재발성 신경모세포종 | 재발성 비호지킨 림프종 | 재발성 골육종 | 재발성 말초 원시 신경외배엽 종양 | 재발성 횡문근종양 | 재발성 횡문근육종 | 재발성 연조직 육종 | 난치성 랑게르한스 세포 조직구증 | 난치성 악성 생식 세포 종양 | 난치성... 그리고 다른 조건

미국, 푸에르토 리코

Pseudoxanthoma Elasticum | 동맥 석회화 | 유전자 돌연변이 | 엑토뉴클레오타이드 파이로포스파타아제/포스포디에스테라아제1 결핍 | 상염색체 열성 저인산혈증 구루병 2형

췌장 선암종 | 고형종양 | 비소세포폐암 | 중피종 | 고급 고형 종양 | 악성 말초 신경초 종양

미국

마비 | 근위축성 측삭 경화증 | 근이영양증 | 척수 손상 | 신경 장애 | 척추 근육 위축 | 경추 척수 손상 | 뇌졸중, 열공 | 마비; 뇌졸중 | 뇌졸중 뇌간 | 사지마비; 마비 | 사지마비/사지마비

미국

근위축성 측삭 경화증 | 원발성 측삭 경화증 | 전측두엽 치매 | 진행성 근육 위축 | 유전성 경련성 하반신 마비 | 다중 체계 단백질병증

미국, 남아프리카, 독일

심부전 | 감염 | 만성 신장 질환 | 만성 폐쇄성 폐질환 | 천식 | 항응고제 | 통풍 플레어 | 고혈압 긴급 | 심방 세동 급속 | 당뇨병과 그 합병증 | 삶의 끝/욕망 만 의료 관리

미국, 캐나다

Niemann-Pick 질병 유형 C

대만

악성 고형 신생물 | 재발성 흑색종 | 재발성 뇌실막종 | 재발성 유잉 육종 | 재발성 간모세포종 | 재발성 랑게르한스 세포 조직구증 | 재발성 악성 생식 세포 종양 | 재발성 악성 신경아교종 | 재발성 수모세포종 | 재발성 신경모세포종 | 재발성 비호지킨 림프종 | 재발성 골육종 | 재발성 말초 원시 신경외배엽 종양 | 재발성 횡문근종양 | 재발성 횡문근육종 | 재발성 연조직 육종 | 재발성 WHO 2등급 신경아교종 | 난치성 뇌실막종 | 난치성 유잉 육종 | 난치성 간모세포종 | 난치성 랑게르한스 세포 조직구증 | 난치성 악성 생식 세포 종양 | 난치성 악성 신경교종 | 난치성 수모세포종 | 난치성 신경모세포종 | 난치성 비호지킨 림프종 | 난치성... 그리고 다른 조건

미국, 푸에르토 리코

재발성 등급 1 여포성 림프종 | 재발성 등급 2 여포성 림프종 | 재발성 등급 3 여포성 림프종 | 재발성 변연부 림프종 | 발덴스트롬 마크로글로불린혈증 | 불응성 B세포 비호지킨 림프종 | 재발성 소림프구성 림프종 | 재발성 B세포 비호지킨 림프종 | 난치성 만성 림프 구성 백혈병 | 리히터 증후군 | 재발성 만성 림프 구성 백혈병 | 난치성 소림프구성 림프종 | 난치성 여포성 림프종 | 재발성 발덴스트롬 마크로글로불린혈증 | 난치성 발덴스트롬 마크로글로불린혈증 | 재발성 림프형질세포 림프종 | 난치성 림프형질세포 림프종 | 점막연관림프조직의 재발성 결절외 변연부 림프종 | 점막 관련 림프 조직의 난치성... 그리고 다른 조건

미국

평활근육종 | 섬유육종 | 지방육종 | 혈관 육종 | 윤활막 육종 | 자궁내막 기질 육종 | 미분화 다형성 육종 | 상피양 육종 | 결합조직형성소형 원형세포종양 | 악성 말초 신경초 종양 | 다형성 횡문근육종

중국

녹내장 | 연령 관련 황반 변성 | 황반 변성 | 색소 성 망막염 | 레버 유전성 시신경병증 | 시신경 위축 | 맹목 | 시신경병증 | 시력, 낮음 | 망막질환 | 스타가르트병 | 황반병증 | 망막병증 | 시신경 질환 | 비동맥성 허혈성 시신경병증 | 시력 상실의 밤 | 부분적인 시력 상실 | 망막 위축

미국, 아랍 에미리트

연조직 육종 | 림프종 | 급성 골수성 백혈병 | 백혈병 | 골육종 | 급성 림프구성 백혈병 | 유잉 육종 | 횡문근종양 | 신경 모세포종 | 망막모세포종 | 횡문근육종 | 악성 신생물 | 생식 세포 종양 | 중추신경계 신생물

미국, 캐나다

신장암 | 유방암 | 두경부암 | 대장암 | 식도암 | 난소 암 | 폐암 | 전립선암 | 상세불명의 성인 고형 종양, 프로토콜 특정 | 방광암

미국

유아기의 일반화 동맥 석회화 | 상염색체 열성 저인산혈증 구루병 | 엑토뉴클레오타이드 파이로포스파타아제/포스포디에스테라아제1 결핍 | ATP 결합 카세트 서브패밀리 C 구성원 6 결핍

육종 | 림프종 | 신장암 | 상세불명 소아기 고형 종양, 프로토콜 특정 | 고환 생식 세포 종양 | 난소 암 | 뇌 및 중추신경계 종양 | 신경 모세포종 | 간 암 | 생식선외 생식세포 종양 | 어린 시절 생식 세포 종양

미국

크라베병 | 점액다당류증 II형(MPS II) | 점액다당류증 I형(MPS I) | 점액다당류증 III형(MPS III) | 점액다당류증 유형 VI(MPS VI)

미국

고셔병 | 산성 스핑고수초 결핍증

스페인

점액다당증 I | 뮤코다당증 II | 점액다당증 VI | 월만병 | 폼페병 영아 발병 | 뮤코다당증 IV A | 점액다당증 VII | 신경병성 고셔병

미국

림프종, 비호지킨 | 백혈병, 골수성, 급성 | 백혈병, B세포 | 부신백질이영양증 | 림프종, 호지킨 | 지중해 빈혈 전공 | 백혈병, T 세포 | Drepanocytosis

이탈리아

Pseudoxanthoma Elasticum | 유아기의 일반화 동맥 석회화 | 상염색체 열성 저인산혈증 구루병 | 엑토뉴클레오타이드 파이로포스파타아제/포스포디에스테라아제1 결핍 | ATP 결합 카세트 서브패밀리 C 구성원 6 결핍

미국, 영국, 스페인

뇌졸중 | 자기 공명 영상 | 파브리병 | 대뇌 소혈관 질환 | 카다실 | HTRA1 관련 상염색체 우성 대뇌혈관병증 | 출혈을 동반한 COL4A1 관련 뇌 소혈관 질환 | 차세대 시퀀싱

대만

뇌 손상 | 뇌실내출혈 | 선천성 심장 질환 | 저산소-허혈성 뇌병증 | 신생아 이환율 | 대사의 선천적 오류 | 체외막산소화합병증 | 호흡기 합병증 | 혈역학적 불안정성 | 병원 감염 | 신생아 발작 | 뇌 기형 | 중추신경계 감염 | 신생아 뇌졸중 | 신생아 사망 | 극도의 미숙아 | 선천성 감염

브라질

뇌졸중 | 간질 | 자가면역질환 | 내분비계 질환 | 당뇨병 | 혈액 질환 | 유전병, 선천적 | 외상성 뇌 손상 | 자폐 스펙트럼 장애 | 호흡기 질환 | 심장병 | 대사 질환 | 신장 질환 | 신경 퇴행성 질환 | 태아 알코올 스펙트럼 장애 | 위장 장애

캐나다

재발성 성인 급성 골수성 백혈병 | 성인 급성 거핵모구성 백혈병(M7) | 성인 급성 최소 분화 골수성 백혈병(M0) | 성인 급성 단일모구성 백혈병(M5a) | 성인 급성 단핵구 백혈병(M5b) | 성숙을 동반한 성인 급성 골수성 백혈병(M2) | 성숙하지 않은 성인 급성 골수성 백혈병(M1) | 11q23(MLL) 이상이 있는 성인 급성 골수성 백혈병 | Inv(16)(p13;q22)가 있는 성인 급성 골수성 백혈병 | T(16;16)(p13;q22)를 동반한 성인 급성 골수성 백혈병 | T(8;21)(q22;q22)를 동반한 성인 급성 골수성 백혈병 | 성인 급성... 그리고 다른 조건

미국, 이스라엘

심부전 | 간질 | 통증 | 폐렴 | 부패 | 염증 | 고혈압 | 만성 신장 질환 | 혈우병 | 정신 분열증 | 중추신경계 감염 | 병원성 폐렴 | 불명증 | 불안 | 양극성 장애 | 호중구감소증 | 포도구균 감염 | 서맥 | 발작 | 요로 감염 | 폐동맥 고혈압 | 두통 | 자폐증 | 복강 내 감염 | 심장 마비 | 세균성 수막염 | 마취 | 진정 | 심장 내막염 | 전염병 | 전신 마취 | 고알도스테론증 | 영아 혈관종 | 저칼륨혈증 | 심장 부정맥 | 자폐성 | 신경근 차단 | 아데노바이러스 | 거대세포바이러스 망막염 | 치료 저항성 정신분열증 | 경련 | 철수 | 심한 월경 출혈 | 편두통 | 불안해소 | 세균성 패혈증 | 벤조디아제핀 | 뼈 및 관절 감염 | 조기 발병 정신분열증 스펙트럼 장애 | 부인과 감염 | 단순 포진 바이러스 | 염증 상태 | 하부 호흡기 감염 | 골격근 경련 | 피부 및 피부 구조... 그리고 다른 조건

미국, 캐나다, 영국, 이스라엘, 싱가포르

발가락 관절 기형 | 내반족 | 평발 | 방아쇠 손가락 | Syndactyly | 선천성 손 기형 | 족근 연합 | 선천성 탈리프 첨족 | 외반 발 기형 | 내반족 | 다지증 발가락 | 엄지 발육부전 | 다지증; 손가락 | 뒷발의 골수염 | 중족부 골수염 | 선천성 Talipes Calcaneus | 선천성 무릎 기형 | 어린이의 다리 길이 불평등 | 속이 빈 발 | 선천성 외반 발 기형 | 다지증 | 다발성 | 엄지 무형성증 | 선천성 손발 기형 | Subungual Exostosis | 손가락 기형 | 발가락 기형 | 발의 골수염 | 발의 종골 변형 | 선천성 손 기형 | MTP 관절낭염

덴마크

성인 급성 거핵모구성 백혈병(M7) | 성인 급성 단일모구성 백혈병(M5a) | 성인 급성 단핵구 백혈병(M5b) | 성숙을 동반한 성인 급성 골수성 백혈병(M2) | 성숙하지 않은 성인 급성 골수성 백혈병(M1) | 11q23(MLL) 이상이 있는 성인 급성 골수성 백혈병 | Del(5q)을 동반한 성인 급성 골수성 백혈병 | Inv(16)(p13;q22)가 있는 성인 급성 골수성 백혈병 | T(16;16)(p13;q22)를 동반한 성인 급성 골수성 백혈병 | T(8;21)(q22;q22)를 동반한 성인 급성 골수성 백혈병 | 성인 급성 골수단구성 백혈병(M4) | 성인 적백혈병(M6a) 그리고 다른 조건

미국

재발성 성인 급성 골수성 백혈병 | 성인 급성 거핵모구성 백혈병(M7) | 성인 급성 최소 분화 골수성 백혈병(M0) | 성인 급성 단일모구성 백혈병(M5a) | 성인 급성 단핵구 백혈병(M5b) | 성숙을 동반한 성인 급성 골수성 백혈병(M2) | 성숙하지 않은 성인 급성 골수성 백혈병(M1) | 11q23(MLL) 이상이 있는 성인 급성 골수성 백혈병 | Inv(16)(p13;q22)가 있는 성인 급성 골수성 백혈병 | T(16;16)(p13;q22)를 동반한 성인 급성 골수성 백혈병 | T(8;21)(q22;q22)를 동반한 성인 급성 골수성 백혈병 | 성인 급성... 그리고 다른 조건

미국