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베타-갈락토시다아제-1(GLB1) 결핍에 대한 임상 시험
총 361 건
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Kamada, Ltd.완전한
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HaEmek Medical Center, Israel알려지지 않은
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Applied Genetic Technologies CorpNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)완전한
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Arrowhead Pharmaceuticals모집하지 않고 적극적으로알파 1-항트립신 결핍증오스트리아, 독일, 영국
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Mereo BioPharmaSyneos Health완전한기종 | 알파 1-항트립신 결핍증 | COPD영국, 벨기에, 미국, 덴마크, 캐나다, 스웨덴, 폴란드, 스페인
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Ultragenyx Pharmaceutical Inc완전한포도당 수송체 제1형 결핍 증후군(Glut1 DS)미국, 스페인, 호주, 프랑스, 이스라엘, 이탈리아, 영국
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University of Massachusetts, WorcesterNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); University of Florida; National Center... 그리고 다른 협력자들완전한
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Genzyme, a Sanofi Company모병고셔병 | 세레브로시드 지방증 증후군 | 글루코세레브로시다아제 결핍증 | 글루코실세라마이드 베타-글루코시다아제 결핍증헝가리, 크로아티아, 미국, 호주, 벨기에, 브라질, 불가리아, 캐나다, 덴마크, 독일, 그리스, 홍콩, 인도, 인도네시아, 이탈리아, 요르단, 대한민국, 쿠웨이트, 레바논, 말레이시아, 파키스탄, 필리핀 제도, 폴란드, 사우디 아라비아, 싱가포르, 슬로바키아, 대만, 태국, 영국, 베트남, 아르헨티나, 체코, 도미니카 공화국, 이집트, 프랑스, 이스라엘, 일본, 리투아니아, 네덜란드, 페루, 포르투갈, 루마니아, 러시아 연방, 세르비아, 남아프리카, 스페인, 스웨덴, 스위스, 칠면조, 아랍 에미리트
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Janssen Sciences Ireland UC완전한면역결핍 바이러스 1형, 인간미국, 프랑스, 폴란드, 영국, 벨기에, 독일, 스페인, 캐나다, 러시아 연방, 푸에르토 리코
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CSL Behring완전한기종 | 알파 1-단백분해효소 억제제 결핍호주, 캐나다, 체코 공화국, 덴마크, 에스토니아, 핀란드, 독일, 아일랜드, 폴란드, 루마니아, 스웨덴
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Adverum Biotechnologies, Inc.완전한
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Inhibrx, Inc.완전한알파-1 항트립신 결핍증 | AATD미국, 뉴질랜드, 영국
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University of the PunjabThe National HIV/AIDS Programme완전한
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University of Alabama at BirminghamNational Institutes of Health (NIH); Mereo BioPharma완전한폐기종 또는 COPD | 알파-1 항트립신 결핍증(AATD) | Pi*ZZ, Pi*SZ, Pi*Null, F 또는 I 돌연변이를 포함하여 낮거나 기능적으로 손상된 AAT와 관련된 것으로 알려진 또 다른 희귀 표현형/유전자형미국
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Baxalta now part of ShireBaxalta Innovations GmbH, now part of Shire종료됨
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ANRS, Emerging Infectious DiseasesEuropean and Developing Countries Clinical Trials Partnership (EDCTP); European Union모병
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Adrian LacyUltragenyx Pharmaceutical Inc완전한
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Takeda빼는만성 폐쇄성 폐질환(COPD) | 알파1-항트립신 결핍증
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Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...National Institute for Health Research, United Kingdom; The Freya Foundation모병피루브산 탈수소효소 복합 결핍증 | 피루브산 탈수소효소 E1 알파 결핍 | 피루브산 탈수소효소 E1-베타 결핍증 | 피루브산 탈수소효소 E2 결핍 | 피루브산 탈수소효소 포스파타아제 결핍증영국
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Ultragenyx Pharmaceutical Inc종료됨포도당 수송체 제1형 결핍 증후군(Glut1 DS)미국, 스페인, 프랑스, 독일, 이탈리아, 영국
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Medical University of South CarolinaCSL Behring완전한
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RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD); Juvenile Diabetes Research Foundation 그리고 다른 협력자들초대로 등록원발성 고산소뇨증 3형 | 진성 당뇨병 | 혈우병 A | 혈우병 B | 유전성 과당 불내성 | 낭포성 섬유증 | 인자 VII 결핍 | 페닐케톤뇨증 | 겸상 적혈구 질환 | 드라벳 증후군 | 뒤시엔 근이영양증 | 프래더-윌리 증후군 | 취약 X 증후군 | 만성 육아종증 | 레트 증후군 | 윌슨병 | 니만-피크병, C1형 | Niemann-Pick 질병 유형 A | 베타-지중해혈증 | 망막모세포종 | 오르니틴 트랜스카르바밀라아제 결핍증 | SCD | 척추 근육 위축 | 리소좀 산성 리파아제 결핍증 | 프로피온산혈증 | 엔젤만 증후군 | 이색성 백질이영양증 | 저인산증 | 크라베병 | 바르트 증후군 | 포도당 수송체 제1형 결핍 증후군 | 갈락토스혈증 | 원발성 고산소뇨증 2형 | 레버... 그리고 다른 조건미국
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Grifols Therapeutics LLC완전한
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National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)완전한
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Novartis Pharmaceuticals완전한골수이형성 증후군 | 판코니 증후군 | 빈혈, 재생불량 | 베타 지중해 빈혈 | 빈혈, Diamond-Blackfan미국
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University of NottinghamNottingham University Hospitals NHS Trust모병
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Permian Health Lung InstituteThe Gambia Committee on Traditional Practices Affecting the Health of Women and Children...아직 모집하지 않음
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Inhibrx Biosciences, Inc모병
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Schön Klinik Berchtesgadener Land알려지지 않은
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National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)완전한폐 질환 | 만성 폐쇄성 폐질환 | 기종 | 알파-1 항트립신 결핍증
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Alpha-1 Foundation완전한
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Genzyme, a Sanofi Company완전한세레브로시드 지방증 증후군 | 글루코실세라마이드 베타-글루코시다아제 결핍증 | 고셔병 I형 | 글루코세레브로시다아제 결핍증 | 고셔병, 비신경병성 형태미국
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Greenwood Genetic Center완전한갈락토시알리도증 | 시알리드증 | 푸코시다증 | 아스파르글리코사민뇨증 | 알파 만노시다증 | 베타 만노시다증 | 점액지질증 II | 점액지질증 III | 쉰들러병미국
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Instituto Nacional de Ciencias Medicas y Nutricion...정지된
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Baylor College of MedicineChildren's National Research Institute모병오르니틴 트랜스카르바밀라아제 결핍증 | 우레아 순환 장애 | 카르바밀 인산염 합성효소 결핍증 | 아르기니노숙신산뇨증 | 고아르기닌혈증 | 시트룰린혈증 1 | ARGI 결핍 | ASL 결핍 | ASS 결핍 | NAGS 결핍미국
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University of EdinburghNHS Lothian; DexCom, Inc.; Tandem Diabetes Care, Inc.; The Leona M. and Harry B. Helmsley Charitable...모집하지 않고 적극적으로저혈당증 | 제1형 당뇨병 | 저혈당증을 동반한 제1형 당뇨병 | 저혈당 무지 | 글루카곤 결핍 | 인슐린 저혈당증영국