발달 장애에 대한 임상 시험

림프종, 비호지킨 | 백혈병, 골수성, 급성 | 백혈병, B세포 | 부신백질이영양증 | 림프종, 호지킨 | 지중해 빈혈 전공 | 백혈병, T 세포 | Drepanocytosis

이탈리아

프래더-윌리 증후군 | 디조지 증후군 | 22q11 삭제 증후군 | 엔젤만 증후군 | 삼염색체성 21 | 삼염색체성 18 | 삼염색체성 13 | 일염색체 X | 성염색체 이상 | 1p36 삭제 증후군 | 크리듀챗 증후군

미국, 호주, 아일랜드, 스페인, 스웨덴, 영국

부신백질이영양증 | 젤위거 증후군 | 영아 레프섬병 | 이중 기능성 효소 결핍

뮤코다당류증 | 백질뇌증 | 백질이영양증 | 부신백질이영양증 | 부신척수신경병증 | X-연관 부신백질이영양증 | 강글리오시드증 | 이색성 백질이영양증 | 크라베병 | 레프섬병 | 카다실 | 쇼그렌-라르손 증후군 | Allan-Herndon-Dudley 증후군 | 백질병 | GM2 강글리오시드증 | 젤위거 증후군 | ALSP | Pelizaeus-Merzbacher 질병 | ALD(부신백질이영양증) | 코카인 증후군 | 뇌건황색종증 | 카나반병 | CTX | Aicardi Goutieres 증후군 | AMN | X-ALD | Mct8(Slc16A2)-특이적 갑상선 호르몬 세포 수송체 결핍 | LBSL | 뇌간 및 척수 침범 및 젖산 상승을 동반한 백질뇌증 | PMD | 샤르코-마리-투... 그리고 다른 조건

미국

전이성 미분화 다형성 육종 | 재발성 미분화 다형성 육종 | 국소적으로 진행된 미분화 다형성 육종 | 절제 불가능한 미분화 다형성 육종

미국

원발성 알도스테론증 | 부신 과형성으로 인한 원발성 알도스테론증(양쪽)

미국

애디슨병 | 부신 과형성 선천성

노르웨이

간질 | 뇌성 마비 | 자폐 스펙트럼 장애 | 척추 갈림증 | 태아 알코올 스펙트럼 장애

캐나다

알츠하이머병 | 파킨슨병 | 치매, 알츠하이머형 | 루이체를 동반한 치매 | 아스퍼거 증후군 | 자폐 장애 스펙트럼 | Adhd | 행동 장애를 동반한 레비 소체 치매(장애) | 치매 정면 | 떨림 에센셜

미국

선천성 부신 과형성증(CAH) | 가족성 남성 한정 성조숙증(FMPP)

미국

성 발달 장애 | 비뇨 생식기 이상 | 선천성 부신 과형성 | 유전병, 선천적 | 과형성 | 부신피질 기능항진 | 선천성 장애 | 하이드로코르티손 | 부신 과형성 | 선천성 스테로이드 대사 질환 | 부신 질환

미국

원발성 알도스테론증 | 선종을 생성하는 알도스테론으로 인한 원발성 알도스테론증 | 부신 과형성으로 인한 원발성 알도스테론증(양쪽)

싱가포르

원발성 알도스테론증 | 선종을 생성하는 알도스테론으로 인한 원발성 알도스테론증 | 부신 과형성으로 인한 원발성 알도스테론증(양쪽)

이탈리아

급성 골수성 백혈병 | 백혈구 장애 | 급성 림프구성 백혈병 | 만성 골수성 백혈병 | 골수 형성 이상 증후군 | 혈구감소증 | 면역 결핍 | 림프종 | 골수 부전 | 골화석증 | 헤모글로빈 병증 | 내인성 적혈구 이상으로 인한 빈혈

미국

어린이 증후군 | 스미스 렘리 오피츠 증후군 | Lathosterolosis | 데스모스테롤증

미국

담즙정체 | 과산화소체 장애 | 부신백질이영양증 | 젤위거 증후군 | 영아 레프섬병

미국

종양 | 신경종 | 하악 골절 | 트리처 콜린스 증후군 | 안면 골절 | 섬유성 이형성증 | 반쪽안면소체증 | 밀러 증후군 | 하악과의 골종 | 갈라진 얼굴 | 나거 증후군

아르헨티나

미분화 다형성 육종 | 재발성 미분화 다형성 육종 | 탈분화성 지방육종 | 절제 가능한 역분화 지방육종 | 절제 가능한 미분화 다형성 육종 | 재발성 역분화 지방육종

미국

심부전 | 뇌졸중 | 간질 | 통증 | 다발성 경화증 | 고혈압 | 진성 당뇨병 | 암 | 만성 신장 질환 | 정신 분열증 | 파킨슨병 | 편두통 | 염증성 장 질환 | 빈혈증 | HIV/에이즈 | 심방세동 | 이상지질혈증 | 알레르기 | 골다공증 | 허혈성 심장 질환 | 청각 장애 | 물질 사용 | 시력 장애 | 신경 장해 | 통풍 | 만성 간 질환 | 정신 지체 | 섭식 장애 | 만성폐질환 | 만성 위염 | 결합 조직 장애 | 갑상선 장애 | 신경증, 스트레스 관련 및 신체형 장애 | 성인 성격 및 행동 장애 | 증상, 정신 장애를 포함한 유기적 | 기분[정동] 장애 | 심리 발달 장애 | 행동 장애 | 말초 폐쇄성 질환 | 대장의 게실병 | 전립선 장애

미토콘드리아 질병 | 색소 성 망막염 | 중증 근무력증 | 호산구성 위장염 | 다계통 위축 | 평활근육종 | 백질이영양증 | 항문 누공 | 척수소뇌성 운동실조증 3형 | 프리드라이히 실조증 | 케네디병 | 라임 병 | 혈구탐식림프조직구증 | 척수소뇌성 운동실조증 1형 | 척수소뇌성 운동실조증 2형 | 척수소뇌성 실조증 6형 | 윌리엄스 증후군 | 히르슈스프룽병 | 글리코겐 축적병 | 가와사키병 | 짧은 창자 증후군 | 저인산증 | 레버 선천성 흑암시 | 입내 | 심장이완불능증 | 다발성 내분비선 종양 | 레이 증후군 | 애디슨병 | 제2형 다발성내분비선종양 | 경피증 | 제1형 다발성내분비선종양 | 다발성 내분비선 종양 유형 2A | 다발성 내분비선 종양 유형 2B | 비정형 용혈성... 그리고 다른 조건

미국, 호주

월만병 | 부신백질이영양증 | 이색성 백질이영양증 | 산필리포 증후군 | GM1 강글리오시드증 | 구형 세포 백질이영양증 | 테이삭스병 | 샌드호프병 | I 세포 질병

미국

림프관종증 | 카포시형 림프관종증 | 림프 기형 | 전신 림프계 이상(GLA) | 중추전도림프이상 | 정향 증후군 | Gorham-Stout 질병("사라지는 뼈 질병") | 파란 고무 수포 모반 증후군 | 카포시형 혈관내피종/술모양 혈관종 | 클리펠-트레노네이 증후군

미국

림프종, 비호지킨 | 급성 림프구성 백혈병 | 원발성 면역결핍 | 빈혈, 낫적혈구 | 혈색소병증 | 판코니빈혈 | 빈혈, 재생불량 | 골수 형성 이상 증후군 | 지중해빈혈 | 혈구감소증 | 다이아몬드 흑선 빈혈 | 골화석증 | 백혈병, 급성 골수성(AML), 어린이

영국, 이탈리아

뮤코다당증 | 헐러 증후군 | 스핑고지질증 | 과산화소체 장애 | 크라베병 | 부신백질이영양증(ALD) | 헌터 증후군 | 교활한 증후군 | 푸코시다증 | 아스파르글리코사민뇨증 | 알파 만노시다증 | 이색성 백질이영양증(MLD) | 마로토-라미 증후군

미국

PTSD | 불안 장애 | 강박 장애 | 경계성 인격 장애 | 사회 불안 장애 | 우울증, 불안 | 우울증, 단극성 | ADHD - 복합형 | 고통 | 우울증 불안 장애 | 우울증과 자살 | 자폐 스펙트럼 장애 고기능 | 회피성 인격 장애 | 공황발작을 동반한 광장공포증 | 우울증; 정신신경증 | 우울증, 반응성 | 광장공포증, 심각한 광장공포증 회피 및 경미한 공황 발작을 동반한 공황 장애 | 스톡홀름 증후군 | 분리 불안

중국

갈색 세포종 | 부신 종양 | 부신 덩어리 | 부신 과형성 | 부신 전이 | 콘 선종

스위스

발가락 관절 기형 | 내반족 | 평발 | 방아쇠 손가락 | Syndactyly | 선천성 손 기형 | 족근 연합 | 선천성 탈리프 첨족 | 외반 발 기형 | 내반족 | 다지증 발가락 | 엄지 발육부전 | 다지증; 손가락 | 뒷발의 골수염 | 중족부 골수염 | 선천성 Talipes Calcaneus | 선천성 무릎 기형 | 어린이의 다리 길이 불평등 | 속이 빈 발 | 선천성 외반 발 기형 | 다지증 | 다발성 | 엄지 무형성증 | 선천성 손발 기형 | Subungual Exostosis | 손가락 기형 | 발가락 기형 | 발의 골수염 | 발의 종골 변형 | 선천성 손 기형 | MTP 관절낭염

덴마크

청력 상실 | 스미스-렘리-오피츠 증후군 | 콘로드 이영양증

미국

선천성 부신 과형성 | 말단비대증 | 성장 호르몬 결핍 | 쿠싱 증후군 | 원발성 고알도스테론증 | 부신 기능 부전

노르웨이, 스웨덴, 그리스, 영국

선천성 부신 과형성 | 쿠싱 증후군 | 갈색 세포종 | 부신 우연종 | 부신 선종 | 부신 암종 | 알도스테론증 | 부신기능저하증

중국

선종을 생성하는 알도스테론으로 인한 원발성 알도스테론증 | 부신 과형성으로 인한 원발성 알도스테론증(양쪽)

중국

원발성 알도스테론증 | 저칼륨혈증 | 만성 신장 질환 | 심혈관 질환 | 미네랄 코르티코이드 과잉 | 부신 절제술; 상태 | 선종을 생성하는 알도스테론으로 인한 원발성 알도스테론증 | 부신 과형성으로 인한 원발성 알도스테론증(양쪽) | 미네랄코르티코이드 길항제[알도스테론 길항제] 치료 사용 시 부작용 유발

싱가포르

신장결석증 | 주베르 증후군 | 바르데 비들 증후군 | 상염색체 열성 다낭성 신장 질환 | 선천성 간 섬유증 | 간/신장 섬유낭성 질환 | 메켈-그루버 증후군 | 카롤리 증후군 | 구강-안면-디지털 증후군 I형 | 사구체낭포성 신장 질환

미국

속발성 급성 골수성 백혈병 | 소아 급성 적백혈병(M6) | 소아 급성 거핵구성 백혈병(M7) | 소아 급성 단구성 백혈병(M5a) | 소아 급성 단구성 백혈병(M5b) | 성숙을 동반한 소아 급성 골수성 백혈병(M2) | 성숙하지 않은 소아 급성 골수성 백혈병(M1) | 소아 급성 골수단구성 백혈병(M4) | 소아 골수이형성 증후군 | 속발성 골수이형성 증후군 | 드 노보 골수이형성 증후군 | 소아 급성 호염기성 백혈병 | 소아 급성 호산구성 백혈병 | 소아 급성 최소 분화 골수성 백혈병(M0) | 치료되지 않은 소아기 급성 골수성 백혈병 및 기타 골수성 악성종양

미국, 캐나다, 호주, 푸에르토 리코

니만픽병 | 월만병 | 부신백질이영양증 | 배튼병 | 이색성 백질이영양증 | GM1 강글리오시드증 | 푸코시다증 | 구형 세포 백질이영양증 | 고셔병 | 테이삭스병 | 샌드호프병

미국

뮤코다당증 II | 뇌 질환, 대사, 선천성 | 부신백질이영양증 | 배튼병 | 백질이영양증, 이색성 | 백질이영양증, 글로보이드 세포 | 알파-만노시다증 | 테이삭스병 | Pelizaeus-Merzbacher 질병 | 샌드호프병 | 니만픽병 | 산필리포 점액다당류증

미국

고혈압 | 본태성 고혈압 | 고알도스테론증 | 알도스테론증 | 콘 선종 | 알도스테론 장애 | 알도스테론 생성 선종 | 양측 부신 과형성

이탈리아

원충 감염 | 출생 체중 | 살찌 다 | 비타민 A 결핍 | 엽산 결핍 | 아연 결핍 | 아동 발달 | 살모넬라 감염 | 빈혈, 철분 결핍 | 지방산 결핍 | 생년월일 | B12 결핍 비타민 | 미네랄 결핍 | 대장균 감염 | 시겔라 감염 | 아미노산 결핍 | 기생충 감염

인도네시아

과산화소체 생물 발생 장애 | 젤위거 스펙트럼 장애 | RCDP - Rhizomelic Chondrodysplasia Punctata | D-이기능성 단백질 결핍 | Alpha-Methylacyl-CoA Racemase 결핍증 | 과산화소체 아실-CoA 산화효소 결핍증 | 과산화소체 아실-CoA 산화효소 2 결핍증 | ATP 결합 카세트 서브패밀리 D 구성원 3 유전자 돌연변이 | ACBD5(AcylCoA 결합 도메인 5) 결핍 | 성인 레프섬병 | 스테롤 캐리어 단백질 2 결핍

캐나다

췌장암 | 호지킨 림프종 | 린치 증후군 | 결절성 경화증 | 판코니빈혈 | AML | 비호지킨 림프종 | 가족성 선종성 용종증 | 급성 백혈병 | 네보이드 기저 세포 암종 증후군 | 신경 섬유종증 유형 1 | 신경 모세포종 | 망막모세포종 | MDS | 횡문근육종 | 폰 히펠-린다우병 | 부신피질 암종 | 신경섬유종증 II형 | 선천성 각화증 | 다이아몬드 흑선 빈혈 | 제2형 다발성내분비선종양 | 요점 | 제1형 다발성내분비선종양 | 맥락막 신경총 암종 | 카니 컴플렉스 | 포이츠-예거스 증후군 | 유전성 유방암 및 난소암 | 체질 불일치 복구 결핍 증후군 | 리-프라우메니 증후군 | BAP1 종양 소인 증후군 | DICER1 증후군 | PTEN 과오종 종양 증후군 | 크롬... 그리고 다른 조건

미국

쿠싱 증후군 | 갈색 세포종 | 부신피질 암종 | 부신 피질 질환 | 부신피질 선종 | 부신 종양 | 부신 절제술; 상태 | 부신 덩어리 | 부신 과형성 | 부신 질환 | 부신피질종양 | 콘 선종 | 부신 전이

체코

다발성 경화증 | 파킨슨 병 | 외상성 뇌 손상 | 다운 증후군 | 가벼운 인지 장애 | 전측두엽 치매 | 헌팅턴병 | 근위축성 측삭 경화증(ALS) | 알츠하이머병 | 진동 | 외상 후 스트레스 장애 | 신경 퇴행성 질환 | 루이 소체 치매 | 정상적인 인지 | APOE-4 양성

미국

뇌졸중 | 간질 | 자가면역질환 | 내분비계 질환 | 당뇨병 | 혈액 질환 | 유전병, 선천적 | 외상성 뇌 손상 | 자폐 스펙트럼 장애 | 호흡기 질환 | 심장병 | 대사 질환 | 신장 질환 | 신경 퇴행성 질환 | 태아 알코올 스펙트럼 장애 | 위장 장애

캐나다

감염 | 다발성 경화증 | 자가면역질환 | 제1형 당뇨병 | 류마티스 관절염 | 백신 반응 | 염증성 장 질환 | 건선 | 크론병 | 궤양성 대장염 | 다운 증후군 | 아토피 피부염 | 백반증 | 탈모증 원형 | 코로나19 감염병 세계적 유행 | 강직성 척추염 | 홍반성 루푸스 | 전두 탈모증 | 전신 탈모증 | 아토피성 천식 | 빈혈, 악성 | 자가 면역 갑상선 기능 저하증 | 원형 탈모증(& 사시) | 탈모증 수염 | 탈모증 확산 | 자가 면역 갑상선 기능 항진증 | 아토피성 비염

체코

점액다당증 I | 니만픽병 | 점액다당증 VI | 월만병 | 부신백질이영양증 | 이색성 백질이영양증 | 폐 합병증 | 푸코시다증 | 구형 세포 백질이영양증 | 고셔병 | 만노시다증 | I 세포 질환

미국

니만픽병 | 알파-만노시다증 | 테이삭스병 | 샌드호프병 | 이색성 백질이영양증(MLD) | 헐러-샤이에 증후군 | 헐러 증후군(MPS I) | 헌터 증후군(MPS II) | 산필리포 증후군(MPS III) | 크라베병(글로보이드 백질이영양증) | 부신백질이영양증(ALD 및 AMN) | Pelizaeus Merzbacher(PMD)

미국

폐암 | 경화증 | 바렛 식도 | 혈액 악성종양 | 비알코올성 지방간 질환 | 암 위험 | 외음부 상피내 종양 | 소아암 생존자 | 폐; 마디 | 비알코올성 지방간염 | 골연골종 | 암 소인 증후군 | 유전성 암 예측 | 성인 암 생존자 | IARC 발암물질 | 흡연 기록 | 유관/소엽 암종 | 췌장 전구체 병변 | 결장 이형성증/선종 | 고급 전립선 상피 종양 | 상피내 고급 방광 요로상피 이형성증/암종 | 선종성 과형성 | 고위험 구강 전암성 질환 | 멜라닌 세포 병변, 성인 | 장액성 난관 상피내 암종 | 자궁내막 상피내 신생물 | 제자리 자궁경부 및 자궁경부 암종 | 네프로제닉 레스트 | 악성 변성의 위험이 있는 양성 뼈 병변 | 거대세포종양 | 스피츠 모반

미국

간질 | 다발성 경화증 | 녹내장 | 암 | 파킨슨병 | HIV/에이즈 | ALS | 자폐 스펙트럼 장애 | 겸상 적혈구 질환 | 경련, 근육 | 헌팅턴병 | 오피오이드 사용 | 신경 장해 | 불치병 | 염증성 장질환(IBD) | 다루기 힘든 고통 | 태평양 표준시 | 운동 이상 증후군

미국

심부전 | 통증 | 폐렴 | 고혈압 | 부종 | 혈우병 | 불명증 | 폐동맥 고혈압 | 응고 장애 | 소아 천식 | 다운 증후군 | 주의 결핍 과잉 행동 장애 | 기관지폐 이형성증 | 저칼륨혈증 | 고인산혈증 | 원발성 고알도스테론증 | 부신 기능 부전 | 어린이의 요로 감염 | 월경과다 | 가와사키병 | 부정맥 | 코로나바이러스 감염(COVID-19) | 피부 감염 | 섬유소용해; 출혈 | 소아 다기관 염증 증후군(MIS-C)

미국, 캐나다

공통 변수 면역결핍 | 중증 복합 면역결핍 | 겸상 적혈구 질환 | 헐러 증후군 | 만성 육아종증 | 지중해빈혈 | 비스코트-알드리치 증후군 | 부신백질이영양증 | X-연관 림프증식성 질환 | 다이아몬드 흑선 빈혈 | 골수부전증후군 | 혈구탐식림프조직구증 | 만노시다증 | 신생아의 후천성 호중구 감소증 | 빈혈용혈제 취득 | 후천성 혈소판 감소증

미국