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인자 X 결핍에 대한 임상 시험
총 13900 건
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Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam...The Stop ALD Foundation완전한부신척수신경병증 | X-연관 부신백질이영양증네덜란드
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University of California, Davis완전한
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Ariel UniversityAssociazione Italiana Rett (AIRETT)아직 모집하지 않음
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Cytonet GmbH & Co. KG완전한오르니틴 트랜스카르바밀라아제 결핍증 | 우레아 순환 장애 | 시트룰린혈증 | 카르바모일포스페이트 합성효소 I 결핍증독일
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Astellas Gene Therapies모집하지 않고 적극적으로
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Baylor College of MedicineChildren's Hospital of Philadelphia; Children's Hospital Colorado; Seattle Children's Hospital 그리고 다른 협력자들모병오르니틴 트랜스카르바밀라아제 결핍증 | 우레아 순환 장애 | 아르기니노숙신산뇨증 | 고아르기닌혈증 | 시트룰린혈증 1 | ARGI 결핍 | ASL 결핍 | ASS 결핍미국
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Icahn School of Medicine at Mount SinaiNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); Rare Diseases... 그리고 다른 협력자들완전한적혈구조혈 프로토포르피린증 | EPP | XLP | X-연관 프로토포르피린증 | XLPP | X-연관 우성 적혈구조혈 프로토포르피린증 | XLEPP | XLDP미국
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Wageningen UniversityUnilever R&D; Netherlands Heart Foundation완전한
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Hoffmann-La Roche완전한혈우병 A | 억제제가 없는 중등도의 유전적 인자 VIII 결핍증 | 억제제가 없는 중증 유전성 제8인자 결핍증이탈리아
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Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger...European Leukodystrophy Association완전한
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)종료됨시트룰린혈증 | 아르기니노숙신산뇨증 | 고아르기닌혈증 | 오르니틴 카르바모일전이효소 결핍증 | Carbamoyl-Phosphate Synthase I 결핍증 | N-아세틸글루타메이트 합성효소 결핍증미국
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Edimer Pharmaceuticals완전한
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University Hospital, Clermont-FerrandInstitut National de la Recherche Agronomique알려지지 않은
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Edimer Pharmaceuticals완전한저발한성 외배엽 이형성증 | X-연관 저발한성 외배엽 이형성증미국
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Edimer PharmaceuticalsNational Foundation of Ectodermal Dysplasia완전한
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SwanBio Therapeutics, Inc.모병
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Leipzig University Medical CenterEuropean Leukodystrophy Association완전한
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...종료됨취약 X 증후군 | 조기 난소 부전 | 조기폐경 | FMR1 전열변이 | 1차 Ovairan 불충분미국
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Onofre, Aurora Pujol, M.D.Instituto de Salud Carlos III; Fundacion Hesperia; ELA España Association완전한
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Ariel UniversityASST Santi Paolo e Carlo완전한
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Cyprium Therapeutics, Inc.Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD); National Center for Complementary and Integrative Health (NCCIH)완전한
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.아직 모집하지 않음ATTUNE: 메틸 CpG 결합 단백질 2(MECP2) 복제 증후군(MDS) 환자를 대상으로 척수강내 투여된 ION440의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 연구메틸 CpG 결합 단백질 2(MECP2) 복제 증후군
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Joseph Calabrese, MDTakeda Pharmaceuticals North America, Inc.완전한
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)모집하지 않고 적극적으로
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Andrea GropmanNational Center for Research Resources (NCRR); Rare Diseases Clinical Research Network; Office...완전한
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Andrea GropmanChildren's National Research Institute완전한오르니틴 트랜스카르바밀라아제 결핍증
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Seoul National University Hospital완전한
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International Rett Syndrome FoundationBaylor College of Medicine; Children's Hospital of Philadelphia; University of Alabama at... 그리고 다른 협력자들모병신경계 질환 | 신경학적 징후 | 신경 행동 징후 | 유전 질환, X-연관 | 지적 장애 | 신경 발달 장애 | 신경 장애 | 레트 증후군 | 유전병 | 레트 증후군, 비정형미국
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Universitair Ziekenhuis BrusselMarguerite - Marie Delacroix Foundation아직 모집하지 않음고전적 Lissencephalies 및 Subcortical Band Heterotopias벨기에
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State University of New York - Upstate Medical...종료됨
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Fred Hutchinson Cancer Center완전한
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Cooperative International Neuromuscular Research...Carolinas Medical Center lead study site완전한베커 근이영양증 | 지대근이영양증, 유형 2A(칼페인-3 결핍) | 지대근이영양증, 유형 2B(미요시 근병증, 디스페린 결핍증) | 지대근이영양증, 유형 2I(FKRP 결핍)미국
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Oslo University Hospital완전한억제제가 있는 유전적 인자 VIII 결핍증노르웨이
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Rush University Medical Center완전한
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University Hospital ErlangenPervormance GmbH완전한
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Drexel UniversityAmerican Heart Association완전한
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University of AlbertaCanadian Institutes of Health Research (CIHR); Imperial College London; University of Oxford 그리고 다른 협력자들완전한
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CSL Behring완전한