재태 연령에 비해 작은 영아에 대한 임상 시험

원발성 골수 섬유증 | 만성골수단구성백혈병 | 재발성 성인 급성 골수성 백혈병 | 소아 골수단구성 백혈병 | 점막 관련 림프조직의 결절외 변연부 B세포 림프종 | 결절 변연부 B세포 림프종 | 재발성 성인 버킷 림프종 | 재발성 성인 미만성 대세포 림프종 | 재발성 성인 미만성 혼합 세포 림프종 | 재발성 성인 미만성 작은 절단 세포 림프종 | 재발성 성인 면역모세포성 대세포 림프종 | 재발성 성인 림프구성 림프종 | 재발성 등급 1 여포성 림프종 | 재발성 등급 2 여포성 림프종 | 재발성 등급 3 여포성 림프종 | 재발성 맨틀 세포 림프종 | 재발성 변연부 림프종 | 비장 변연부 림프종 | 발덴스트룀... 그리고 다른 조건

미국

림프종 | 신장암 | 골수이형성 증후군 | 백혈병 | 고환 생식 세포 종양 | 유방암 | 만성 골수증식성 장애 | 난소 암 | 임신성 융모성 종양 | 신경 모세포종 | 다발성 골수종 및 형질 세포 신생물 | 이식편대숙주병

미국

원발성 개방각 녹내장 | 망막정맥폐쇄 | 색소 성 망막염 | 망막 동맥 폐색 | 건기 관련 황반 변성 | 유전성 황반 변성 | 황반 꺼짐 | 치료된 망막 박리 | 비관절염-전방-허혈성 시신경병증 | 유전성 상염색체 우성 시신경 위축 | 허혈성 황반 부종

림프종 | 골수이형성 증후군 | 백혈병 | 고환 생식 세포 종양 | 유방암 | 만성 골수증식성 장애 | 난소 암 | 임신성 융모성 종양 | 신경 모세포종 | 다발성 골수종 및 형질 세포 신생물 | 골수이형성/골수증식성 신생물 | 메스꺼움 및 구토

미국

림프종 | 골수이형성 증후군 | 백혈병 | 고환 생식 세포 종양 | 유방암 | 만성 골수증식성 장애 | 난소 암 | 임신성 융모성 종양 | 신경 모세포종 | 다발성 골수종 및 형질 세포 신생물 | 골수이형성/골수증식성 질환 | 암과 치료의 심리사회적 영향

미국

림프종 | 골수이형성 증후군 | 백혈병 | 고환 생식 세포 종양 | 유방암 | 만성 골수증식성 장애 | 난소 암 | 임신성 융모성 종양 | 신경 모세포종 | 다발성 골수종 및 형질 세포 신생물 | 골수이형성/골수증식성 질환 | 이식편대숙주병

미국

유아기의 일반화된 동맥 석회화 | 상염색체 열성 저인산혈증 구루병 2형

미국

육종 | 재발 성 성인 연조직 육종 | 성인 횡문근육종 | 성인 폐포 연조직 육종 | 성인 혈관육종 | 성인 결합조직형성소형 원형세포종양 | 성인 상피양 혈관내피종 | 성인 상피양 육종 | 성인 외골격 점액성 연골육종 | 성인 외골격성 골육종 | 성인 섬유육종 | 성인 평활근육종 | 성인 지방육종 | 성인 악성 말초신경초종양 | 성인 활막 육종 | III기 성인 연조직 육종 AJCC v7 | 악성 성인 혈관주위세포종 | IV기 성인 연조직 육종 AJCC v7 | 성인 미분화 다형성 육종

미국

유아기의 일반화 동맥 석회화 | 상염색체 열성 저인산혈증 구루병 | 엑토뉴클레오타이드 파이로포스파타아제/포스포디에스테라아제1 결핍 | ATP 결합 카세트 서브패밀리 C 구성원 6 결핍

심부전 | 뇌졸중 | 폐질환, 만성 폐쇄성 | 신부전, 만성 | 알츠하이머병, 후기 발병 | 신부전, 급성 | 낭포성 섬유증 폐 악화 | 만성 간 질환 및 간경변

대만

파브리병 | 희귀병 | 비대성 심근병증 | 파브리병, 심장 변형

독일

멜라스 증후군 | 청각 장애가 있는 비인슐린 의존성 당뇨병

대만

신장 질환 | 유전 질환, X-연관 | 말기 신장 질환 | ESRD | 파브리병 | 희귀병

미국

혈우병 A | 혈우병 B | 특발성 폐 섬유증 | 중증 근무력증 | 낭포성 섬유증 | 겸상 적혈구 질환

신경 섬유종증 유형 1 | 어린선 | 외배엽 이형성증 | 백색증 | 천포창 | 점막 유천포창 | 유전성 수포성표피박리증 | 손발바닥 각피증 | 색소성 실금

프랑스

림프종 | 골수이형성 증후군 | 백혈병 | 고환 생식 세포 종양 | 유방암 | 만성 골수증식성 장애 | 난소 암 | 임신성 융모성 종양 | 신경 모세포종 | 전염병 | 다발성 골수종 및 형질 세포 신생물 | 골수이형성/골수증식성 신생물

미국

혈액학적 신생물 | 골수성 악성종양 | 혈구감소증 | 골수부전증후군 | 의의 미확인 클론성 혈구감소증 | 불확실한 잠재력의 클론 조혈 | 저위험 골수이형성 증후군 | 유전성 골수부전 증후군 | 클론 확장 | 유전성 종양 증후군 | 조혈 및 림프계 신생물 | 중요성이 확인되지 않은 특발성 혈구감소증 | 중요성이 불확실한 특발성 이형성증

미국

림프종 | 골수이형성 증후군 | 백혈병 | 고환 생식 세포 종양 | 유방암 | 만성 골수증식성 장애 | 난소 암 | 임신성 융모성 종양 | 신경 모세포종 | 다발성 골수종 및 형질 세포 신생물 | 골수이형성/골수증식성 신생물

미국

림프종 | 골수이형성 증후군 | 백혈병 | 고환 생식 세포 종양 | 유방암 | 만성 골수증식성 장애 | 난소 암 | 임신성 융모성 종양 | 신경 모세포종 | 전염병 | 다발성 골수종 및 형질 세포 신생물 | 골수이형성/골수증식성 신생물

미국

만성 신장 질환 | 파브리병

덴마크

식도암 | 전립선암 | 방광암 | 비소세포폐암(NSCLC) | 자궁암 | 삼중 음성 유방암(TNBC) | 두경부의 편평 세포 암종(SCCHN) | 국소 진행성 또는 전이성 고형 종양

스페인, 이스라엘, 미국, 덴마크

리소좀 축적병 | 파브리병 | 파브리병, 심장 변형 | HCM - 비대성 심근병증 | 앤더슨 파브리병

독일

림프종 | 골수이형성 증후군 | 백혈병 | 고환 생식 세포 종양 | 유방암 | 만성 골수증식성 장애 | 난소 암 | 임신성 융모성 종양 | 신경 모세포종 | 다발성 골수종 및 형질 세포 신생물 | 골수이형성/골수증식성 질환 | 이식편대숙주병

미국

원발성 골수 섬유증 | 진성적혈구증가증 | 본태성혈소판증 | I기 다발성 골수종 | II기 다발성 골수종 | III기 다발성 골수종 | 만성골수단구성백혈병 | 재발성 성인 급성 골수성 백혈병 | 점막 관련 림프조직의 결절외 변연부 B세포 림프종 | 결절 변연부 B세포 림프종 | 재발성 성인 버킷 림프종 | 재발성 성인 미만성 대세포 림프종 | 재발성 성인 미만성 혼합 세포 림프종 | 재발성 성인 미만성 작은 절단 세포 림프종 | 재발성 성인 면역모세포성 대세포 림프종 | 재발성 성인 림프구성 림프종 | 재발성 등급 1 여포성 림프종 | 재발성 등급 2 여포성 림프종 | 재발성 등급 3 여포성 림프종 | 재발성... 그리고 다른 조건

미국

재발성 자궁체 육종 | 연골육종 | 재발성 골육종 | 위장관 간질 종양 | 신장의 투명 세포 육종 | 전이성 골육종 | 난소 육종 | 재발 성 성인 연조직 육종 | III기 성인 연조직 육종 | 3기 자궁 육종 | IV기 성인 연조직 육종 | IV기 자궁 육종 | 소장 평활근육종 | 피부 섬유 육종 Protuberans | 재발성 유잉 육종/말초 원시 신경외배엽 종양 | 성인 횡문근육종 | 전이성 유잉 육종/말초 원시 신경외배엽 종양 | 재발성 카포시 육종 | 성인 폐포 연조직 육종 | 성인 혈관육종 | 성인 결합조직형성소형 원형세포종양 | 성인 상피양 혈관내피종 | 성인 상피양 육종 | 성인 외골격 점액성 연골육종 | 성인 외골격성 골육종 그리고 다른 조건

미국

만성 신장 질환 | 청력 상실 | 혈관각화종 | 안구 이상

스리랑카, 인도, 독일

리소좀 축적병 | 파브리병 | 니만-픽병, C형 | 고셔병

호주

림프종 | 골수이형성 증후군 | 백혈병 | 만성 골수증식성 장애 | 소장암 | 다발성 골수종 및 형질 세포 신생물 | 골수이형성/골수증식성 질환 | 전암성/비악성 상태

미국

낭포성 섬유증 | 터너 증후군 | 선천성 간 섬유증 | 면역 결핍 증후군 | 특발성 비간경변성 문맥 고혈압

미국

점액다당증 I | 뮤코다당증 II | 점액다당증 VI | 월만병 | 폼페병 영아 발병 | 뮤코다당증 IV A | 점액다당증 VII | 신경병성 고셔병

미국

여포 림프종 | 급성 골수성 백혈병 | 다발성 골수종 | 호지킨 림프종 | 림프형질세포림프종 | 급성 백혈병 | 골수 형성 이상 증후군 | 만성 골수성 백혈병 | 전림프구성 백혈병 | 형질 세포 백혈병 | 골수 부전 증후군 | 버킷 림프종 | 급성 림프구성 백혈병/림프종 | 재발성 다발성 골수종 | 재발성 T 세포 림프종 | 변연부 B세포 림프종 | 이중표현형/미분화/전림프구성 백혈병 | MRD 양성 백혈병 | 자연살해세포 악성종양 | 재발성 만성 림프 구성 백혈병 | 외투세포 림프종 | 대세포 림프종 | 재발성 소림프구성 림프종 | 골수 증식성 신생물/골수 섬유증 | 무형성증의 백혈병 또는 MDS

미국

심부전 | 통증 | 폐렴 | 고혈압 | 부종 | 혈우병 | 불명증 | 폐동맥 고혈압 | 응고 장애 | 소아 천식 | 다운 증후군 | 주의 결핍 과잉 행동 장애 | 기관지폐 이형성증 | 저칼륨혈증 | 고인산혈증 | 원발성 고알도스테론증 | 부신 기능 부전 | 어린이의 요로 감염 | 월경과다 | 가와사키병 | 부정맥 | 코로나바이러스 감염(COVID-19) | 피부 감염 | 섬유소용해; 출혈 | 소아 다기관 염증 증후군(MIS-C)

미국, 캐나다

흑색종 | 악성 중피종 | 재발성 나팔관 암종 | 재발성 난소 암종 | 재발성 원발성 복막암 | 재발성 자궁체부 암종 | 난소 투명 세포 낭선암종 | 난소 장액성 낭선암종 | 임신성 융모성 종양 | 자궁 경부 선암종 | 자궁경부 선편평세포 암종 | 달리 명시되지 않은 자궁경부 편평 세포 암종 | 1기 자궁체암 | 2기 자궁체암 | 3기 자궁체암 | IV기 자궁체암 | 재발성 자궁경부암 | 자궁체부암 | 불확실한 악성 가능성의 신생물 | 자궁체 평활근육종 | 재발성 난소 생식 세포 종양 | 악성 난소 상피 종양 | 자궁 경부 소세포 암종 | 난소 브레너 종양 | IIA기 나팔관암 | IIA기 난소암 | IIB기 나팔관암 | IIB기 난소암 | IIC기 나팔관암 | IIC기 난소암 그리고 다른 조건

미국

기관지확장증 | 만성 폐쇄성 폐질환 | 천식 | 폐쇄성 수면 무호흡증 | 기종 | 폐 섬유증 | 폐암 | 낭포성 섬유증 | 중피종 | 폐 고혈압 | 간질성 폐질환 | 폐 색전증 | 폐절제술 | 폐 이식 | 계절성 알레르기 | 폐 감염 | 석면폐증 | 감기 바이러스 | 폐 이형성증

캐나다

마비 | 근위축성 측삭 경화증 | 근이영양증 | 척수 손상 | 신경 장애 | 척추 근육 위축 | 경추 척수 손상 | 뇌졸중, 열공 | 마비; 뇌졸중 | 뇌졸중 뇌간 | 사지마비; 마비 | 사지마비/사지마비

미국

낭포성 섬유증 | 만성 육아종증 | 원발성 섬모 운동 이상증 | 가성저알도스테론증 | 비결핵성 마이코박테리아 감염

미국

마비 | 근위축성 측삭 경화증 | 근이영양증 | 신경 장애 | 척추 근육 위축 | 척수 손상 | 뇌졸중, 열공 | 상지 부상 | 마비; 뇌졸중 | 뇌졸중, 뇌간

호주

유방 신생물 | 소세포폐암 | 전립선암 | 유잉 육종 | 췌장암 | 난소암, 상피 | 진행성 또는 재발성 고형 종양

미국, 영국

만성 신장 질환 | 제1형 당뇨병 | 전신성 홍반성 루푸스 | 염증성 장 질환 | 낭포성 섬유증 | 겸상 적혈구 질환 | 줄기 세포 이식 | 소아암 | 장기 이식

미국

림프종 | 골수이형성 증후군 | 백혈병 | 만성 골수증식성 장애 | 소장암 | 전염병 | 다발성 골수종 및 형질 세포 신생물 | 전암 상태 | 이식편대숙주병 | 골수이형성/골수증식성 신생물 | 속발성 골수 섬유증

미국

고혈압 | 당뇨병 | 백치 | 알츠하이머병 | 파브리병 | 안구건조증 | 대사 질환 | 건강한 개인 | 안구 주사 | 윤부 불충분 | Phlyctenulosis | 눈의 이식편대숙주병

대만

평활근육종 | 섬유육종 | 지방육종 | 혈관 육종 | 윤활막 육종 | 자궁내막 기질 육종 | 미분화 다형성 육종 | 상피양 육종 | 결합조직형성소형 원형세포종양 | 악성 말초 신경초 종양 | 다형성 횡문근육종

중국

뮤코다당류증 | 백질이영양증 | 부신백질이영양증 | 부신척수신경병증 | X-연관 부신백질이영양증 | 강글리오시드증 | 이색성 백질이영양증 | 크라베병 | 레프섬병 | 카다실 | 쇼그렌-라르손 증후군 | Allan-Herndon-Dudley 증후군 | 백질병 | GM2 강글리오시드증 | 젤위거 증후군 | ALSP | Pelizaeus-Merzbacher 질병 | ALD(부신백질이영양증) | 코카인 증후군 | 뇌건황색종증 | 카나반병 | CTX | Aicardi Goutieres 증후군 | AMN | X-ALD | Mct8(Slc16A2)-특이적 갑상선 호르몬 세포 수송체 결핍 | LBSL | 뇌간 및 척수 침범 및 젖산 상승을 동반한 백질뇌증 | PMD | 샤르코... 그리고 다른 조건

미국

뮤코다당류증 | 백질뇌증 | 백질이영양증 | 부신백질이영양증 | 부신척수신경병증 | X-연관 부신백질이영양증 | 강글리오시드증 | 이색성 백질이영양증 | 크라베병 | 레프섬병 | 카다실 | 쇼그렌-라르손 증후군 | Allan-Herndon-Dudley 증후군 | 백질병 | GM2 강글리오시드증 | 젤위거 증후군 | ALSP | Pelizaeus-Merzbacher 질병 | ALD(부신백질이영양증) | 코카인 증후군 | 뇌건황색종증 | 카나반병 | CTX | Aicardi Goutieres 증후군 | AMN | X-ALD | Mct8(Slc16A2)-특이적 갑상선 호르몬 세포 수송체 결핍 | LBSL | 뇌간 및 척수 침범 및 젖산 상승을 동반한 백질뇌증 | PMD | 샤르코-마리-투... 그리고 다른 조건

미국

신장결석증 | 주베르 증후군 | 바르데 비들 증후군 | 상염색체 열성 다낭성 신장 질환 | 선천성 간 섬유증 | 간/신장 섬유낭성 질환 | 메켈-그루버 증후군 | 카롤리 증후군 | 구강-안면-디지털 증후군 I형 | 사구체낭포성 신장 질환

미국

판코니빈혈 | 선천성 각화증 | 다이아몬드 흑선 빈혈 | 슈와크만 다이아몬드 증후군 | 유전성 골수부전증후군, 재생불량성 빈혈

미국

투명 세포 신장 세포 암종 | 만성골수단구성백혈병 | 재발성 성인 급성 골수성 백혈병 | 소아 골수단구성 백혈병 | 점막 관련 림프조직의 결절외 변연부 B세포 림프종 | 결절 변연부 B세포 림프종 | 재발성 성인 버킷 림프종 | 재발성 성인 미만성 대세포 림프종 | 재발성 성인 미만성 혼합 세포 림프종 | 재발성 성인 미만성 작은 절단 세포 림프종 | 재발성 성인 면역모세포성 대세포 림프종 | 재발성 성인 림프구성 림프종 | 재발성 등급 1 여포성 림프종 | 재발성 등급 2 여포성 림프종 | 재발성 등급 3 여포성 림프종 | 재발성 맨틀 세포 림프종 | 재발성 변연부 림프종 | 비장 변연부 림프종 | 발덴스트룀... 그리고 다른 조건

미국, 독일, 이탈리아

결절성 경화증 | 기저 세포 모반 증후군 | 큐티스 락사 | 수포성 표피박리증 | 어린선 | 외배엽 이형성증 | 백색증 | 색소성 건피증 | Birt-Hogg-Dube 증후군 | 손발바닥 각화증

네덜란드

월만병 | 부신백질이영양증 | 이색성 백질이영양증 | 산필리포 증후군 | GM1 강글리오시드증 | 구형 세포 백질이영양증 | 테이삭스병 | 샌드호프병 | I 세포 질병

미국

육종 | 소장암 | 난소 암 | 폐암 | 뇌 및 중추신경계 종양 | 전이성 암 | 신경 모세포종 | 안내 흑색종 | 흑색종(피부) | 망막모세포종

미국