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총 30497 건
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University of California, San FranciscoUniversity of Washington; California Institute of Technology모병
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Genzyme, a Sanofi Company모병파브리병크로아티아, 미국, 아르헨티나, 호주, 벨기에, 불가리아, 캐나다, 독일, 홍콩, 인도, 인도네시아, 대한민국, 쿠웨이트, 말레이시아, 필리핀 제도, 폴란드, 루마니아, 싱가포르, 슬로바키아, 대만, 태국, 영국, 베트남, 콜롬비아, 헝가리, 이탈리아, 일본, 페루, 러시아 연방, 사우디 아라비아, 스페인, 브라질, 칠레, 중국, 체코, 덴마크, 에스토니아, 핀란드, 프랑스, 리투아니아, 노르웨이, 포르투갈, 세르비아, 슬로베니아, 스웨덴
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...모병
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...모병
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National Cancer Institute (NCI)모병
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...모병
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Pfizer모집하지 않고 적극적으로뒤시엔 근이영양증미국, 스페인, 벨기에, 대한민국, 대만, 캐나다, 호주, 독일, 일본, 프랑스, 이탈리아, 영국, 러시아 연방, 이스라엘, 스위스
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Rare Thyroid Therapeutics International ABEgetis Therapeutics; AnovoRx사용 가능모노카르복실레이트 수송체 8 결핍 | Allan-Herndon-Dudley 증후군미국
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Kyowa Kirin Co., Ltd.Kyowa Hakko Kirin Pharma, Inc.완전한
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Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.완전한
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Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.완전한
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...초대로 등록만성 육아종증 | p47 | 상 염색체 열성미국
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National Cancer Institute (NCI)정지된
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Ultragenyx Pharmaceutical IncKyowa Kirin Co., Ltd.모집하지 않고 적극적으로
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...완전한
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...완전한
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Wuerzburg University HospitalTakeda모집하지 않고 적극적으로리소좀 축적병 | 파브리병 | 파브리병, 심장 변형 | HCM - 비대성 심근병증 | 앤더슨 파브리병독일
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Novo Nordisk A/S모집하지 않고 적극적으로억제제가 없는 혈우병 A | 억제제가 없는 혈우병 B스페인, 미국, 대한민국, 영국, 호주, 리투아니아, 프랑스, 칠면조, 인도, 에스토니아, 러시아 연방, 우크라이나, 멕시코, 일본, 세르비아, 캐나다, 크로아티아, 알제리, 보스니아 헤르체고비나, 불가리아, 덴마크, 독일, 헝가리, 이스라엘, 이탈리아, 말레이시아, 폴란드, 포르투갈, 남아프리카, 스웨덴, 스위스, 태국
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...모집하지 않고 적극적으로
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National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)완전한낭포성 섬유증 | 만성 육아종증 | 원발성 섬모 운동 이상증 | 가성저알도스테론증 | 비결핵성 마이코박테리아 감염미국
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NightstaRx Ltd, a Biogen Company초대로 등록맥락막결절증 | X-연관 색소성 망막염미국, 영국, 네덜란드, 독일, 프랑스, 브라질, 캐나다, 덴마크, 핀란드
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Genzyme, a Sanofi Company완전한
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Edgewise Therapeutics, Inc.Medpace, Inc.초대로 등록
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Ultragenyx Pharmaceutical IncKyowa Kirin Co., Ltd.사용 가능X-연관 저인산혈증 | 종양 유발성 골연화증
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FibroGen종료됨뒤시엔 근이영양증미국, 스페인, 캐나다, 호주, 중국, 이탈리아, 벨기에, 프랑스, 네덜란드, 오스트리아, 영국
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St. Jude Children's Research HospitalChildren's Hospital of Philadelphia; National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); University... 그리고 다른 협력자들모집하지 않고 적극적으로
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Universiteit AntwerpenUniversity Hospital, Antwerp; Cliniques universitaires Saint-Luc- Université Catholique...완전한
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Percheron Therapeutics모집하지 않고 적극적으로
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University of California, DavisEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)초대로 등록
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...초대로 등록
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Rett Syndrome Research TrustVanderbilt University Medical Center완전한
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Assistance Publique - Hôpitaux de Paris완전한
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bluebird bio완전한대뇌부신백질이영양증(CALD)미국, 프랑스, 독일, 이탈리아, 네덜란드, 영국
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Denali Therapeutics Inc.초대로 등록뮤코다당증 II미국, 캐나다, 벨기에, 체코, 네덜란드
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Children's Hospital of PhiladelphiaIllumina, Inc.모집하지 않고 적극적으로뮤코다당류증 | 백질이영양증 | 부신백질이영양증 | 부신척수신경병증 | X-연관 부신백질이영양증 | 강글리오시드증 | 이색성 백질이영양증 | 크라베병 | 레프섬병 | 카다실 | 쇼그렌-라르손 증후군 | Allan-Herndon-Dudley 증후군 | 백질병 | GM2 강글리오시드증 | 젤위거 증후군 | ALSP | Pelizaeus-Merzbacher 질병 | ALD(부신백질이영양증) | 코카인 증후군 | 뇌건황색종증 | 카나반병 | CTX | Aicardi Goutieres 증후군 | AMN | X-ALD | Mct8(Slc16A2)-특이적 갑상선 호르몬 세포 수송체 결핍 | LBSL | 뇌간 및 척수 침범 및 젖산 상승을 동반한 백질뇌증 | PMD | 샤르코... 그리고 다른 조건미국
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Sarepta Therapeutics, Inc.완전한
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Novo Nordisk A/S모집하지 않고 적극적으로