- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Search trials
Kliniske studier på Sykdom med syremaltasemangel
Totalt 9576 resultater
-
Genzyme, a Sanofi CompanyFullførtGlykogenlagringssykdom Type II (GSD-II) | Pompes sykdom (sen-debut) | Glykogenese type II | Acid Maltase Deficiency (AMD)Forente stater, Frankrike, Canada, Nederland, Australia
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Children's National Research InstituteAvsluttetOrnithine Transcarbamylase Deficiency Disease
-
University of PennsylvaniaAvsluttetOrnithine Transcarbamylase Deficiency Disease
-
Genzyme, a Sanofi CompanyFullførtGlykogenlagringssykdom Type II (GSD-II) | Pompes sykdom | Glykogenese 2 Acid Maltase-mangelForente stater, Canada, Australia
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAvsluttetGlykogenlagringssykdom Type II (GSD-II) | Pompes sykdom | Glykogenese 2 Acid Maltase-mangelForente stater, Israel
-
Genzyme, a Sanofi CompanyFullførtGlykogenese 2 Acid Maltase-mangel | Pompes sykdom (sen-debut) | Glykogenlagringssykdom Type II (GSD II)Forente stater, Nederland, Storbritannia, Tyskland
-
Genzyme, a Sanofi CompanyFullførtGlykogenese 2 Acid Maltase-mangel | Pompes sykdom (sen-debut) | Glykogenlagringssykdom Type II (GSD II)Frankrike
-
iECURE, Inc.RekrutteringUreasyklusforstyrrelser, medfødt | Ornithine Transcarbamylase mangel | Ornithine Transcarbamylase Deficiency Disease | Ornithine Carbamoyltransferase mangel (lidelse)Storbritannia
-
Genzyme, a Sanofi CompanyRekrutteringPompes sykdom (sen debut) | Glykogenlagringssykdom Type II (GSD-II) | Glykogenese 2 Acid Maltase-mangelKroatia, Forente stater, Italia, Belgia, Tsjekkia
-
Alexion PharmaceuticalsFullførtLysosomal Acid Lipase-mangel | LAL-mangel | Cholesterol Ester Storage Disease (CESD)Frankrike, Storbritannia, Forente stater, Canada, Tsjekkia
-
Alexion PharmaceuticalsFullførtLysosomal Acid Lipase-mangel | Cholesterol Ester Storage Disease (CESD) | LAL-mangelFrankrike, Forente stater, Storbritannia, Tsjekkia
-
Arcturus Therapeutics, Inc.RekrutteringOTC-mangel | Ornithine Transcarbamylase mangel | OTCDSpania, Belgia, Storbritannia, Sverige
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncFullførtOrnithine Transcarbamylase mangelForente stater
-
Arcturus Therapeutics, Inc.FullførtOrnithine Transcarbamylase mangelNew Zealand
-
Translate Bio, Inc.TilbaketrukketOrnithine Transcarbamylase mangel
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncRekrutteringOTC-mangelForente stater, Portugal, Italia, Spania, Storbritannia, Japan, Canada, Tyskland, Frankrike, Argentina, Nederland, Brasil
-
University College, LondonRekrutteringOrnithine Transcarbamylase mangelStorbritannia
-
Arcturus Therapeutics, Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeOrnithine Transcarbamylase mangelForente stater
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAktiv, ikke rekrutterendeOrnithine Transcarbamylase (OTC) mangelCanada, Forente stater, Frankrike, Spania, Storbritannia
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAvsluttetOrnithine Transcarbamylase mangelForente stater
-
Alexion PharmaceuticalsFullførtLysosomal Acid Lipase-mangel | Cholesterol Ester Storage Disease (CESD)Forente stater, Storbritannia, Frankrike, Canada, Tsjekkisk Republikk, Italia, Polen, Sveits
-
Mendel TuchmanChildren's Hospital of Philadelphia; University of California, Los Angeles og andre samarbeidspartnereFullførtMethylmalonic acidemi | Karbamoyl-fosfatsyntase I mangelsykdom | Propionsyre, Type I og/eller Type II | Ornithine Carbamoyltransferase mangelForente stater
-
Cytonet GmbH & Co. KGFullførtOrnithine Transcarbamylase mangel | Ureasyklusforstyrrelser | Citrullinemi | Karbamoylfosfatsyntetase I-mangelTyskland
-
Andrea GropmanNational Center for Research Resources (NCRR); Rare Diseases Clinical Research... og andre samarbeidspartnereFullførtHjernesykdommer, metabolske, medfødte | Ornithine Transcarbamylase mangel | Urea syklus lidelseForente stater
-
Andrea GropmanChildren's National Research InstituteFullførtOrnithine Transcarbamylase mangel
-
Baylor College of MedicineChildren's National Research InstituteRekrutteringOrnithine Transcarbamylase mangel | Urea syklus lidelse | Karbamylfosfatsyntetasemangel | Argininosuccinic aciduria | Hyperargininemi | Citrullinemi 1 | ARGI-mangel | ASL-mangel | ASS mangel | NAGS-mangelForente stater
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)AvsluttetCitrullinemi | Argininosuccinic aciduria | Hyperargininemi | Ornithine Carbamoyltransferase mangel | Karbamoyl-fosfatsyntase I-mangel | N-acetylglutamatsyntasemangelForente stater
-
Baylor College of MedicineChildren's Hospital of Philadelphia; Children's Hospital Colorado; Seattle... og andre samarbeidspartnereRekrutteringOrnithine Transcarbamylase mangel | Urea syklus lidelse | Argininosuccinic aciduria | Hyperargininemi | Citrullinemi 1 | ARGI-mangel | ASL-mangel | ASS mangelForente stater
-
University Children's Hospital, ZurichFullførtFenylketonuri | OTC-mangel | Medfødte stoffskiftefeil | Urea syklus lidelse | Lønnesirup urinsykdom | Metylmalonicacidemia | Aminoacidopati | Pasientrapporterte utfallsmålingerSveits
-
SanofiRekrutteringAcid Sphingomyelinase Deficiency (ASMD)Frankrike
-
Wroclaw Medical UniversityUkjentKardiovaskulære sykdommer | Forebyggende medisin | Fettsyrer | Anti-inflammatoriske midler | Eikosapentaensyre | Forebyggende helsetjenester | Alfa-linolensyre | DokosaheksaensyrerPolen
-
University Hospital, MontpellierRekrutteringAromatisk L-aminosyredekarboksylase-mangelFrankrike
-
Genzyme, a Sanofi CompanyFullførtGlykogenlagringssykdom Type II | Sykdom med syremaltasemangel | Glykogenose 2 | Pompes sykdomForente stater
-
Genzyme, a Sanofi CompanyRekrutteringGauchers sykdom | Cerebroside Lipidosis Syndrome | Glucocerebrosidase mangelsykdom | Glucosylceramide Beta-Glucosidase Deficiency DiseaseUngarn, Kroatia, Forente stater, Australia, Belgia, Brasil, Bulgaria, Canada, Danmark, Tyskland, Hellas, Hong Kong, India, Indonesia, Italia, Jordan, Korea, Republikken, Kuwait, Libanon, Malaysia, Pakistan, Filippinene, Polen, Saudi-Arabia og mer
-
Genzyme, a Sanofi CompanyFullførtGlykogenlagringssykdom Type II | Sykdom med syremaltasemangel | Glykogenose 2 | Pompes sykdomForente stater, Israel, Frankrike, Storbritannia
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAvsluttetWilsons sykdom | Ornithine Transcarbamylase mangel | Glykogenlagringssykdom Type IASpania, Storbritannia, Canada, Forente stater, Brasil
-
Genzyme, a Sanofi CompanyFullførtGlykogenlagringssykdom Type II | Sykdom med syremaltasemangel | Glykogenose 2 | Pompes sykdomForente stater
-
Genzyme, a Sanofi CompanyFullførtGlykogenlagringssykdom Type II (GSD-II) | Sykdom med syremaltasemangel | Pompes sykdomForente stater
-
Maria Luz Couce PicoFundación Ramón DomínguezTilbaketrukketLangkjedet fettsyretransportmangelSpania
-
Shanghai Jiao Tong University School of MedicineShanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.RekrutteringAromatisk L-aminosyredekarboksylase (AADC) mangelKina
-
Genzyme, a Sanofi CompanyGodkjent for markedsføringGlykogenlagringssykdom Type II (GSD-II) | Sykdom med syremaltasemangel | Glykogenose 2 | Pompes sykdom (sen-debut)Forente stater
-
AlexionRekrutteringWolman sykdom | Kolesterolester-lagringssykdom | Lysosomal Acid Lipase-mangel | Syrekolesterylesterhydrolase-mangel, type 2 | Syrelipase-mangel | LIPA-mangel | LAL-mangelFrankrike, Belgia, Forente stater, Spania, Tyskland, Hellas, Israel, Italia, Slovenia, Storbritannia, Brasil, Canada, Danmark, Australia, Kroatia, Tsjekkia, Irland, Mexico, Nederland, Polen, Portugal, Saudi-Arabia
-
Genzyme, a Sanofi CompanyFullførtSikkerhet og effekt av Cerezyme®-infusjoner hver 4. uke versus hver 2. uke ved Gaucher-sykdom type 1Gauchers sykdom, type 1 | Cerebroside Lipidosis Syndrome | Glucocerebrosidase mangelsykdom | Glucosylceramide Beta-Glucosidase Deficiency Disease | Gauchers sykdom, ikke-nevronopatisk formForente stater, Storbritannia, Spania, Italia, Brasil, Canada, Polen
-
Oklahoma State University Center for Health SciencesAktiv, ikke rekrutterende
-
Genzyme, a Sanofi CompanyFullførtGauchers sykdom, type 1 | Cerebroside Lipidosis Syndrome | Glucocerebrosidase mangelsykdom | Glucosylceramide Beta-Glucosidase Deficiency Disease | Gauchers sykdom, ikke-nevronopatisk formForente stater, Israel, Mexico, Den russiske føderasjonen, Argentina, Italia
-
Hadassah Medical OrganizationUkjent
-
Indonesia UniversityUnited States Agency for International Development (USAID); Ministry of...Fullført
-
Harvard UniversityFullført
-
National Institute of Health and NutritionFullført
-
National Taiwan University HospitalPTC TherapeuticsFullførtAromatisk aminosyredekarboksylase-mangelTaiwan