Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Kliniske studier på Atrophie musculaire spinale avec détresse respiratoire 1

Totalt 505 resultater

Kun Sun

Rekruttering

En klinisk studie som evaluerer sikkerheten og effekten av SKG0201-injeksjon hos pasienter med spinal muskelatrofi type 1

Spinal muskelatrofi 1

Kina
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Fullført

Palliativ behandling ved spinal muskelatrofi (SMA) 1 (ASI1)

Spinal muskelatrofi 1

Frankrike
Novartis Gene Therapies

Aktiv, ikke rekrutterende

Langtidsoppfølgingsstudie for pasienter fra AVXS-101-CL-101 (START)

Spinal muskelatrofi 1

Forente stater
Novartis Gene Therapies

Fullført

Genoverføring klinisk studie for spinal muskelatrofi type 1

Spinal muskelatrofi 1

Forente stater
Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial...
National Taiwan University Hospital; Mackay Memorial Hospital; Shin Kong... og andre samarbeidspartnere

Fullført

Naturhistorie av spinal muskelatrofi type 1 i Taiwan

Naturhistorie av type 1 spinal muskelatrofi (SMA)
LMU Klinikum

Fullført

Muskuloskeletale nociseptive smerter hos deltakere med nevromuskulære lidelser

Sunn | Myotonisk dystrofi type 2 | Pompes sykdom (sen debut) | Spinal muskelatrofi type 3 | Myotonisk dystrofi type 1 (DM1) | Facioscapulohumeral muskeldystrofi 1 | Inklusjonskroppsmyositt, sporadisk

Tyskland
Nemours Children's Clinic

Rekruttering

Genetikk av pediatrisk debuterende motornevron- og nevromuskulære sykdommer

Charcot-Marie-tann sykdom | Motor Neuron sykdom | Amyotrofisk lateral sklerose | Muskeldystrofi | Spinal muskelatrofi | Nevromuskulær sykdom | Spinal muskelatrofi med pustebesvær 1 | Peroneal muskelatrofi

Forente stater
Marmara University

Fullført

Byrden til primæromsorgspersoner for pasienter med spinal muskelatrofi og deres behov

Omsorgsbyrde | Spinal muskelatrofi

Tyrkia
Novartis Pharmaceuticals

Rekruttering

En langsiktig sikkerhetsstudie hos brasilianske pasienter med diagnose av spinal muskelatrofi behandlet med Zolgensma (ARISER)

Spinal muskelatrofier

Brasil
Marco Capogrosso
Roche-Genentech

Har ikke rekruttert ennå

Ryggmargsstimulering for behandling av motoriske underskudd hos personer med spinal muskelatrofi - øvre lem

Spinal muskelatrofi | Spinal muskelatrofi type 3 | SMA | Spinal muskelatrofi type II | Spinal muskelatrofi 4

Forente stater
Novartis Gene Therapies

Aktiv, ikke rekrutterende

Langtidsoppfølgingsstudie av pasienter som får Onasemnogen Abeparvovec-xioi

SMA | Spinal muskelatrofi type II | Spinal muskelatrofi type I | Spinal muskelatrofi type III

Forente stater, Belgia, Frankrike, Japan, Storbritannia, Italia, Taiwan, Australia, Canada
Istanbul Medipol University Hospital
Istanbul University

Rekruttering

Effekten av aerob trening hos pasienter med type III spinal muskelatrofi

Nevromuskulære sykdommer | Spinal muskelatrofi type 3

Tyrkia
Washington University School of Medicine

Aktiv, ikke rekrutterende

Spinraza i voksen spinal muskelatrofi (SAS)

Spinal muskelatrofi | Spinal muskelatrofi type 3 | Spinal muskelatrofi type II

Forente stater, Canada
Scholar Rock, Inc.

Fullført

En aktiv behandlingsstudie av SRK-015 hos pasienter med type 2 eller type 3 spinal muskelatrofi (TOPAZ)

Nevromuskulære sykdommer | Nevromuskulære manifestasjoner | Atrofi | Muskelatrofi | Spinal muskelatrofi | Muskelatrofi, spinal | Spinal muskelatrofi type 3 | SMA | Spinal muskelatrofi type 2

Forente stater, Spania, Italia, Nederland
University Hospital, Basel, Switzerland

Påmelding etter invitasjon

Spinal Cord Gray Matter Imaging i spinal muskelatrofi

Spinal muskelatrofi type II | Spinal muskelatrofi type III

Sveits
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Fullført

Forsøk som evaluerer interessen for ikke-invasiv ventilasjon i NAVA-modus ved respirasjonsdekompensasjoner Barn med infantil spinal muskelatrofi type II (NAVASI)

Infantil spinal muskelatrofi

Frankrike
Westat
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Avsluttet

Klinisk utprøving av natriumfenylbutyrat hos barn med spinal muskelatrofi type II eller III (NPTUNE01)

Spinal muskelatrofi type II | Spinal muskelatrofi type III

Forente stater
Hoffmann-La Roche
Association Française contre les Myopathies (AFM), Paris

Fullført

Sikkerhet og effekt av Olesoxim (TRO19622) hos 3-25 år SMA-pasienter.

Spinal muskelatrofi type II | Spinal muskelatrofi Type III Ikke ambulant

Tyskland, Italia, Frankrike, Belgia, Polen, Nederland, Storbritannia
Scholar Rock, Inc.

Aktiv, ikke rekrutterende

Effekt og sikkerhet av apitegromab hos pasienter med senere oppstått spinal muskelatrofi behandlet med Nusinersen eller Risdiplam (SAPPHIRE)

Nevromuskulære sykdommer | Nevromuskulære manifestasjoner | Atrofi | Muskelatrofi | Spinal muskelatrofi | Muskelatrofi, spinal | Spinal muskelatrofi type 3 | SMA | Spinal muskelatrofi type 2 | Anti-myostatin

Forente stater, Tyskland, Belgia, Spania, Storbritannia, Nederland, Frankrike, Italia, Polen
Nationwide Children's Hospital
Novartis

Aktiv, ikke rekrutterende

Kroppsvektstøttende selesystem i spinal muskelatrofi

Spinal muskelatrofi type II | Spinal muskelatrofi type I

Forente stater
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Fullført

Pilotstudie av en innovativ fysioterapi hos pasienter med infantil spinal muskelatrofi (SMA) (ExerASI)

Infantil spinal muskelatrofi av type 2 eller 3

Frankrike
Scholar Rock, Inc.

Aktiv, ikke rekrutterende

Langsiktig sikkerhet og effekt av apitegromab hos pasienter med SMA som fullførte tidligere studier med apitegromab-ONYX (ONYX)

Nevromuskulære sykdommer | Nevromuskulære manifestasjoner | Atrofi | Muskelatrofi | Spinal muskelatrofi | Muskelatrofi, spinal | Spinal muskelatrofi type 3 | SMA | Anti-myostatin | Spinal muskelatrofi type II

Forente stater, Spania, Belgia, Tyskland, Nederland, Polen, Italia, Frankrike, Storbritannia
Universität Duisburg-Essen
Weinmann Geräte für Medizin GmbH + Co. KG

Fullført

Optimal insufflasjonskapasitet i NMD

Duchenne muskeldystrofi | Spinal muskelatrofi | Kronisk respiratorisk insuffisiens

Tyskland
Hangzhou Jiayin Biotech Ltd

Rekruttering

Klinisk studie for å vurdere sikkerheten og effekten av EXG001-307 hos pasienter med spinal muskelatrofi type 1

Spinal muskelatrofi type I

Kina
Assistance Publique Hopitaux De Marseille

Rekruttering

Resultatmål og biomarkører i en kohort av spinal muskelatrofi type III/IV pasienter (SMOB)

Spinal muskelatrofi

Frankrike
Institut de Myologie, France

Fullført

Klinisk vurdering av spinal muskelatrofi type II og III (SMA Europe)

Spinal muskelatrofi
Westat
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Avsluttet

Klinisk utprøving av natriumfenylbutyrat hos barn med spinal muskelatrofi type I (NPTUNE 02)

Spinal muskelatrofi type I

Forente stater
Tehran University of Medical Sciences

Ukjent

Allogene fettavledede stamceller for Werdnig Hoffman-pasienter

Infantil spinal muskelatrofi, type I [Werdnig-Hoffmann]

Iran, den islamske republikken
Institut de Myologie, France
Roche Pharma AG

Har ikke rekruttert ennå

Hjemmeovervåking av voksne pasienter med SMA: en pilot multisenter valideringsstudie (SMA-AtHome)

Muskelatrofi, Spinal, Type II | Muskelatrofi, Spinal, Type III

Frankrike
Stanford University

Fullført

En terapeutisk pilotforsøk med bruk av hydroksyurea hos pasienter med type I spinal muskelatrofi

Muskelatrofi, spinal

Forente stater
Gillette Children's Specialty Healthcare
University of Minnesota

Fullført

Effekter av å stå på ikke-ambulerende barn med spinal muskelatrofi

Spinal muskeldystrofi | Nevromuskulær funksjonshemming

Forente stater
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Har ikke rekruttert ennå

Test av akvatisk mobilitet til SMA-spedbarn (BAINSMA)

Infantil spinal muskelatrofi

Frankrike
Centre Hospitalier Régional de la Citadelle

Fullført

Sikkerhets- og effektstudie av pyridostigmin på pasienter med spinal muskelatrofi type 3 (EMOTAS)

Spinal muskelatrofi type 3

Belgia
Novartis Gene Therapies
PRA Health Sciences

Fullført

Enkeldose-generstatningsterapi for pasienter med spinal muskelatrofi type 1 med en eller to SMN2-kopier

Spinal muskelatrofi type I

Korea, Republikken, Taiwan, Japan
Stanford University

Fullført

En terapeutisk pilotforsøk med bruk av hydroksyurea hos pasienter med type II og type III spinal muskelatrofi

Muskelatrofi, spinal

Forente stater
University of Utah
Leadiant Biosciences, Inc.; Families of Spinal Muscular Atrophy

Fullført

KARNEVAL Type I: Valproinsyre og karnitin hos spedbarn med spinal muskelatrofi (SMA) Type I

Spinal muskelatrofi type I

Forente stater, Canada, Tyskland
Columbia University
Muscular Dystrophy Association; Stevens Institute of Technology

Fullført

Bærbar teknologi for å vurdere gangfunksjon i SMA og DMD

Duchenne muskeldystrofi | Spinal muskelatrofi type 3

Forente stater
MarsiBionics
Fundacion para la Investigacion Biomedica del Hospital Universitario...

Fullført

Eksoskjelettets innvirkning på livskvaliteten på pasienter med spinal muskelatrofi

Spinal muskelatrofi type II

Spania
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Fullført

Influensavaksinestudie i nevromuskulære pasienter 2011

Duchenne muskeldystrofi | Spinal muskelatrofi | Medfødt muskeldystrofi
Medipol University

Rekruttering

Effekten av spinal ortose på utviklingen av skoliose og brystdeformitet ved type I spinal muskelatrofi

Skoliose | Trening | Lungerehabilitering | Spinal muskelatrofi type I | Brystdeformiteter | Spinal ortose

Tyrkia
Rigshospitalet, Denmark

Fullført

Fett- og glukosemetabolisme i matet og fastende tilstand hos pasienter med lav skjelettmuskelmasse

Spinal muskelatrofi | Merosinmangel medfødt muskeldystrofi

Danmark
UMC Utrecht

Fullført

SPACE Trial: Pyridostigmin vs Placebo i SMA Type 2, 3 og 4 (SPACE)

Spinal muskelatrofi | SMA | Kugelberg-Welander sykdom

Nederland
Bahçeşehir University

Har ikke rekruttert ennå

Offentlige holdninger til SMA og DMD bevissthet, screening av nyfødte og bærere og fysioterapipraksis

Duchenne muskeldystrofi | Spinal muskelatrofi | Friske individer
Nemours Children's Clinic

Fullført

WREX utfallsstudie

Muskeldystrofi | Spinal muskelatrofi | Arthrogryposis
Avidity Biosciences, Inc.

Rekruttering

Fase 1/2-studie av AOC 1020 hos voksne med Facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD) (FORTITUDE)

Muskeldystrofier | Muskeldystrofi, Facioscapulohumeral | FSHD | Facio-Scapulo-Humeral dystrofi | FMD | Facioscapulohumeral muskeldystrofi 1 | FSHD2 | FSHD1 | FMD2 | Fascioscapulohumeral muskeldystrofi | Fascioscapulohumeral muskeldystrofi type 1 | Fascioscapulohumeral muskeldystrofi type 2 | Dystrofier, Facioscapulohumeral... og andre forhold

Forente stater, Storbritannia, Canada
Merve Kurt

Rekruttering

Gjennomførbarhet av virtuell virkelighet hos barn med nevromuskulær sykdom, effektiviteten av virtuell virkelighet og biofeedback

Duchenne muskeldystrofi | Virtuell virkelighet | Spinal muskelatrofi | Nevromuskulær sykdom | Biofeedback

Tyrkia
Marco Capogrosso
Roche-Genentech

Rekruttering

Ryggmargsstimulering ved spinal muskelatrofi (SCSinSMA)

Spinal muskelatrofi type 3 | Spinal muskelatrofi type 4

Forente stater
Institut de Myologie, France
Institut Roche

Fullført

Prospektiv studie av naturhistorien til pasienter med type 2 og 3 spinal muskelatrofi (NatHis-SMA)

Type 2 Spinal muskelatrofi | Type 3 Spinal muskelatrofi

Belgia, Frankrike, Tyskland
Alcyone Therapeutics, Inc
Biogen

Rekruttering

[Prøving av enhet som ikke er godkjent eller godkjent av U.S. FDA] (PIERRE)

Skoliose | Spinal muskelatrofi | Deformitet i ryggraden

Forente stater
Hoffmann-La Roche

Rekruttering

En studie for å undersøke sikkerheten og effekten av RO7204239 i kombinasjon med Risdiplam (RO7034067) hos ambulerende barn med spinal muskelatrofi (MANATEE)

Spinal muskelatrofi (SMA)

Belgia, Forente stater, Kroatia, Japan, Nederland, Spania, Canada, Polen, Storbritannia, Italia, Portugal, Australia

Kliniske studier på Atrophie musculaire spinale avec détresse respiratoire 1

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Albania

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder