Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Kliniske studier på Atrophie musculaire spinale de type 2

Totalt 9938 resultater

Scholar Rock, Inc.

Fullført

En aktiv behandlingsstudie av SRK-015 hos pasienter med type 2 eller type 3 spinal muskelatrofi (TOPAZ)

Nevromuskulære sykdommer | Nevromuskulære manifestasjoner | Atrofi | Muskelatrofi | Spinal muskelatrofi | Muskelatrofi, spinal | Spinal muskelatrofi type 3 | SMA | Spinal muskelatrofi type 2

Forente stater, Spania, Italia, Nederland
Institut de Myologie, France
Institut Roche

Fullført

Prospektiv studie av naturhistorien til pasienter med type 2 og 3 spinal muskelatrofi (NatHis-SMA)

Type 2 Spinal muskelatrofi | Type 3 Spinal muskelatrofi

Belgia, Frankrike, Tyskland
Scholar Rock, Inc.

Aktiv, ikke rekrutterende

Effekt og sikkerhet av apitegromab hos pasienter med senere oppstått spinal muskelatrofi behandlet med Nusinersen eller Risdiplam (SAPPHIRE)

Nevromuskulære sykdommer | Nevromuskulære manifestasjoner | Atrofi | Muskelatrofi | Spinal muskelatrofi | Muskelatrofi, spinal | Spinal muskelatrofi type 3 | SMA | Spinal muskelatrofi type 2 | Anti-myostatin

Forente stater, Tyskland, Belgia, Spania, Storbritannia, Nederland, Frankrike, Italia, Polen
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Fullført

Pilotstudie av en innovativ fysioterapi hos pasienter med infantil spinal muskelatrofi (SMA) (ExerASI)

Infantil spinal muskelatrofi av type 2 eller 3

Frankrike
Novartis Gene Therapies

Aktiv, ikke rekrutterende

Langtidsoppfølgingsstudie av pasienter som får Onasemnogen Abeparvovec-xioi

SMA | Spinal muskelatrofi type II | Spinal muskelatrofi type I | Spinal muskelatrofi type III

Forente stater, Belgia, Frankrike, Japan, Storbritannia, Italia, Taiwan, Australia, Canada
Hoffmann-La Roche
Association Française contre les Myopathies (AFM), Paris

Fullført

Sikkerhet og effekt av Olesoxim (TRO19622) hos 3-25 år SMA-pasienter.

Spinal muskelatrofi type II | Spinal muskelatrofi Type III Ikke ambulant

Tyskland, Italia, Frankrike, Belgia, Polen, Nederland, Storbritannia
Marco Capogrosso
Roche-Genentech

Har ikke rekruttert ennå

Ryggmargsstimulering for behandling av motoriske underskudd hos personer med spinal muskelatrofi - øvre lem

Spinal muskelatrofi | Spinal muskelatrofi type 3 | SMA | Spinal muskelatrofi type II | Spinal muskelatrofi 4

Forente stater
Novartis Pharmaceuticals

Aktiv, ikke rekrutterende

Effekt og sikkerhet av intratekal OAV101 (AVXS-101) hos pediatriske pasienter med type 2 spinal muskelatrofi (SMA) (STEER)

Type 2 Spinal muskelatrofi

Forente stater, Kina, Saudi-Arabia, Thailand, Singapore, Brasil, Malaysia, Taiwan, Colombia, Mexico, Danmark, Egypt, India, Sør-Afrika, Vietnam
University Hospital, Basel, Switzerland

Påmelding etter invitasjon

Spinal Cord Gray Matter Imaging i spinal muskelatrofi

Spinal muskelatrofi type II | Spinal muskelatrofi type III

Sveits
Westat
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Avsluttet

Klinisk utprøving av natriumfenylbutyrat hos barn med spinal muskelatrofi type II eller III (NPTUNE01)

Spinal muskelatrofi type II | Spinal muskelatrofi type III

Forente stater
Istanbul Medipol University Hospital
Istanbul University

Rekruttering

Effekten av aerob trening hos pasienter med type III spinal muskelatrofi

Nevromuskulære sykdommer | Spinal muskelatrofi type 3

Tyrkia
Washington University School of Medicine

Aktiv, ikke rekrutterende

Spinraza i voksen spinal muskelatrofi (SAS)

Spinal muskelatrofi | Spinal muskelatrofi type 3 | Spinal muskelatrofi type II

Forente stater, Canada
Scholar Rock, Inc.

Aktiv, ikke rekrutterende

Langsiktig sikkerhet og effekt av apitegromab hos pasienter med SMA som fullførte tidligere studier med apitegromab-ONYX (ONYX)

Nevromuskulære sykdommer | Nevromuskulære manifestasjoner | Atrofi | Muskelatrofi | Spinal muskelatrofi | Muskelatrofi, spinal | Spinal muskelatrofi type 3 | SMA | Anti-myostatin | Spinal muskelatrofi type II

Forente stater, Spania, Belgia, Tyskland, Nederland, Polen, Italia, Frankrike, Storbritannia
Nationwide Children's Hospital
Novartis

Aktiv, ikke rekrutterende

Kroppsvektstøttende selesystem i spinal muskelatrofi

Spinal muskelatrofi type II | Spinal muskelatrofi type I

Forente stater
Institut de Myologie, France
Roche Pharma AG

Har ikke rekruttert ennå

Hjemmeovervåking av voksne pasienter med SMA: en pilot multisenter valideringsstudie (SMA-AtHome)

Muskelatrofi, Spinal, Type II | Muskelatrofi, Spinal, Type III

Frankrike
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Fullført

Forsøk som evaluerer interessen for ikke-invasiv ventilasjon i NAVA-modus ved respirasjonsdekompensasjoner Barn med infantil spinal muskelatrofi type II (NAVASI)

Infantil spinal muskelatrofi

Frankrike
Marco Capogrosso
Roche-Genentech

Rekruttering

Ryggmargsstimulering ved spinal muskelatrofi (SCSinSMA)

Spinal muskelatrofi type 3 | Spinal muskelatrofi type 4

Forente stater
Tehran University of Medical Sciences

Ukjent

Allogene fettavledede stamceller for Werdnig Hoffman-pasienter

Infantil spinal muskelatrofi, type I [Werdnig-Hoffmann]

Iran, den islamske republikken
Stanford University

Fullført

En terapeutisk pilotforsøk med bruk av hydroksyurea hos pasienter med type I spinal muskelatrofi

Muskelatrofi, spinal

Forente stater
Hangzhou Jiayin Biotech Ltd

Rekruttering

Klinisk studie for å vurdere sikkerheten og effekten av EXG001-307 hos pasienter med spinal muskelatrofi type 1

Spinal muskelatrofi type I

Kina
Assistance Publique Hopitaux De Marseille

Rekruttering

Resultatmål og biomarkører i en kohort av spinal muskelatrofi type III/IV pasienter (SMOB)

Spinal muskelatrofi

Frankrike
Institut de Myologie, France

Fullført

Klinisk vurdering av spinal muskelatrofi type II og III (SMA Europe)

Spinal muskelatrofi
Westat
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Avsluttet

Klinisk utprøving av natriumfenylbutyrat hos barn med spinal muskelatrofi type I (NPTUNE 02)

Spinal muskelatrofi type I

Forente stater
Centre Hospitalier Régional de la Citadelle

Fullført

Sikkerhets- og effektstudie av pyridostigmin på pasienter med spinal muskelatrofi type 3 (EMOTAS)

Spinal muskelatrofi type 3

Belgia
Novartis Gene Therapies
PRA Health Sciences

Fullført

Enkeldose-generstatningsterapi for pasienter med spinal muskelatrofi type 1 med en eller to SMN2-kopier

Spinal muskelatrofi type I

Korea, Republikken, Taiwan, Japan
Stanford University

Fullført

En terapeutisk pilotforsøk med bruk av hydroksyurea hos pasienter med type II og type III spinal muskelatrofi

Muskelatrofi, spinal

Forente stater
University of Utah
Leadiant Biosciences, Inc.; Families of Spinal Muscular Atrophy

Fullført

KARNEVAL Type I: Valproinsyre og karnitin hos spedbarn med spinal muskelatrofi (SMA) Type I

Spinal muskelatrofi type I

Forente stater, Canada, Tyskland
Novartis Pharmaceuticals

Rekruttering

En langsiktig sikkerhetsstudie hos brasilianske pasienter med diagnose av spinal muskelatrofi behandlet med Zolgensma (ARISER)

Spinal muskelatrofier

Brasil
Medipol University

Rekruttering

Effekten av spinal ortose på utviklingen av skoliose og brystdeformitet ved type I spinal muskelatrofi

Skoliose | Trening | Lungerehabilitering | Spinal muskelatrofi type I | Brystdeformiteter | Spinal ortose

Tyrkia
MarsiBionics
Fundacion para la Investigacion Biomedica del Hospital Universitario...

Fullført

Eksoskjelettets innvirkning på livskvaliteten på pasienter med spinal muskelatrofi

Spinal muskelatrofi type II

Spania
The Hong Kong Polytechnic University
The University of Hong Kong; Manchester Metropolitan University

Avsluttet

Helkroppsvibrasjonsterapi hos barn med spinal muskelatrofi

Spinal muskelatrofi type 3

Hong Kong
Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Avsluttet

Langsiktig sikkerhet for amifampridinfosfat i spinal muskelatrofi 3 (SMA3)

Spinal muskelatrofi type 3

Italia
Columbia University
Muscular Dystrophy Association; Stevens Institute of Technology

Fullført

Bærbar teknologi for å vurdere gangfunksjon i SMA og DMD

Duchenne muskeldystrofi | Spinal muskelatrofi type 3

Forente stater
Kun Sun

Rekruttering

En klinisk studie som evaluerer sikkerheten og effekten av SKG0201-injeksjon hos pasienter med spinal muskelatrofi type 1

Spinal muskelatrofi 1

Kina
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Fullført

Palliativ behandling ved spinal muskelatrofi (SMA) 1 (ASI1)

Spinal muskelatrofi 1

Frankrike
Novartis Gene Therapies

Aktiv, ikke rekrutterende

Langtidsoppfølgingsstudie for pasienter fra AVXS-101-CL-101 (START)

Spinal muskelatrofi 1

Forente stater
Novartis Gene Therapies

Fullført

Genoverføring klinisk studie for spinal muskelatrofi type 1

Spinal muskelatrofi 1

Forente stater
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Har ikke rekruttert ennå

Test av akvatisk mobilitet til SMA-spedbarn (BAINSMA)

Infantil spinal muskelatrofi

Frankrike
Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial...
National Taiwan University Hospital; Mackay Memorial Hospital; Shin Kong... og andre samarbeidspartnere

Fullført

Naturhistorie av spinal muskelatrofi type 1 i Taiwan

Naturhistorie av type 1 spinal muskelatrofi (SMA)
Universitaire Ziekenhuizen KU Leuven

Fullført

En revisjon av den bakre Fossa-karakteriseringen i åpen ryggmargsbrokk basert på tertiærsentererfaring

Spinal dysrafi | Chiari misdannelse type 2 | Fetal anomali

Belgia
Columbia University
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... og andre samarbeidspartnere

Fullført

Oksidativ kapasitet og treningstoleranse i ambulatorisk SMA

Spinal muskelatrofi type 3 | Mitokondriell myopati

Forente stater
Gillette Children's Specialty Healthcare
University of Minnesota

Fullført

Effekter av å stå på ikke-ambulerende barn med spinal muskelatrofi

Spinal muskeldystrofi | Nevromuskulær funksjonshemming

Forente stater
LMU Klinikum

Fullført

Muskuloskeletale nociseptive smerter hos deltakere med nevromuskulære lidelser

Sunn | Myotonisk dystrofi type 2 | Pompes sykdom (sen debut) | Spinal muskelatrofi type 3 | Myotonisk dystrofi type 1 (DM1) | Facioscapulohumeral muskeldystrofi 1 | Inklusjonskroppsmyositt, sporadisk

Tyskland
National Institute of Neurological Disorders and...

Fullført

Studie av leverfunksjon hos pasienter med spinal og bulbar muskelatrofi

Motor Neuron sykdom | Spinal og bulbar muskelatrofi (SBMA)

Forente stater
AveXis, Inc.
United BioSource, LLC

Rekruttering

Register over pasienter med diagnose spinal muskelatrofi (SMA)

Spinal muskelatrofi (SMA)

Japan, Forente stater, Korea, Republikken, Israel, Hellas, Irland, Portugal, Den russiske føderasjonen, Taiwan
Hoffmann-La Roche

Rekruttering

En studie for å undersøke sikkerheten og effekten av RO7204239 i kombinasjon med Risdiplam (RO7034067) hos ambulerende barn med spinal muskelatrofi (MANATEE)

Spinal muskelatrofi (SMA)

Belgia, Forente stater, Kroatia, Japan, Nederland, Spania, Canada, Polen, Storbritannia, Italia, Portugal, Australia
Northwell Health

Fullført

Effekt av Nusinersen på voksne med spinal muskelatrofi

Spinal muskelatrofi for voksne

Forente stater
Hugh McMillan
Families of Spinal Muscular Atrophy; Gwendolyn Strong Foundation

Avsluttet

Effekt av lavdose Celecoxib på SMN2 hos pasienter med spinal muskelatrofi (SMA)

Spinal muskelatrofi (SMA)

Canada
Alcyone Therapeutics, Inc
Biogen

Rekruttering

[Prøving av enhet som ikke er godkjent eller godkjent av U.S. FDA] (PIERRE)

Skoliose | Spinal muskelatrofi | Deformitet i ryggraden

Forente stater
Avidity Biosciences, Inc.

Rekruttering

Fase 1/2-studie av AOC 1020 hos voksne med Facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD) (FORTITUDE)

Muskeldystrofier | Muskeldystrofi, Facioscapulohumeral | FSHD | Facio-Scapulo-Humeral dystrofi | FMD | Facioscapulohumeral muskeldystrofi 1 | FSHD2 | FSHD1 | FMD2 | Fascioscapulohumeral muskeldystrofi | Fascioscapulohumeral muskeldystrofi type 1 | Fascioscapulohumeral muskeldystrofi type 2 | Dystrofier, Facioscapulohumeral... og andre forhold

Forente stater, Storbritannia, Canada

Kliniske studier på Atrophie musculaire spinale de type 2

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Malaysia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder