- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Search trials
Clinical Trials on Medfødte stoffskiftefeil in United States
Totalt 3228 resultater
-
Baylor Research InstituteTexas Scottish Rite Hospital for ChildrenTilbaketrukketGauchers sykdom type 1 | Gauchers sykdom type 3Forente stater
-
Edison Pharmaceuticals IncAvsluttet
-
Dicerna Pharmaceuticals, Inc.FullførtPrimær hyperoksaluri type 3Forente stater, Tyskland, Nederland, Storbritannia
-
AmgenFullførtFamiliær hyperkolesterolemiCanada, Italia, Norge, Belgia, Forente stater, Tyrkia, Australia, Østerrike, Sør-Afrika, Polen, Sveits, Spania, Portugal, Slovenia, Brasil, Den russiske føderasjonen, Ungarn, Storbritannia, Colombia, Tsjekkia, Nederland, Hellas, Malaysia
-
REGENXBIO Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeHomozygot familiær hyperkolesterolemi (HoFH)Forente stater, Canada, Nederland
-
Novartis PharmaceuticalsAktiv, ikke rekrutterendeFamiliær hyperkolesterolemi - heterozygotForente stater, Tyskland, Sør-Afrika, Hellas, Italia, Tsjekkia, Taiwan, Slovakia, Tyrkia, Frankrike, Den russiske føderasjonen, Canada, Spania, Jordan, Sveits, Ungarn, Polen, Nederland, Norge, Storbritannia, Libanon, Argentina, Brasil, ... og mer
-
PfizerFullførtHøyt kolesterol | Hyperkolesterolemi, familiærAustralia, Canada, Forente stater, Frankrike, Sør-Afrika, Sverige, Norge, Danmark, Island
-
metaX Institut fuer Diatetik GmbHBirmingham Children's HospitalFullførtFenylketonuri | Hyperfenylalaninemi | Tetrahydrobiopterin mangelStorbritannia
-
University of GlasgowUkjentFenylketonuri (PKU)Storbritannia
-
AmgenFullførtHomozygot familiær hyperkolesterolemiNew Zealand, Sør-Afrika, Frankrike, Forente stater, Spania, Belgia, Tsjekkia, Italia, Nederland, Hong Kong, Canada, Libanon
-
University of Mississippi, OxfordUniversity of Colorado, Denver; Southern Research InstituteUkjent
-
Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin IrelandFullførtUreasyklusforstyrrelserForente stater
-
Amicus TherapeuticsFullførtGauchers sykdom | Gauchers sykdom, type 1 | Gauchers sykdom type 1Storbritannia, Forente stater
-
SanofiFullførtOsteochondrodysplasiForente stater
-
REGENXBIO Inc.Påmelding etter invitasjon
-
Manchester University NHS Foundation TrustOrchard TherapeuticsRekrutteringMukopolysakkaridoserStorbritannia
-
NewAmsterdam PharmaAktiv, ikke rekrutterendeDyslipidemier | Hyperkolesterolemi | Hyperlipoproteinemier | Lipidmetabolisme, medfødte feil | Familiær hyperkolesterolemi | Metabolsk sykdom | Høyt kolesterol | Genetisk sykdom, medfødt | LipidmetabolismeforstyrrelseForente stater, Canada, Tsjekkia, Georgia, Nederland, Norge, Polen, Sør-Afrika, Spania, Storbritannia
-
Horizon Therapeutics, LLCFullførtUrea syklus lidelseForente stater, Spania, Italia, Sveits
-
Valerion Therapeutics, LLCAvsluttetPompes sykdomForente stater, Storbritannia
-
QOL Medical, LLCRekrutteringMedfødt sukrase-isomaltase-mangel | CSID | Sukrase-isomaltase-mangelForente stater
-
Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) og andre samarbeidspartnereFullførtMukopolysakkaridoserForente stater
-
Diurnal LimitedNational Institutes of Health (NIH)TilbaketrukketMedfødt binyrehyperplasiForente stater
-
Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin IrelandFullførtUreasyklusforstyrrelserForente stater, Canada
-
BioMarin PharmaceuticalFullførtFenylketonuriItalia, Spania, Storbritannia, Tyskland
-
Prevail TherapeuticsEli Lilly and CompanyRekrutteringGauchers sykdom | Gauchers sykdom, type 1Forente stater, Spania, Tyskland
-
AVROBIOAvsluttetGauchers sykdom type 1Forente stater, Canada
-
University of California, San FranciscoFullførtSigdcellesykdom | Hemoglobinopatier | Fanconi anemi | Thalassemi | Hematologiske maligniteter | Immunsvikt | Ikke-maligne sykdommer | Genetiske medfødte metabolismefeilForente stater
-
Talaris Therapeutics Inc.Duke UniversityIkke lenger tilgjengeligMetakromatisk leukodystrofiForente stater
-
University College, LondonFullført
-
Serhat Gumrukcu, MD PhDFrida Therapeutics LLCRekruttering
-
Duke UniversityFullført
-
Duke UniversityGenzyme, a Sanofi CompanyFullført
-
Duke UniversityFullførtPompes sykdomForente stater
-
Duke UniversityFullført
-
Dwight Koeberl, M.D., Ph.D.Fullført
-
Penn State UniversityEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...Fullført
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...RekrutteringBatten sykdom | Juvenil Neuronal Ceroid Lipofuscinosis (CLN3)Forente stater
-
Amicus TherapeuticsFullførtVariant sen-infantil neuronal ceroid lipofuscinoseForente stater
-
Nationwide Children's HospitalMassachusetts General HospitalFullførtNevronal ceroid lipofuscinose | Battens sykdomForente stater
-
University of PittsburghNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)Aktiv, ikke rekrutterende
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.RekrutteringPyruvat Kinase mangelForente stater, Tyskland, Spania, Italia, Storbritannia, Tsjekkia, Frankrike, Canada, Korea, Republikken, Nederland, Tyrkia, Portugal, Danmark, Irland, Sveits, Thailand
-
BioMarin PharmaceuticalAktiv, ikke rekrutterendeFenylketonuri (PKU)Forente stater, Tyskland
-
Merck Sharp & Dohme LLCAktiv, ikke rekrutterendeHyperkolesterolemi | Familiær hyperkolesterolemiColombia, Israel, Taiwan, Forente stater, Argentina, Kina, Tyskland, Italia, Japan, Korea, Republikken, Mexico, Sør-Afrika, Spania, Tyrkia
-
State University of New York at BuffaloEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... og andre samarbeidspartnereRekruttering
-
The Cooper Health SystemFullførtMetakromatisk leukodystrofiForente stater
-
AmgenFullførtAlvorlig familiær hyperkolesterolemiItalia, Tsjekkia, Forente stater, Israel, New Zealand, Sør-Afrika, Frankrike, Spania, Australia, Belgia, Canada, Nederland, Hong Kong, Brasil, Storbritannia, Hellas, Japan, Libanon
-
NYU Langone HealthNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)FullførtCystinuri | Primær hyperoksaluri | Dent sykdom | Adenin Phosphoribosyl Transferase-mangelForente stater, Island
-
Nutricia UK LtdFullførtFenylketonuri | Hyperfenylalaninemi, type IStorbritannia
-
BioMarin PharmaceuticalFullførtFenylketonuriForente stater
-
BioMarin PharmaceuticalFullførtFenylketonuri (PKU)Forente stater