- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Search trials
Clinical Trials on Medfødte stoffskiftefeil in United States
Totalt 3224 resultater
-
BioMarin PharmaceuticalFullførtFenylketonuri (PKU)Forente stater
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRekrutteringMukopolysakkaridose type I | Hematopoetisk celletransplantasjonForente stater
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaBioMarin PharmaceuticalAvsluttetMaroteaux-Lamy syndromForente stater
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaFullførtMukopolysakkaridose I | Hurler syndromForente stater
-
PTC TherapeuticsFullførtMitokondrielle sykdommer | Medikamentresistent epilepsi | Leighs sykdom | Leigh syndrom | Mitokondriell encefalopati (MELAS) | Pontocerebellar Hypoplasi Type 6 (PCH6) | Alpers sykdom | Alpers syndromForente stater, Spania, Storbritannia, Canada, Frankrike, Italia, Polen, Sverige, Japan
-
Merck Sharp & Dohme LLCAktiv, ikke rekrutterendeHyperkolesterolemi | Familiær hyperkolesterolemiColombia, Israel, Taiwan, Forente stater, Argentina, Kina, Tyskland, Italia, Japan, Korea, Republikken, Mexico, Sør-Afrika, Spania, Tyrkia
-
NYU Langone HealthNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)FullførtCystinuri | Primær hyperoksaluri | Dent sykdom | Adenin Phosphoribosyl Transferase-mangelForente stater, Island
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.FullførtAnemi, hemolytisk | Pyruvat Kinase mangelForente stater, Spania, Sveits, Tyrkia, Tyskland, Frankrike, Storbritannia, Japan, Nederland, Brasil, Canada, Tsjekkia, Danmark, Italia, Korea, Republikken, Thailand
-
Horizon Therapeutics Ireland DACFullførtUkontrollert gikt | NyretransplantasjonForente stater
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAbeona Therapeutics, IncPåmelding etter invitasjonMukopolysakkaridose III-AForente stater, Australia, Spania
-
Travere Therapeutics, Inc.UkjentCerebrotendinøs xantomatose (CTX)Forente stater
-
BioMarin PharmaceuticalFullførtFenylketonuriForente stater
-
Travere Therapeutics, Inc.Aktiv, ikke rekrutterende
-
Amicus TherapeuticsAvsluttetBatten sykdom | Neuronal Ceroid Lipofuscinosis CLN6 | Neuronal Ceroid Lipofuscinosis CLN3Forente stater
-
University of PittsburghNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); Rare Diseases...RekrutteringPyruvat Dehydrogenase Complex Deficiency DiseaseForente stater
-
Baebies, Inc.FullførtG6PD-mangel | G6PDForente stater
-
Genzyme, a Sanofi CompanyFullført
-
Genzyme, a Sanofi CompanyFullførtGlykogenlagringssykdom Type II | Pompes sykdomForente stater
-
BioMarin PharmaceuticalFullførtFenylketonuriForente stater, Canada
-
BioMarin PharmaceuticalGodkjent for markedsføring
-
SanofiFullførtGauchers sykdomForente stater
-
University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) og andre samarbeidspartnereRekrutteringGauchers sykdom type 1Forente stater
-
Children's National Research InstituteActelionFullførtSandhoffs sykdom | GM2 Gangliosidoser | Tay-SachsForente stater
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)Sio Gene TherapiesRekrutteringGangliosidose | Lysosomale sykdommer | GM1Forente stater
-
University of MinnesotaRekrutteringBetennelse | Oksidativt stress | Gauchers sykdom type IForente stater
-
National Institute of Neurological Disorders and...Fullført
-
AmgenFullførtHeterozygot familiær hyperkolesterolemiForente stater, Canada, Italia, Norge, Belgia, Tyrkia, Australia, New Zealand, Østerrike, Tsjekkia, Sør-Afrika, Polen, Spania, Sveits, Nederland, Taiwan, Finland, Brasil, Portugal, Slovenia, Den russiske føderasjonen, Ungarn, Storbrit... og mer
-
University of PennsylvaniaSuspendertLipidmetabolisme, medfødte feil | Kolesterol, HDL | Tangier sykdom | LCAT-mangel | Kolesterylester Transfer Protein (CETP) mangelForente stater
-
National Institute of Diabetes and Digestive and...FullførtHypokalsemi | Rakitt | Osteomalacia | Pseudohypoparathyroidisme | PseudopseudohpoparathyroidismeForente stater
-
PfizerFullførtHeterozygot familiær hyperkolesterolemiCanada, Nederland, Storbritannia, Forente stater, Spania, Polen, Finland, Norge, Sør-Afrika, Italia, Bulgaria
-
Urica Therapeutics Inc.RekrutteringHyperurikemi | GiktForente stater
-
Kastle Therapeutics, LLCFullførtHyperkolesterolemi | Heterozygot familiærForente stater, Italia, Polen, Ukraina, Storbritannia, Tyskland, Hong Kong, Taiwan, Spania, Argentina, Belgia, Israel, Malaysia, Sør-Afrika, Tyrkia, Nederland, Korea, Republikken, Canada, New Zealand, Den russiske føderasjonen, Br... og mer
-
PTC TherapeuticsRekrutteringFenylketonuriForente stater, Tyskland, Spania, Australia, Brasil, Storbritannia, Danmark, Mexico, Portugal, Tyrkia, Canada, Georgia, Italia, Nederland, Japan
-
Forge Biologics, IncHar ikke rekruttert ennåKrabbe sykdomForente stater
-
Forge Biologics, IncAktiv, ikke rekrutterende
-
Jerry Vockley, MD, PhDUltragenyx Pharmaceutical IncIkke lenger tilgjengeligBarth syndrom | Mitokondriell trifunksjonell proteinmangel | Svært langkjedet acylCoA-dehydrogenase (VLCAD) mangel | Karnitin palmitoyltransferase mangler (CPT1, CPT2) | Langkjedet Hydroxyacyl-CoA-dehydrogenase-mangel | Glykogenlagringsforstyrrelser | Pyruvat-karboksylase-mangelsykdom | ACYL-CoA DEHYDROGENASE...Forente stater
-
Regeneron PharmaceuticalsFullførtHomozygot familiær hyperkolesterolemiForente stater, Nederland, Sør-Afrika, Australia, Østerrike, Canada, Tsjekkia, Frankrike, Hellas, Italia, Japan, Ukraina
-
University of GlasgowFullførtFenylketonuri (PKU)Storbritannia
-
Duke UniversityFullført
-
ShireFullførtGauchers sykdom, type 1Spania, Israel, Forente stater, India, Paraguay, Storbritannia, Den russiske føderasjonen, Tunisia, Argentina
-
Cycle Pharmaceuticals Ltd.ParexelFullførtArvelig tyrosinemi, type ISør-Afrika
-
InventisBio Co., LtdRekruttering
-
Zymenex A/SEuropean CommissionFullførtAlfa-mannosidoseDanmark, Storbritannia, Frankrike, Tyskland, Polen
-
NovartisFullførtLeddgikt, giktForente stater, Sveits, Storbritannia
-
University College, LondonRekrutteringOrnithine Transcarbamylase mangelStorbritannia
-
Johnson & Johnson Pharmaceutical Research & Development...Fullført21-hydroksylase mangelForente stater
-
University of ReadingFullførtMelkeintoleranseStorbritannia
-
Weill Medical College of Cornell UniversityNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); National... og andre samarbeidspartnereFullførtBatten sykdom | Sen Infantil Neuronal Ceroid LipofuscinosisForente stater
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...FullførtInfantil Neronal Ceroid LipofuscinosisForente stater
-
Weill Medical College of Cornell UniversityAvsluttetBatten sykdom | Sen Infantil Neuronal Ceroid LipofuscinosisForente stater