- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Search trials
Clinical Trials on Purin-Pyrimidin-metabolisme, medfødte feil in New Zealand
Totalt 703 resultater
-
Maria I. NewNational Center for Research Resources (NCRR); Office of Rare Diseases...Fullført21-hydroksylase mangelForente stater, Brasil
-
The Medicines CompanyFullførtDiabetes | Familiær hyperkolesterolemi | Aterosklerotisk kardiovaskulær sykdomCanada, Nederland, Forente stater, Storbritannia, Tyskland
-
ShireFullført
-
Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk companyAktiv, ikke rekrutterendePrimær hyperoksaluri type 3Forente stater, Tyskland, Storbritannia, Canada, Polen
-
National MPS SocietyMediResource Inc.AvsluttetMukopolysakkaridose I | Mukopolysakkaridose II | Mukopolysakkaridoser | Mukopolysakkaridose VI | Mukopolysakkaridose IVForente stater
-
BioMarin PharmaceuticalAvsluttetMorquio A syndrom | MPS IVA | Mukopolysakkaridose IVAForente stater, Storbritannia, Canada, Tyskland
-
Sangamo TherapeuticsAktiv, ikke rekrutterendeFabrys sykdomForente stater, Storbritannia, Taiwan, Australia, Tyskland, Italia, Canada
-
New York Medical CollegeFullførtLymfom | Leukemi | Sigdcellesykdom | Histiocytose | Immunsvikt | Medfødte stoffskiftefeil | Benmargssvikt | Beta-thalassemiForente stater
-
BioMarin PharmaceuticalAvsluttetSent debuterende Pompe-pasienter ubehandlet eller behandlet med rhGAASpania, Slovenia, Serbia, Korea, Republikken, Hellas, Australia, Singapore, Brasil, Canada, Taiwan, Irland, Polen, Romania
-
Homology Medicines, IncTilbaketrukketMukopolysakkaridose IIForente stater, Canada
-
ShireTakeda Development Center Americas, Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeMetakromatisk leukodystrofi (MLD)Forente stater, Canada, Belgia, Israel, Nederland, Storbritannia, Tyskland, Spania, Japan, Brasil, Argentina, Frankrike, Hellas, Italia
-
Genzyme, a Sanofi CompanyFullførtSikkerhet og effekt av Cerezyme®-infusjoner hver 4. uke versus hver 2. uke ved Gaucher-sykdom type 1Gauchers sykdom, type 1 | Cerebroside Lipidosis Syndrome | Glucocerebrosidase mangelsykdom | Glucosylceramide Beta-Glucosidase Deficiency Disease | Gauchers sykdom, ikke-nevronopatisk formForente stater, Storbritannia, Spania, Italia, Brasil, Canada, Polen
-
Genzyme, a Sanofi CompanyFullførtGlykogenlagringssykdom Type II (GSD-II) | Pompes sykdom | Glykogenese 2 Acid Maltase-mangelForente stater, Canada, Australia
-
Genzyme, a Sanofi CompanyFullførtSphingomyelin LipidoseBrasil, Frankrike, Italia, Forente stater, Tyskland, Storbritannia
-
Genzyme, a Sanofi CompanyRekrutteringFabrys sykdomKroatia, Forente stater, Argentina, Australia, Belgia, Bulgaria, Canada, Tyskland, Hong Kong, India, Indonesia, Korea, Republikken, Kuwait, Malaysia, Filippinene, Polen, Romania, Singapore, Slovakia, Taiwan, Thailand, Storbritannia, V... og mer
-
Kastle Therapeutics, LLCIonis Pharmaceuticals, Inc.FullførtKoronararteriesykdom | Heterozygot familiær hyperkolesterolemiForente stater, Canada
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncKyowa Kirin Co., Ltd.Aktiv, ikke rekrutterendeX-bundet hypofosfatemi | Hypofosfatemisk rakittForente stater, Brasil, Argentina, Canada, Chile, Colombia
-
Amicus TherapeuticsAvsluttetFabrys sykdomAustralia, Forente stater, Italia, Spania, Belgia, Tyrkia, Brasil, Argentina, Storbritannia, Danmark, Frankrike, Canada, Egypt
-
Inozyme PharmaAktiv, ikke rekrutterendeGeneralisert arteriell forkalkning av spedbarn | Autosomal recessiv hypofosfatemisk rakitt | Ektonukleotid Pyrofosfatase/fosfodiesterase1 mangelForente stater, Canada, Tyskland, Frankrike, Storbritannia
-
Amicus TherapeuticsFullførtFabrys sykdomForente stater, Østerrike, Storbritannia, Argentina, Australia, Belgia, Brasil, Canada, Danmark, Egypt, Frankrike, Italia, Japan, Spania, Tyrkia
-
Novartis PharmaceuticalsFullførtType 2 diabetes | Familiær hyperkolesterolemi | Aterosklerotisk kardiovaskulær sykdom | Symptomatisk ateroskleroseTyskland, Storbritannia, Nederland, Forente stater, Canada
-
Genzyme, a Sanofi CompanyGodkjent for markedsføringGlykogenlagringssykdom Type II (GSD-II) | Sykdom med syremaltasemangel | Glykogenose 2 | Pompes sykdom (sen-debut)Forente stater
-
Genzyme, a Sanofi CompanyFullførtGlykogenlagringssykdom Type II (GSD-II) | Pompes sykdom (sen-debut) | Glykogenese type II | Acid Maltase Deficiency (AMD)Forente stater, Frankrike, Canada, Nederland, Australia
-
Genzyme, a Sanofi CompanyFullførtFabrys sykdomForente stater, Storbritannia, Canada, Tsjekkisk Republikk, Ungarn, Polen
-
TakedaRekruttering
-
Amicus TherapeuticsFullførtFabrys sykdomForente stater, Italia, Spania, Tyrkia, Brasil, Canada, Storbritannia, Frankrike, Polen, Australia, Egypt, Argentina, Danmark
-
Office of Rare Diseases (ORD)UkjentAdrenal hyperplasi, medfødtForente stater, Brasil, Frankrike
-
REGENXBIO Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeMukopolysakkaridose type II (MPS II)Forente stater, Brasil
-
St. Jude Children's Research HospitalNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)AvsluttetHematologiske sykdommer | Anemi, sigdcelle | Cerebrovaskulær ulykke | HemokromatoseForente stater
-
Genzyme, a Sanofi CompanyFullførtSphingomyelin LipidoseForente stater, Belgia, Brasil, Frankrike, Tyskland, Italia, Storbritannia
-
Genzyme, a Sanofi CompanyFullførtGauchers sykdom, type 1 | Cerebroside Lipidosis Syndrome | Glucocerebrosidase mangelsykdom | Glucosylceramide Beta-Glucosidase Deficiency Disease | Gauchers sykdom, ikke-nevronopatisk formForente stater, Israel, Mexico, Den russiske føderasjonen, Argentina, Italia
-
Genzyme, a Sanofi CompanyFullførtGlykogenese 2 Acid Maltase-mangel | Pompes sykdom (sen-debut) | Glykogenlagringssykdom Type II (GSD II)Forente stater, Nederland, Storbritannia, Tyskland
-
NYU Langone HealthUniversitätsklinikum Hamburg-EppendorfFullført
-
Sangamo TherapeuticsAvsluttetMukopolysakkaridose II | MPS IIForente stater
-
Genzyme, a Sanofi CompanyBioMarin/Genzyme LLCFullførtMukopolysakkaridose I | Scheie syndrom | Hurlers syndrom | Hurler-Scheie syndromForente stater, Canada, Storbritannia, Brasil, Tyskland, Italia, Nederland
-
Genzyme, a Sanofi CompanyFullførtGlykogenlagringssykdom Type II; Pompes sykdomTsjekkia, Taiwan, Belgia, Tyskland, Korea, Republikken, Forente stater, Argentina, Australia, Østerrike, Brasil, Canada, Danmark, Frankrike, Ungarn, Italia, Japan, Mexico, Nederland, Polen, Portugal, Den russiske føderasjonen, Spania, Sveit... og mer
-
Alnylam PharmaceuticalsFullførtEn studie for å evaluere Lumasiran hos barn og voksne med primær hyperoksaluri type 1 (ILLUMINATE-A)Primær hyperoksaluri type 1 (PH1)Forente stater, Frankrike, Storbritannia, Sveits, Nederland, Israel, Tyskland, De forente arabiske emirater
-
National Eye Institute (NEI)FullførtNiemann Pick-sykdommerForente stater, Storbritannia
-
PTC TherapeuticsFullførtMitokondrielle sykdommer | Medikamentresistent epilepsi | Leighs sykdom | Leigh syndrom | Mitokondriell encefalopati (MELAS) | Pontocerebellar Hypoplasi Type 6 (PCH6) | Alpers sykdom | Alpers syndromForente stater, Spania, Storbritannia, Canada, Frankrike, Italia, Polen, Sverige, Japan
-
Genzyme, a Sanofi CompanyFullførtSphingomyelin LipidoseForente stater, Argentina, Australia, Belgia, Brasil, Bulgaria, Chile, Frankrike, Tyskland, Italia, Japan, Nederland, Portugal, Spania, Tunisia, Tyrkia, Storbritannia
-
Genzyme, a Sanofi CompanyRekrutteringGauchers sykdom | Cerebroside Lipidosis Syndrome | Glucocerebrosidase mangelsykdom | Glucosylceramide Beta-Glucosidase Deficiency DiseaseUngarn, Kroatia, Forente stater, Australia, Belgia, Brasil, Bulgaria, Canada, Danmark, Tyskland, Hellas, Hong Kong, India, Indonesia, Italia, Jordan, Korea, Republikken, Kuwait, Libanon, Malaysia, Pakistan, Filippinene, Polen, Saudi-Arabia og mer
-
Friedreich's Ataxia Research AllianceChildren's Hospital of Philadelphia; University of RochesterRekrutteringFriedreich Ataxia | Nevro-degenerativ sykdomForente stater, Canada, New Zealand, Australia, India
-
Ascendis Pharma Growth Disorders A/SAktiv, ikke rekrutterendeAkondroplasiForente stater, Danmark, Irland, New Zealand, Australia, Canada, Spania
-
Genzyme, a Sanofi CompanyRekrutteringPompes sykdom (sen debut) | Glykogenlagringssykdom Type II (GSD-II) | Glykogenese 2 Acid Maltase-mangelKroatia, Forente stater, Italia, Belgia, Tsjekkia
-
University of ChicagoNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) og andre samarbeidspartnereFullførtKrabbe sykdom | Mukopolysakkaridose type II (MPS II) | Mukopolysakkaridose type I (MPS I) | Mukopolysakkaridose type III (MPS III) | Mukopolysakkaridose type VI (MPS VI)Forente stater
-
BioMarin PharmaceuticalICON plcFullførtMukopolysakkaridose IV Type A | Morquio A syndrom | MPS IVAForente stater, Storbritannia, Australia, Taiwan, Belgia, Malaysia, Østerrike, Canada, Portugal, Frankrike, Irland, Tsjekkia, Danmark, Italia, Nederland, Polen, Puerto Rico
-
Genzyme, a Sanofi CompanyFullførtPompes sykdom (sen debut) | Glykogenlagringssykdom Type II (GSD-II) | Sykdom med syremaltasemangel | Glykogenose 2Forente stater, Frankrike, Nederland
-
Genzyme, a Sanofi CompanyFullførtFabrys sykdomForente stater, Storbritannia, Canada, Ungarn, Polen, Tsjekkisk Republikk
-
Ascendis Pharma Growth Disorders A/SPåmelding etter invitasjonAkondroplasiForente stater, Australia, Danmark, Irland, Østerrike, Tyskland, New Zealand
-
SanofiRekrutteringFabrys sykdomItalia, Forente stater, Østerrike, Kina, Tsjekkia, Danmark, Frankrike, Tyskland, Hellas, Japan, Korea, Republikken, Nederland, Norge, Spania, Taiwan, Tyrkia, Storbritannia, Canada, Polen