- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Search trials
Kliniske studier på X-koblet alvorlig kombinert immunsvikt (XSCID)
Totalt 341 resultater
-
First Affiliated Hospital of Zhejiang UniversityRekrutteringHIV-infeksjon | Kombinert antiretroviral terapiKina
-
Wyeth is now a wholly owned subsidiary of PfizerFullført
-
Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.FullførtX-bundet hypofosfatemiForente stater, Korea, Republikken, Canada, Japan, Frankrike, Danmark
-
Kyowa Hakko Kirin Pharma, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.FullførtX-bundet hypofosfatemiForente stater, Canada
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaAvsluttetHematologiske sykdommer | Hemofagocytisk lymfohistiocytose | Immunologiske sykdommer | Chediak-Higashi syndrom | X-koblede lymfoproliferative lidelser | Griscelli syndrom | Langerhans-cellehistiocytoseForente stater
-
Jerry Vockley, MD, PhDUltragenyx Pharmaceutical IncIkke lenger tilgjengeligBarth syndrom | Mitokondriell trifunksjonell proteinmangel | Svært langkjedet acylCoA-dehydrogenase (VLCAD) mangel | Karnitin palmitoyltransferase mangler (CPT1, CPT2) | Langkjedet Hydroxyacyl-CoA-dehydrogenase-mangel | Glykogenlagringsforstyrrelser | Pyruvat-karboksylase-mangelsykdom | ACYL-CoA DEHYDROGENASE...Forente stater
-
Seoul National University HospitalRekrutteringDuchenne muskeldystrofi | Skoliose Nevromuskulær | Lordosis lumbalKorea, Republikken
-
AryoGen Pharmed Co.FullførtFaktor VII-mangel | Hemofili A med inhibitor | Hemofili B med inhibitor | Glanzmanns trombasteniIran, den islamske republikken
-
Kyowa Kirin Co., Ltd.FullførtXLHJapan, Korea, Republikken
-
Wyeth is now a wholly owned subsidiary of PfizerFullførtHemofili B | Allergiske reaksjonerFrankrike, Italia, Forente stater, Østerrike, Belgia, Spania, Storbritannia, Canada, Tyskland
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRekrutteringMyelodysplastiske syndromer | Fanconi anemi | Dyseratosis Congenita | Alvorlig aplastisk anemi | Benmargssvikt | T-cellereseptor alfa/beta-utarming | Telomere Biologisk lidelseForente stater
-
Children's Mercy Hospital Kansas CityFullførtHypofosfatemisk rakitt, X-Linked DominantForente stater
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncKyowa Kirin Co., Ltd.Aktiv, ikke rekrutterendeX-bundet hypofosfatemi | Hypofosfatemisk rakittForente stater, Brasil, Argentina, Canada, Chile, Colombia
-
Bicetre HospitalUkjentSjeldne sykdommer | X-bundet hypofosfatemiFrankrike
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncKyowa Kirin Co., Ltd.TilgjengeligX-bundet hypofosfatemi | Tumorindusert osteomalaci
-
Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.FullførtX-bundet hypofosfatemiNederland, Forente stater, Storbritannia, Frankrike
-
Orthopedic Hospital Vienna SpeisingFullført
-
Yale UniversityFullført
-
Yale UniversityNational Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases...FullførtHyperparatyreose | Hypofosfatemi, familiærForente stater
-
University of RostockUkjentVekstforstyrrelser | Hypofosfatemisk rakitt | Somatropin terapiTyskland
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Påmelding etter invitasjonKronisk granulomatøs sykdom | Inflammatorisk gastrointestinal sykdom | Inflammatorisk hudsykdom | Inflammatorisk lungesykdomForente stater
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...FullførtKronisk granulomatøs sykdom | Leukocyttforstyrrelse | Jobs syndrom | Chediak Higashi syndromForente stater
-
Fairview University Medical CenterUkjentHemofagocytisk lymfohistiocytose | Pode versus vertssykdom | Chediak-Higashi syndrom | Virusassosiert hemofagocytisk syndrom | X-koblet lymfoproliferativt syndrom | Familiær erytrofagocytisk lymfohistiocytoseForente stater
-
Emory UniversityChildren's Healthcare of AtlantaAvsluttetSigdcellesykdom | Fanconi anemi | Thalassemi | Alvorlig medfødt nøytropeni | Wiskott-Aldrich syndrom | Diamond-Blackfan anemi | Alvorlig aplastisk anemi | Glanzmann trombasteni | Leukocyttadhesjonsmangel | Dyskeratosis-congenita | Chediak-Higashi syndrom | Kronisk-granulomatøs sykdom | Schwachman-diamant syndromForente stater
-
Stanford UniversityHar ikke rekruttert ennåLeversvikt | Levercirrhose | Hemofili A | Hemofili B | Hemofili | Levertransplantasjonslidelse | KoagulasjonsfaktormangelForente stater
-
Baylor College of MedicineThe Methodist Hospital Research Institute; Center for Cell and Gene Therapy...FullførtAkutt myeloid leukemi | Akutt lymfatisk leukemi | Myelodysplastisk syndrom | Kronisk myelogen leukemi | Hemofagocytisk lymfohistiocytose (HLH) | Non Hodgkins lymfom | Familiær hemofagocytisk lymfohistiocytose (FLH) | Viralt assosiert hemofagocytisk syndrom (VAHS) | X-koblet lymfoproliferativ sykdom (XLP)Forente stater
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRekrutteringHurler syndrom | Sfingolipidoser | Peroksisomale lidelser | Metakromatisk leukodystrofi | Alfa-mannosidose | Hunters syndrom | Mukopolysakkaridose lidelser | Maroteaux Lamy syndrom | Sly syndrom | Fucosidosis | Aspartylglucosaminuri | Glykoprotein metabolske forstyrrelser | Recessive leukodystrofier | Globoidcelleleuk... og andre forholdForente stater
-
University of AarhusFullførtX-bundet hypofosfatemi | Arvelig hypofosfatemiDanmark
-
Wake Forest University Health SciencesFullførtHypofosfatemi | X-bundet hypofosfatemi | Venstre ventrikkel hypertrofi | Renin-angiotensin systemetForente stater
-
Spark TherapeuticsFullførtHematologiske sykdommer | Blodkoagulasjonsforstyrrelser, arvelig | Koagulasjonsproteinforstyrrelser | Hemoragiske lidelser | Genetiske sykdommer, medfødte | Genetiske sykdommer, X-linked | Genterapi | Blodkoagulasjonsforstyrrelse | Genoverføring | Adeno-assosiert virus (AAV) | Faktor VIII (FVIII) | Faktor VIII (FVIII)... og andre forholdForente stater
-
University of CincinnatiChildren's Hospital Medical Center, CincinnatiAvsluttetAdrenoleukodystrofi | Zellwegers syndrom | Infantil Refsums sykdom | Bifunksjonell enzymmangel
-
Emory UniversityFullførtSigdcellesykdom | Fanconi anemi | Hurler syndrom | Kronisk granulomatøs sykdom | Alvorlig medfødt nøytropeni | Hemofagocytisk lymfohistiocytose | Wiskott-Aldrich syndrom | Diamond-Blackfan anemi | Alvorlig aplastisk anemi | Glanzmann trombasteni | Shwachman-diamant syndrom | Major Thalassemia | Leukocyttadhesjonsma... og andre forholdForente stater
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)RekrutteringMetabolsk sykdom | Purin-Pyrimidin-metabolisme | AICDA, OMIM *605257, immunsvikt med hyper-IgM, type 2; HIGM2 | UNG, OMIM *191525, Hyper-IgM Syndrome 5 | NT5C3A, OMIM *606224, anemi, hemolytisk, på grunn av UMPH1-mangel | UMPS, OMIM *613891, Orotic Aciduria | DHODH, OMIM *126064, Millers syndrom (postaksial... og andre forholdForente stater
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAvsluttetFabrys sykdom | Alpha Galactosidase A-mangelForente stater, Østerrike, Storbritannia
-
Children's Hospital of PhiladelphiaRekrutteringLeukemi | Benmargssviktsyndrom | Immunsvikt | Medfødte stoffskiftefeil | Immunodysregulering Polyendokrinopati Enteropati X-linked SyndromeForente stater
-
Anagnostou, Evdokia, M.D.The Hospital for Sick Children; Canadian Institutes of Health Research... og andre samarbeidspartnereHar ikke rekruttert ennåAngstlidelser | Generalisert angstlidelse | Angst | Tuberøs sklerose | ADHD | Nevroutviklingsforstyrrelser | Autismespektrumforstyrrelse | Fragilt X-syndrom | Sosial angst | Sosial angst | Agorafobi | Tourettes syndrom | Tic lidelser | Autisme | ADHD Overveiende uoppmerksom type | ADHD – kombinert type | ADHD, overveiende hyperaktiv... og andre forholdCanada
-
NYU Langone HealthNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)FullførtCystinuri | Primær hyperoksaluri | Dent sykdom | Adenin Phosphoribosyl Transferase-mangelForente stater, Island
-
Novo Nordisk A/SFullførtSunn | Medfødt blødningsforstyrrelse | Hemofili A med inhibitorer | Hemofili B med inhibitorer | Ervervet blødningsforstyrrelse | Ervervet hemofili | Medfødt FVII-mangel | Glanzmanns sykdomFrankrike
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaFullførtImmunologiske mangelsyndromer | Hemofagocytisk lymfohistiocytose | Chediak-Higashi syndrom | X-koblede lymfoproliferative lidelser | Griscelli syndrom | Langerhans-cellehistiocytoseForente stater
-
Genzyme, a Sanofi CompanyCRL/MedinetAvsluttetFabrys sykdom | Kronisk nyresykdom, stadium IV (alvorlig)Forente stater
-
Boston Children's HospitalAvsluttetFanconi anemi | Dyseratosis CongenitaForente stater
-
University of California, San FranciscoNational Cancer Institute (NCI)FullførtMyelodysplastiske syndromer | Leukemi | Medfødt amegakaryocytisk trombocytopeni | Alvorlig medfødt nøytropeniForente stater
-
Mayo ClinicNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) og andre samarbeidspartnereRekrutteringCystinuri | Primær hyperoksaluri | Dent sykdom | APRT-mangelForente stater, Island
-
Mayo ClinicRekrutteringCystinuri | Primær hyperoksaluri | Dent sykdom | APRT-mangelForente stater
-
University of Milano BicoccaComitato Maria Letizia Verga,ItalyRekrutteringLymfom, Non-Hodgkin | Leukemi, Myeloid, Akutt | Leukemi, B-celle | Adrenoleukodystrofi | Lymfom, Hodgkin | Major Thalassemia | Leukemi, T-celle | DrepanocytoseItalia
-
American Thrombosis and Hemostasis NetworkNovo Nordisk A/S; Sanofi; Pfizer; Genentech, Inc.; CSL Behring; Hemophilia of Georgia... og andre samarbeidspartnereRekrutteringHemofili | Trombose | Trombofili | Sigdcellesykdom | Thalassemi | Blødningsforstyrrelse | Von Willebrands sykdommer | Faktor IX-mangel | Bindevevsforstyrrelse | Faktor VIII-mangel | Hematologisk lidelse | Sjelden blødningsforstyrrelse | BlodplateforstyrrelseForente stater
-
Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute...AvsluttetGenetisk lidelse | Alvorlig aplastisk anemi | ImmunsviktsyndromForente stater
-
Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins... og andre samarbeidspartnereRekrutteringMitokondrielle sykdommer | Retinitis Pigmentosa | Myasthenia Gravis | Eosinofil gastroenteritt | Multippel systematrofi | Leiomyosarkom | Leukodystrofi | Anal fistel | Spinocerebellar ataksi type 3 | Friedreich Ataxia | Kennedy sykdom | Lyme sykdom | Hemofagocytisk lymfohistiocytose | Spinocerebellar ataksi type 1 | Spinocerebellar... og andre forholdForente stater, Australia
-
Children's Hospital of PhiladelphiaIllumina, Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeMukopolysakkaridoser | Leukodystrofi | Adrenoleukodystrofi | Adrenomyeloneuropati | X-bundet adrenoleukodystrofi | Gangliosidoser | Metakromatisk leukodystrofi | Krabbe sykdom | Refsum sykdom | Cadasil | Sjøgren-Larsson syndrom | Allan-Herndon-Dudley syndrom | Hvitstoffsykdom | GM2 Gangliosidosis | Zellwegers syndrom | ALSP | Pelizaeus-Merzbacher... og andre forholdForente stater
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaFullførtMukopolysakkaridose | Hurler syndrom | Sfingolipidoser | Peroksisomale lidelser | Krabbe sykdom | Adrenoleukodystrofi (ALD) | Hunters syndrom | Sly syndrom | Fucosidosis | Aspartylglucosaminuri | Alfa mannosidose | Metakromatisk leukodystrofi (MLD) | Maroteaux-Lamy syndromForente stater