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Ensaios clínicos em ADA-SCID
Total de 184633 resultados
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Enzyvant Therapeutics GmBHConcluídoDoença de Farber | Doença de Farber | Lipogranulomatose de Farber | Deficiência de Ceramidase Ácida | Deficiência de Ceramidase | Deficiência de N-Laurilesfingosina Deacilase | Mutação ASAH1Estados Unidos, Egito, Canadá, Itália, Peru, Argentina, Alemanha, Índia, Suécia
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Genzyme, a Sanofi CompanyRescindidoGlicogenose 2 | Doença de armazenamento de glicogênio tipo II (GSD II) | Deficiência de Ácido Maltase | Doença de Pompe (início infantil)Estados Unidos, Taiwan, Alemanha
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoDeficiência de maltase ácida na glicogênese 2 | Doença de Pompe (início tardio) | Doença de armazenamento de glicogênio tipo II (GSD II)Estados Unidos, Holanda, Reino Unido, Alemanha
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoDeficiência de maltase ácida na glicogênese 2 | Doença de Pompe (início tardio) | Doença de armazenamento de glicogênio tipo II (GSD II)França
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Mayo ClinicConcluídoEsclerose múltipla | Artrite reumatoide | Lúpus Eritematoso Sistêmico | Uveíte | Vasculite | Psoríase | Doença de Graves | Esclerose Sistêmica | Doença celíaca | Doença de Crohn | Diabetes mellitus tipo 1 | Miastenia grave | Colite ulcerativa | Dermatomiosite | Polimiosite | Vitiligo | Hepatite Autoimune | Polimialgia reumática | Arterite... e outras condiçõesEstados Unidos
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William Gahl, M.D.National Human Genome Research Institute (NHGRI)ConcluídoFibrose pulmonar | Erros Inatos do Metabolismo | Albinismo | Albinismo Oculocutâneo | Deficiência do pool de armazenamento de plaquetasEstados Unidos
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AbbVieRecrutamentoArtrite Reumatoide (AR) | Espondilite Anquilosante (EA) | Dermatite Atópica (DA) | Artrite Psoriática (PSA)Republica da Coréia
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Spark TherapeuticsAtivo, não recrutandoDoenças de Armazenamento Lisossomal | Doença de Armazenamento de Glicogênio Tipo II | Doença de armazenamento de glicogênio tipo 2 | Doença de Pompe (início tardio) | Doença de Pompe | LOPD | Deficiência de Ácido MaltaseEstados Unidos, Canadá, Holanda, França, Dinamarca, Alemanha, Itália, Reino Unido
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Spark TherapeuticsConcluídoDoenças de Armazenamento Lisossomal | Doença de armazenamento de glicogênio tipo 2 | Doença de Pompe (início tardio) | Doença de Pompe | LOPD | Deficiência de Ácido MaltaseEstados Unidos, Itália, Reino Unido, Holanda, França, Alemanha
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídorhGAA em pacientes com doença de armazenamento de glicogênio II de início infantil (doença de Pompe)Doença de Armazenamento de Glicogênio Tipo II | Doença por Deficiência de Ácido Maltase | Glicogenose 2 | Doença de PompeEstados Unidos, Israel, França, Reino Unido
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)RecrutamentoFibrose pulmonar | Voluntários Saudáveis | Síndrome de Hermansky-Pudlak (HPS)Estados Unidos
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Vanderbilt UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); University of South Florida; National Institutes of Health (NIH)ConcluídoSíndrome de Hermansky PudlakEstados Unidos
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...RetiradoColite | Citocinas | Síndrome de Hermanski-Pudlak | Linfócitos | Avaliação de MedicamentosEstados Unidos
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Jesse RomanGenentech, Inc.DesconhecidoDoença Pulmonar Intersticial | Síndrome de Hermansky PudlakEstados Unidos, Porto Rico
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)RescindidoFibrose pulmonar | Doença Metabólica | Albinismo Oculocutâneo | Síndrome de Hermansky-Pudlak (HPS) | Deficiência do pool de armazenamento de plaquetasEstados Unidos
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Genzyme, a Sanofi CompanyAprovado para comercializaçãoDoença de armazenamento de glicogênio tipo II (GSD-II) | Doença por Deficiência de Ácido Maltase | Glicogenose 2 | Doença de Pompe (início tardio)Estados Unidos
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University of UtahNational Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID); Duke University; National Institutes of Health (NIH) e outros colaboradoresConcluído
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Ashvattha Therapeutics, Inc.RecrutamentoEsclerose Lateral Amiotrófica (ELA) | Esclerose Múltipla (EM) | Doença de Parkinson (DP) | Doença de Alzheimer (DA)Estados Unidos
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Michio HiranoSanthera PharmaceuticalsConcluídoSíndrome MELASEstados Unidos
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Genzyme, a Sanofi CompanyRecrutamentoDoença de Pompe (início tardio) | Doença de armazenamento de glicogênio tipo II (GSD-II) | Deficiência de maltase ácida na glicogênese 2Croácia, Estados Unidos, Itália, Bélgica, Tcheca
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Glasgow Royal InfirmaryConcluídoDeficiência de Magnésio | Abstinência alcoólica | Acidose Láctica | Deficiência de Vitamina B1 | Encefalopatia de WernickeReino Unido
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National Center for Research Resources (NCRR)University of California, San DiegoConcluídoSíndrome MELAS | Acidose Láctica | Miopatia MitocondrialEstados Unidos
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University Hospital, RouenDesconhecidoObesidade | Insuficiência respiratória aguda | Insuficiência Respiratória Hipercápnica | Apnéia Obstrutiva | Síndrome de hipoventilação | Acidose Respiratória
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Jesús González de la Aleja TejeraConcluído
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University of WashingtonNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)ConcluídoInfarto do miocárdio | Doenças cardíacas | Doenças cardiovasculares | Doença cardíaca | Acidente vascular cerebral | Hiper-homocisteinemia
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National Institute of Diabetes and Digestive and...ConcluídoGastrinoma | Síndrome de Zollinger Ellison | AcloridriaEstados Unidos
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West Kazakhstan Medical UniversityRecrutamentoDeficiência de ornitina transcarbamilase | Deficiência de Biotinidase | Citrulinemia | Acidemia glutárica tipo II | Acidúria Argininosuccínica | Doença da Urina do Xarope de Bordo | Deficiência Primária de Carnitina | Homocistinúria | Deficiência de Carnitina Palmitoiltransferase II | Deficiência de Arginase e outras condiçõesCazaquistão
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Tisento TherapeuticsAinda não está recrutandoEncefalopatia Mitocondrial, Acidose Láctica e Episódios Tipo AVC (Síndrome MELAS)Estados Unidos, Austrália, Itália, Alemanha, Canadá, Reino Unido
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Chung-Hsing WangSanofiAinda não está recrutando
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SanofiRecrutamentoDeficiência de Esfingomielinase Ácida (ASMD)França
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National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)ConcluídoInfarto do miocárdio | Doenças cardíacas | Doenças cardiovasculares | Distúrbios Cerebrovasculares | Doenças Vasculares Periféricas | Aterosclerose | Hiper-homocisteinemia
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoDoença de Pompe (início tardio) | Doença de armazenamento de glicogênio tipo II (GSD-II) | Doença por Deficiência de Ácido Maltase | Glicogenose 2Holanda
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoDoença de Pompe (início tardio) | Doença de armazenamento de glicogênio tipo II (GSD-II) | Doença por Deficiência de Ácido Maltase | Glicogenose 2França
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Wake Forest University Health SciencesNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)RecrutamentoDoenças renais | Hipertensão | Obesidade Pediátrica | Proteinúria | Albuminúria | Lesão Renal | Distúrbios da Pressão Arterial | Disfunção Autonômica | Doença Renal Pediátrica | Disfunção Ventricular Esquerda | Hipertrofia ventricular esquerda | Disfunção Renal | Desequilíbrio Autonômico | Disfunção diastólica do ventrículo... e outras condiçõesEstados Unidos
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Tisento TherapeuticsChildren's Hospital of PhiladelphiaRescindido
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoDoença de Pompe (início tardio) | Doença de armazenamento de glicogênio tipo II (GSD-II) | Doença por Deficiência de Ácido Maltase | Glicogenose 2Estados Unidos, França, Holanda
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoDeficiência de Esfingomielinase Ácida HumanaReino Unido, Estados Unidos
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Institut National de la Santé Et de la Recherche...RecrutamentoNeurofibromatose tipo 1 | Ictiose | Displasia Ectodérmica | Albinismo | Pênfigo | Penfigóide de Membrana Mucosa | Epidermólise bolhosa hereditária | Ceratodermia Palmoplantar | Incontinentia PigmentiFrança
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Mayo ClinicRecrutamentoCistinúria | Hiperoxalúria | Doença Dentária | Síndrome de Lowe | Deficiência de Adenina FosforribosiltransferaseEstados Unidos, Canadá, Islândia, Israel
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SanofiRecrutamentoDeficiência de Esfingomielinase Ácida | Doença de Gaucher, EsplenomegaliaFrança
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Rigshospitalet, DenmarkUniversity College, LondonInscrevendo-se por conviteDoença hepática terminal | Doenças cardiovasculares | Fraturas, Osso | Diabetes Mellitus | Insuficiência renal | Hepatite B | Hepatite C | Insuficiência Renal Crônica | Proteinúria | HIV | Coinfecção | Acidose Láctica | AUXILIAEspanha, Suíça, Alemanha, Reino Unido, Áustria, Suécia, Finlândia, Israel, Dinamarca, França, Itália, Islândia, Bélgica, Eslováquia, Noruega, Lituânia, Portugal, Polônia, Croácia, Tcheca, Grécia, Hungria, Luxemburgo, Argentina, Bielorrússia, Bósnia e Herzegovina e mais
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Molecular NeuroImagingInstitute for Neurodegenerative DisordersConcluídoDoença de Alzheimer (DA) | Tauopatias | Doença de Parkinson (DP) | Paralisia Supranuclear Progressiva (PSP) | Encefalopatia Traumática Crônica (CTE) | Demência Temporal Frontal (FTD) | Doença de PickEstados Unidos
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Albert Einstein College of MedicineEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... e outros colaboradoresInscrevendo-se por conviteMucopolissacaridose II | Doença de Fabry | Doença de Niemann-Pick, Tipo C | Mucopolissacaridose VI | Deficiência de Ácido Lisossomal Lipase | Leucodistrofia Metacromática | Doença de Gaucher | Xantomatose cerebrotendínea | Mucopolissacaridose IV A | Gangliosidose GM1 | Mucopolissacaridose VII | Deficiência de... e outras condiçõesEstados Unidos
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SanofiPulse Infoframe Ltd.RecrutamentoDoenças de Niemann-Pick | Deficiência de Esfingomielinase ÁcidaEstados Unidos
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Genzyme, a Sanofi CompanyRescindidoDoença de Niemann-Pick | Deficiência de Esfingomielinase ÁcidaEstados Unidos
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Khondrion BVJulius Clinical; ProPharma Group; CertaraConcluídoDoenças Mitocondriais | DNA mitocondrial tRNALeu(UUR) m.3243A | Diabetes e surdez herdada da mãe (MIDD) | Encefalomiopatia Mitocondrial, Acidose Láctica e Episódios Tipo AVC (MELAS) | Oftalmoplegia Externa Progressiva Crônica (CPEO)Holanda, Dinamarca, Reino Unido, Alemanha
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University of PennsylvaniaUnited States Department of Defense; National Institutes of Health (NIH); National... e outros colaboradoresRecrutamentoDegeneração Frontotemporal (FTD) | Afasia Progressiva Primária (APP) | Degeneração Lobar Frontotemporal Familiar (fFTLD) | Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) | Doença de corpos de Lewy (LBD) | Paralisia Supranuclear Progressiva (PSP) | Síndrome Corticobasal (CBS) | Atrofia Cortical Posterior (PCA) | Doença...Estados Unidos
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Region SkaneAinda não está recrutandoPneumonia | Queimaduras | Choque | Envenenamento | Dor abdominal | Dor no peito | Trauma | Febre | Bradicardia | Síncope | Convulsões | Vertigem | Taquicardia | Paragem cardíaca | Cetoacidose diabética | Falta de ar | Reação alérgica | Asma Aguda | Estado mental alterado | Exacerbação Aguda da DPOC | Edema Pulmonar - Agudo | Síndrome Hiperglicêmica...
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Min-Sheng General HospitalConcluídoDoenças do Fígado | Insuficiência cardíaca | Derrame | Pneumonia | Choque Séptico | Parada respiratória | Trauma | Lesão Renal Aguda | Cetoacidose diabética | Ferimento na cabeça | Sangramento gastrointestinal | Hemorragia intracerebral | Doença Cardíaca IsquêmicaTaiwan
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)ConcluídoCâncer | Mielofibrose | Fibrose pulmonar | Doença de Gaucher | Síndrome de Hermansky-Pudlak (HPS)Estados Unidos