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Ensaios clínicos em Doença Granulomatosa, Crônica, Ligada ao X
Total de 34360 resultados
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Rare Thyroid Therapeutics International ABEgetis Therapeutics; AnovoRxDisponívelDeficiência do transportador monocarboxilato 8 | Síndrome de Allan-Herndon-DudleyEstados Unidos
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...RecrutamentoTranstorno do Espectro Autista | Síndrome do X Frágil | Atraso no desenvolvimento | Desordem genética | Desordem aspergerEstados Unidos
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Bristol-Myers SquibbRescindidoDoença de Crohn | Colite granulomatosa | Enterite de Crohn | Enterite GranulomatosaCanadá, Alemanha, Taiwan, Estados Unidos, Espanha, Austrália, Polônia, Federação Russa, Japão, Republica da Coréia, Romênia, Itália, Reino Unido, Bélgica, Brasil, China, Tcheca, França, Hungria, Irlanda, Israel, México, Holanda, Portugal, Dinamarc... e mais
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Children's Mercy Hospital Kansas CityConcluídoRaquitismo hipofosfatêmico, dominante ligado ao cromossomo XEstados Unidos
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Rare Thyroid Therapeutics International ABPremier Research Group plc; Egetis TherapeuticsRecrutamentoDeficiência do transportador monocarboxilato 8 | Síndrome de Allan-Herndon-DudleyEstados Unidos, Reino Unido, Holanda
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Universitair Ziekenhuis BrusselMarguerite - Marie Delacroix FoundationAinda não está recrutandoLisencefalias Clássicas e Heterotopias de Bandas SubcorticaisBélgica
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Ramsay Générale de SantéEuropean Clinical Trial Experts NetworkRecrutamentoOclusão Total Crônica | Raios X; efeitosFrança
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University of Alabama at BirminghamUniversity of Colorado, Denver; Eunice Kennedy Shriver National Institute of... e outros colaboradoresConcluídoSíndrome de Rett, Variante de Fala Preservada | Síndrome de Duplicação Mecp2 | Distúrbios relacionados ao RettEstados Unidos
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InnoVec Biotherapeutics Inc.Peking Union Medical College HospitalRecrutamentoDoenças oculares | Degeneração Retiniana | Doença Retiniana | RetinosquiseChina
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Rocket Pharmaceuticals Inc.Recrutamento
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University of California, San DiegoRocket Pharmaceuticals Inc.Recrutamento
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Emory UniversityConcluídoAnemia falciforme | Anemia de Fanconi | Síndrome de Hurler | Doença Granulomatosa Crônica | Neutropenia Congênita Grave | Linfo-histiocitose hemofagocítica | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Diamante-Blackfan Anemia | Anemia Aplástica Grave | Glanzmann Trombastenia | Síndrome de Shwachman-Diamond | Talassemia Major | Deficiência de adesão leucocitária e outras condiçõesEstados Unidos
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University Hospital ErlangenPervormance GmbHConcluídoDisplasia Ectodérmica Hipoidrótica Ligada ao X | Aumento da temperatura corporal induzido pelo exercícioAlemanha
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Bicetre HospitalDesconhecidoDoenças raras | Hipofosfatemia ligada ao XFrança
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BiogenConcluídoCoroideremiaEstados Unidos, Alemanha, França
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Duke UniversityFoundation Fighting BlindnessRetiradoCoroideremiaEstados Unidos
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University of AlbertaCanadian Institutes of Health Research (CIHR); Imperial College London; University... e outros colaboradoresConcluído
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University of AlbertaRescindido
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University of California, DavisEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...Inscrevendo-se por conviteDeficiência Intelectual | Síndrome de Down | Transtorno de Déficit de Atenção e Hiperatividade | Síndrome do X FrágilEstados Unidos
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TakedaRecrutamento
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Novartis PharmaceuticalsConcluídoAtrofia Muscular Espinhal e BulbarEstados Unidos, Alemanha, Itália, Dinamarca
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Rush University Medical CenterEmory UniversityInscrevendo-se por conviteEsclerose Tuberosa | Síndrome do X Frágil | Síndrome de Rett | Síndrome de Hamartoma Múltiplo | Síndrome de Angelman | Deficiência de Creatina, ligada ao cromossomo X | Síndrome de Monossomia Telomérica 22Q13 | Cromossomo 15Q, deleção parcialEstados Unidos
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Rocket Pharmaceuticals Inc.Concluído
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University Hospital, BrestDesconhecidoDisautonomia | Masculinidade | Encefalopatia Neonatal Grave Relacionada a MECP2França
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4D Molecular TherapeuticsAtivo, não recrutandoCoroideremiaEstados Unidos
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4D Molecular TherapeuticsRescindido
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University of OxfordUniversity College, London; Moorfields Eye Hospital NHS Foundation TrustConcluído
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STZ eyetrialUniversity Hospital TuebingenConcluído
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Kyowa Kirin Co., Ltd.Kyowa Kirin Co., Ltd.ConcluídoHipofosfatemia ligada ao XEstados Unidos, Canadá
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Ultragenyx Pharmaceutical IncKyowa Kirin Co., Ltd.Ativo, não recrutandoHipofosfatemia ligada ao X | Raquitismo hipofosfatêmicoEstados Unidos, Brasil, Argentina, Canadá, Chile, Colômbia
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Hospices Civils de LyonDesconhecidoSíndrome Genética | Síndrome de Taybi LinderFrança
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Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.ConcluídoHipofosfatemia ligada ao XEstados Unidos, Republica da Coréia, Japão, Irlanda, Reino Unido, França, Itália
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Kyowa Kirin Co., Ltd.Kyowa Hakko Kirin Pharma, Inc.ConcluídoHipofosfatemia ligada ao XEstados Unidos
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Ultragenyx Pharmaceutical IncKyowa Kirin Co., Ltd.DisponívelHipofosfatemia ligada ao X | Osteomalácia induzida por tumor
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Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.ConcluídoHipofosfatemia ligada ao XHolanda, Estados Unidos, Reino Unido, França
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Orthopedic Hospital Vienna SpeisingConcluído
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BiogenConcluídoCoroideremiaEstados Unidos, Finlândia, França, Dinamarca, Holanda, Alemanha, Reino Unido, Canadá
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BiogenConcluído
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Gianni SoraruMario Negri Institute for Pharmacological ResearchRecrutamentoAtrofia Muscular Espinhal e BulbarItália
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Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.ConcluídoHipofosfatemia ligada ao XEstados Unidos, Republica da Coréia, Canadá, Japão, França, Dinamarca
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Kyowa Kirin Co., Ltd.Kyowa Hakko Kirin Pharma, Inc.ConcluídoHipofosfatemia ligada ao XEstados Unidos, Canadá
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Yale UniversityConcluído
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AnnJi Pharmaceutical Co., Ltd.Ativo, não recrutandoAtrofia Muscular Espinhal e Bulbar | Doença de KennedyEstados Unidos
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Yale UniversityNational Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)ConcluídoHiperparatireoidismo | Hipofosfatemia FamiliarEstados Unidos
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University of RostockDesconhecidoDistúrbios do crescimento | Raquitismo hipofosfatêmico | Terapia com SomatropinaAlemanha
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Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI)ConcluídoLinfoma Nodal de Zona Marginal de Células B | Linfoma de Burkitt adulto recorrente | Linfoma Adulto Difuso de Células Grandes Recorrente | Linfoma Recorrente de Células Mistas Difusas em Adultos | Linfoma Adulto Recorrente Difuso de Pequenas Células Clivadas | Linfoma de Células Grandes Imunoblástico... e outras condiçõesEstados Unidos
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Rocket Pharmaceuticals Inc.Ativo, não recrutandoTerapia gênica para pacientes do sexo masculino com doença de Danon (DD) usando RP-A501; AAV9.LAMP2BDoença de DanonEstados Unidos
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Ramathibodi HospitalAstraZenecaConcluídoAtrofia Muscular Espinobulbar | Doença de KennedyTailândia
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Karen Brorup Heje PedersenConcluídoTreinamento de Alta Intensidade em Pacientes com Atrofia Muscular Espinhal e Bulbar (HIT in Kennedy)Sujeitos Saudáveis | Atrofia Muscular Espinhal e BulbarDinamarca