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Clinical Trials on Erros Inatos do Metabolismo in United States
Total de 3224 resultados
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Children's Mercy Hospital Kansas CityRetiradoRaquitismo hipofosfatêmico familiarEstados Unidos
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University of MinnesotaRecrutamentoDoença de Gaucher, Tipo 3Estados Unidos
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PfizerRetiradoDoença de Gaucher tipo 1Estados Unidos
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National Institute of Neurological Disorders and...ConcluídoDoença de Gaucher Tipo 2Estados Unidos
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Children's Hospital Medical Center, CincinnatiNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... e outros colaboradoresConcluídoDoença de Wolman | Doença de armazenamento de ésteres de colesterol | Deficiência de éster hidrolase de colesterol ácido, tipo 2Estados Unidos
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APR Applied Pharma Research s.a.Recrutamento
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BioMarin PharmaceuticalConcluídoFenilcetonúriaEstados Unidos
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BioMarin PharmaceuticalConcluído
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Dyve Biosciences, Inc.Concluído
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LYSOGENERescindidoGangliosidose GM1Reino Unido, Estados Unidos, França
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Jnana TherapeuticsRecrutamentoFenilcetonúriaEstados Unidos, Austrália
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...ConcluídoFenilcetonúriaEstados Unidos
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ModernaTX, Inc.RecrutamentoDoença de Armazenamento de GlicogênioEstados Unidos, Canadá
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.ConcluídoMucopolissacaridose IEstados Unidos, Brasil, Japão
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Nicholas Ah MewRescindido
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BioMarin PharmaceuticalConcluídoFenilcetonúria (PKU)Estados Unidos, Peru, Canadá, França, Alemanha, Itália, Reino Unido
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Amicus TherapeuticsRescindidoDoença de Gaucher tipo 1Estados Unidos, Reino Unido
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Birmingham Women's and Children's NHS Foundation...Ativo, não recrutando
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Regeneron PharmaceuticalsSanofiRescindidoHipercolesterolemia Familiar Heterozigótica | Hipercolesterolemia não familiarEstados Unidos, Bulgária, Estônia, Federação Russa, África do Sul, Ucrânia
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Baylor Research InstituteNational Institutes of Health (NIH)ConcluídoHiper-homocisteinemiaEstados Unidos
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Ultragenyx Pharmaceutical IncRescindidoDoença de Wilson | Deficiência de ornitina transcarbamilase | Doença de Armazenamento de Glicogênio Tipo IAEspanha, Reino Unido, Canadá, Estados Unidos, Brasil
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Ludwig-Maximilians - University of MunichEuropean UnionConcluídoRequisitos quantitativos de ácido docosahexaenóico para função neural em crianças com fenilcetonúriaFenilcetonúriaAlemanha, Itália, Espanha, Reino Unido
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Zymenex A/SEuropean CommissionConcluídoAlfa-ManosidoseDinamarca, Reino Unido, França, Alemanha, Polônia
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Guy's and St Thomas' NHS Foundation TrustDesconhecidoDoenças cardiovasculares | FenilcetonúriasReino Unido
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Ajinomoto Co., Inc.Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust; Birmingham Children...Ativo, não recrutando
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Recordati Rare DiseasesTarget PharmaSolutions, Inc.RecrutamentoAcidemia propiônica | Acidemia Metilmalônica | HiperamonemiaEstados Unidos
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SynlogicRescindidoFenilcetonúriaEstados Unidos, Canadá, Geórgia, Peru
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Vitaflo International, LtdBirmingham Women's and Children's NHS Foundation TrustRecrutamento
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SynlogicConcluídoHomocistinúriaEstados Unidos
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Manchester University NHS Foundation TrustOrchard TherapeuticsRecrutamentoMucopolissacaridosesReino Unido
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University College, LondonConcluídoDoença de McArdle | Doença de Armazenamento de Glicogênio Tipo VDinamarca, Reino Unido
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Travere Therapeutics, Inc.Inscrevendo-se por convite
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National Center for Research Resources (NCRR)University of PittsburghDesconhecidoDoença de GaucherEstados Unidos
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Exsar CorporationSuspensoDoença de Gaucher Tipo IEstados Unidos
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Children's National Research InstitutePatient-Centered Outcomes Research Institute; Eunice Kennedy Shriver National... e outros colaboradoresConcluído
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PfizerConcluídoDoença de GaucherEstados Unidos, Chile, Reino Unido, Israel, Canadá, Espanha, África do Sul, Itália
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Aeglea BiotherapeuticsConcluídoDeficiência de Arginase I | HiperargininemiaEstados Unidos, Canadá, Reino Unido, Portugal
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Amicus TherapeuticsConcluídoDoença de GaucherEstados Unidos
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SynlogicConcluídoVoluntário Saudável | Distúrbio do Ciclo da UréiaEstados Unidos
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Baylor College of MedicineConcluídoDistúrbios do Ciclo da Uréia | Acidúria Argininosuccínica | Deficiência de Argininosuccinato LiaseEstados Unidos
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National Center for Research Resources (NCRR)Baylor College of MedicineDesconhecidoMetabolismo de Aminoácidos, Erros InatosEstados Unidos
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The University of Texas Health Science Center,...RecrutamentoDoença de Leigh | Síndrome de Leigh | Encefalopatia Necrosante de Leigh | Encefalomiopatia Necrosante Subaguda | Encefalomielopatia Necrosante SubagudaEstados Unidos
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Ultragenyx Pharmaceutical IncConcluídoDoença de Armazenamento de Glicogênio Tipo IAHolanda, Estados Unidos
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Amicus TherapeuticsConcluídoLipofuscinose ceróide neuronal infantil tardia varianteEstados Unidos
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BioMarin PharmaceuticalRecrutamentoFenilcetonúria (PKU)Estados Unidos, Alemanha, Itália
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Dartmouth-Hitchcock Medical CenterCelgene CorporationRetirado
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CymaBay Therapeutics, Inc.ConcluídoHiperuricemia | GotaEstados Unidos
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PharmosDesconhecidoHiperuricemia | GotaEstados Unidos