Kliniske forsøg med Kiste-Lowry syndrom

I alt 76094 resultater

INSYS Therapeutics Inc

Trukket tilbage

Cannabidiol Oral Solution as an Adjunctive Therapy for Treatment of Participants With Inadequately Controlled Dravet Syndrome

Dravet syndrom
Helsinn Healthcare SA

Afsluttet

Fase 2-undersøgelse med tilsætning af Pracinostat til et hypomethylerende middel (HMA) hos patienter med MDS, som ikke reagerede på enkeltstof-HMA (MEI-005)

Myelodysplastisk syndrom | MDS

Forenede Stater
Alliance for Clinical Trials in Oncology
National Cancer Institute (NCI)

Afsluttet

Topotecan til behandling af patienter med myelodysplastisk syndrom

Myelodysplastiske syndromer | Leukæmi

Forenede Stater
Jiangsu Hansoh Pharmaceutical Co., Ltd.

Ukendt

Sikkerhed og farmakokinetik af Pegolsihematid til behandling af anæmipatienter med myelodysplastiske syndromer

Myelodysplastiske syndromer | Anæmi

Kina
European Working Group of MDS in Childhood

Ukendt

Undersøgelse af blodprøver hos unge patienter med cytopeni efter en donorstamcelletransplantation

Myelodysplastiske syndromer | Leukæmi

Tyskland, Østrig, Schweiz, Tjekkiet, Holland, Danmark, Belgien, Italien, Polen
Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
National Cancer Institute (NCI)

Afsluttet

Bryostatin 1 in Treating Patients With Myelodysplastic Syndrome

Myelodysplastiske syndromer | Leukæmi

Forenede Stater
M.D. Anderson Cancer Center
Cellectar Biosciences, Inc.

Trukket tilbage

NOV-002 in Myelodysplastic Syndrome (MDS)

Leukæmi | Myelodysplastisk syndrom
University of Calgary
Canadian Academy of Sport and Exercise Medicine (CASEM); Kinesis Medical...

Ikke rekrutterer endnu

Behandling af underbens anterolateralt kronisk anstrengelseskompartmentsyndrom med intramuskulære botulinuminjektioner.

Kronisk anstrengelseskompartmentsyndrom
Encoded Therapeutics

Rekruttering

En klinisk undersøgelse for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ETX101, en AAV9-leveret genterapi til børn med SCN1A-positivt Dravet-syndrom (kun Australien)

Dravet syndrom

Australien
Encoded Therapeutics

Rekruttering

En klinisk undersøgelse for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ETX101 hos spædbørn og børn med SCN1A-positivt Dravet-syndrom (ENDEAVOR)

Dravet syndrom

Forenede Stater
University of Leipzig
Curis, Inc.

Rekruttering

Behandling af anæmi hos patienter med meget lav, lav eller mellemrisiko myelodysplastiske syndromer med CA-4948 (LUCAS)

Myelodysplastiske syndromer | Anæmi

Tyskland
Epygenix
Forest Hills Lab; Liberyx Therapeutics

Rekruttering

EPX-100 (Clemizole Hydrochloride) som tillægsterapi til kontrol af krampeanfald hos patienter med Dravet syndrom (ARGUS)

Dravet syndrom

Forenede Stater, Canada, Spanien, Georgien, Ungarn
Zogenix, Inc.

Godkendt til markedsføring

ZX008 udvidet adgangsprotokol

Dravet syndrom
Celgene

Aktiv, ikke rekrutterende

En undersøgelse til evaluering af effektiviteten, lægemiddelniveauerne og sikkerheden af Luspatercept (ACE-536) til behandling af anæmi på grund af IPSS-R Myelodysplastiske syndromer med meget lav, lav eller mellemrisiko hos kinesiske og japanske deltagere med ringsideroblaster, der kræver rødt blod Celletransfusioner

Myelodysplastiske syndromer

Kina, Japan
FibroGen
AstraZeneca

Afsluttet

Effekt og sikkerhed af FG-4592 til behandling af anæmi hos deltagere med lavere risiko for myelodysplastisk syndrom (MDS)

Anæmi | Myelodysplastisk syndrom

Kina
Hospices Civils de Lyon

Aktiv, ikke rekrutterende

Nye biomarkører i autoimmun encephalitis og neurologiske paraneoplastiske syndromer (DeNobio)

Autoimmun Encephalitis | Paraneoplastisk neurologisk syndrom

Frankrig
Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary...

Afsluttet

En 2-delt undersøgelse til undersøgelse af dosis-spændende sikkerhed og farmakokinetik efterfulgt af effektiviteten og sikkerheden af ZX008 (Fenfluramine Hydrochloride) oral opløsning som en supplerende terapi hos børn ≥ 2 år gamle og unge voksne med Dravet syndrom

Dravet syndrom

Forenede Stater, Frankrig, Det Forenede Kongerige, Canada, Tyskland, Holland, Spanien
Jazz Pharmaceuticals

Afsluttet

En dosisvarierende farmakokinetik og sikkerhedsundersøgelse af GWP42003-P hos børn med Dravet-syndrom (GWPCARE1)

Epilepsi | Dravet syndrom

Forenede Stater, Det Forenede Kongerige
Jazz Pharmaceuticals

Afsluttet

GWPCARE2 En undersøgelse til at undersøge effektiviteten og sikkerheden af Cannabidiol (GWP42003-P) hos børn og unge voksne med Dravet syndrom

Epilepsi | Dravet syndrom

Forenede Stater, Spanien, Israel, Polen, Australien, Holland
Astex Pharmaceuticals, Inc.

Afsluttet

Farmakokinetisk guidet dosiseskalering og dosisbekræftelse med oral decitabin og oral cytidin-deaminasehæmmer (CDAi) hos patienter med myelodysplastiske syndromer (MDS)

Myelodysplastisk syndrom | MDS

Forenede Stater, Canada
H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute
Celgene Corporation

Afsluttet

Lenalidomid og Prednison ved lav og Int-1 myelodysplastisk syndrom (MDS) Ikke 5q MDS

Myelodysplastisk syndrom | MDS

Forenede Stater
University of Colorado, Denver

Ikke længere tilgængelig

Medfølende brug af Stiripentol i Dravet syndrom

Dravet syndrom

Forenede Stater
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Godkendt til markedsføring

Behandlingsplan for at give udvidet adgang til Stiripentol for patienter med Dravet syndrom

Dravet syndrom

Forenede Stater
Mikkael Sekeres MD
National Cancer Institute (NCI)

Afsluttet

Lenalidomid og azacitidin til behandling af patienter med avancerede myelodysplastiske syndromer

Myelodysplastiske syndromer | Leukæmi

Forenede Stater
Wake Forest University Health Sciences
National Cancer Institute (NCI)

Afsluttet

Azacitidin, Darbepoetin Alfa og Erythropoietin og Filgastrim (G-CSF) til behandling af patienter med myelodysplastiske syndromer

Myelodysplastiske syndromer | Leukæmi

Forenede Stater
Cedars-Sinai Medical Center
Abbott

Afsluttet

Paricalcitol in Treating Patients With Myelodysplastic Syndrome

Myelodysplastiske syndromer | Leukæmi

Forenede Stater
Alison Walker
Seagen Inc.

Afsluttet

Azacitidin og Lintuzumab til behandling af patienter med tidligere ubehandlede myelodysplastiske syndromer

Myelodysplastiske syndromer | Leukæmi

Forenede Stater
H. Lundbeck A/S

Afsluttet

Sikkerhed og tolerabilitet af Clobazam som supplerende terapi hos pædiatriske patienter i alderen ≥1 til ≤16 år med Dravet syndrom

Dravet syndrom

Forenede Stater, Mexico
Johnson & Johnson Pharmaceutical Research & Development...
Ortho Biotech Clinical Affairs, L.L.C.

Trukket tilbage

Et fase 2-studie til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af dosering én gang om ugen eller én gang hver anden uge af epoetin alfa til anæmiske patienter med lav- eller mellem-1 risiko myelodysplastiske syndromer (MDS)

Myelodysplastiske syndromer | Anæmi
H. Lundbeck A/S

Trukket tilbage

Clobazam som supplerende terapi hos pædiatriske patienter i alderen ≥1 til ≤16 år med Dravet-syndrom

Dravet syndrom

Forenede Stater, Mexico
Southwest Oncology Group
National Cancer Institute (NCI)

Afsluttet

S0020 Immunsuppressiv terapi til behandling af patienter med myelodysplastisk syndrom

Myelodysplastiske syndromer | Leukæmi

Forenede Stater
Memorial Sloan Kettering Cancer Center
National Cancer Institute (NCI)

Afsluttet

Decitabine in Treating Patients With Myelodysplastic Syndrome

Myelodysplastiske syndromer | Leukæmi

Forenede Stater
Mayo Clinic

Ikke længere tilgængelig

Stiripentol i Dravet Syndrom

Dravet syndrom

Forenede Stater
Fred Hutchinson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI)

Afsluttet

Chemotherapy and Peripheral Stem Cell Transplantation in Treating Patients With Myelodysplastic Syndrome

Myelodysplastiske syndromer | Leukæmi

Forenede Stater
European Organisation for Research and Treatment...

Ukendt

Amifostin med eller uden epoetin alfa til behandling af patienter med myelodysplastisk syndrom

Myelodysplastiske syndromer | Anæmi

Belgien, Schweiz, Tjekkiet, Portugal, Østrig, Holland, Slovakiet
Encoded Therapeutics

Rekruttering

EKSPEDITION: En klinisk undersøgelse for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ETX101, en AAV9-leveret genterapi til børn med SCN1A-positivt Dravet-syndrom (UK Only)

Dravet syndrom

Det Forenede Kongerige
Boston Children's Hospital
Encoded Therapeutics

Rekruttering

Transkraniel magnetisk stimulering til måling af kortikal excitabilitet i Dravet syndrom

Dravet syndrom

Forenede Stater
Keros Therapeutics, Inc.

Rekruttering

En undersøgelse af KER-050 til behandling af anæmi på grund af meget lav, lav eller mellemrisiko myelodysplastiske syndromer

Myelodysplastiske syndromer | Cytopeni

Australien, Spanien, Forenede Stater, Israel, Frankrig, Tyskland, New Zealand, Tjekkiet
Stoke Therapeutics, Inc

Afsluttet

En åben-label undersøgelse for at undersøge sikkerheden ved enkelte og flere stigende doser hos børn og unge med Dravet syndrom

Dravet syndrom

Forenede Stater
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli...
IRCCS San Raffaele

Tilmelding efter invitation

Udforskning af nye molekylære determinanter af DRAvet syndrom fænotype heterogenitet (EXEDRA)

Dravet syndrom

Italien
Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary...

Afsluttet

En åben udvidelsesundersøgelse for at vurdere den langsigtede sikkerhed af ZX008 (Fenfluramine Hydrochloride HCl) oral opløsning til børn og unge voksne med Dravet syndrom

Dravet syndrom

Forenede Stater, Det Forenede Kongerige, Spanien, Belgien, Italien, Australien, Danmark, Tyskland, Canada, Japan, Holland, Frankrig
Eastern Cooperative Oncology Group
National Cancer Institute (NCI)

Afsluttet

Erythropoietin (EPO)+/- Filgrastim (G-CSF) vs. understøttende terapi alene til patienter med myelodysplastiske syndromer

Myelodysplastiske syndromer | Anæmi

Forenede Stater
Aprea Therapeutics

Afsluttet

APR-548 i kombination med azacitidin til behandling af TP53 myelodysplastiske syndromer (MDS)

Myelodysplastiske syndromer | MDS

Forenede Stater
Celgene
Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme...

Afsluttet

En undersøgelse af Luspatercept (ACE-536) til behandling af anæmi på grund af meget lav, lav eller mellemrisiko myelodysplastiske syndromer (MEDALIST)

Myelodysplastiske syndromer

Canada, Forenede Stater, Tyskland, Belgien, Frankrig, Det Forenede Kongerige, Kalkun, Spanien, Italien, Holland, Sverige
Gillette Children's Specialty Healthcare
Mayo Clinic; Dartmouth-Hitchcock Medical Center; Ann & Robert H Lurie Children...

Afsluttet

Verapamil som terapi for børn og unge voksne med Dravet syndrom

Dravet syndrom

Forenede Stater
Eleos, Inc.
H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute

Afsluttet

En undersøgelse af Aezea® (Cenersen) i transfusionsafhængig anæmi associeret med myelodysplastisk syndrom (MDS)

Myelodysplastiske syndromer

Forenede Stater
Jonsson Comprehensive Cancer Center
Celgene Corporation; CTI BioPharma

Afsluttet

Azacitidin og arsentrioxid til behandling af patienter med myelodysplastiske syndromer

Myelodysplastiske syndromer | Leukæmi

Forenede Stater
University of California, Los Angeles

Ledig

Behandling af Dravet syndrom med fenfluramin (udvidet adgangsprotokol) (Dravet)

Dravet syndrom

Forenede Stater
M.D. Anderson Cancer Center
Novartis

Afsluttet

Fase I undersøgelse af Gimatecan hos patienter med myelodysplastiske syndromer

Myelodysplastiske syndromer | MDS

Forenede Stater
ALZA

Ukendt

Kombination af kemoterapi til behandling af patienter med myelodysplastisk syndrom

Myelodysplastiske syndromer | Leukæmi

Forenede Stater

Kliniske forsøg med Kiste-Lowry syndrom

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Poland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer