- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Search trials
Kliniske forsøg med Pyruvat karboksylase mangelsykdom
I alt 132 resultater
-
Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...National Institute for Health Research, United Kingdom; The Freya FoundationRekrutteringPyruvat dehydrogenase kompleks mangel | Pyruvat dehydrogenase E1 alfa-mangel | Pyruvat Dehydrogenase E1-Beta mangel | Pyruvat dehydrogenase E2 mangel | Pyruvat Dehydrogenase Phosphatase mangelDet Forenede Kongerige
-
University of PittsburghNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); Rare Diseases...RekrutteringPyruvat Dehydrogenase Complex Deficiency DiseaseForenede Stater
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.RekrutteringPædiatrisk Pyruvat Kinase mangel | Pædiatrisk hæmolytisk anæmiForenede Stater, Spanien, Tyskland, Holland, Canada, Frankrig, Israel, Schweiz, Italien
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.Aktiv, ikke rekrutterendePædiatrisk Pyruvat Kinase mangel | Pædiatrisk hæmolytisk anæmiForenede Stater, Spanien, Danmark, Kalkun, Holland, Tjekkiet, Det Forenede Kongerige, Tyskland, Canada, Schweiz
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.AfsluttetAnæmi | Anæmi, hæmolytisk | Pyruvat Kinase mangel | Pyruvat Kinase mangel AnæmiForenede Stater, Det Forenede Kongerige, Italien, Spanien, Holland
-
Jerry Vockley, MD, PhDUltragenyx Pharmaceutical IncIkke længere tilgængeligBarth syndrom | Mitokondriel trifunktionel proteinmangel | Meget langkædet acylCoA-dehydrogenase (VLCAD) mangel | Carnitin Palmitoyltransferase mangler (CPT1, CPT2) | Langkædet Hydroxyacyl-CoA-dehydrogenase-mangel | Glykogenopbevaringsforstyrrelser | Pyruvatcarboxylase-mangelsygdom | ACYL-CoA DEHYDROGENASE...Forenede Stater
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.Aktiv, ikke rekrutterendePyruvat Kinase mangelForenede Stater, Spanien, Japan, Canada, Det Forenede Kongerige, Korea, Republikken, Irland, Thailand, Italien, Kalkun, Danmark, Brasilien, Frankrig, Tyskland, Holland, Schweiz
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.Tilmelding efter invitationAnæmi, hæmolytisk | Pyruvat Kinase mangelJapan
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.AfsluttetPyruvat Kinase mangelForenede Stater, Italien, Holland
-
CENTOGENE GmbH RostockAfsluttetPyruvat Kinase mangelForenede Stater
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.AfsluttetAnæmi, hæmolytisk | Pyruvat Kinase mangelForenede Stater, Spanien, Schweiz, Kalkun, Tyskland, Frankrig, Det Forenede Kongerige, Japan, Holland, Brasilien, Canada, Tjekkiet, Danmark, Italien, Korea, Republikken, Thailand
-
Jirair Krikor BedoyanUltragenyx Pharmaceutical IncRekrutteringPyruvat dehydrogenase kompleks mangelForenede Stater
-
University of FloridaEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... og andre samarbejdspartnereAktiv, ikke rekrutterendePyruvat dehydrogenase kompleks mangelForenede Stater
-
Fondazione TelethonAfsluttetPyruvat dehydrogenase kompleks mangelItalien
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.RekrutteringPyruvat Kinase mangelForenede Stater, Tyskland, Spanien, Italien, Det Forenede Kongerige, Tjekkiet, Frankrig, Canada, Korea, Republikken, Holland, Kalkun, Portugal, Danmark, Irland, Schweiz, Thailand
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.Aktiv, ikke rekrutterendePyruvat Kinase mangelForenede Stater, Canada, Holland, Det Forenede Kongerige, Frankrig, Italien
-
Rocket Pharmaceuticals Inc.Aktiv, ikke rekrutterende
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.AfsluttetAnæmi, hæmolytisk | Pyruvat Kinase mangelForenede Stater, Det Forenede Kongerige, Holland, Canada, Danmark, Frankrig, Italien, Irland, Thailand
-
Boston Children's HospitalAgios Pharmaceuticals, Inc.AfsluttetPyruvat Kinase mangel | Medfødt ikke-sfærocytisk hæmolytisk anæmiForenede Stater, Tyskland, Canada, Tjekkiet, Italien, Holland
-
Oslo University HospitalAktiv, ikke rekrutterende
-
Massachusetts General HospitalAgios Pharmaceuticals, Inc.RekrutteringAkut myeloid leukæmi | Myelodysplastiske syndromer | Myeloproliferativ neoplasma | Myelodysplastisk/myeloproliferativ neoplasma | Klonal cytopeni af ubestemt betydning | Pyruvat Kinase mangel | Pyruvat Kinase mangel Anæmi | Arvelig hæmolytisk anæmi | Klonal myeloid neoplasma | Anden klonal myeloid neoplasma | Uforklarlig Coombs-negativ Ikke-immun hæmolytisk anæmiForenede Stater
-
PTC TherapeuticsAxio Research. LLCAfsluttetLeigh syndromForenede Stater
-
PTC TherapeuticsAfsluttetLeigh syndromForenede Stater
-
Aadi Bioscience, Inc.Trukket tilbage
-
Khondrion BVJulius Clinical; ProPharma Group; Europees Fonds voor Regionale Ontwikkeling... og andre samarbejdspartnereRekrutteringMitokondrielle sygdomme | MELAS | Mitokondriel DNA tRNALeu(UUR) m.3243A | Subakut nekrotiserende encefalomyelopatiHolland
-
Taysha Gene Therapies, Inc.Trukket tilbage
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)RekrutteringMitokondrielle lidelser | Leighs sygdom | Oxidativ phosphoryleringsmangel | Elektrontransportkædeforstyrrelser, mitokondrieForenede Stater
-
Khondrion BVDrug Research Unit Ghent, BelgiumAfsluttetMitokondriel sygdom | MELAS | Leigh syndrom | LHON | Mitokondriel DNA tRNALeu(UUR) m.3243ABelgien
-
Juan PascualAfsluttetGlucose Transporter Type 1 mangelsyndrom | GLUT1 mangelsyndromForenede Stater
-
Juan PascualTrukket tilbageGlucose Transporter Type 1 mangelsyndrom | Glut1 mangelsyndromForenede Stater
-
University of Texas Southwestern Medical CenterRekrutteringGlukosemetabolismeforstyrrelser | Epilepsi | Glucose Transporter Type 1 mangelsyndrom | Glut1-mangelsyndrom 1 | Glut1-mangelsyndrom 1, autosomalt recessivt | Glucose Transporter Protein Type 1 mangelsyndrom | GlukosetransportdefektForenede Stater
-
Juan PascualIkke længere tilgængeligGlucose Transporter Type 1 mangelsyndrom | Glut1 mangelsyndromForenede Stater
-
Columbia UniversityEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... og andre samarbejdspartnereTilmelding efter invitationMitokondriel sygdom | Mitokondrielle lidelser | Melas | Kearns Sayer | NARP | MNGIE | LHON | Mitokondrielt udtømningssyndrom | Leighs sygdomForenede Stater
-
Oslo University HospitalAfsluttetArvelig faktor VIII-mangelsygdom med inhibitorNorge
-
University of Texas Southwestern Medical CenterRekrutteringGlucose Transporter Type 1 mangelsyndrom | GLUT1 mangelsyndrom | Glucose Transporter type1 (GLUT-1) mangel | GLUT-1 mangelsyndromForenede Stater
-
São Paulo State UniversityUkendtSund og rask | MangelsygdommeBrasilien
-
Hoffmann-La RocheAktiv, ikke rekrutterendeHæmofili A | Mild arvelig faktor VIII mangelsygdom uden inhibitor | Moderat arvelig faktor VIII-mangelsygdom uden inhibitorForenede Stater, Holland, Belgien, Frankrig, Tyskland, Sydafrika, Spanien, Canada, Det Forenede Kongerige, Polen
-
TakedaOvid Therapeutics Inc.Afsluttet15q Duplikationssyndrom | CDKL5-mangelsygdomForenede Stater
-
Juan PascualNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)AfsluttetGlukosemetabolismeforstyrrelser | Epilepsi | Glucose Transporter Type 1 mangelsyndrom | Glut1-mangelsyndrom 1, autosomalt recessivt | Glucose Transporter Protein Type 1 mangelsyndrom | Glukosetransportdefekt | GLUT1DS1Forenede Stater
-
Horizon Pharma USA, Inc.AfsluttetArvelig mitokondriel sygdom, herunder Leigh syndromForenede Stater
-
He Eye HospitalUkendt
-
The University of Texas Health Science Center,...RekrutteringLeighs sygdom | Leigh syndrom | Leighs nekrotiserende encefalopati | Subakut nekrotiserende encefalomyopati | Subakut nekrotiserende encefalomyelopatiForenede Stater
-
National Center for Complementary and Integrative...Ikke rekrutterer endnu
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Children's National Research InstituteAfsluttetOrnithin Transcarbamylase mangelsygdom
-
University of Texas Southwestern Medical CenterNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)Aktiv, ikke rekrutterendeGlukosemetabolismeforstyrrelser | Epilepsi | Glucose Transporter Type 1 mangelsyndrom | Glut1-mangelsyndrom 1, autosomalt recessivt | Glucose Transporter Protein Type 1 mangelsyndrom | Glukosetransportdefekt | GLUT1DS1Forenede Stater
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisAfsluttet
-
Institut National de la Santé Et de la Recherche...Ultragenyx Pharmaceutical IncAfsluttetGlut1 mangelsyndromFrankrig
-
University of PennsylvaniaAfsluttetOrnithin Transcarbamylase mangelsygdom
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Afsluttet
-
Hoffmann-La RocheAfsluttetHæmofili A | Moderat arvelig faktor VIII-mangelsygdom uden inhibitor | Svær arvelig faktor VIII-mangelsygdom uden inhibitorItalien