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Klinische Studien zur Pädiatrischer Pyruvatkinase-Mangel
Insgesamt 116 ergebnisse
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Agios Pharmaceuticals, Inc.RekrutierungPädiatrischer Pyruvatkinase-Mangel | Pädiatrische hämolytische AnämieVereinigte Staaten, Spanien, Deutschland, Niederlande, Kanada, Frankreich, Israel, Schweiz, Italien
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Agios Pharmaceuticals, Inc.Aktiv, nicht rekrutierendPädiatrischer Pyruvatkinase-Mangel | Pädiatrische hämolytische AnämieVereinigte Staaten, Spanien, Dänemark, Truthahn, Niederlande, Tschechien, Vereinigtes Königreich, Deutschland, Kanada, Schweiz
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Agios Pharmaceuticals, Inc.Anmeldung auf EinladungAnämie, hämolytisch | Pyruvatkinase-MangelJapan
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Agios Pharmaceuticals, Inc.BeendetAnämie | Anämie, hämolytisch | Pyruvatkinase-Mangel | Pyruvatkinase-Mangel-AnämieVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Italien, Spanien, Niederlande
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Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...National Institute for Health Research, United Kingdom; The Freya FoundationRekrutierungPyruvat-Dehydrogenase-Komplex-Mangel | Pyruvat-Dehydrogenase-E1-Alpha-Mangel | Pyruvatdehydrogenase E1-Beta-Mangel | Pyruvat-Dehydrogenase-E2-Mangel | Pyruvat-Dehydrogenase-Phosphatase-MangelVereinigtes Königreich
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Rocket Pharmaceuticals Inc.Noch keine RekrutierungEine klinische Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit der Gentherapie bei Pyruvatkinase-MangelPyruvatkinase-MangelSpanien, Vereinigte Staaten
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Agios Pharmaceuticals, Inc.Aktiv, nicht rekrutierendPyruvatkinase-MangelVereinigte Staaten, Spanien, Japan, Kanada, Vereinigtes Königreich, Korea, Republik von, Irland, Thailand, Italien, Truthahn, Dänemark, Brasilien, Frankreich, Deutschland, Niederlande, Schweiz
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Agios Pharmaceuticals, Inc.RekrutierungPyruvatkinase-MangelVereinigte Staaten, Deutschland, Spanien, Italien, Vereinigtes Königreich, Tschechien, Frankreich, Kanada, Korea, Republik von, Niederlande, Truthahn, Portugal, Dänemark, Irland, Schweiz, Thailand
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Agios Pharmaceuticals, Inc.Aktiv, nicht rekrutierendPyruvatkinase-MangelVereinigte Staaten, Kanada, Niederlande, Vereinigtes Königreich, Frankreich, Italien
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Rocket Pharmaceuticals Inc.Aktiv, nicht rekrutierend
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Agios Pharmaceuticals, Inc.AbgeschlossenAnämie, hämolytisch | Pyruvatkinase-MangelVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Niederlande, Kanada, Dänemark, Frankreich, Italien, Irland, Thailand
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Agios Pharmaceuticals, Inc.AbgeschlossenPyruvatkinase-MangelVereinigte Staaten, Italien, Niederlande
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CENTOGENE GmbH RostockAbgeschlossenPyruvatkinase-MangelVereinigte Staaten
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Agios Pharmaceuticals, Inc.AbgeschlossenAnämie, hämolytisch | Pyruvatkinase-MangelVereinigte Staaten, Spanien, Schweiz, Truthahn, Deutschland, Frankreich, Vereinigtes Königreich, Japan, Niederlande, Brasilien, Kanada, Tschechien, Dänemark, Italien, Korea, Republik von, Thailand
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Boston Children's HospitalAgios Pharmaceuticals, Inc.AbgeschlossenPyruvatkinase-Mangel | Angeborene nicht-sphärozytäre hämolytische AnämieVereinigte Staaten, Deutschland, Kanada, Tschechien, Italien, Niederlande
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Vanderbilt UniversityAbgeschlossenPhosphoglyceratkinase (PGK)-MangelVereinigte Staaten
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Massachusetts General HospitalAgios Pharmaceuticals, Inc.RekrutierungAkute myeloische Leukämie | Myelodysplastische Syndrome | Myeloproliferatives Neoplasma | Myelodysplastische/myeloproliferative Neubildung | Klonale Zytopenie von unbestimmter Bedeutung | Pyruvatkinase-Mangel | Pyruvatkinase-Mangel-Anämie | Hereditäre hämolytische Anämie | Klonale myeloische Neubildung und andere BedingungenVereinigte Staaten
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Loulou FoundationAktiv, nicht rekrutierendCyclin-abhängige Kinase-ähnliche 5-MangelstörungVereinigte Staaten, Spanien, Italien, Frankreich, Kanada, Deutschland, Vereinigte Arabische Emirate
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University of PittsburghNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); Rare Diseases...RekrutierungPyruvat-Dehydrogenase-Komplex-MangelkrankheitVereinigte Staaten
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Jerry Vockley, MD, PhDUltragenyx Pharmaceutical IncNicht länger verfügbarBarth-Syndrom | Mitochondrialer trifunktionaler Proteinmangel | Mangel an sehr langkettiger AcylCoA-Dehydrogenase (VLCAD). | Carnitin-Palmitoyltransferase-Mangel (CPT1, CPT2) | Mangel an langkettiger Hydroxyacyl-CoA-Dehydrogenase | Glykogenspeicherstörungen | Pyruvat-Carboxylase-Mangelkrankheit und andere BedingungenVereinigte Staaten
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UCB BIOSCIENCES, Inc.Zogenix, Inc.Aktiv, nicht rekrutierendThymidinkinase-2-MangelVereinigte Staaten, Israel, Spanien
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Zogenix MDS, Inc.Zogenix, Inc.AbgeschlossenThymidinkinase-2-MangelSpanien, Vereinigte Staaten, Russische Föderation, Truthahn
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Zogenix MDS, Inc.Zogenix, Inc.Zurückgezogen
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OPKO Health, Inc.AbgeschlossenPädiatrischer WachstumshormonmangelGriechenland, Ungarn, Slowakei
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Jirair Krikor BedoyanUltragenyx Pharmaceutical IncRekrutierungPyruvat-Dehydrogenase-Komplex-MangelVereinigte Staaten
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University of FloridaEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... und andere MitarbeiterAktiv, nicht rekrutierendPyruvat-Dehydrogenase-Komplex-MangelVereinigte Staaten
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Fondazione TelethonAbgeschlossenPyruvat-Dehydrogenase-Komplex-MangelItalien
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Changchun GeneScience Pharmaceutical Co., Ltd.Noch keine RekrutierungPädiatrischer Wachstumshormonmangel (PGHD)China
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Changchun GeneScience Pharmaceutical Co., Ltd.Noch keine RekrutierungPädiatrischer Wachstumshormonmangel (PGHD)China
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Changchun GeneScience Pharmaceutical Co., Ltd.Noch keine RekrutierungPädiatrischer Wachstumshormonmangel (PGHD)China
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Changchun GeneScience Pharmaceutical Co., Ltd.Noch keine RekrutierungPädiatrischer Wachstumshormonmangel (PGHD)China
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Columbia UniversityUniversitat Autonoma de Barcelona; Instituto de Salud Carlos III; University of... und andere MitarbeiterAktiv, nicht rekrutierendThymidinkinase-2-Mangel | Mitochondriales DNA-Depletion-Syndrom 2 Myopathischer TypVereinigte Staaten
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PfizerNoch keine Rekrutierung
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Columbia UniversityAbgeschlossenMangel an Vitamin D | Fettleibigkeit, krankhaft | Fettleibigkeit, Kindheit | Fettleibigkeit, PädiatrieVereinigte Staaten
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Oslo University HospitalAktiv, nicht rekrutierend
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AlexionRekrutierungWolman-Krankheit | Cholesterinester-Speicherkrankheit | Mangel an lysosomaler saurer Lipase | Säure-Cholesterinester-Hydrolase-Mangel, Typ 2 | Säure-Lipase-Mangel | LIPA-Mangel | LAL-MangelFrankreich, Belgien, Vereinigte Staaten, Spanien, Deutschland, Griechenland, Israel, Italien, Slowenien, Vereinigtes Königreich, Brasilien, Kanada, Dänemark, Australien, Kroatien, Tschechien, Irland, Mexiko, Niederlande, Polen, ... und mehr
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Amsterdam Molecular TherapeuticsThe Clinical Trial CompanyAbgeschlossenFamiliärer Lipoprotein-Lipase-MangelKanada
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Namik Kemal UniversityNoch keine RekrutierungKönnen die geriatrischen Fragebögen Nebenwirkungen bei geriatrischen Brustkrebspatientinnen vorhersagen, die mit Cyclin-abhängigen Kinase-4- und -6-Inhibitoren behandelt werden?Truthahn
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Amsterdam Molecular TherapeuticsInternational Antiviral Therapy Evaluation CenterUnbekanntFamiliärer Lipoprotein-Lipase-MangelKanada
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Jessica RiguttoUniversity of Oxford; Jomo Kenyatta University of Agriculture and Technology... und andere MitarbeiterAbgeschlossenEisenmangel | Eisenmangelanämie | Pädiatrie ALLE | ImpfungKenia, Schweiz
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Rigshospitalet, DenmarkUnbekanntKohlenhydratstoffwechsel, angeborene Fehler | Stoffwechsel, angeborene Fehler | Fettstoffwechsel, angeborene Fehler | Glykogenspeicherkrankheit Typ II | Glykogenspeicherkrankheit Typ V | VLCAD-Mangel | Glykogenspeicherkrankheit Typ III | Phosphoglyceratkinase-Mangel | Neutrale Lipidspeicherkrankheit | Mangel an Carnitin-Palmitoyl-Transferase... und andere BedingungenDänemark
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AlexionAbgeschlossenWolman-Krankheit | Mangel an lysosomaler saurer LipaseVereinigte Staaten, Kanada, Vereinigtes Königreich, Italien, Frankreich
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Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University...AbgeschlossenMangel an Vitamin D | Fettleibigkeit, KindheitChina
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University of British ColumbiaMcMaster UniversityAbgeschlossen
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University of Cape TownUniversity of Stellenbosch; University of KwaZuluRekrutierungEisenmangelanämie | Anämie | Eisen | Prospektive Studien | Kinderchirurgie | Interventionelle StudienSüdafrika
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West China HospitalNoch keine RekrutierungSepsis | Vitamin-A-Mangel | Pädiatrie
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Adiyaman UniversityAbgeschlossenMangel an Vitamin D | Sehnervenerkrankungen | Pädiatrische Störung | Netzhauterkrankung | AderhauterkrankungTruthahn
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Children's Hospital of Eastern OntarioMcGill University; Ottawa Hospital Research Institute; The Ottawa Hospital; Children...AbgeschlossenMangel an Vitamin D | Herzfehler, angeboren | Brustchirurgie | Pädiatrische ErkrankungenKanada
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PfizerZurückgezogen
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Alexion PharmaceuticalsBeendetMangel an lysosomaler saurer LipaseVereinigtes Königreich, Finnland, Vereinigte Staaten, Italien