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Ensayos clínicos sobre Deficiencia de piruvato deshidrogenasa E1 alfa
Total 234 resultados
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Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...National Institute for Health Research, United Kingdom; The Freya FoundationReclutamientoDeficiencia del complejo piruvato deshidrogenasa | Deficiencia de piruvato deshidrogenasa E1 alfa | Deficiencia de piruvato deshidrogenasa E1-Beta | Deficiencia de piruvato deshidrogenasa E2 | Deficiencia de piruvato deshidrogenasa fosfatasaReino Unido
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University of PittsburghNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); Rare Diseases...ReclutamientoEnfermedad por deficiencia del complejo piruvato deshidrogenasaEstados Unidos
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Jirair Krikor BedoyanUltragenyx Pharmaceutical IncReclutamientoDeficiencia del complejo piruvato deshidrogenasaEstados Unidos
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University of FloridaEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... y otros colaboradoresActivo, no reclutandoDeficiencia del complejo piruvato deshidrogenasaEstados Unidos
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Fondazione TelethonTerminadoDeficiencia del complejo piruvato deshidrogenasaItalia
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Jerry Vockley, MD, PhDUltragenyx Pharmaceutical IncYa no está disponibleSíndrome de Barth | Deficiencia de proteína trifuncional mitocondrial | Deficiencia de acilCoA deshidrogenasa de cadena muy larga (VLCAD) | Deficiencias de carnitina palmitoiltransferasa (CPT1, CPT2) | Deficiencia de hidroxiacil-CoA deshidrogenasa de cadena larga | Trastornos de almacenamiento... y otras condicionesEstados Unidos
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Agios Pharmaceuticals, Inc.ReclutamientoDeficiencia pediátrica de piruvato quinasa | Anemia hemolítica pediátricaEstados Unidos, España, Alemania, Países Bajos, Canadá, Francia, Israel, Suiza, Italia
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Agios Pharmaceuticals, Inc.Activo, no reclutandoDeficiencia pediátrica de piruvato quinasa | Anemia hemolítica pediátricaEstados Unidos, España, Dinamarca, Pavo, Países Bajos, Chequia, Reino Unido, Alemania, Canadá, Suiza
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Agios Pharmaceuticals, Inc.TerminadoAnemia | Anemia Hemolítica | Deficiencia de piruvato quinasa | Anemia por deficiencia de piruvato cinasaEstados Unidos, Reino Unido, Italia, España, Países Bajos
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Oslo University HospitalActivo, no reclutandoEpilepsia | GLUT1DS1 | Deficiencia de PDHNoruega
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Agios Pharmaceuticals, Inc.Inscripción por invitaciónAnemia Hemolítica | Deficiencia de piruvato quinasaJapón, Canadá
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Rocket Pharmaceuticals Inc.Aún no reclutandoDeficiencia de piruvato quinasaEspaña, Estados Unidos
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Agios Pharmaceuticals, Inc.Activo, no reclutandoDeficiencia de piruvato quinasaEstados Unidos, España, Japón, Canadá, Reino Unido, Corea, república de, Irlanda, Tailandia, Italia, Pavo, Dinamarca, Brasil, Francia, Alemania, Países Bajos, Suiza
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Agios Pharmaceuticals, Inc.TerminadoDeficiencia de piruvato quinasaEstados Unidos, Italia, Países Bajos
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CENTOGENE GmbH RostockTerminadoDeficiencia de piruvato quinasaEstados Unidos
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Agios Pharmaceuticals, Inc.TerminadoAnemia Hemolítica | Deficiencia de piruvato quinasaEstados Unidos, España, Suiza, Pavo, Alemania, Francia, Reino Unido, Japón, Países Bajos, Brasil, Canadá, Chequia, Dinamarca, Italia, Corea, república de, Tailandia
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Agios Pharmaceuticals, Inc.ReclutamientoDeficiencia de piruvato quinasaEstados Unidos, Alemania, España, Italia, Reino Unido, Chequia, Francia, Canadá, Corea, república de, Países Bajos, Pavo, Portugal, Dinamarca, Irlanda, Suiza, Tailandia
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Agios Pharmaceuticals, Inc.Activo, no reclutandoDeficiencia de piruvato quinasaEstados Unidos, Canadá, Países Bajos, Reino Unido, Francia, Italia
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Rocket Pharmaceuticals Inc.Activo, no reclutandoDeficiencia de piruvato quinasaEspaña, Estados Unidos
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Agios Pharmaceuticals, Inc.TerminadoAnemia Hemolítica | Deficiencia de piruvato quinasaEstados Unidos, Reino Unido, Países Bajos, Canadá, Dinamarca, Francia, Italia, Irlanda, Tailandia
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Boston Children's HospitalAgios Pharmaceuticals, Inc.TerminadoDeficiencia de piruvato quinasa | Anemia hemolítica no esferocítica congénitaEstados Unidos, Alemania, Canadá, Chequia, Italia, Países Bajos
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Oregon Health and Science UniversityTerminadoDeficiencia de proteína trifuncional | Deficiencia de carnitina palmitoiltransferasa 2 | Deficiencia de acil-CoA deshidrogenasa de cadena muy larga | Deficiencia de 3-hidroxiacil-CoA deshidrogenasa de cadena larga
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Oregon Health and Science UniversityTerminadoVoluntarios Normales | Deficiencia de proteína trifuncional | Deficiencia de acil-CoA deshidrogenasa de cadena muy larga | Deficiencia de 3-hidroxiacil-CoA deshidrogenasa de cadena larga | Deficiencia de acil-CoA deshidrogenasa de cadena media | Deficiencia de carnitina palmitoiltransferasa...Estados Unidos
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Rigshospitalet, DenmarkGroupe Hospitalier Pitie-SalpetriereTerminadoDeficiencia de carnitina palmitoiltransferasa II | Deficiencia de acil coa deshidrogenasa de cadena muy largaDinamarca
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Massachusetts General HospitalAgios Pharmaceuticals, Inc.ReclutamientoLeucemia mieloide aguda | Síndromes mielodisplásicos | Neoplasia mieloproliferativa | Neoplasia mielodisplásica/mieloproliferativa | Citopenia clonal de significado indeterminado | Deficiencia de piruvato quinasa | Anemia por deficiencia de piruvato cinasa | Anemia hemolítica hereditaria | Neoplasia... y otras condicionesEstados Unidos
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Oregon Health and Science UniversityTerminadoDeficiencia de proteína trifuncional | Deficiencia de acil coa deshidrogenasa de cadena muy larga | Deficiencia de 3-hidroxiacil-CoA deshidrogenasa de cadena larga | Deficiencia de carnitina palmitoiltransferasa 2Estados Unidos
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Baxalta now part of ShireArriva Pharmaceuticals, Inc.TerminadoDeficiencia de alfa1-antitripsinaEstados Unidos
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Oregon Health and Science UniversityUniversity of PittsburghTerminadoDeficiencia de acilCoA deshidrogenasa de cadena muy larga (VLCAD) | Deficiencia de carnitina palmitoiltransferasa 2 (CPT2) | Deficiencia de proteína trifuncional mitocondrial (TFP) | Deficiencia de 3 hidroxiacilCoA deshidrogenasa de cadena larga (LCHAD)Estados Unidos
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Horizon Pharma USA, Inc.TerminadoDeficiencia de aldehído deshidrogenasa-2 (ALDH2)Estados Unidos
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Grifols Therapeutics LLCReclutamiento
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedTerminadoDeficiencia de alfa1-antitripsinaEstados Unidos, Alemania, Canadá, Irlanda, Suecia, Reino Unido
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Grifols Therapeutics LLCGrifols Japan K.K.TerminadoDeficiencia de alfa1-antitripsinaJapón
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Baxalta now part of ShireTerminadoDeficiencia de alfa1-antitripsinaEstados Unidos, Canadá
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Baxalta now part of ShireTerminadoDeficiencia de alfa1-antitripsinaEstados Unidos
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Grifols Therapeutics LLCGrifols Japan K.K.TerminadoDeficiencia de alfa1-antitripsinaJapón
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Baxalta now part of ShireArriva Pharmaceuticals, Inc.TerminadoDeficiencia de alfa1-antitripsinaEstados Unidos
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Z Factor LimitedHammersmith Medicines Research; Centessa Pharmaceuticals plcTerminadoDeficiencia de alfa1 anti-tripsinaReino Unido
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Baxalta now part of ShireTerminadoVoluntarios Saludables | Deficiencia de alfa1-antitripsinaEstados Unidos
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RWTH Aachen UniversityDesconocidoDeficiencia de alfa1-antitripsinaAlemania
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TakedaReclutamientoDeficiencia de alfa1-antitripsinaItalia, Estados Unidos, Polonia, Portugal
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TakedaTakeda Development Center Americas, Inc.ReclutamientoDeficiencia de alfa1-antitripsinaEstados Unidos, Bélgica, Suiza, Canadá, Australia, Alemania, Reino Unido, Austria, Francia, España, Portugal, Italia, Polonia, Brasil
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Ultragenyx Pharmaceutical IncTerminadoDeficiencia de carnitina palmitoiltransferasa (CPT I o CPT II) | Deficiencia de acil-CoA deshidrogenasa de cadena muy larga (VLCAD) | Deficiencia de 3-hidroxi-acil-CoA deshidrogenasa de cadena larga (LCHAD) | Deficiencia de proteína trifuncional (TFP) | Deficiencia de carnitina-acilcarnitina...Estados Unidos, Reino Unido
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TakedaInscripción por invitaciónDeficiencia de alfa1-antitripsinaReino Unido, Alemania, Estados Unidos, Austria, Portugal
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Boston Children's HospitalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... y otros colaboradoresActivo, no reclutandoDeficiencia de semialdehído deshidrogenasa succínicoEstados Unidos, Reino Unido, Alemania, España
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University of PittsburghHorizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin IrelandTerminadoDeficiencia de acil-CoA deshidrogenasa de cadena media (MCAD)Estados Unidos
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Ultragenyx Pharmaceutical IncTerminadoTrastornos de oxidación de ácidos grasos de cadena larga (LC-FAOD) | Deficiencia de acil-CoA deshidrogenasa de cadena muy larga (VLCAD) | Deficiencia de proteína trifuncional (TFP) | Deficiencia de carnitina palmitoiltransferasa (CPT II) | Deficiencia de 3-hidroxi-acil-CoA deshidrogenasa...Estados Unidos, Reino Unido
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CSL BehringTerminadoEnfisema | Deficiencia del inhibidor de proteinasa alfa 1Australia, Canadá, República Checa, Dinamarca, Estonia, Finlandia, Alemania, Irlanda, Polonia, Rumania, Suecia
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CENTOGENE GmbH RostockRetiradoDeficiencia de alfa-manosidasa B | Manosidosis lisosomal alfa B | Deficiencia de alfa-manosidasaIndia, Sri Lanka, Alemania
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West Kazakhstan Medical UniversityReclutamientoDeficiencia de ornitina transcarbamilasa | Deficiencia de biotinidasa | Citrulinemia | Acidemia glutárica tipo II | Aciduria argininosuccínica | Enfermedad de la orina con jarabe de arce | Deficiencia primaria de carnitina | Homocistinuria | Deficiencia de carnitina palmitoiltransferasa II | Deficiencia... y otras condicionesKazajstán
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Baxalta now part of ShireBaxalta Innovations GmbH, now part of ShireTerminadoAfección pulmonar obstructiva crónica | Deficiencia de alfa1-antitripsinaEstados Unidos, Canadá, Australia