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Buscar ensayos clínicos para: BAHÍA2599023 (DTX201)

Total 84 resultados

Bayer
Ultragenix pharmaceutical

Activo, no reclutando

Estudio para evaluar la seguridad y la respuesta de los pacientes con hemofilia A grave al tratamiento con BAY 2599023 (DTX 201), una terapia farmacológica que administra una versión saludable del gen defectuoso del factor VIII en el núcleo de las células hepáticas mediante un virus infeccioso (AAV) como "lanzadera".

Hemofilia A

Países Bajos, Estados Unidos, Alemania, Reino Unido, Francia, Bulgaria
UNION therapeutics

Terminado

Estudio para evaluar la seguridad y la eficacia de la pomada tópica ATx201 en adolescentes y adultos con EA de leve a moderada

Dermatitis atópica

Bulgaria, Dinamarca, Polonia
UNION therapeutics

Terminado

Estudio de Sensibilización de ATx201 en Voluntarios Sanos

Sensibilidad, Contacto

Estados Unidos
UNION therapeutics

Terminado

Estudio que evalúa la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la actividad del gel tópico ATx201 en pacientes ambulatorios con impétigo

Impétigo

Sudáfrica
UNION therapeutics

Terminado

Un estudio para evaluar la seguridad y eficacia de ATx201 en sujetos con dermatitis atópica moderada

Dermatitis atópica

Canadá
UNION therapeutics

Terminado

Un estudio para evaluar el potencial de irritación de ATx201 en voluntarios sanos

Potencial de irritación del agente tópico

Estados Unidos
Coeptis Therapeutics
Fred Hutchinson Cancer Center

Terminado

Terapia alogénica de células asesinas naturales (NK) en sujetos hospitalizados por COVID-19

Neumonía por COVID-19

Estados Unidos
Encoded Therapeutics

Reclutamiento

EXPEDICIÓN: Un estudio clínico para evaluar la seguridad y eficacia de ETX101, una terapia génica administrada por AAV9 en niños con síndrome de Dravet positivo para SCN1A (UK Only)

Síndrome de Dravet

Reino Unido
Xilio Development, Inc.

Reclutamiento

XTX301 en pacientes con tumores sólidos avanzados

Tumor sólido avanzado

Estados Unidos
Seaside Therapeutics, Inc.

Terminado

Pruebas de biomarcadores y recolección de ADN en sujetos que participan en el Protocolo 22001

Síndrome X frágil

Estados Unidos
Denali Therapeutics Inc.

Terminado

Un estudio para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacodinámica de DNL201 en voluntarios sanos

Voluntarios Saludables

Estados Unidos
Encoded Therapeutics

Reclutamiento

Un estudio clínico para evaluar la seguridad y eficacia de ETX101, una terapia génica administrada por AAV9 en niños con síndrome de Dravet positivo para SCN1A (solo en Australia)

Síndrome de Dravet

Australia
Encoded Therapeutics

Reclutamiento

Un estudio clínico para evaluar la seguridad y eficacia de ETX101 en bebés y niños con síndrome de Dravet positivo para SCN1A (ENDEAVOR)

Síndrome de Dravet

Estados Unidos
Xilio Development, Inc.

Activo, no reclutando

XTX202 en pacientes con tumores sólidos avanzados

Tumor sólido avanzado

Estados Unidos
Seaside Therapeutics, Inc.

Terminado

Colección de biomarcadores y ADN en sujetos que participan en el Protocolo 22003

Síndrome X frágil

Estados Unidos
Denali Therapeutics Inc.

Terminado

Estudio para evaluar DNL201 en sujetos con enfermedad de Parkinson

Enfermedad de Parkinson

Estados Unidos
Seaside Therapeutics, Inc.

Terminado

Estudio de extensión de etiqueta abierta de STX209 (Arbaclofen) en trastornos del espectro autista

Desórdenes del espectro autista

Estados Unidos
Seaside Therapeutics, Inc.

Terminado

Un estudio de extensión de etiqueta abierta en sujetos con síndrome de X frágil (209FX303)

Síndrome X frágil

Estados Unidos
Seaside Therapeutics, Inc.

Terminado

Estudio abierto de la seguridad y tolerabilidad de STX209 en sujetos con trastornos del espectro autista

Desórdenes del espectro autista

Estados Unidos
Coeptis Therapeutics
Duke University

Reclutamiento

Seguridad y eficacia de las infusiones de células NK alogénicas en pacientes con LMA recidivante/refractaria y SMD de alto riesgo

SMD | AML, Adulto Recurrente

Estados Unidos
Alexion Pharmaceuticals

Terminado

Estudio de eficacia y seguridad de WTX101 (ALXN1840) en pacientes adultos con enfermedad de Wilson

Enfermedad de Wilson

Estados Unidos, Alemania, Austria, Polonia, Reino Unido
Seaside Therapeutics, Inc.

Terminado

Estudio de eficacia y seguridad de STX209 (Arbaclofen) para el aislamiento social en adolescentes y adultos con síndrome de X frágil (Harbor-A)

Síndrome X frágil

Estados Unidos
UNION therapeutics

Terminado

Evaluación de ATx201 como agente antibiótico tópico

Infección Bacteriana

Austria
Seaside Therapeutics, Inc.

Terminado

Estudio de seguridad, tolerabilidad y eficacia de STX209 en sujetos con síndrome X frágil

Síndrome X frágil

Estados Unidos
Timothy Roberts
Simons Foundation; Clinical Research Associates, LLC

Terminado

Estudio MEG de efectos agudos de STX209 en TEA

Trastorno de autismo

Estados Unidos
Grit Biotechnology

Reclutamiento

Inyección de GT201 para el tratamiento de tumores sólidos avanzados

Tumor Sólido, Adulto

Porcelana
Grit Biotechnology

Reclutamiento

Estudio clínico de fase I/II de un solo grupo de inyección autóloga de linfocitos infiltrantes de tumores (GT201) para tumores sólidos avanzados

Tumor solido

Porcelana
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
CRISPR Therapeutics

Inscripción por invitación

Un estudio de seguimiento a largo plazo en sujetos que recibieron CTX001

Enfermedades hematológicas | Enfermedades Genéticas Congénitas | Anemia drepanocítica | Hemoglobinopatías | Anemia falciforme | Talasemia | Beta-talasemia

Estados Unidos, Canadá, Italia, Reino Unido, Alemania
RenJi Hospital

Reclutamiento

Estudio clínico exploratorio de inyección autóloga de linfocitos infiltrantes de tumores (GT201) para tumores ginecológicos avanzados

Tumor solido

Porcelana
Grit Biotechnology

Reclutamiento

Inyección autóloga de linfocitos infiltrantes de tumores (GT201) para el tratamiento de tumores sólidos avanzados metastásicos o recurrentes (GT201)

Tumor solido

Porcelana
Ambrx, Inc.
Merck Serono International SA

Terminado

Estudio de seguridad, tolerabilidad y PK/PD en pacientes adultos jóvenes con deficiencia de hormona de crecimiento (GHD) de inicio en la infancia.

Deficiencia de la hormona del crecimiento

Hungría
AlgoTherapeutix

Reclutamiento

Eficacia y seguridad de ATX01 en pacientes adultos con CIPN (neuropatía periférica inducida por quimioterapia) (ACT)

Neuropatía periférica inducida por quimioterapia

Estados Unidos, España, Bélgica, Francia, Chequia, Polonia, Italia
Jetema USA Inc.

Aún no reclutando

Estudio de fase 2 de la seguridad y eficacia de JTM201 (toxina botulínica tipo A) para tratar las líneas glabelares moderadas o graves

Líneas glabelares
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Terminado

Estudio de seguridad y búsqueda de dosis de DTX101 (AAVrh10FIX) en adultos con hemofilia B moderada/grave a grave

Hemofilia B

Estados Unidos, Reino Unido, Bulgaria
Sangamo Therapeutics

Activo, no reclutando

Estudio de seguridad y tolerabilidad de la terapia celular con receptor de antígeno quimérico T-Reg en receptores de trasplante renal de donante vivo (STEADFAST)

Enfermedad renal en etapa terminal | Rechazo del trasplante de riñón

Bélgica, Países Bajos, Reino Unido
Alexion

Terminado

Balance de cobre y molibdeno en participantes con enfermedad de Wilson tratados con ALXN1840

Enfermedad de Wilson

Estados Unidos, Nueva Zelanda, Reino Unido
Centre of Clinical Pharmacology, Hanoi Medical...

Aún no reclutando

Eficacia y seguridad de las tabletas DT01 en pacientes con síndrome del intestino irritable con diarrea

Síndrome del Intestino Irritable con Diarrea

Vietnam
Grit Biotechnology

Reclutamiento

Estudio clínico de GT201 en el tratamiento de tumores ginecológicos avanzados (cáncer de cuello uterino avanzado)

Adulto | Tumores ginecológicos

Porcelana
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Terminado

Estudio de seguridad y búsqueda de dosis de DTX401 (AAV8G6PC) en adultos con enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo Ia (GSDIa)

GSD1

Países Bajos, Estados Unidos, Canadá, España
Alexion Pharmaceuticals

Terminado

Copper Balance in Healthy Participants Administered ALXN1840

Saludable

Reino Unido
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Aún no reclutando

Evaluación de la eficacia y seguridad de una dosis única de Exa-cel en participantes con enfermedad de células falciformes grave, genotipo βS/βC

Anemia drepanocítica
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
CRISPR Therapeutics

Reclutamiento

Evaluación de la eficacia y la seguridad de una dosis única de CTX001 en participantes con β-talasemia dependiente de transfusiones y enfermedad de células falciformes grave

Enfermedades hematológicas | Enfermedades Genéticas Congénitas | Anemia drepanocítica | Hemoglobinopatías | Anemia falciforme | Talasemia | Beta-talasemia

Estados Unidos, Italia, Alemania, Arabia Saudita
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
CRISPR Therapeutics

Reclutamiento

Evaluación de la seguridad y eficacia de CTX001 en participantes pediátricos con β-talasemia dependiente de transfusiones (TDT)

Enfermedades hematológicas | Enfermedades Genéticas Congénitas | Hemoglobinopatías | Talasemia | Beta-talasemia

Estados Unidos, Alemania, Italia, Reino Unido, Canadá
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
CRISPR Therapeutics

Activo, no reclutando

Un estudio de seguridad y eficacia que evalúa CTX001 en sujetos con β-talasemia dependiente de transfusiones

Enfermedades hematológicas | Enfermedades Genéticas Congénitas | Hemoglobinopatías | Talasemia | Beta-talasemia

Estados Unidos, Reino Unido, Canadá, Alemania, Italia
Pacira Pharmaceuticals, Inc
Pacira Pharmaceuticals, Inc

Activo, no reclutando

Estudio para evaluar la seguridad y tolerabilidad de FX201 en pacientes con osteoartritis de rodilla

Artrosis, Rodilla

Estados Unidos
Grit Biotechnology

Reclutamiento

Inyección de GT201 en combinación con inyección de teraplizumab para el tratamiento de pacientes con cáncer de pulmón de células no pequeñas

Cáncer de pulmón de células no pequeñas | Adulto

Porcelana
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
CRISPR Therapeutics

Reclutamiento

Evaluación de la seguridad y eficacia de CTX001 en participantes pediátricos con enfermedad de células falciformes grave (ECF)

Anemia drepanocítica | Hemoglobinopatías | Enfermedades hematológicas | Fallo de hidroxiurea | Intolerancia a la hidroxiurea

Estados Unidos, Italia, Reino Unido, Alemania
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
CRISPR Therapeutics

Activo, no reclutando

Un estudio de seguridad y eficacia que evalúa CTX001 en sujetos con enfermedad de células falciformes grave

Anemia drepanocítica | Hemoglobinopatías | Enfermedades hematológicas

Estados Unidos, Bélgica, Canadá, Francia, Alemania, Italia, Reino Unido
PhytoTech Therapeutics, Ltd.

Desconocido

Evaluación de la seguridad, tolerabilidad y eficacia de PTL201 administrado por vía oral en pacientes con EM con síntomas relacionados con la espasticidad

Esclerosis múltiple

Israel
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Terminado

Estudio de ALXN1840 frente al estándar de atención en participantes pediátricos con enfermedad de Wilson

Enfermedad de Wilson

España, Corea, república de, Francia, Alemania, Japón, Australia, Polonia, Reino Unido

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