- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Search trials
Kliiniset tutkimukset Aromaattinen L-aminohappodekarboksylaasin puute
Yhteensä 112 tulosta
-
Translate Bio, Inc.PeruutettuOrnitiinin transkarbamylaasin puutos
-
Tufts UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)ValmisSydänsairaudet | Sydän-ja verisuonitaudit | Hyperhomokysteinemia
-
Bangkok Metropolitan Administration Medical College...ValmisSydän-ja verisuonitauti | Hyperhomokysteinemia
-
Baylor College of MedicineChildren's National Research InstituteRekrytointiOrnitiinin transkarbamylaasin puutos | Ureasyklin häiriö | Karbamyylifosfaattisyntetaasin puutos | Argininomeripihkahappoasiduria | Hyperargininemia | Sitrullinemia 1 | ARGI-puutos | ASL-puutos | ASS:n puute | NAGS-puuteYhdysvallat
-
PTC TherapeuticsValmisBH4:n puute | HyperfenyylialaninemiaYhdysvallat
-
Homology Medicines, IncLopetettuFenyyliketonuria | Fenyyliketonuriat | PAH-puutosYhdysvallat
-
Homology Medicines, IncLopetettuFenyyliketonuriat | PAH-puutosYhdysvallat
-
Taipei Veterans General Hospital, TaiwanBioMarin PharmaceuticalTuntematonPAH-puutos | Pku Fenyyliketonuria
-
metaX Institut fuer Diatetik GmbHBirmingham Children's HospitalValmisFenyyliketonuriat | Hyperfenyylialaninemia | Tetrahydrobiopteriinin puutosYhdistynyt kuningaskunta
-
Homology Medicines, IncIlmoittautuminen kutsustaFenyyliketonuria | PAH-puutosYhdysvallat
-
Children's Hospital of PhiladelphiaEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...PeruutettuUreasyklin häiriöt, synnynnäiset | Synnynnäiset aineenvaihdunnan virheet | Propionihapposidemia | Metyylimalonihappohappo | Karbamyylifosfaattisyntetaasin puutos
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncLopetettuOrnitiinin transkarbamylaasin puutosYhdysvallat
-
Cytonet GmbH & Co. KGValmisOrnitiinin transkarbamylaasin puutos | Ureasyklin häiriöt | Sitrullinemia | Karbamoyylifosfaattisyntetaasi I:n puutosSaksa
-
iECURE, Inc.RekrytointiUreasyklin häiriöt, synnynnäiset | Ornitiinin transkarbamylaasin puutos | Ornitiinitranskarbamylaasin puutossairaus | Ornitiinikarbamoyylitransferaasin puutos (häiriö)Yhdistynyt kuningaskunta
-
Baylor College of MedicineChildren's Hospital of Philadelphia; Children's Hospital Colorado; Seattle... ja muut yhteistyökumppanitRekrytointiOrnitiinin transkarbamylaasin puutos | Ureasyklin häiriö | Argininomeripihkahappoasiduria | Hyperargininemia | Sitrullinemia 1 | ARGI-puutos | ASL-puutos | ASS:n puuteYhdysvallat
-
Aeglea BiotherapeuticsValmisArginaasi I:n puutos | HyperargininemiaYhdysvallat, Kanada, Yhdistynyt kuningaskunta, Portugali
-
Aeglea BiotherapeuticsValmisArginaasi I:n puutos | HyperargininemiaYhdysvallat, Kanada, Yhdistynyt kuningaskunta, Portugali
-
Orphanetics Pharma Entwicklungs GmbHLopetettuFenyylialaniinihydroksylaasin puutteet
-
Dr. Loges & Co. GmbHBioTeSys GmbHValmisEndoteelin toimintahäiriö | Hyperhomokysteinemia | Hypertensio Grade I, alaryhmä "Borderline" (WHO)Saksa
-
Pamlab, Inc.Clionsky Neuro Systems Inc.TuntematonLievä kognitiivinen heikentyminenYhdysvallat
-
Andrea GropmanNational Center for Research Resources (NCRR); Rare Diseases Clinical Research... ja muut yhteistyökumppanitValmisAivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset | Ornitiinin transkarbamylaasin puutos | Ureasyklin häiriöYhdysvallat
-
BioMarin PharmaceuticalValmisTetrahydrobiopteriinin puutteet | Hyperfenyylialaninemia, ei-fenyyliketonuriaSaksa, Yhdysvallat
-
Baylor College of MedicineValmis
-
Andrea GropmanChildren's National Research InstituteValmisOrnitiinin transkarbamylaasin puutos
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)LopetettuSitrullinemia | Argininomeripihkahappoasiduria | Hyperargininemia | Ornitiinikarbamoyylitransferaasin puutos | Karbamoyylifosfaattisyntaasi I:n puutos | N-asetyyliglutamaattisyntaasin puutosYhdysvallat
-
BioMarin PharmaceuticalValmisHyperfenyylialaninemia (HPA), joka johtuu fenyyliketonuriasta (PKU) tai tetrahydrobiopteriinin (BH4) puutteestaRuotsi, Ranska, Italia, Espanja, Saksa, Alankomaat, Itävalta, Slovakia, Portugali
-
Travere Therapeutics, Inc.Rekrytointi
-
Hospital de Clinicas de Porto AlegreFundação de Amparo à Pesquisa do Estado do Rio Grande do Sul, BrazilKeskeytetty
-
Baylor College of MedicineValmisUreasyklin häiriöt | Argininomeripihkahappoasiduria | Argininosukkinaattilyaasin puutosYhdysvallat
-
Ludwig-Maximilians - University of MunichValmisFenyyliketonuria | Ravitsemukselliset puutteetSaksa
-
Assiut UniversityValmisKognitiivinen toimintahäiriö | Hyperkolesterolemia | HyperhomokysteinemiaEgypti
-
Travere Therapeutics, Inc.RekrytointiHomokystinuria CBS-puutteen vuoksiIrlanti, Qatar, Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta
-
University of Massachusetts, AmherstPeruutettuOksidatiivista stressiä | COPD | Tetrahydrobiopteriinin puutosYhdysvallat
-
Central Hospital, Nancy, FranceEi vielä rekrytointiaAlzheimerin tauti | Homokystinemia
-
Universidade Estadual de LondrinaValmisSydän-ja verisuonitauti | Hemodialyysi | Krooninen munuaisten vajaatoiminta | Uremia | HyperhomokysteinemiaBrasilia
-
Hospital Universitario Dr. Jose E. GonzalezLaboratorios Valdecasas S.A.ValmisDiabeettiset nefropatiat | HyperhomokysteinemiaMeksiko
-
Aeglea BiotherapeuticsLopetettuHomokystinuria, joka johtuu kystationiinibeeta-syntaasin puutteestaYhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Australia
-
Baylor College of MedicineRare Diseases Clinical Research Network; Neogenis LaboratoriesValmisUreasyklin häiriöt, synnynnäiset | Ureasyklin häiriö | Argininomeripihkahappoasiduria | Argininosukkinaattilyaasin puutosYhdysvallat
-
Georgetown UniversityValmisLoppuvaiheen munuaissairaus | HyperhomokysteinemiaYhdysvallat
-
Istanbul Medeniyet UniversityValmisEpilepsia | Iskeeminen aivohalvaus | Hyperhomokysteinemia, tromboottinen, Cbs-liittyväTurkki
-
Shenzhen Ausa Pharmed Co.,LtdNanfang Hospital of Southern Medical UniversityPeruutettu
-
University Children's Hospital, ZurichValmisFenyyliketonuriat | OTC-puute | Synnynnäiset aineenvaihdunnan virheet | Ureasyklin häiriö | Vaahterasiirappivirtsatauti | Metyylimaloniasidemia | Aminoasidopatia | Potilaan raportoimat tulosmittauksetSveitsi
-
Bezmialem Vakif UniversityValmisAivohalvaus, iskeeminen | Prolidaasin puutosTurkki
-
University of WashingtonNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)ValmisSydäninfarkti | Sydänsairaudet | Sydän-ja verisuonitaudit | Sepelvaltimotauti | Aivoverisuonionnettomuus | Hyperhomokysteinemia
-
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)ValmisSydäninfarkti | Sydänsairaudet | Sydän-ja verisuonitaudit | Aivoverenkiertohäiriöt | Perifeeriset verisuonisairaudet | Ateroskleroosi | Hyperhomokysteinemia
-
Rigshospitalet, DenmarkTuntematonHiilihydraattiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet | Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet | Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet | Glykogeenin varastointisairaus, tyyppi II | Glykogeenin varastointisairaus tyyppi V | VLCAD-puutos | Glykogeenin varastoinnin sairaus, tyyppi III | Fosfoglyseraattikinaasin... ja muut ehdotTanska
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncLopetettuWilsonin tauti | Ornitiinin transkarbamylaasin puutos | Glykogeenin varastointisairaus tyyppi IAEspanja, Yhdistynyt kuningaskunta, Kanada, Yhdysvallat, Brasilia
-
Centre Hospitalier Universitaire de LiegeSanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier... ja muut yhteistyökumppanitRekrytointiSynnynnäinen lisämunuaisen hyperplasia | Hemofilia A | Hemofilia B | Mukopolysakkaridoosi I | Mukopolysakkaridoosi II | Kystinen fibroosi | Alfa 1-antitrypsiinin puutos | Sirppisolutauti | Fanconin anemia | Krooninen granulomatoottinen sairaus | Wilsonin tauti | Vaikea synnynnäinen neutropenia | Ornitiinin transkarbamylaasin... ja muut ehdotBelgia
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)RekrytointiHermansky-Pudlakin oireyhtymä (HPS)Yhdysvallat
-
Vanderbilt UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); University of South Florida ja muut yhteistyökumppanitValmisHermansky Pudlakin oireyhtymäYhdysvallat