Kliiniset tutkimukset Aivosairaudet, aineenvaihdunta
Yhteensä 378728 tulosta
-
Taipei Veterans General Hospital, TaiwanTuntematonGlykogeenin varastointisairaus, tyyppi IITaiwan
-
Wan-Jin ChenChang Gung Memorial Hospital; Taipei Veterans General Hospital, TaiwanRekrytointi
-
National Institute of Neurological Disorders and...ValmisGaucherin tautiYhdysvallat
-
BioMarin PharmaceuticalValmisTetrahydrobiopteriinin puutteet | Hyperfenyylialaninemia, ei-fenyyliketonuriaSaksa, Yhdysvallat
-
Baylor College of MedicineValmis
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...ValmisFenyyliketonuriaYhdysvallat
-
The Hospital for Sick ChildrenValmisGangliosidoosit, GM2 | Tay-Sachsin tauti | Sandhoffin tautiKanada
-
National Center for Research Resources (NCRR)National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); University of PittsburghValmis
-
Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment...TuntematonGaucherin taudin tyyppi 1Yhdysvallat
-
Brendan LeeEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... ja muut yhteistyökumppanitValmisAminohappoaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet | Ureasyklin häiriöt | ArgininomeripihkahappoasiduriaYhdysvallat
-
University of GlasgowValmisFenyyliketonuria (PKU)Yhdistynyt kuningaskunta
-
National Center for Research Resources (NCRR)University of MichiganValmisTyrosinemia, tyyppi I
-
National Center for Research Resources (NCRR)University of PittsburghTuntematonGaucherin tautiYhdysvallat
-
CSL BehringNational Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute... ja muut yhteistyökumppanitAktiivinen, ei rekrytointiGVHD (Graft versus Host Disease)Yhdysvallat
-
Children's Hospital of PhiladelphiaAktiivinen, ei rekrytointiVaahterasiirappivirtsatautiYhdysvallat
-
Promethera TherapeuticsValmisUreasyklin häiriötBelgia, Espanja, Ranska, Puola
-
Kaleido BiosciencesValmis
-
Freeline TherapeuticsRekrytointiGaucherin tauti, tyyppi 1Espanja, Israel, Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Brasilia, Saksa, Paraguay
-
Taipei Veterans General Hospital, TaiwanEi vielä rekrytointiaGlykogeenin varastointisairaus, tyyppi II
-
LYSOGENELopetettuGM1 gangliosidoosiYhdistynyt kuningaskunta, Yhdysvallat, Ranska
-
LYSOGENECasimir, LLC; Cure GM1 FoundationValmisGM1 gangliosidoosiYhdysvallat
-
Arcturus Therapeutics, Inc.ValmisOrnitiinin transkarbamylaasin puutosUusi Seelanti
-
Translate Bio, Inc.PeruutettuOrnitiinin transkarbamylaasin puutos
-
Horizon Therapeutics, LLCLopetettuUreasyklin häiriöYhdysvallat
-
Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin IrelandValmisUreasyklin häiriötYhdysvallat, Kanada
-
Mark BatshawEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... ja muut yhteistyökumppanitLopetettuUreasyklin häiriötYhdysvallat, Kanada
-
University of PennsylvaniaPassage Bio, Inc.RekrytointiGM1 gangliosidoosiYhdysvallat, Turkki, Brasilia, Kanada, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncRekrytointiOTC-puuteYhdysvallat, Portugali, Australia, Italia, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta, Japani, Kanada, Saksa, Ranska, Argentiina, Alankomaat, Brasilia
-
University College, LondonRekrytointiOrnitiinin transkarbamylaasin puutosYhdistynyt kuningaskunta
-
Arcturus Therapeutics, Inc.Aktiivinen, ei rekrytointiOrnitiinin transkarbamylaasin puutosYhdysvallat
-
Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin IrelandValmisUreasyklin häiriötYhdysvallat
-
Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin IrelandValmisUreasyklin häiriötYhdysvallat, Kanada
-
Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment...RekrytointiLuun sairaudet | Gaucherin tautiYhdysvallat
-
Tulane University School of MedicineBioMarin PharmaceuticalValmisFenyyliketonuria | Käyttäytyminen ja käyttäytymismekanismit | PAH-geenin ilmentyminenYhdysvallat
-
Aeglea BiotherapeuticsValmisArginaasi I:n puutos | HyperargininemiaYhdysvallat, Kanada, Yhdistynyt kuningaskunta, Portugali
-
Aeglea BiotherapeuticsValmisArginaasi I:n puutos | HyperargininemiaYhdysvallat, Kanada, Yhdistynyt kuningaskunta, Portugali
-
The Hospital for Sick ChildrenBioMarin PharmaceuticalValmisFenyyliketonuria | Lievä hyperfenyylialaninemiaKanada
-
IntraBio IncValmisGM2 gangliosidoosi | Tay-Sachsin tauti | Sandhoffin tautiYhdysvallat, Saksa, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Terence FlotteMassachusetts General Hospital; University of Massachusetts, WorcesterAktiivinen, ei rekrytointiTay-Sachsin tauti | Sandhoffin tautiYhdysvallat
-
National Institute of Neurological Disorders and...ValmisGaucherin tautiYhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Centre Hospitalier de CayenneValmis
-
Massachusetts General HospitalAktiivinen, ei rekrytointi
-
SanofiValmisGaucherin tautiYhdysvallat
-
Centre for Analytical Biochemistry and Biomedical...University of GiessenRekrytointi
-
University of FloridaAmicus TherapeuticsValmisLysosomaaliset varastointitaudit | Glykogeenin varastointisairaus, tyyppi II | Pompen tautiYhdysvallat
-
Assiut UniversityEi vielä rekrytointia
-
Tehran University of Medical SciencesMashhad University of Medical Sciences; Kashan University of Medical SciencesRekrytointiTukevaa hoitoa | GM2 gangliosidoosiIran, islamilainen tasavalta
-
SanofiValmisGaucherin tauti | SplenomegaliaRanska
-
The Hospital for Sick ChildrenActelionValmisGangliosidoosit GM2Kanada