Clinical Trials on Näköhermon hypoplasia ja keskushermoston poikkeavuudet in Australia

Myelodysplastiset oireyhtymät | Leukemia | Myelodysplastiset/myeloproliferatiiviset kasvaimet

Yhdysvallat, Kanada, Puerto Rico, Australia, Alankomaat, Uusi Seelanti, Sveitsi

Parkinsonin tauti | Multiple System Atrofia | Progressiivinen supranukleaarinen halvaus

Saksa, Itävalta, Israel, Italia, Puola, Espanja, Japani, Korean tasavalta

Sfingomyeliinilipidioosi

Yhdysvallat, Argentiina, Australia, Belgia, Brasilia, Bulgaria, Chile, Ranska, Saksa, Italia, Japani, Alankomaat, Portugali, Espanja, Tunisia, Turkki, Yhdistynyt kuningaskunta

Cystic Fibrosis, Homozygous or Heterozygous for the F508del-CFTR Mutation

Yhdysvallat, Ranska, Yhdistynyt kuningaskunta, Saksa, Espanja, Belgia, Kanada, Australia, Alankomaat, Tanska, Tšekin tasavalta, Italia, Itävalta, Irlanti, Ruotsi

Mitokondriaalinen enkefalopatia, maitohappoasidoosi ja aivohalvauksen kaltaiset jaksot (MELAS-oireyhtymä)

Yhdysvallat, Australia, Italia, Saksa, Kanada, Yhdistynyt kuningaskunta

SGA, Turnerin oireyhtymä, Noonanin oireyhtymä, ISS

Korean tasavalta, Yhdysvallat, Irlanti, Yhdistynyt kuningaskunta, Suomi, Ranska, Alankomaat, Japani, Thaimaa, Belgia, Kiina, Israel, Brasilia, Intia, Portugali, Itävalta, Bulgaria, Kanada, Kroatia, Saksa, Kreikka, Malesia, Puola, Sa... ja enemmän

Duchennen lihasdystrofia

Yhdysvallat, Belgia, Israel, Espanja, Kanada, Australia, Sveitsi, Yhdistynyt kuningaskunta, Ranska, Kiina, Alankomaat, Italia, Itävalta, Tšekki

Pyörtyminen

Ranska, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta, Belgia, Norja, Tšekki, Tanska, Kreikka, Albania, Itävalta, Suomi, Unkari, Italia, Malta, Puola, Romania, Serbia, Turkki

Duchennen lihasdystrofia

Yhdysvallat, Espanja, Kanada, Australia, Kiina, Italia, Belgia, Ranska, Alankomaat, Itävalta, Yhdistynyt kuningaskunta

Karsinooma, ei-pienisoluinen keuhko | Keuhkosyöpä | Neoplasmat, keuhkot | Keuhkojen kasvaimet | Kasvaimet, keuhko | Keuhkosyöpä | Keuhkosyöpä | Keuhkosyöpä | KRAS G12C mutantti kiinteät kasvaimet | Karsinooma, kolorektaalinen

Yhdysvallat, Japani, Australia, Saksa, Italia, Espanja, Kanada, Tanska, Korean tasavalta, Taiwan, Belgia, Hong Kong, Kiina, Ranska, Singapore, Alankomaat

Duchennen lihasdystrofia | Beckerin lihasdystrofia | Dystrofinopatia

Yhdistynyt kuningaskunta, Kanada, Saksa, Espanja, Ruotsi, Italia, Australia, Belgia, Ranska, Israel

Huntingtonin tauti | Huntingtonin tauti

Suomi, Yhdistynyt kuningaskunta, Itävalta, Belgia, Tšekki, Tanska, Ranska, Saksa, Italia, Alankomaat, Norja, Puola, Portugali, Venäjän federaatio, Espanja, Ruotsi, Sveitsi

Fabryn tauti

Yhdysvallat, Italia, Espanja, Turkki, Brasilia, Kanada, Yhdistynyt kuningaskunta, Ranska, Puola, Australia, Egypti, Argentiina, Tanska

Glykogeenin varastointisairaus tyyppi II; Pompen tauti

Tšekki, Taiwan, Belgia, Saksa, Korean tasavalta, Yhdysvallat, Argentiina, Australia, Itävalta, Brasilia, Kanada, Tanska, Ranska, Unkari, Italia, Japani, Meksiko, Alankomaat, Puola, Portugali, Venäjän federaatio, Espanja, Sveitsi, Tu... ja enemmän

Duchennen lihasdystrofia

Yhdysvallat, Espanja, Belgia, Korean tasavalta, Taiwan, Kanada, Australia, Saksa, Japani, Ranska, Italia, Yhdistynyt kuningaskunta, Venäjän federaatio, Israel, Sveitsi

Fabryn tauti

Itävalta, Saksa

Duchennen lihasdystrofia (DMD)

Yhdysvallat, Belgia, Kanada, Yhdistynyt kuningaskunta, Australia, Espanja, Italia

Von Hippel-Lindaun tauti | Haiman neuroendokriininen kasvain | Feokromosytooma/paragangliooma | Edistynyt maha-suolikanavan stroomakasvain | HIF-2α-mutaation aiheuttamat syövät

Kanada, Yhdysvallat, Tanska, Ranska, Saksa, Unkari, Italia, Venäjän federaatio, Espanja, Ruotsi, Turkki, Israel, Yhdistynyt kuningaskunta, Alankomaat, Australia, Kiina, Singapore, Japani

Fabryn tauti

Yhdysvallat, Alankomaat, Australia, Unkari, Yhdistynyt kuningaskunta, Kanada, Tšekki, Suomi, Ranska, Italia, Norja, Slovenia, Espanja

Duchennen lihasdystrofia

Yhdysvallat, Australia, Kanada, Yhdistynyt kuningaskunta, Japani, Bulgaria, Italia, Puola

Toistuva glioblastoma multiforme

Yhdysvallat, Israel, Sveitsi, Itävalta, Tšekin tasavalta, Ranska, Saksa

Fabryn tauti

Kiina, Suomi, Saksa, Norja, Yhdistynyt kuningaskunta, Yhdysvallat, Tanska, Itävalta, Kreikka, Romania, Argentiina, Brasilia, Kanada, Japani, Meksiko, Puola, Italia, Ranska, Turkki, Australia, Sveitsi

Kasvuhormonihäiriö | Aikuisten kasvuhormonin puutos

Yhdysvallat, Puola, Intia, Japani, Venäjän federaatio, Yhdistynyt kuningaskunta, Saksa, Ruotsi, Israel, Malesia, Turkki, Etelä-Afrikka, Australia, Latvia, Liettua, Romania, Brasilia, Norja, Ukraina

Duchennen lihasdystrofia

Yhdysvallat, Belgia, Kanada, Yhdistynyt kuningaskunta, Espanja, Alankomaat, Ruotsi, Tšekki, Australia, Kreikka, Israel

Vaiheen III aikuisten pehmytkudossarkooma | IV vaiheen aikuisten pehmytkudossarkooma | I vaiheen aikuisten pehmytkudossarkooma | Vaiheen II aikuisten pehmytkudossarkooma | Dermatofibrosarcoma Protuberans | Aikuisten angiosarkooma | Aikuisten epitelioidinen sarkooma | Aikuisten luuston ulkopuolinen osteosarkooma ja muut ehdot

Yhdysvallat, Kanada, Australia, Uusi Seelanti, Puerto Rico

Lihasdystrofia, Duchenne

Yhdysvallat, Kanada, Australia, Yhdistynyt kuningaskunta, Saksa, Irlanti, Israel, Ruotsi

Fabryn tauti | Aivoverisuonionnettomuus

Itävalta, Kroatia, Ranska, Saksa, Puola, Portugali, Georgia

Pahanlaatuinen kiinteä kasvain | Edistynyt pahanlaatuinen kiinteä kasvain | Tulenkestävä pahanlaatuinen kiinteä kasvain | Toistuva ependymooma | Toistuva hepatoblastooma | Toistuva Langerhansin solujen histiosytoosi | Toistuva pahanlaatuinen sukusolukasvain | Toistuva pahanlaatuinen gliooma | Toistuva pahanlaatuinen... ja muut ehdot

Yhdysvallat, Puerto Rico, Australia

Kasvuhormonihäiriö | Kasvuhormonin puutos lapsilla

Ranska, Israel, Itävalta, Espanja, Sveitsi, Pohjois-Makedonia, Norja, Slovenia, Belgia, Ruotsi

Lennox Gastaut -syndrooma (LGS) | Dravetin oireyhtymä (DS)

Yhdysvallat, Kiina, Espanja, Ranska, Belgia, Australia, Brasilia, Kanada, Saksa, Kreikka, Unkari, Italia, Japani, Latvia, Alankomaat, Puola, Serbia, Meksiko, Venäjän federaatio, Ukraina

Lysosomaaliset varastointitaudit | Fabryn tauti

Yhdysvallat, Norja, Saksa, Itävalta, Yhdistynyt kuningaskunta, Italia, Kanada

Autosomaalinen dominoiva polykystinen munuaistauti (ADPKD)

Yhdysvallat, Argentiina, Australia, Belgia, Brasilia, Kanada, Tšekin tasavalta, Ranska, Saksa, Italia, Japani, Alankomaat, Norja, Puola, Romania, Espanja, Ruotsi, Sveitsi, Turkki, Yhdistynyt kuningaskunta

Duchennen lihasdystrofia

Korean tasavalta, Chile, Japani, Kiina, Yhdistynyt kuningaskunta, Alankomaat, Espanja, Norja, Venäjän federaatio, Australia, Kreikka, Italia, Uusi Seelanti, Turkki, Meksiko, Tšekki, Kanada

Akuutti myelooinen leukemia | Downin oireyhtymä | Myelodysplastinen oireyhtymä | Myeloproliferatiivinen kasvain | Downin oireyhtymään liittyvä myelooinen leukemia

Yhdysvallat, Kanada, Saudi-Arabia, Puerto Rico, Australia, Uusi Seelanti

Kasvuhormonin puutos aivolisäkkeen poikkeavuuksilla

Yhdistynyt kuningaskunta, Yhdysvallat, Ranska, Puola, Espanja, Itävalta, Saksa, Italia, Serbia

Glioblastooma | Anaplastinen astrosytooma

Espanja, Taiwan, Korean tasavalta, Yhdysvallat, Unkari, Saksa, Argentiina, Brasilia, Intia, Kanada, Itävalta, Ranska, Meksiko, Puola, Venäjän federaatio, Yhdistynyt kuningaskunta

Kasvuhormonin puute

Yhdysvallat, Itävalta, Tšekki, Kreikka, Unkari, Italia, Slovakia, Espanja

Glykogeenin varastointisairaus, tyyppi II | Pompen tauti

Unkari, Kroatia, Serbia, Yhdysvallat, Argentiina, Australia, Belgia, Brasilia, Bulgaria, Kanada, Chile, Kiina, Kolumbia, Tanska, Ranska, Saksa, Kreikka, Hong Kong, Intia, Indonesia, Israel, Italia, Japani, Jordania, Korean tasavalta, Ku... ja enemmän

Kasvuhormonihäiriö | Kasvuhormonin puutos lapsilla

Yhdysvallat, Japani, Israel, Intia, Itävalta, Slovenia, Belgia, Brasilia, Ranska, Saksa, Ruotsi, Turkki, Ukraina

Raajojen vyön lihasdystrofia tyyppi 2I (LGMD2I)

Yhdysvallat, Alankomaat, Yhdistynyt kuningaskunta, Tanska, Australia, Italia, Norja

Hoitamaton lapsuuden akuutti lymfoblastinen leukemia | Lapsuuden T akuutti lymfoblastinen leukemia | Neurotoksisuusoireyhtymä | Lapsuus B akuutti lymfoblastinen leukemia | Syöpäterapian kognitiiviset sivuvaikutukset | Syövän psykologinen vaikutus | Lasten syöpähoidon toissijaiset pitkäaikaisvaikutukset

Yhdysvallat, Kanada, Australia, Uusi Seelanti

Neoplasmat | Elämänlaatu | Rintasyöpä | Pään ja kaulan syöpä | Pään ja kaulan kasvaimet | Gynekologinen syöpä | Maksan kasvaimet | Haiman kasvaimet | Haimasyöpä | Ruokatorven syöpä | Keuhkosyöpä | Peräsuolen syöpä | Peräsuolen kasvaimet | Eturauhassyöpä | Aivosyöpä | Aivokasvain | Virtsarakon syöpä | Maksan metastaasit | Kasvain | Säteily... ja muut ehdot

Yhdysvallat, Alankomaat, Saksa, Kanada, Tanska, Yhdistynyt kuningaskunta, Australia, Belgia, Italia

Duchennen lihasdystrofia

Yhdysvallat, Belgia, Kanada, Australia, Japani, Ranska, Alankomaat, Espanja, Argentiina, Saksa, Italia, Yhdistynyt kuningaskunta, Ruotsi

Neutraalien lipidien varastointisairaus

Kiina, Yhdysvallat, Ranska, Itävalta, Saksa, Italia, Japani, Alankomaat, Yhdistynyt kuningaskunta

Kohortti 1a ja 1b: Gliooma (edenneet glioomit ja Glioblastoma Multiforme) | Kohortti 2a ja 2b: Maksa-sappikasvaimet (hepatosellulaarinen syöpä, sappitiekarsinooma, intrahepaattinen kolangiokarsinooma, muut hepatobiliaariset karsinoomat) | Kohortti 3a ja 3b: Kondrosarkooma | Kohortti 4a ja 4b... ja muut ehdot

Yhdysvallat, Korean tasavalta, Australia, Yhdistynyt kuningaskunta, Espanja, Ranska

Duchennen lihasdystrofia

Yhdysvallat, Saksa, Yhdistynyt kuningaskunta, Japani, Alankomaat, Ranska, Espanja, Korean tasavalta, Italia, Belgia, Taiwan, Argentiina, Australia, Bulgaria, Tšekki, Israel, Norja, Puola, Venäjän federaatio, Turkki

Duchennen lihasdystrofia

Korean tasavalta, Chile, Taiwan, Kiina, Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Alankomaat, Espanja, Australia, Norja, Venäjän federaatio, Kreikka, Italia, Turkki, Meksiko, Kanada, Hong Kong, Uusi Seelanti, Ukraina

Arginaasi I:n puutos | Hyperargininemia

Yhdysvallat, Italia, Kanada, Ranska, Yhdistynyt kuningaskunta, Itävalta, Saksa

Toistuva lapsuuden medulloblastooma | Toistuva lapsuuden ependymooma | Lapsuuden epätyypillinen teratoidi/rabdoid-kasvain | Ependymooma | Lapsuuden kraniofaryngiooma | Lapsuuden luokan I meningioma | Lapsuuden luokan II meningioma | Lapsuuden III asteen meningioma | Lapsuuden infratentoriaalinen ependymooma | Lapsuuden supratentoriaalinen ependymooma ja muut ehdot

Yhdysvallat, Kanada, Australia, Uusi Seelanti, Puerto Rico, Sveitsi

Verkkokalvorappeuma | Choroideremia | Kartiovarren dystrofia

Itävalta, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta, Ranska, Saksa