Kliiniset tutkimukset sponsoroi Horphag Research

Yhteensä 39875 tulosta

University of Arizona
Horphag Research

Lopetettu

Pycnogenolin vaikutukset sydänfibroosiin ja diastoliseen toimintahäiriöön ikääntyneillä verenpainepotilailla

Diastolinen toimintahäiriö | Sydämen fibroosi

Yhdysvallat
OrphAI Therapeutics

Rekrytointi

LAM-001:n vaiheen 2a tutkimus PH:n hoitoon

Keuhkoverenpainetauti

Yhdysvallat
OrphAI Therapeutics

Valmis

LAM-003-tutkimus potilailla, joilla on akuutti myelooinen leukemia

Akuutti myelooinen leukemia | Onkologia

Yhdysvallat
Orphan Australia

Valmis

VSL#3 verrattuna lumelääkkeeseen Crohnin taudin remission ylläpidossa

Crohnin tauti

Australia
Orphan Medical

Valmis

Xyrem-oraaliliuoksen (natriumoksibaatti) turvallisuus ja teho lumelääkkeeseen verrattuna narkoleptisilla potilailla

Narkolepsia

Yhdysvallat, Kanada, Sveitsi
Swedish Orphan Biovitrum

Keskeytetty

Tutkimus Pegcetacoplanin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on kylmä-agglutiniinitauti (CAD)

Kylmä agglutiniinitauti

Espanja, Belgia, Norja, Yhdysvallat, Japani, Yhdistynyt kuningaskunta, Alankomaat, Kanada, Unkari, Itävalta, Suomi, Georgia, Saksa, Italia
Swedish Orphan Biovitrum

Aktiivinen, ei rekrytointi

Luvan myöntämisen jälkeinen tutkimus, jossa kuvataan emapalumabin turvallisuutta ja tehoa pHLH:n hoidossa kokeneilla kiinalaisilla potilailla

Primaarinen hemofagosyyttinen lymfohistiosytoosi

Kiina
Swedish Orphan Biovitrum

Aktiivinen, ei rekrytointi

Havainnollinen, monikeskustutkimus Dopteletin® käytön ja tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on ITP (ADOPT)

Immuuni trombosytopenia | ITP

Kroatia, Tšekki, Saksa, Italia, Alankomaat, Norja, Espanja, Sveitsi, Yhdistynyt kuningaskunta
Swedish Orphan Biovitrum

Valmis

Tutkimus emapalumabin arvioimiseksi japanilaisissa terveissä vapaaehtoisissa.

Harvinaiset sairaudet

Japani
Swedish Orphan Biovitrum

Valmis

Orfadin 20 mg:n bioekvivalenssi verrattuna Orfadin 10 mg kapseleihin.

Terve

Alankomaat
Swedish Orphan Biovitrum

Lopetettu

Tutkimus Anakinran tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi Stillin taudin (SJIA ja AOSD) hoidossa (anaSTILLs)

Stillin tauti, aikuisilla alkava | Stillin tauti, nuoriso-aloitus

Yhdysvallat, Kanada
Swedish Orphan Biovitrum

Valmis

Kineret nivelreuman hoidossa

Nivelreuma

Saksa
Swedish Orphan Biovitrum

Valmis

Ei-interventiivinen retrospektiivinen tutkimus nykyisestä hoitokäytännöstä eurooppalaisessa hemofilian hoidossa

Hemofilia A | Hemofilia B

Ranska, Saksa, Italia, Espanja, Ruotsi, Belgia, Yhdistynyt kuningaskunta
Swedish Orphan Biovitrum

Valmis

Kerran päivittäisen annostelun tehokkuus ja turvallisuus verrattuna HT-1:n nitisinonin kahdesti päivittäiseen annosteluun (HT-1)

Perinnöllinen tyrosinemia, tyyppi I

Belgia, Tanska, Ranska, Saksa, Ruotsi
Swedish Orphan Biovitrum

Lopetettu

Comparison of rhBSSL With Placebo When Added to Infant Formula or Pasteurized Breast Milk During 4 Weeks of Treatment in Preterm Infants (LAIF)

Prevention of Growth Restriction

Belgia, Ranska, Saksa, Unkari, Italia, Puola, Espanja, Ruotsi, Tšekin tasavalta, Venäjän federaatio
Swedish Orphan Biovitrum

Valmis

Palifermiinitutkimus suun mukosiitin vähentämiseksi potilailla, joilla on multippeli myelooma

Multippeli myelooma

Saksa
Swedish Orphan Biovitrum

Valmis

Palifermin DDI (Drug Drug Interaction)

Terveet vapaaehtoiset
Swedish Orphan Biovitrum

Valmis

PROMPT - Palifermiini suun mukosiitin vähentämisessä PBSC-siirrossa

Multippeli myelooma | Non-Hodgkinin lymfooma
Swedish Orphan Biovitrum

Valmis

Orfadin-suspension bioekvivalenssi verrattuna Orfadin-kapseleihin ja ruoan vaikutus suspension biologiseen hyötyosuuteen

Terveet vapaaehtoiset

Alankomaat
Swedish Orphan Biovitrum

Rekrytointi

Ei-interventiivinen, markkinoinnin jälkeinen tutkimus, joka kuvaa nitisinonihoidon tuloksia HT-1-potilailla

Perinnöllinen tyrosinemia, tyyppi I

Kiina
Swedish Orphan Biovitrum

Rekrytointi

Arvioi emapalumabin tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja farmakokinetiikkaa lapsilla ja aikuisilla, joilla on Stillin tai SLE:n MAS (EMERALD)

Systeeminen lupus erythematosus | Makrofagien aktivaatiosyndrooma | Edelleen Sairaus | Toissijainen hemofagosyyttinen lymfohistiosytoosi | SJIA | AOSD | MAS

Yhdysvallat, Belgia, Italia, Alankomaat, Yhdistynyt kuningaskunta, Kiina, Ranska, Espanja, Tšekki, Kanada, Ruotsi, Japani, Saksa, Puola
Swedish Orphan Biovitrum

Aktiivinen, ei rekrytointi

48 kuukauden tutkimus Eloctan pitkän aikavälin tehokkuuden arvioimiseksi nivelten terveyteen (A-MORE)

Hemofilia A

Espanja, Saksa, Tšekki, Italia, Viro, Suomi, Kreikka, Alankomaat, Saudi-Arabia, Slovenia, Ruotsi, Sveitsi, Yhdistynyt kuningaskunta
Swedish Orphan Biovitrum

Valmis

Tutkimus emapalumabin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi primaarisessa hemofagosyyttisessä lymfohistiosytoosissa

Primaarinen hemofagosyyttinen lymfohistiosytoosi

Espanja, Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Saksa, Italia, Ruotsi, Kanada, Sveitsi
Swedish Orphan Biovitrum

Valmis

Terveyteen liittyvän elämänlaadun heikkenemisen, mukaan lukien kipu, masennus ja ahdistus, hoito ihmisillä, joilla on hemofilia A ja B (MIND)

Hemofilia A | Hemofilia B

Ruotsi, Suomi, Tanska
Swedish Orphan Biovitrum

Valmis

Ensimmäinen ihmistutkimuksessa anti-IFN-gamma-monoklonaalinen vasta-aine terveillä vapaaehtoisilla

Terveet vapaaehtoiset

Yhdistynyt kuningaskunta
Swedish Orphan Biovitrum

Valmis

Tutkimus Eloctan ja Alprolixin todellisen käytön ja tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on hemofilia A tai B (PREVENT)

Hemofilia A | Hemofilia B

Saksa
Swedish Orphan Biovitrum

Valmis

Tutkimus pitkäaikaisen SOBI003-hoidon turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi MPS IIIA -lapsipotilailla

Sanfilippon oireyhtymä tyyppi A (MPS IIIA)

Yhdysvallat, Turkki
Swedish Orphan Biovitrum

Valmis

Tutkimus SOBI003:n turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi MPS IIIA -lapsipotilailla

Sanfilippon oireyhtymä tyyppi A (MPS IIIA)

Yhdysvallat, Saksa, Turkki
Swedish Orphan Biovitrum

Valmis

Tutkimus Anakinran tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi akuutin kihtiniveltulehduksen hoidossa (anaGO)

Akuutti kihti niveltulehdus

Yhdysvallat
Swedish Orphan Biovitrum

Valmis

Pitkäaikainen turvallisuustutkimus Orfadin-hoidosta HT-1-potilailla tavanomaisessa kliinisessä hoidossa (OPAL)

Perinnöllinen tyrosinemia, tyyppi I

Belgia, Tanska, Ranska, Saksa, Itävalta, Tšekki, Suomi, Unkari, Irlanti, Italia, Alankomaat, Norja, Puola, Portugali, Espanja, Ruotsi, Yhdistynyt kuningaskunta
Swedish Orphan Biovitrum

Valmis

Pitkäaikainen Kineret®-turvallisuustutkimus potilailla, joilla on systeeminen juveniili idiopaattinen niveltulehdus (SJIA)

Edelleen sairaus, nuoruusiän alku

Italia
Swedish Orphan Biovitrum

Valmis

Vaiheen 1 annoksen korotustutkimus palifermiinin turvallisuuden ja farmakokinetiikan (PK) arvioimiseksi potilailla, joilla on akuutti leukemia ja joille tehdään HSCT

Leukemia

Yhdysvallat
Swedish Orphan Biovitrum

Valmis

Tutkimus hepariinin vaikutuksesta palifermiinin aktiivisuuteen

Suun mukosiitti

Yhdysvallat
Swedish Orphan Biovitrum

Valmis

Efficacy and Safety of Bile Salt Stimulated Lipase (BSSL) as Replacement Therapy in Pasteurized Breast Milk for Preterm Infants

Korvaushoito keskosilla

Ranska, Italia
Orpha Labs

Tuntematon

ORL-1M (D-mannoosi) -tutkimus potilailla, joilla on CDG-Ib

CDG Ib

Turkki
Orpha Labs

Tuntematon

ORL-1G (D-galaktoosi) -tutkimus potilailla, joilla on glykogeenin varastointisairaus tyyppi 14

Glykogeenin varastointisairaus, tyyppi 14

Turkki
Orpha Labs

Valmis

ORL-1B:n tutkimus potilailla, joilla on biotinidaasipuutos

Biotinidaasin puutos
Swedish Orphan Biovitrum

Rekrytointi

Makrofagien aktivaatiosyndrooman arviointi STill'n taudissa (AMETHYST)

Stillin tauti, aikuisilla alkava | Makrofagien aktivaatiosyndrooma | Stillsin tauti, nuoriso-aloitus

Yhdysvallat, Kanada, Ranska, Saksa, Italia, Alankomaat, Espanja
Swedish Orphan Biovitrum

Rekrytointi

Pegcetacoplanin todellinen tehokkuustutkimus potilailla, joilla on kohtauksellinen yöllinen hemoglobinuria (PNH) (COMPLETE)

Paroksismaalinen yöllinen hemoglobinuria

Espanja
Swedish Orphan Biovitrum

Valmis

SEL-212-tutkimus potilailla, joilla kihti ei kestä tavanomaista hoitoa (DISSOLVE I)

Krooninen kihti

Yhdysvallat
Swedish Orphan Biovitrum

Valmis

Tutkimus SEL-212:sta potilailla, joilla kihti ei kestä tavanomaista hoitoa II (DISSOLVE II)

Krooninen kihti

Yhdysvallat, Serbia, Georgia, Ukraina, Venäjän federaatio
Swedish Orphan Biovitrum

Valmis

Tutkimus Emapalumabin, anti-IFN-gamma-mAb:n turvallisuuden ja tehon tutkimiseksi potilailla, joilla on systeeminen juveniili idiopaattinen niveltulehdus (sJIA) tai aikuisilla alkava Stillin tauti (AOSD), jossa kehittyy makrofagien aktivaatiosyndrooma/sekundaarinen HLHH (MAS/sHLH)

Niveltulehdus, nuoriso | Lymfohistiosytoosi, hemofagosyyttinen | Makrofagien aktivaatiosyndrooma | Aikuisen alkava Still-sairaus

Yhdysvallat, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta, Ranska, Italia
Swedish Orphan Biovitrum

Lopetettu

Emapalumabin ja anakinran tehokkuus ja turvallisuus hyperinflammatorisen ja hengitysvaikeuden vähentämisessä potilailla, joilla on COVID-19-infektio.

SARS-CoV-2

Yhdysvallat, Italia
Swedish Orphan Biovitrum

Valmis

Bucelipase Alfan (BSSL) teho potilailla, joilla on kystinen fibroosi ja haiman vajaatoiminta

Kystinen fibroosi | Eksokriininen haiman vajaatoiminta

Alankomaat, Puola
Swedish Orphan Biovitrum

Valmis

Orfadin-suspension maku ja maku

Perinnöllinen tyrosinemia, tyyppi I

Saksa, Yhdistynyt kuningaskunta, Ranska
Swedish Orphan Biovitrum

Valmis

Uuden A2A-agonistin teho ja siedettävyys diabeettisen neuropaattisen kivun hoidossa

Diabeettinen neuropaattinen kipu

Tšekin tasavalta, Saksa, Etelä-Afrikka
Swedish Orphan Biovitrum

Valmis

Sappisuolastimuloidun lipaasin (BSSL) tehokkuus ja turvallisuus korvaushoitona äidinmaidonkorvikkeissa keskosille

Korvaushoito keskosilla

Italia
Swedish Orphan Biovitrum

Valmis

Syanokobalamiinin karakterisointi terveillä vapaaehtoisilla intranasaalisen ja lihaksensisäisen annon jälkeen

Painopiste: Biosaatavuus

Ruotsi
Orpha Labs

Valmis

ORL-1F:n (L-fukoosin) tutkimus potilailla, joilla on tyypin II leukosyyttiadheesion puutos

Leukosyyttien adheesiopuutos, tyyppi II
AOP Orphan Pharmaceuticals AG

Ei vielä rekrytointia

Tutkimuskoe treprostiniilin turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi lapsilla, joilla on diagnosoitu PAH

Keuhkovaltimon hypertensio

Espanja, Itävalta, Ranska, Unkari

Kliiniset tutkimukset sponsoroi Horphag Research

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Jordan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit