Hae kliinisistä tutkimuksista: Hemophilia A; gene therapy; Adeno-Associated Virus

Yhteensä 269560 tulosta

Shanghai Belief-Delivery BioMed Co., Ltd
Shanghai MYGT Biopharmaceutical LLC

Rekrytointi

Hemofilia A -geeniterapialääkkeiden turvallisuuden ja tehokkuuden arviointi

Hemofilia A

Kiina
Spark Therapeutics

Valmis

Annoksenhakututkimus SPK-8016-geeniterapiasta hemofilia A:ta sairastavilla potilailla arvioinnin tukemiseksi henkilöillä, joilla on FVIII-estäjiä

Hematologiset sairaudet | Veren hyytymishäiriöt, perinnölliset | Koagulaatioproteiinien häiriöt | Hemorragiset häiriöt | Geneettiset sairaudet, synnynnäiset | Geneettiset sairaudet, X-Linked | Geeniterapia | Veren hyytymishäiriö | Geenin siirto | Adeno-assosioitunut virus (AAV) | Tekijä VIII (FVIII) | Tekijän VIII... ja muut ehdot

Yhdysvallat
Spark Therapeutics

Valmis

Geeninsiirtotutkimus hemofilia A:lle

Hemofilia A

Yhdysvallat, Australia, Kanada, Israel, Thaimaa
Spark Therapeutics
Children's Hospital of Philadelphia; Royal Prince Alfred Hospital, Sydney... ja muut yhteistyökumppanit

Valmis

LTFU geeninsiirtopotilaille, joilla on hemofilia B

Hemofilia B

Yhdysvallat
Avigen
The University of Texas Health Science Center, Houston; Children's Hospital... ja muut yhteistyökumppanit

Lopetettu

Geenisiirroksi kutsutun uudentyyppisen hoidon turvallisuus vaikean hemofilia B:n hoitoon

Hemofilia B

Yhdysvallat
Tenaya Therapeutics
Medical University of South Carolina; Johns Hopkins University; University... ja muut yhteistyökumppanit

Rekrytointi

Ei-interventiivinen tutkimus olemassa olevien vasta-aineiden seroprevalenssista adenovirukseen liittyvää virusvektoria (AAV9) vastaan ja sairauden etenemisestä potilailla, joilla on Plakofiliini 2:een (PKP2) liittyvä arytmogeeninen oikean kammion kardiomyopatia (ARVC) (RIDGE)

Rytmogeeninen oikean kammion kardiomyopatia

Yhdysvallat, Italia, Yhdistynyt kuningaskunta, Ranska, Ruotsi, Saksa
CSL Behring

Rekrytointi

CSL222 (Etranakogene Dezaparvovec) -geeniterapian tehokkuus ja turvallisuus aikuisilla, joilla on hemofilia B ja esikäsittely Adeno-assosioituneen viruksen serotyyppi 5 (AAV5) neutraloivilla vasta-aineilla (Nabs)

Hemofilia B

Yhdysvallat, Kanada, Israel
Xiangya Hospital of Central South University

Ei vielä rekrytointia

Parkinsonin taudin geeniterapialääkkeen turvallisuus- ja tehokkuustutkimus (BBM-P002)

Parkinsonin tauti

Kiina
BioMarin Pharmaceutical

Rekrytointi

Tulevaisuustutkimus, jossa arvioidaan Adeno-assosioituneen Viruksen (AAV) vasta-aineiden seroprevalenssia ja serokonversiota

Hemofilia A

Argentiina
Pfizer

Rekrytointi

Tutkimus Giroctocogene Fitelparvovec- ja Fidanacogene Elaparvovec -nimien tutkimuslääkkeiden turvallisuudesta ja tehokkuudesta

Hemofilia A | Hemofilia B

Australia, Yhdysvallat, Turkki
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Ei vielä rekrytointia

ZS802:n teho ja turvallisuus kiinalaisilla hemofilia A -potilailla.

Hemofilia A

Kiina
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Ei vielä rekrytointia

Tutkimus FVIII-geeniterapiasta hemofilia A:ssa

Hemofilia A

Kiina
University Hospital, Toulouse

Rekrytointi

Monipaikkainen HPV-seulonta korkean suorituskyvyn sekvensoinnilla potilailla, joilla on krooninen HPV-HR-infektio ja sen jälkeen gynekologia (DEP-HPV)

Ihmisen papilloomavirus

Ranska
Myrtelle Inc.

Rekrytointi

rAAV-Olig001-ASPA-geeniterapia lasten hoitoon, joilla on tyypillinen Canavan-tauti (CAN-GT)

Canavanin tauti

Yhdysvallat
Duke University
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... ja muut yhteistyökumppanit

Rekrytointi

Lapsille annettavien lääkkeiden farmakokinetiikka, farmakodynamiikka ja turvallisuusprofiili hoitostandardin mukaan (POPS) (POPS or POP02)

Sydämen vajaatoiminta | Kipu | Keuhkokuume | Hypertensio | Turvotus | Hemofilia | Unettomuus | Keuhkovaltimon hypertensio | Koagulaatiohäiriö | Astma lapsilla | Downin oireyhtymä | Tarkkaavaisuus-ja ylivilkkaushäiriö | Bronkopulmonaalinen dysplasia | Hypokalemia | Hyperfosfatemia | Primaarinen hyperaldosteronismi | Lisämunuaisen... ja muut ehdot

Yhdysvallat, Kanada
CSL Behring

Aktiivinen, ei rekrytointi

HOPE-B: AMT-061:n kokeilu vaikean tai kohtalaisen vaikean hemofilia B -potilailla

Hemofilia B

Yhdysvallat, Belgia, Alankomaat, Tanska, Saksa, Irlanti, Ruotsi, Yhdistynyt kuningaskunta
Bayer
Ultragenix pharmaceutical

Aktiivinen, ei rekrytointi

Tutkimus, jolla testataan vakavaa hemofiliaa sairastavien potilaiden turvallisuutta ja sitä, kuinka hyvin potilaat reagoivat hoitoon BAY 2599023 (DTX 201) -lääketerapialla, joka toimittaa terveen version viallisesta tekijä VIII -geenistä maksasolujen ytimeen käyttämällä muutettua, ei- tarttuva virus (AAV) "sukkulana".

Hemofilia A

Alankomaat, Yhdysvallat, Saksa, Yhdistynyt kuningaskunta, Ranska, Bulgaria
BioMarin Pharmaceutical

Valmis

Tutkimus adenoviruksen (AAV) vasta-aineiden serokonversion ja serokonversion arvioimiseksi hemofilia A -potilailla (SAAVY)

Hemofilia A

Yhdysvallat
Baxalta now part of Shire

Aktiivinen, ei rekrytointi

Avoin yksittäinen nouseva annos adenosiin liittyvän viruksen serotyypin 8 tekijä IX geeniterapiaa aikuisilla, joilla on hemofilia B

Hemofilia B

Yhdysvallat
Serap Yavuz
MDX Klinik Araştırma Egitim ve Danismanlik Ltd. Sti.

Aktiivinen, ei rekrytointi

Molnupiravirihoidon tehon ja turvallisuuden arviointi lievillä/keskivaikeilla Covid-19-potilailla.

COVID-19 | SARS-CoV-2-infektio

Turkki
CSL Behring

Valmis

AAV5-hFIXco-Paduan annosvahvistuskoe

Hemofilia B

Yhdysvallat
Daniel Benjamin
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... ja muut yhteistyökumppanit

Valmis

Lapsille annettavien lääkkeiden farmakokinetiikka hoitostandardien mukaan (PTN_POPS)

Sydämen vajaatoiminta | Epilepsia | Kipu | Keuhkokuume | Sepsis | Tulehdus | Hypertensio | Krooniset munuaissairaudet | Hemofilia | Skitsofrenia | Keskushermoston infektiot | Nosokomiaalinen keuhkokuume | Unettomuus | Ahdistus | Kaksisuuntainen mielialahäiriö | Neutropenia | Stafylokokki-infektiot | Bradykardia | Kohtaukset | Virtsatieinf... ja muut ehdot

Yhdysvallat, Kanada, Yhdistynyt kuningaskunta, Israel, Singapore
Shanghai Belief-Delivery BioMed Co., Ltd

Aktiivinen, ei rekrytointi

Hemofilia B -geeniterapialääkkeen turvallisuuden ja tehon arviointi

Hemofilia B

Kiina
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Lopetettu

Adeno-Associated Virus (AAV) -vasta-ainetutkimus koehenkilöillä OTC-puutos, GSDIa ja Wilsonin tauti

Wilsonin tauti | Ornitiinin transkarbamylaasin puutos | Glykogeenin varastointisairaus tyyppi IA

Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta, Kanada, Yhdysvallat, Brasilia
Baxalta now part of Shire
Takeda Development Center Americas, Inc.; Baxalta Innovations GmbH, now...

Aktiivinen, ei rekrytointi

Tutkimus BAX 888:sta miehillä aikuisilla, joilla on vaikea hemofilia A

Hemofilia A

Yhdysvallat, Espanja, Unkari, Italia, Saksa, Itävalta, Ranska
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
East China University of Science and Technology

Aktiivinen, ei rekrytointi

Geeniterapia kiinalaiseen hemofilia B:hen

Hemofilia B

Kiina
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...

Valmis

Tutkimus useista HIV-lääkkeiden yhdistelmistä HIV-infektoituneilla potilailla, jotka ovat käyttäneet indinaviiria

HIV-infektiot

Yhdysvallat
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...
Bristol-Myers Squibb; Glaxo Wellcome

Valmis

Kolmen HIV-lääkkeiden yhdistelmän vertailu HIV-tartunnan saaneilla potilailla, joilla ei ole taudin oireita

HIV-infektiot

Yhdysvallat, Puerto Rico
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...

Valmis

Virologiset vasteet uusiin nukleosidihoitoihin pitkittyneen ZDV- tai ddI-monoterapian jälkeen

HIV-infektiot

Yhdysvallat, Puerto Rico, Tansania
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...
Bristol-Myers Squibb

Valmis

Kolmen lääkeyhdistelmän tehokkuus HIV-tartunnan saaneilla potilailla, jotka ovat käyttäneet tsidovudiinia yli 12 viikkoa

HIV-infektiot

Yhdysvallat, Puerto Rico
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...

Valmis

Indinavir Sulfate Plus Zidovudine (AZT) Plus Lamivudine -tutkimus HIV-tartunnan saaneilla potilailla, jotka ovat käyttäneet AZT:tä kuuden tai useamman kuukauden ajan

HIV-infektiot

Yhdysvallat, Puerto Rico
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...
Glaxo Wellcome

Valmis

Zidovudiinin eri annostasojen turvallisuus HIV-tartunnan saaneilla lapsilla

HIV-infektiot

Yhdysvallat, Puerto Rico
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...
Bristol-Myers Squibb; Glaxo Wellcome

Valmis

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, nelihaarainen tutkimus, jossa verrataan nukleosidin, vuorottelevan nukleosidin ja kolminkertaisen lääkehoidon yhdistelmähoitoa pitkälle edenneen HIV-taudin (CD4) hoitoon

HIV-infektiot

Yhdysvallat, Puerto Rico
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...
Hoffmann-La Roche; Glaxo Wellcome

Valmis

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, vertaileva tutkimus dideoksisytidiinistä (ddC) yksin tai ddC/AZT-yhdistelmästä verrattuna tsidovudiiniin (ZDV) yksinään potilailla, joilla on HIV-infektio ja jotka ovat saaneet aiempaa ZDV-hoitoa

HIV-infektiot

Yhdysvallat
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...
Bristol-Myers Squibb; Glaxo Wellcome

Valmis

Satunnaistettu, kaksoissokkovaiheen II/III koe monoterapiasta vs. nukleosidianalogien yhdistelmähoitoa HIV-tartunnan saaneilla henkilöillä, joilla on CD4-soluja 200-500/mm3

HIV-infektiot

Yhdysvallat, Puerto Rico, Tansania
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...
Bristol-Myers Squibb; Glaxo Wellcome

Valmis

Tsidovudiinin (AZT) ja 2',3'-dideoksiinosiinin (ddI) vs. AZT Plus ddI:n satunnaistettu vertailututkimus oireellisilla HIV-tartunnan saaneilla lapsilla

HIV-infektiot

Yhdysvallat, Puerto Rico
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...

Valmis

Abacavir Plus Indinavir Sulfate Plus Efavirents -tutkimus HIV-tartunnan saaneilla potilailla

HIV-infektiot

Yhdysvallat, Puerto Rico
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...

Valmis

A Study of the Safety and Effectiveness of Hydroxyurea in Patients on Potent Antiretroviral Therapy and Who Have Less Than 200 Copies/ml of HIV RNA in Their Blood

HIV-infektiot

Yhdysvallat
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...

Valmis

Atsidotymidiinin (AZT) turvallisuus ja tehokkuus HIV-positiivisilla hemofiliapotilailla

HIV-infektiot | Hemofilia A

Yhdysvallat
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...

Valmis

A Comparative Study of Combination Antiretroviral Therapy in Children and Adolescents With Advanced HIV Disease

HIV-infektiot

Yhdysvallat, Puerto Rico
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...

Valmis

Hoidon onnistuminen ja epäonnistuminen HIV-infektoituneilla potilailla, jotka saavat indinaviiria yhdessä nukleosidianalogien kanssa: ACTG 320:n kiertotutkimus

HIV-infektiot

Yhdysvallat, Puerto Rico
Investigación en Hemofilia y Fisioterapia

Valmis

COVID-19-karanteeni tuki- ja liikuntaelimistön tilasta hemofiliassa (HemoCov)

Hemofilia artropatia

Espanja
dr. Muhammad Abdelhafez Mahmoud, MD

Valmis

Telelääketiede (virtuaaliklinikka) lastenkirurgiaan Covid-19-pandemian aikana (TelemedCov)

Covid19 | Telelääketiede | Pandeeminen | Virtuaalinen klinikka

Saudi-Arabia
Baxalta now part of Shire

Valmis

IMMUNATE SD:n (ihmisen plasmasta peräisin oleva hyytymistekijä VIII -konsentraatin) farmakokinetiikka, tehokkuus ja turvallisuustutkimus hemofilia A -potilailla

Hemofilia A

Tšekki, Bulgaria, Unkari, Puola
Baxalta now part of Shire

Valmis

IMMUNINE Pre-Treatment Study

Hemofilia B

Kolumbia, Bulgaria, Chile, Puola, Romania, Argentiina, Brasilia, Tšekki, Venäjän federaatio, Ukraina
Spark Therapeutics

Valmis

Turvallisuustutkimus potilailla, joilla on Leberin synnynnäinen amauroosi

Leberin synnynnäinen amauroosi

Yhdysvallat
Bristol-Myers Squibb

Valmis

Safety and Efficacy Study in Subjects With Chronic HCV and Underlying Hemophilia (MAGNITUDE)

C-hepatiitti virus

Australia, Ranska, Yhdysvallat, Espanja, Italia, Alankomaat, Romania, Venäjän federaatio
Baylor College of Medicine
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Valmis

Delta-hepatiitti ja maksasairaus hemofiliapotilailla

Maksasairaudet | Hemofilia A | Hepatiitti, virus, ihminen | Verisairaus
National Cancer Institute (NCI)
Multicenter Hemophilia Cohort Study

Valmis

The Second Multicenter Hemophilia Cohort Study

Maksasolukarsinooma | Non-Hodgkin-lymfooma | Maksan vajaatoiminta

Yhdysvallat, Saksa, Italia, Brasilia, Kanada, Ranska, Kreikka, Ruotsi
Spark Therapeutics
Children's Hospital of Philadelphia; University of Pittsburgh; St. James's... ja muut yhteistyökumppanit

Lopetettu

Hemofilia B -geeniterapia AAV8-vektorilla

Hemofilia B

Yhdysvallat, Australia

Hae kliinisistä tutkimuksista: Hemophilia A; gene therapy; Adeno-Associated Virus

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in France

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit