Clinical Trials on Forme d'adrénomyéloneuropathie (AMN) de l'adrénoleucodystrophie liée à l'X (X-ALD) in Spain

149 résultats au total

Onofre, Aurora Pujol, M.D.
Instituto de Salud Carlos III; Fundacion Hesperia; ELA España Association

Complété

Effet de la pioglitazone administrée aux patients atteints d'adrénomyéloneuropathie (XAMNPIOP2011)

Adrénomyéloneuropathie | Adrénoleucodystrophie liée à l'X

Espagne
MedDay Pharmaceuticals SA

Complété

MD1003-AMN MD1003 dans l'adrénomyéloneuropathie

Adrénoleucodystrophie | Adrénomyéloneuropathie | AMN

France, Allemagne, Espagne
Onofre, Aurora Pujol, M.D.

Complété

Échange plasmatique avec l'albumine chez les patients atteints d'AMN

Adrénoleucodystrophie | Adrénomyéloneuropathie

Espagne
Onofre, Aurora Pujol, M.D.
Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad; Fundacion Hesperia

Complété

Un essai clinique sur l'AMN : validation de biomarqueurs du stress oxydatif, efficacité et innocuité d'un mélange d'antioxydants

Adrénomyéloneuropathie

Espagne
Edimer Pharmaceuticals

Complété

Évaluation des propriétés phénotypiques et génétiques chez les sujets masculins atteints de dysplasie ectodermique hypohidrotique (ECP-012) (ECP-012)

Dysplasie ectodermique hypohidrotique liée à l'X | Dysplasie ectodermique hypohidrotique

Espagne
Parc de Salut Mar

Complété

"Utilisation de l'épigallocatéchine gallate (EGCG) et de l'entraînement cognitif pour moduler les performances cognitives chez les patients atteints du syndrome de l'X fragile" (TESFX)

Syndrome de l'X fragile

Espagne
Yolanda de Diego Otero

Complété

Étude d'innocuité et d'efficacité des antioxydants pour le traitement du syndrome de l'X fragile (SXF-TRA152)

Syndrome de l'X fragile

Espagne
Fundación Pública Andaluza para la Investigación...
Delos Clinical

Complété

Essai clinique pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de la vitamine C et de la vitamine E en combinaison par rapport à un placebo pour le traitement des troubles cognitifs et comportementaux chez les enfants atteints du syndrome de l'X fragile (SXF2-8)

Syndrome de fragilité X

Espagne
Parc de Salut Mar
Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, Madrid, Spain; Hospital Universitario... et autres collaborateurs

Complété

Étude de recherche exploratoire pédiatrique sur l'utilisation et la sécurité des EGCG (PERSEUS) (PERSEUS)

Syndrome de Down | Syndrome de l'X fragile

Espagne
Minoryx Therapeutics, S.L.

Actif, ne recrute pas

Une étude clinique chez des patients pédiatriques de sexe masculin atteints d'adrénoleucodystrophie cérébrale liée à l'X (Cald) pour évaluer les effets du traitement MIN-102 sur la progression de la maladie avant la greffe de cellules souches humaines (GCSH) (NEXUS)

Adrénoleucodystrophie cérébrale

Espagne, Allemagne, France, Argentine
EspeRare Foundation
Iqvia Pty Ltd; Pierre Fabre Medicament

Recrutement

Administrations intra-amniotiques d'ER004 à des sujets masculins atteints de dysplasie ectodermique hypohidrotique liée à l'X (EDELIFE)

Dysplasie ectodermique hypohidrotique liée à l'X (XLHED)

États-Unis, Espagne, France, Allemagne, Italie, Royaume-Uni
Novartis Pharmaceuticals

Complété

Étude clinique pour évaluer la pharmacocinétique, l'innocuité et la tolérabilité de doses orales uniques et multiples d'AFQ056 chez des enfants atteints du syndrome de l'X fragile (FXS)

Syndrome de l'X fragile

États-Unis, Espagne
Mitsubishi Tanabe Pharma America Inc.

Recrutement

Augmentation de l'exposition au soleil sans douleur chez les sujets de recherche avec EPP (INSPIRE)

Protoporphyrie érythropoïétique (PPE) | Protoporphyrie liée à l'X (XLP)

États-Unis, Espagne, France, Japon, Royaume-Uni, Italie, Australie, Pologne, Bulgarie, Tchéquie, Pays-Bas
Novartis Pharmaceuticals

Résilié

Étude à long terme d'innocuité, de tolérabilité et d'efficacité de l'AFQ056 chez des patients adultes atteints du syndrome de l'X fragile

Syndrome de l'X fragile

Allemagne, États-Unis, Suisse, Australie, Canada, Danemark, France, Italie, Royaume-Uni, Espagne
Minoryx Therapeutics, S.L.

Actif, ne recrute pas

Une étude clinique pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du MIN-102 (IMP) chez les patients masculins atteints d'AMN. (Advance)

Adrénoleucodystrophie

Espagne, États-Unis, Hongrie, France, Allemagne, Italie, Pays-Bas, Royaume-Uni
Novartis Pharmaceuticals

Complété

Innocuité et efficacité de l'AFQ056 chez les patients adultes atteints du syndrome de l'X fragile

Syndrome de l'X fragile

États-Unis, Suisse, Allemagne, Australie, Canada, Danemark, France, Italie, Espagne, Royaume-Uni
Hoffmann-La Roche

Complété

Une étude de RO4917523 chez des patients atteints du syndrome de l'X fragile

Syndrome de l'X fragile

France, Espagne, États-Unis, Pérou, Canada, Royaume-Uni, Chili, Argentine, Mexique, Suède
Novartis Pharmaceuticals

Résilié

Étude à long terme d'innocuité et de tolérabilité de l'AFQ056 chez des patients adolescents atteints du syndrome de l'X fragile (en ouvert)

Syndrome de l'X fragile

États-Unis, Belgique, Australie, Israël, Suisse, Allemagne, Danemark, Italie, Pays-Bas, Espagne, Suède, Royaume-Uni, France
Novartis Pharmaceuticals

Complété

Innocuité et efficacité de l'AFQ056 chez les patients adolescents atteints du syndrome de l'X fragile

Syndrome de l'X fragile

États-Unis, Belgique, Australie, Israël, Suisse, Allemagne, France, Canada, Danemark, Indonésie, Italie, Pays-Bas, Espagne, Suède, Turquie, Royaume-Uni
Jazz Pharmaceuticals
GW Pharmaceuticals

Résilié

Une étude d'innocuité à long terme de la solution orale de cannabidiol (GWP42003-P, CBD-OS) chez des patients atteints du syndrome de Rett

Syndrome de Rett | RTT

États-Unis, Canada, Italie, Espagne, Royaume-Uni, Australie
Jazz Pharmaceuticals

Résilié

Efficacité et innocuité de la solution orale de cannabidiol (GWP42003-P, CBD-OS) chez les patients atteints du syndrome de Rett (ARCH)

Syndrome de Rett | RTT

États-Unis, Espagne, Italie, Royaume-Uni
Barcelona Macula Foundation

Recrutement

Caractérisation structurelle et fonctionnelle des maladies oculaires rares (RADIS)

Rétinite pigmentaire | Choroïdérémie | Maladie de Stargardt 1 | Meilleure maladie | Dystrophie Patronale de la Macula

Espagne
Rocket Pharmaceuticals Inc.

Complété

Histoire naturelle de la maladie de Danon

Maladie de Danon

Irlande, Tchéquie, France, Italie, Espagne
Emalex Biosciences Inc.
Psyadon Pharma

Résilié

Ecopipam Traitement du comportement d'automutilation chez les sujets atteints de la maladie de Lesch-Nyhan

Maladie de Lesch-Nyhan | Comportement d'automutilation

Espagne, États-Unis
Sarepta Therapeutics, Inc.
Hansa Biopharma AB

Actif, ne recrute pas

Une étude de thérapie par transfert génique pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001) après une perfusion d'imlifidase chez des participants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) déterminés comme ayant des anticorps préexistants contre le sérotype du virus adéno-associé recombinant (rAAVrh74)

Dystrophie musculaire de Duchenne

Espagne
Shire

Complété

Étude sur l'innocuité à long terme et les résultats cliniques du traitement par l'idursulfase IT et l'élaprase chez les participants pédiatriques ayant terminé l'étude HGT-HIT-094

Syndrome de chasseur

États-Unis, Espagne, Canada, Royaume-Uni, Mexique, Australie, France
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Recrutement

Une étude de phase III du JR-141 chez des patients atteints de mucopolysaccharidose II

Mucopolysaccharidose II

États-Unis, Allemagne, Espagne, France, Brésil, Argentine, Turquie, Royaume-Uni, Pologne, Italie
Shire

Complété

Étude observationnelle pour évaluer le statut neurodéveloppemental chez les patients pédiatriques atteints du syndrome de Hunter (MPS II)

Syndrome de chasseur | Mucopolysaccharidose (MPS)

États-Unis, Argentine, Mexique, Espagne, Royaume-Uni
University of Malaga

Complété

Efficacité d'un programme de physiothérapie multimodal avec des lunettes de réalité virtuelle à Duchenne et Becker. (RVDuchenne)

Dystrophie musculaire, types Duchenne et Becker

Espagne
Baxalta now part of Shire

Résilié

Une étude de phase 1/2 de SHP648, un vecteur viral adéno-associé pour le transfert de gènes chez les sujets hémophiles B

Hémophilie B

Turquie, Espagne
Janssen Research & Development, LLC
Janssen Research & Development, LLC

Actif, ne recrute pas

Essai de thérapie génique de suivi pour le traitement de la rétinite pigmentaire liée à l'X associée à des variants du gène RPGR

Rétinite pigmentaire liée à l'X

États-Unis, Canada, Israël, Royaume-Uni, Espagne, Danemark, France, Belgique, Italie, Pays-Bas, Suisse
Hoffmann-La Roche
Sarepta Therapeutics, Inc.

Recrutement

Une étude sur l'administration de gènes pour évaluer l'innocuité et l'expression du delandistrogène moxeparvovec chez les participants de moins de quatre ans atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) (ENVOL)

Dystrophie musculaire de Duchenne

Espagne, Allemagne
Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Complété

Étude pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et l'efficacité du burosumab chez les patients de moins d'un an

Hypophosphatémie liée à l'X (XLH)

Suède, Espagne, Royaume-Uni, Italie, L'Autriche, France
Universidad de Almeria

Complété

Traitement de kinésithérapie chez les enfants et les adolescents atteints de pathologies neurologiques

Trouble neurologique | Trouble pédiatrique | Duchenne | Troubles sensori-moteurs Nos

Espagne
Takeda

Disponible

Programme d'accès post-essai à l'idursulfase-IT avec l'élaprase chez les enfants atteints du syndrome de Hunter

Syndrome de chasseur

États-Unis, Australie, Mexique, Espagne, Royaume-Uni
University of Malaga

Pas encore de recrutement

Efficacité de la pratique respiratoire numérique de 5 semaines dans un groupe d'enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne et de dystrophie musculaire de Becker. (DMDrespy2024)

Dystrophie musculaire | Dystrophie musculaire de Duchenne | Dystrophie musculaire de Becker

Espagne
Janssen Research & Development, LLC
Janssen Research & Development, LLC

Actif, ne recrute pas

Essai de thérapie génique pour le traitement de la rétinite pigmentaire liée à l'X associée à des variants du gène RPGR

Rétinite pigmentaire liée à l'X

Belgique, Canada, États-Unis, Israël, Royaume-Uni, Espagne, Danemark, France, Italie, Pays-Bas, Suisse
Denali Therapeutics Inc.

Recrutement

Une étude visant à déterminer l'efficacité et l'innocuité de DNL310 par rapport à l'idursulfase chez des participants pédiatriques atteints de mucopolysaccharidose neuropathique (nMPS II) ou non neuropathique de type II (nnMPS II) (COMPASS)

Mucopolysaccharidose II

États-Unis, Espagne, Royaume-Uni, Tchéquie, France, Canada, Italie, Belgique, Pays-Bas, Allemagne, Argentine, Suède, Turquie, Brésil, Colombie
EspeRare Foundation

Complété

Rimeporide chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (RIM4DMD)

Dystrophie Musculaire, Duchenne

Italie, France, Espagne, Royaume-Uni
BioMarin Pharmaceutical

Recrutement

Une étude de phase 1/2 pour évaluer l'innocuité, la tolérance, la pharmacocinétique et la pharmacodynamie du BMN 351 chez les participants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne

Dystrophie musculaire de Duchenne

Espagne, Turquie, Royaume-Uni, Italie
Shire

Complété

Étude sur l'administration intrathécale d'idursulfase-IT en conjonction avec Elaprase® chez des patients pédiatriques atteints du syndrome de Hunter et de troubles cognitifs précoces (AIM-IT)

Syndrome de chasseur

Espagne, États-Unis, Canada, Royaume-Uni, France, Australie, Mexique
NS Pharma, Inc.
Nippon Shinyaku Co., Ltd.

Complété

Étude pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité du Viltolarsen chez les garçons ambulants et non ambulants atteints de DMD (Galactic53)

Dystrophie musculaire de Duchenne

Espagne, États-Unis, Fédération Russe, Italie, Chine, Turquie
Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Actif, ne recrute pas

Registre des patients atteints d'hypophosphatémie liée à l'X (XLH Registry)

Hypophosphatémie liée à l'X

Espagne, Italie, Royaume-Uni, France, Belgique, Danemark, Allemagne, Hongrie, Le Portugal, Norvège, Suisse, Israël, Pays-Bas, Tchéquie, Bulgarie, Suède, Slovénie, Irlande, Lettonie, Slovaquie
University Hospital, Basel, Switzerland

Complété

Tamoxifène dans la dystrophie musculaire de Duchenne (TAMDMD)

Dystrophie musculaire de Duchenne

France, Espagne, Allemagne, Pays-Bas, Suisse, Royaume-Uni
CSL Behring

Complété

Étude d'innocuité et de pharmacocinétique d'une protéine de fusion recombinante de l'albumine du facteur de coagulation IX chez des sujets atteints d'hémophilie B

Hémophilie B

Espagne, Italie, France, Allemagne, L'Autriche, Israël
CSL Behring

Complété

Étude de l'immunoglobuline sous-cutanée chez les patients nécessitant une thérapie de remplacement des IgG

Déficit immunitaire variable commun | Agammaglobulinémie liée à l'X | Agammaglobulinémie autosomique récessive

Allemagne, Royaume-Uni, France, Italie, Pologne, Roumanie, Espagne, Suède, Suisse
Novo Nordisk A/S

Complété

Innocuité et mode d'action d'une dose unique et de doses multiples de facteur VII humain recombinant activé à longue durée d'action chez les patients atteints d'hémophilie A et B

Trouble hémorragique congénital | Hémophilie A | Hémophilie B

Espagne
Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...
Catholic University of the Sacred Heart; Università degli Studi di Ferrara; Universidad... et autres collaborateurs

Recrutement

Implication du cerveau dans les dystrophinopathies Partie 1

Dystrophie musculaire de Duchenne | Dystrophie musculaire de Becker

Danemark, France, Italie, Pays-Bas, Espagne, Royaume-Uni
Swedish Orphan Biovitrum
Cerner Enviza

Actif, ne recrute pas

Une étude internationale pour évaluer l'efficacité et l'utilisation réelles d'Alprolix chez les patients atteints d'hémophilie B (B-MORE)

Hémophilie B

Tchéquie, Grèce, Irlande, Italie, Norvège, Arabie Saoudite, Espagne, Suède, Royaume-Uni
CSL Behring

Complété

Une étude d'innocuité, d'efficacité et de pharmacocinétique d'un facteur de coagulation IX recombinant de liaison de protéines de fusion avec de l'albumine (rIX-FP) chez des enfants atteints d'hémophilie B

Hémophilie B

Allemagne, Australie, Italie, Israël, République tchèque, Espagne, France, Canada, L'Autriche, Fédération Russe

Clinical Trials on Forme d'adrénomyéloneuropathie (AMN) de l'adrénoleucodystrophie liée à l'X (X-ALD) in Spain

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