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Essais cliniques sur Atrophie bulbo-spinale, liée à l'X
1857 résultats au total
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University of NebraskaUniversity of Colorado, Denver; University of Pittsburgh; Children's Hospital...Complété
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Talaris Therapeutics Inc.Duke UniversityRésiliéMaladie de Niemann-Pick | Alpha-mannosidose | La maladie de Tay-Sachs | Maladie de Sandhoff | Leucodystrophie métachromatique (MLD) | Syndrome de Hurler-Scheie | Syndrome de Hurler (MPS I) | Syndrome de Hunter (MPS II) | Syndrome de Sanfilippo (MPS III) | Maladie de Krabbe (leucodystrophie globoïde) | Adrénoleucodystrophie... et d'autres conditionsÉtats-Unis
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Caroline Michaela KistorpSanofiPas encore de recrutementMaladies rénales chroniques | Maladie de FabryDanemark
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Wuerzburg University HospitalTakedaActif, ne recrute pasMaladies de surcharge lysosomale | Maladie de Fabry | Maladie de Fabry, variante cardiaque | HCM - Cardiomyopathie hypertrophique | Maladie d'Anderson FabryAllemagne
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dr. Laura C. G. de Graaff-HerderRecrutementTroubles du développement sexuel | Hyperplasie surrénale congénitale | Sclérose tubéreuse | Syndrome de Kalmann | Syndrome de Prader Willi | Neurofibromatose | Syndrome de Rett | Syndrome de délétion 22q11 | Syndrome de Turner | Syndrome de Noonan | Syndrome d'Allan-Herndon-Dudley | Syndrome de Saethre-Chotzen et d'autres conditionsPays-Bas
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XperiomeThe Touro College and University SystemRetiréHémophilie A | Hémophilie B | Fibrose pulmonaire idiopatique | Myasthénie grave | Fibrose kystique | Drépanocytose
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Changhua Christian HospitalRecrutementAtaxie spinocérébelleuse | Facteur de croissance analogue à l'insuline I | Médecine traditionnelle chinoiseTaïwan
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CENTOGENE GmbH RostockRetiréMaladie rénale chronique | Perte d'audition | Angiokératomes | Anomalies oculairesSri Lanka, Inde, Allemagne
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Melbourne HealthSanofiRetiréMaladies de surcharge lysosomale | Maladie de Fabry | Maladie de Niemann-Pick, type C | Maladie de GaucherAustralie
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...RecrutementSyndrome de l'ENFANT | Syndrome de Smith-Lemli-Opitz | Lathostérolose | DesmostéroloseÉtats-Unis
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Beth Israel Deaconess Medical CenterNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)ComplétéLa sclérose latérale amyotrophique | Dystrophie musculaire | Radiculopathie | Blessure traumatique | Trouble orthopédique | Myopathie | Polyneuropathie et MononeuropathiesÉtats-Unis
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New York Medical CollegeComplétéMucopolysaccharidose I | Syndrome myélodysplasique | Leucémie lymphoïde aiguë | Leucémie myéloïde aiguë | Maladie de Niemann-Pick | Mucopolysaccharidose VI | Maladie de Wolman | Adrénoleucodystrophie | Maladie des lattes | Leucodystrophie métachromatique | Anémie Diamond-Blackfan | Anémie aplasique sévère | F... et d'autres conditionsÉtats-Unis
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Jerry Vockley, MD, PhDUltragenyx Pharmaceutical IncPlus disponibleSyndrome de Barth | Déficit mitochondrial en protéines trifonctionnelles | Déficit en acylCoA déshydrogénase à très longue chaîne (VLCAD) | Déficits en carnitine palmitoyltransférase (CPT1, CPT2) | Déficit en hydroxyacyl-CoA déshydrogénase à longue chaîne | Troubles du stockage du glycogène | Maladie par déficit en pyruvate carboxylase et d'autres conditionsÉtats-Unis
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Massachusetts General HospitalComplétéMaladie de Fabry | Maladie mitochondriale | Neuropathie des petites fibres | Syndrome d'Ehlers DanlosÉtats-Unis
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRecrutementSyndrome de Hurler | Sphingolipidoses | Troubles peroxysomaux | Leucodystrophie métachromatique | Alpha-Mannosidose | Syndrome de chasseur | Troubles de la mucopolysaccharidose | Syndrome de Maroteaux-Lamy | Syndrome sournois | Fucosidose | Aspartylglucosaminurie | Troubles métaboliques des glycoprotéines | Leucodystrophies... et d'autres conditionsÉtats-Unis
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Institute of Hematology & Blood Diseases HospitalRecrutementLymphome | Leucémie myéloïde aiguë | Leucémie | Hémophilie A | Hémophilie B | Hémophilie | Myélome multiple | Syndrome myélodysplasique | Une greffe de moelle osseuse | MDS | Anémie aplastique | Trouble de saignement | Myélome multiple | Myélomes multiples | Leucémies aiguës myéloïdes | Leucémies myéloïdes aiguës | Hémophilie... et d'autres conditionsChine
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Powell Mansfield Inc.ComplétéEn bonne santé | La sclérose latérale amyotrophique | Apnée obstructive du sommeil | Dystrophies musculairesÉtats-Unis
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National Taiwan University HospitalInconnueHypertension | Diabète | Démence | Maladie d'Alzheimer | Maladie de Fabry | Syndrome des yeux secs | Maladie métabolique | Individus en bonne santé | Rosacée oculaire | Insuffisance limbique | Phlycténolose | Maladie du greffon contre l'hôte dans l'œilTaïwan
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Baylor College of MedicineThe Methodist Hospital Research Institute; Center for Cell and Gene Therapy...Actif, ne recrute pasLeucémie myéloïde aiguë | Leucémie aiguë lymphoblastique | Lymphome non hodgkinien | Syndrome myélodysplasique | Leucémie myéloïde chronique | Lymphohistiocytose hémophagocytaire | Infection par le virus Epstein Barr | Maladie lymphoproliférative liée à l'X | Syndrome hémophagocytaire | Lymphohistiocytose...États-Unis
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Casa Colina Hospital and Centers for HealthcareComplétéSclérose en plaques | La sclérose latérale amyotrophique | Dystrophies musculaires | Maladie de Graves | Myasthénie grave | Lésion cérébrale traumatique | AVC, ischémique | AVC aigu | AVC hémorragique | SCI - Blessure à la moelle épinière | Le syndrome de Guillain Barre | Lupus érythémateux | AVC (AVC) ou AIT | Syndromes...États-Unis
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Boston Children's HospitalMuscular Dystrophy AssociationRecrutementMyopathie centronucléaire | Myopathie myotubulaire | Myopathie némaline | Maladie du noyau central | Disproportion congénitale du type de fibre | Maladie multiminicore | Dystrophie musculaire de la colonne vertébrale rigide | Myopathie congénitale indéfinieÉtats-Unis
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dr. Laura C. G. de Graaff-HerderPas encore de recrutementHyperplasie surrénale congénitale | Hypogonadisme hypogonadotrope | Déficit en hormone de croissance | Syndrome de Turner | La maladie d'Addison | Syndrome de Klinefelter | Déficit combiné en hormone hypophysaire | Syndrome d'insensibilité aux androgènes | Dysgénésie thyroïdienneEspagne, Royaume-Uni, Belgique, Pays-Bas
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University of Colorado, DenverRecrutementPerte d'audition | Syndrome de Smith-Lemli-Opitz | Dystrophie du cône-tigeÉtats-Unis
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National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)ComplétéFibrose kystique | Maladie granulomateuse chronique | Dyskinésie Ciliaire Primaire | Pseudohypoaldostéronisme | Infection mycobactérienne non tuberculeuseÉtats-Unis
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Paul SzabolcsInscription sur invitationMaladie granulomateuse chronique (CGD) | Syndrome de Wiskott-Aldrich | Neutropénie chronique sévère | Déficit immunitaire combiné sévère (SCID) | Immunodéficience avec anomalie prédominante des lymphocytes T, sans précision | Syndromes hyper-IgE | Déficits en hyper IgM | Susceptibilité mendélienne... et d'autres conditionsÉtats-Unis
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St. Jude Children's Research HospitalBaylor College of Medicine; Children's Hospital of Philadelphia; Dana-Farber... et autres collaborateursRecrutementSyndromes myélodysplasiques | Drépanocytose | Anémie de Fanconi | Neutropénie congénitale sévère | Syndromes d'insuffisance de la moelle osseuse | Trouble de la coagulation sanguine | Trouble érythrocytaire | Trouble leucocytaire | Hémostase | Dyskératose congénitale | Anémie Diamond-Blackfan | Thrombocytopénie... et d'autres conditionsÉtats-Unis
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Azienda Socio Sanitaria Territoriale degli Spedali...ComplétéStimulation transcrânienne à courant alternatif (tACS) chez les patients atteints d'ataxie (SCAtACS)Ataxie | Atrophie multisystématisée | Ataxies spinocérébelleuses | Ataxie avec apraxie oculomotrice | TOILEItalie
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National Taiwan University HospitalRecrutementAccident vasculaire cérébral | Imagerie par résonance magnétique | Maladie de Fabry | Maladies des petits vaisseaux cérébraux | Cadasil | Angiopathie cérébrale autosomique dominante liée à HTRA1 | Maladie des petits vaisseaux cérébraux associée à COL4A1 avec hémorragie | Séquençage de nouvelle...Taïwan
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Foundation Fighting BlindnessRecrutementRétinite pigmentaire | Choroïdérémie | Syndrome d'Usher | Maladie des lattes | Amaurose congénitale de Leber | Syndrome de Goldmann-Favre | Syndrome de Kearns-Sayre | Maladie rétinienne | Syndrome de Bardet Biedl | Maladie de Stargardt | Dystrophie des cônes | Rétinoschisis | Achromatopsie | Atrophie giratoire | Maladies... et d'autres conditionsÉtats-Unis
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Azienda Socio Sanitaria Territoriale degli Spedali...ComplétéAtaxie | Atrophie multisystématisée | Ataxies spinocérébelleuses | Ataxie spinocérébelleuse 3 | Ataxie spinocérébelleuse de type 1 | Ataxie spinocérébelleuse de type 2 | Ataxie avec apraxie oculomotrice | TOILEItalie
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O & O Alpan LLCInconnueMaladie de Fabry | Maladie de Niemann-Pick | Maladie de Gaucher | Maladie de Pompe | Troubles du stockage lysosomalÉtats-Unis
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LMU KlinikumUniversity of Pisa; German Federal Ministry of Education and Research; European...RecrutementMaladies mitochondriales | MDS | Myopathies mitochondriales | Syndrome MELAS | MIDD | Syndrome de Kearns-Sayre | Syndrome MERRF | Syndrome de Barth | Syndrome de Leigh | MNGIE | LHON | Syndrome de Pearson | Syndrome NARP | Déficit en coenzyme Q10 | SANDO | SCAE | Miras | CPEOL'Autriche, Allemagne, Italie
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National Cancer Institute (NCI)RecrutementAnémie de Fanconi | Dyskératose congénitale | Anémie de Blackfan de diamant | Syndrome de diamant de Shwachman | Syndrome d'insuffisance médullaire héréditaire, anémie aplasiqueÉtats-Unis
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Azienda Socio Sanitaria Territoriale degli Spedali...ComplétéAtaxie cérébelleuse | Atrophie multisystématisée | Ataxies spinocérébelleuses | Dégénérescences spinocérébelleuses | Ataxie spinocérébelleuse 3 | Ataxie de Friedreich | Ataxie spinocérébelleuse de type 1 | Ataxie spinocérébelleuse de type 2 | Ataxie spinocérébelleuse | Ataxie cérébelleuse | Ataxie avec...Italie
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University of Massachusetts, WorcesterInscription sur invitationMaladie du motoneurone | La sclérose latérale amyotrophique | Dystrophie musculaire | Démence frontotemporale | Myopathie de Miyoshi | Sclérose latérale amyotrophique, sporadique | SVP | Maladie de Lou Gehrigs | Maladie familiale | Sclérose latérale amyotrophique avec démenceÉtats-Unis
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University of PennsylvaniaUnited States Department of Defense; National Institutes of Health (NIH); National... et autres collaborateursRecrutementDégénérescence frontotemporale (FTD) | Aphasie progressive primaire (APP) | Dégénérescence lobaire frontotemporale familiale (fFTLD) | Sclérose latérale amyotrophique (SLA) | Maladie à corps de Lewy (LBD) | Paralysie supranucléaire progressive (PSP) | Syndrome corticobasal (SCS) | Atrophie corticale... et d'autres conditionsÉtats-Unis
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)RecrutementMaladie métabolique | Métabolisme purine-pyrimidine | AICDA, OMIM *605257, Immunodéficience avec hyper-IgM, type 2 ; HIGM2 | UNG, OMIM *191525, syndrome hyper-IgM 5 | NT5C3A, OMIM *606224, anémie hémolytique due à un déficit en UMPH1 | UMPS, OMIM *613891, acidurie orotique | DHODH, OMIM *126064... et d'autres conditionsÉtats-Unis
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Emory UniversityChildren's Healthcare of AtlantaRésiliéDrépanocytose | Anémie de Fanconi | Thalassémie | Neutropénie congénitale sévère | Syndrome de Wiskott-Aldrich | Anémie Diamond-Blackfan | Anémie aplasique sévère | Thrombasthénie de Glanzmann | Déficit d'adhérence leucocytaire | Dyskératose-congénitale | Syndrome de Chediak-Higashi | Maladie granulomateuse... et d'autres conditionsÉtats-Unis
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Kuopio University HospitalActif, ne recrute pasMaladie de Parkinson | Maladies neurodégénératives | La sclérose latérale amyotrophique | Maladie d'Alzheimer | Maladie à corps de Lewy | Atrophie multisystématisée | Dégénérescence corticobasale | Démence frontotemporale | La démence vasculaire | Paralysie supranucléaire progressive | Maladie de HuntingtonFinlande
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MD Stem CellsRecrutementAccident vasculaire cérébral | Maladies du système nerveux | Neuropathies diabétiques | Maladies neurodégénératives | Déficience cognitive | La sclérose latérale amyotrophique | Démence | Troubles neurologiques | Maladie d'Alzheimer | SLA | Lésion cérébrale traumatique | Infarctus cérébral | Maladie à corps de... et d'autres conditionsÉtats-Unis, Emirats Arabes Unis
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West Kazakhstan Medical UniversityRecrutementDéficit en ornithine transcarbamylase | Déficit en biotinidase | Citrullinémie | Acidémie glutarique de type II | Acidurie argininosuccinique | Maladie urinaire du sirop d'érable | Carence primaire en carnitine | Homocystinurie | Déficit en carnitine palmitoyltransférase II | Déficit en arginase | Déficit... et d'autres conditionsKazakhstan
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Emory UniversityComplétéDrépanocytose | Anémie de Fanconi | Syndrome de Hurler | Maladie granulomateuse chronique | Neutropénie congénitale sévère | Lymphohistiocytose hémophagocytaire | Syndrome de Wiskott-Aldrich | Anémie Diamond-Blackfan | Anémie aplasique sévère | Thrombasthénie de Glanzmann | Syndrome de Shwachman-Diamond | Thalassémie... et d'autres conditionsÉtats-Unis
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Global Healthy Living FoundationUniversity of Alabama at BirminghamRecrutementInsuffisance cardiaque | Accident vasculaire cérébral | Épilepsie | Sclérose en plaques | Obésité | Diabète | Bronchopneumopathie chronique obstructive | Arthrose | La polyarthrite rhumatoïde | Maladie de Parkinson | Maladie artérielle périphérique | Maladies intestinales inflammatoires | La sclérose latérale... et d'autres conditionsÉtats-Unis
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Jonathann Kuo, MDActif, ne recrute pasInfection par le SRAS-CoV2 | Syndrome post-COVID-19 | Dysautonomie | Syndrome post-aigu COVID-19 | Longue COVID | Longue Covid19 | COVID-19 récurrent | COVID-19 post-aiguë | Infection COVID-19 post-aiguë | Séquelles post-aiguës de la COVID-19 | Dysautonomie comme trouble | Dysautonomie Syndrome d'hypotension... et d'autres conditionsÉtats-Unis
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University of PittsburghRecrutementMaladies de surcharge lysosomale | Leucodystrophie | Maladies de Niemann-Pick | Maladie des lattes | Maladie de Gaucher | Maladie de Krabbe | Alpha-Mannosidose | Ostéopétrose | La maladie de Tay-Sachs | Maladie de Pelizaeus-Merzbacher | Maladie de Sandhoff | Gangliosidoses GM1 | SPM I | MPS II | Maladie de la substance... et d'autres conditionsÉtats-Unis
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Children's Hospital Los AngelesComplétéGranulome | Anémie | Thrombocytopénie | Neutropénie | Drépanocytose | Thalassémie | Maladie de Niemann-Pick | Syndrome de Wiskott-Aldrich | Ostéopétrose | Fucosidose | Syndrome de Chediak Higashi | Maladie de HurlerÉtats-Unis
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Centre Hospitalier Universitaire de LiegeSanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional... et autres collaborateursRecrutementHyperplasie surrénale congénitale | Hémophilie A | Hémophilie B | Mucopolysaccharidose I | Mucopolysaccharidose II | Fibrose kystique | Déficit en alpha 1-antitrypsine | Drépanocytose | Anémie de Fanconi | Maladie granulomateuse chronique | Maladie de Wilson | Neutropénie congénitale sévère | Déficit en ornithine... et d'autres conditionsBelgique
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New York Stem Cell Foundation Research InstituteRecrutementSSPT | Sclérose en plaques | Cancer du col de l'utérus | Diabète sucré, Type 2 | Diabète sucré | Diabète | Dégénérescence maculaire | Diabète sucré, type 1 | Maladie de Parkinson | La sclérose latérale amyotrophique | Démence | Cancer des ovaires | Maladie d'Alzheimer | SLA | Cancer de la vulve | Trouble de stress post-traumatique et d'autres conditionsÉtats-Unis
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisNational Research Agency, FranceComplétéLa polyarthrite rhumatoïde | Uvéite | Vascularite | Diabète de type 1 | La maladie de Crohn | Myosite | Volontaire en bonne santé | Spondylarthrite ankylosante | FMF | Lupus érythémateux disséminé/syndrome des antiphospholipides | Syndromes périodiques associés à la cryopyrine / Syndrome périodique associé... et d'autres conditionsFrance
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Cure CMDRecrutementDystrophie musculaire d'Emery-Dreifuss | Syndrome myasthénique congénital | Dystrophie musculaire des ceintures des membres | Dystrophie musculaire congénitale avec déficit en ITGA7 (Integrin Alpha-7) | Alpha-dystroglycanopathie (dystrophie musculaire congénitale et glycosylation anormale... et d'autres conditionsÉtats-Unis