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Essais cliniques sur Hémolytique ; Anémie, héréditaire, due à un trouble enzymatique

855 résultats au total

Hospital Universitari Vall d'Hebron Research Institute
Erasme University Hospital; Cyprus Institute of Neurology and Genetics; EuroBloodNet...

Recrutement

Plateforme épidémiologique européenne multicentrique RADeep pour les patients diagnostiqués avec des troubles anémiques rares (RAD) (RADeep)

Troubles du métabolisme du fer | Drépanocytose | Thalassémie | Hémolytique ; Anémie, héréditaire, due à un trouble enzymatique | Anémie due à un défaut de membrane | ADC | Anémie sidéroblastique | Anémie aplasique constitutionnelle | Anémie héréditaire

Espagne
Genelex Corporation
University of Utah

Complété

Registre YouScript IMPACT (IMPACT)

Renforcement des interactions médicamenteuses | Événements indésirables liés aux médicaments | Effets indésirables du médicament | Métaboliseur lent dû au variant du cytochrome P450 CYP2C9 | Métabolisme des médicaments, médiocre, lié au CYP2D6 | Métabolisme des médicaments, médiocre, lié... et d'autres conditions

États-Unis
Genelex Corporation
Harding University

Complété

Tests pharmacogénétiques chez les patients en soins à domicile

Renforcement des interactions médicamenteuses | Événements indésirables liés aux médicaments | Effets indésirables du médicament | Métaboliseur lent dû au variant du cytochrome P450 CYP2C9 | Métaboliseur lent dû au variant du cytochrome p450 CYP2C19 | Métabolisme des médicaments, médiocre... et d'autres conditions

États-Unis
Wolfson Medical Center

Inconnue

Hémolyse chez les patients atteints de sphérocytose héréditaire (HS)

Hémolyse | Héréditaire

Israël
Genelex Corporation

Complété

Analyse des risques d'interactions médicamenteuses et génétiques avec et sans tests génétiques chez les patients subissant une MTM

Métabolisme des médicaments, médiocre, lié au CYP2D6 | Métabolisme des médicaments, médiocre, lié au CYP2C19 | Déficit en enzyme cytochrome P450 CYP2D6 | Déficit en enzyme cytochrome P450 CYP2C9 | Déficit en enzyme cytochrome P450 CYP2C19 | Métaboliseur lent dû au variant du cytochrome P450... et d'autres conditions

États-Unis
Chattanooga-Hamilton County Hospital Authority

Complété

Comparaison de deux méthodes de transfusion pour la prévention des AVC dans la drépanocytose

Anémie, Drépanocytose | Drépanocytose due à l'hémoglobine S

États-Unis
University of Regensburg

Recrutement

Un essai pour évaluer la transplantation haploidentique de cellules souches appauvries en T chez des patients atteints de drépanocytose

Drépanocytose | L'anémie falciforme | Troubles drépanocytaires | Maladie de l'HbS | Maladie de l'hémoglobine S | Drépanocytose due à l'hémoglobine S

Allemagne, L'Autriche
University Hospital, Bordeaux

Complété

National Prospective Cohort for Monitoring Children With Severe Autoimmune Cytopenia. (BIOCEREVANCE)

Cytopénie | Anémie hémolytique auto-immune | Thrombocytopenic Purpura, Immune
HemaQuest Pharmaceuticals Inc.

Résilié

Effets de HQK-1001 chez les patients atteints de drépanocytose

Drépanocytose | L'anémie falciforme | Troubles drépanocytaires | Maladie de l'hémoglobine S | Drépanocytose due à l'hémoglobine S

États-Unis, Liban, Egypte, Canada, Jamaïque
HemaQuest Pharmaceuticals Inc.

Complété

Une étude de HQK-1001 chez des patients atteints de drépanocytose

Drépanocytose | L'anémie falciforme | Troubles drépanocytaires | Maladie de l'hémoglobine S | Drépanocytose due à l'hémoglobine S

États-Unis, Liban, Canada, Egypte, Jamaïque
Sohag University
Assiut University

Actif, ne recrute pas

Infection à parvovirus B19 chez les patients atteints d'anémie hémolytique héréditaire

Infection au parvovirus B19

Egypte
Massachusetts General Hospital
Agios Pharmaceuticals, Inc.

Recrutement

Déficit acquis en pyruvate kinase dans les néoplasmes myéloïdes clonaux

Leucémie myéloïde aiguë | Syndromes myélodysplasiques | Tumeur myéloproliférative | Tumeur myélodysplasique/myéloproliférative | Cytopénie clonale de signification indéterminée | Déficit en pyruvate kinase | Anémie par déficit en pyruvate kinase | Anémie hémolytique héréditaire | Tumeur myéloïde clonale et d'autres conditions

États-Unis
University of Utah
University of Witwatersrand, South Africa

Complété

Une nouvelle mutation du gène Spectrin

Elliptocytose héréditaire (HE) | Pyropoikilocytose héréditaire (HPP)

États-Unis
Iowa State University

Complété

Effet des suppléments de fer sur la croissance des pathogènes entériques

Carence en fer | Déficience en fer | Traitement de l'anémie ferriprive | Anémie ferriprive due à des causes alimentaires

États-Unis
Mario Negri Institute for Pharmacological Research

Recrutement

Les implications fonctionnelles des mutations génétiques rares dans le SHUa ouvrent la porte à une thérapie personnalisée (aHUS-iPSC-EC)

Syndrome hémolytique et urémique atypique

Italie
University of Texas Southwestern Medical Center

Résilié

L'étude de cohorte de sphérocytose héréditaire de Dallas

Sphérocytose héréditaire
Hospices Civils de Lyon

Complété

Sphérocytose héréditaire et fonction vasculaire (VASCUSPHERO)

Sphérocytose héréditaire

France
Fundación Grupo de Investigación en Cuidados Intensivos...
Alexion Pharmaceuticals

Inconnue

Utilité d'un algorithme diagnostique pour diagnostiquer les microangiopathies thrombotiques pendant la grossesse

Syndrome hémolytique urémique

Colombie
Alexion Pharmaceuticals

Complété

Essai contrôlé ouvert sur l'éculizumab chez des patients adultes atteints de SHUa résistant à la plasmathérapie (aHUS)

Syndrome hémolytique et urémique atypique

France, États-Unis, L'Autriche, Allemagne, Royaume-Uni
Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf

Complété

Étude du lavage intestinal répétitif chez les patients atteints de colite hémorragique associée à l'EHEC (EHEC-PEG)

Syndrome hémolytique urémique | Colite hémorragique | Maladie infectieuse intestinale | Infection intestinale due à E. Coli

Allemagne
Alexion Pharmaceuticals

Complété

Essai contrôlé ouvert sur l'éculizumab chez des patients adolescents atteints de SHUa résistant à la plasmathérapie (aHUS)

Syndrome hémolytique et urémique atypique

France, États-Unis, L'Autriche, Allemagne, Royaume-Uni
Alexion

Complété

Un essai clinique multicentrique ouvert sur l'éculizumab chez des patients adultes atteints du syndrome hémolytique et urémique atypique

Syndrome hémolytique et urémique atypique

Royaume-Uni, États-Unis, France, Italie, Allemagne, Espagne, Belgique
Alexion Pharmaceuticals

Complété

Un essai clinique multicentrique ouvert sur l'éculizumab chez des patients pédiatriques atteints d'un syndrome hémolytique et urémique atypique (aHUS)

Syndrome hémolytique et urémique atypique

Royaume-Uni, Belgique, États-Unis, Allemagne, Italie, France, Pays-Bas, Australie, Canada
Hospital General de Niños Pedro de Elizalde

Complété

Érythropoïétine dans le syndrome hémolytique et urémique

Anémie | Syndrome hémolytique urémique

Argentine
Alexion
Syneos Health

Recrutement

Registre du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa)

Syndrome hémolytique et urémique atypique

France, Allemagne, Israël, Italie, Royaume-Uni, Canada, États-Unis, Australie, Belgique, Danemark, Corée, République de, Pologne, Fédération Russe, Espagne, Taïwan
Fundación Grupo de Investigación en Cuidados Intensivos...
Alexion Pharmaceuticals

Inconnue

Utilisation de l'éculizumab pendant la période post-partum pour le traitement du SHUa associé à la grossesse : une série de cas

Grossesse | Syndrome hémolytique et urémique atypique

Colombie
Nantes University Hospital

Complété

Étude évaluant une stratégie basée sur un algorithme d'arrêt de l'éculizumab chez les enfants et les adultes atteints du SHUa (STOPECU)

Syndrome hémolytique et urémique atypique

France
Alexion Pharmaceuticals

Résilié

Suivi à long terme observationnel du SHUa (LTFU)

Syndrome hémolytique et urémique atypique

France, Canada, États-Unis, Belgique, Italie, Royaume-Uni, Pays-Bas, Australie, L'Autriche, Allemagne, Suède, Suisse
Peking Union Medical College Hospital

Complété

Anticorps anti-CD20 à dose unique avec bortézomib pour l'anémie hémolytique auto-immune réfractaire récidivante (RRAIHA01)

Anémie hémolytique auto-immune | Anémie hémolytique auto-immune et thrombocytopénie auto-immune

Chine
Vanderbilt University Medical Center

Actif, ne recrute pas

Un essai pour la prévention du priapisme ischémique récurrent chez les hommes atteints de drépanocytose : une étude pilote (PIN)

Priapisme dû à la drépanocytose

Nigeria
AO GENERIUM

Complété

Étude observationnelle d'Elizaria® chez des patients atteints de SHUa

Syndrome hémolytique et urémique atypique | SHUa

Fédération Russe
Alexion Pharmaceuticals

Résilié

Évaluation des prédicteurs potentiels de la progression de la maladie chez les participants atteints du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa), y compris la génétique, les biomarqueurs et le traitement (EVIDENCE)

Syndrome hémolytique et urémique atypique

États-Unis, Australie, Allemagne, Royaume-Uni
University Hospital, Toulouse

Complété

Eculizumab chez les patients pédiatriques atteints du syndrome hémolytique et urémique lié à la shigatoxine - ECULISHU (ECULISHU)

Syndrome hémolytique et urémique de l'enfance

France
Alnylam Pharmaceuticals

Retiré

Une étude d'un médicament expérimental, le Cemdisiran (ALN-CC5), chez des patients atteints du syndrome hémolytique et urémique atypique

Syndrome hémolytique et urémique atypique

Suède, Moldavie, République de, Lettonie, Lituanie, Estonie, Bosnie Herzégovine, Canada, Géorgie, Macédoine, l'ex-République yougoslave de, Serbie
Assiut University

Inconnue

Résultats des cas de syndrome hémolytique et urémique fréquentant l'hôpital pour enfants de l'université d'Assiut

Syndrome hémolytique et urémique de l'enfance
Alexion

Complété

Essai contrôlé ouvert sur l'éculizumab chez des patients adolescents atteints de SHUa sensible à la plasmathérapie (aHUS)

Syndrome hémolytique et urémique atypique

Canada, Royaume-Uni, France, Allemagne, Pays-Bas, Suède, Italie
Alexion Pharmaceuticals

Complété

L'innocuité et l'efficacité de l'éculizumab chez les patients japonais atteints du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa)

Syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa)

Japon
Alexion Pharmaceuticals

Complété

Caractériser l'innocuité et la tolérabilité de l'éculizumab chez deux patients japonais atteints du SHUa

SYNDROME HÉMOLYTIQUE ET URÉMIQUE ATYPIQUE (SUAH)

Japon
Kezar Life Sciences, Inc.

Retiré

Une étude de phase 2 pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du KZR-616 chez les patients atteints d'AIHA et de PTI (MARINA)

Immunitaire Thrombocytopénie | Anémie hémolytique auto-immune

Pologne, États-Unis, Australie, Italie, Fédération Russe
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Complété

Traitement de la thrombocytopénie auto-immune (AITP)

Thrombocytopénie | Maladie auto-immune | Anémie hémolytique auto-immune

États-Unis
Alexion Pharmaceuticals

Complété

Essai contrôlé ouvert sur l'éculizumab chez des patients adultes atteints du syndrome hémolytique et urémique atypique sensible à la plasmathérapie (SHUa) (aHUS)

Syndrome hémolytique et urémique atypique

Canada, Royaume-Uni, France, Allemagne, Suède, Pays-Bas, Italie
University Hospital, Toulouse

Recrutement

Registre français des patients adultes atteints de thrombocytopénie immunitaire et d'anémie hémolytique auto-immune (CARMEN)

Immunitaire Thrombocytopénie | Anémie hémolytique auto-immune

France
University Hospital, Ghent

Complété

Activation du complément pendant l'hémodialyse dans le syndrome hémolytique et urémique atypique comme maladie rénale sous-jacente

Syndrome hémolytique et urémique atypique

Belgique
Omeros Corporation

Inconnue

Étude d'innocuité et d'efficacité d'OMS721 chez des patients atteints du syndrome hémolytique et urémique atypique (aHUS)

Microangiopathies thrombotiques | Syndrome hémolytique et urémique atypique

États-Unis
Mario Negri Institute for Pharmacological Research
ChemoCentryx

Résilié

Inhibition du complément chez les patients dialysés SHUa (ACCESS)

Syndrome hémolytique et urémique atypique

Italie
German CLL Study Group

Complété

Chimiothérapie combinée et rituximab dans le traitement des patients atteints de leucémie lymphoïde chronique (LLC) qui n'ont pas répondu à la fludarabine, de la LLC avec anémie hémolytique auto-immune (AIHA) ou de la transformation de Richter (RT)

La leucémie lymphocytaire chronique

Allemagne
Novartis Pharmaceuticals

Complété

Observation des modèles de traitement avec Lucentis dans les indications approuvées (OCEAN)

DMLA néovasculaire, déficience visuelle due à un OMD, déficience visuelle due à un œdème maculaire secondaire à une branche ou à un OVR central, déficience visuelle due à une NVC

Allemagne
National Institute of Diabetes and Digestive and...
Long Island Jewish Medical Center

Résilié

Étude randomisée de phase III sur SYNSORB Pk chez des enfants atteints du syndrome hémolytique et urémique associé à E. Coli

Syndrome hémolytique urémique

États-Unis, Canada
University of Rochester

Retiré

Le rôle des microparticules en tant que biomarqueur

Purpura thrombotique thrombotique | Syndrome hémolytique et urémique atypique | Microparticules | Anémie hémolytique microangiopathique

États-Unis
Alexion Pharmaceuticals, Inc.
AstraZeneca

Recrutement

Éculizumab chez les participants pédiatriques et adultes atteints du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa) en Chine (Soliris)

Atypique Hémolytique Urémique

Chine

Essais cliniques sur Hémolytique ; Anémie, héréditaire, due à un trouble enzymatique

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

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Interventions en matière de drogue

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