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Clinical Trials on Maladies héréditaires du stockage métabolique in United States
26919 résultats au total
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Johns Hopkins UniversityNational Human Genome Research Institute (NHGRI)Inscription sur invitationConseil génétique | Maladie cardiaque héréditaireÉtats-Unis
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Horizon Pharma USA, Inc.ComplétéCystinoseFrance, États-Unis, Pays-Bas
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University of CambridgeSanofiRecrutementMaladie de Fabry, variante cardiaqueRoyaume-Uni
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Alexion PharmaceuticalsComplétéMucopolysaccharidose IIIBÉtats-Unis, Royaume-Uni, Espagne
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Keryx BiopharmaceuticalsCollaborative Study Group (CSG)ComplétéHyperphosphatémie | Phase terminale de la maladie rénaleÉtats-Unis
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University College, LondonUniversity of Sydney; University Hospital BirminghamInconnueMaladie de FabryRoyaume-Uni, Australie
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Idorsia Pharmaceuticals Ltd.ComplétéMaladie de FabryÉtats-Unis, Espagne, Belgique, Australie, L'Autriche, Canada, Allemagne, Irlande, Italie, Pays-Bas, Norvège, Pologne, Suisse, Royaume-Uni
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Nadia Ali, PhDBioMarin PharmaceuticalComplétéMucopolysaccharidose IV | Maladie de MorquioÉtats-Unis
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaComplétéMaladie de Wolman | Adrénoleucodystrophie | Leucodystrophie métachromatique | Syndrome de Sanfilippo | GM1 Gangliosidose | Leucodystrophie à cellules globoïdes | La maladie de Tay-Sachs | Maladie de Sandhoff | Maladie des cellules IÉtats-Unis
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ShireComplétéSyndrome de Sanfilippo Type AÉtats-Unis
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaComplété
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SanofiActif, ne recrute pasMaladie de Gaucher Type III | Maladie de Gaucher Type ICanada, Argentine, France, Italie, Japon, Fédération Russe, Espagne, Suède, Turquie, Royaume-Uni
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ShireRésiliéMaladies métaboliques | Maladies du cerveau | Maladies du système nerveux central | Maladies du système nerveux | Maladies démyélinisantes | Maladies génétiques, innées | Métabolisme, erreurs innées | Maladies de surcharge lysosomale | Troubles du métabolisme lipidique | Sphingolipidoses | Maladies héréditaires... et d'autres conditionsÉtats-Unis, Danemark, France, Argentine, Belgique, Brésil, Canada, Allemagne, Japon, Turquie
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Ultragenyx Pharmaceutical IncAbeona Therapeutics, IncInscription sur invitationMucopolysaccharidose III-AÉtats-Unis, Australie, Espagne
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Oregon Health and Science UniversityUniversity of Utah; BioMarin PharmaceuticalComplété
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AlexionRecrutementMaladie de Wolman | Maladie de stockage des esters de cholestérol | Déficit en lipase acide lysosomale | Déficit en hydrolase d'ester de cholestérol acide, type 2 | Déficit en lipase acide | Déficit en LIPA | Déficit en LALFrance, Belgique, États-Unis, Espagne, Allemagne, Grèce, Israël, Italie, Slovénie, Royaume-Uni, Brésil, Canada, Danemark, Australie, Croatie, Tchéquie, Irlande, Mexique, Pays-Bas, Pologne, Le Portugal, Arabie Saoudite
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agnes chenUniversity of California, Los Angeles; National Institute of Neurological... et autres collaborateursRésiliéMucopolysaccharidose I | Déclin cognitifÉtats-Unis
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Allievex CorporationInscription sur invitationMPS III BÉtats-Unis, Allemagne, Turquie, Royaume-Uni, Colombie
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Phoenix NestAparito Ltd.; Vaincres Les Maladies Lysosomales; Association Sanfilippo SudPas encore de recrutementÉtude d'histoire naturelle de participants atteints du syndrome de Sanfilippo de type IIIC (MPSIIIC)Syndrome de Sanfilippo Type CÉtats-Unis, France
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ProtalixChiesi Farmaceutici S.p.A.ComplétéMaladie de FabryAustralie, Pays-Bas, Royaume-Uni, Canada, Tchéquie, Norvège, Slovénie
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Manchester University NHS Foundation TrustOrchard TherapeuticsRecrutementMucopolysaccharidosesRoyaume-Uni
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Emory UniversityBioMarin PharmaceuticalComplétéMPS - Mucopolysaccharidose | Maladie de MorquioÉtats-Unis
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CENTOGENE GmbH RostockComplétéMaladie de Fabry | Maladie d'Anderson-Fabry | La maladie de FabryArgentine, Belgique, Croatie, Tchéquie, Danemark, France, Allemagne, Royaume-Uni
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BioMarin PharmaceuticalComplétéMPSVIÉtats-Unis, Australie, France, Brésil, Allemagne, Le Portugal, Royaume-Uni
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ArmaGen, IncComplétéMucopolysaccharidose IÉtats-Unis
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Zymenex A/SEuropean CommissionComplétéAlpha-MannosidoseBelgique, Danemark, Espagne, Royaume-Uni
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Children's Hospital of Orange CountyUltragenyx Pharmaceutical IncRecrutementInflammation | Mucopolysaccharidoses | Maladie cardiaque | Maladie carotidienneÉtats-Unis
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Genzyme, a Sanofi CompanyComplétéMaladie de FabryÉtats-Unis, Royaume-Uni, Canada, Hongrie, Pologne, République tchèque
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Enzyvant Therapeutics GmBHComplétéMaladie de Farber | La maladie de Farber | Lipogranulomatose de Farber | Déficit en céramidase acide | Déficit en céramidase | Déficit en N-Laurylsphingosine Désacylase | Mutation ASAH1États-Unis, Egypte, Canada, Italie, Turquie, Argentine, Allemagne, Inde, Suède
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ShireComplétéSyndrome de Sanfilippo Type BÉtats-Unis, Royaume-Uni, Allemagne
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National Institute of Neurological Disorders and...ComplétéTumeur cérébrale | La maladie d'Alzheimer | Maladie de Niemann PickÉtats-Unis
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Genzyme, a Sanofi CompanyComplétéMaladie de Gaucher, type 1 | Syndrome de lipidose cérébroside | Déficit en glucocérébrosidase | Déficit en glucosylcéramide bêta-glucosidase | Maladie de Gaucher, forme non neuropathiqueÉtats-Unis, Royaume-Uni, Espagne, Italie, Brésil, Canada, Pologne
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ProtalixChiesi Farmaceutici S.p.A.ComplétéMaladie de FabryÉtats-Unis, Pays-Bas, Hongrie, Royaume-Uni, Tchéquie, Norvège, Slovénie, Espagne, Finlande, France, Italie, Suisse
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...ComplétéDéficits immunitaires héréditairesÉtats-Unis
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PfizerComplétéÉrythromélalgie héréditaireÉtats-Unis
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Manchester Royal Eye HospitalBioMarin PharmaceuticalInconnue
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Mayo ClinicNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... et autres collaborateursComplétéMaladie de Niemann-Pick, type CÉtats-Unis
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Washington University School of Medicine; University of Oxford; National Human...ComplétéMaladie de Niemann-Pick, type CÉtats-Unis
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University of NebraskaNational Cancer Institute (NCI); VA Nebraska Western Iowa Health Care System; Virginia Mason Hospital/Medical CenterRecrutementDiabète sucré, Type 2 | Prédiabète | Prédisposition génétique à la maladie | Pancréatite chronique | Maladie héréditaire | Kyste du pancréasÉtats-Unis
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Children's Hospitals and Clinics of MinnesotaBioMarin Pharmaceutical; Gillette Children's Specialty Healthcare; Greenwood...ComplétéMucopolysaccharidose VI | Mucopolysaccharidose IV AÉtats-Unis
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...RésiliéMaladie de Niemann-Pick, type C1États-Unis
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Vtesse, LLC, a Mallinckrodt Pharmaceuticals CompanyComplétéMaladie de Niemann-Pick, type C1États-Unis
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Cyclo Therapeutics, Inc.Actif, ne recrute pasMaladie de Niemann-Pick, type C1États-Unis
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Mandos LLCRésiliéMaladie de Niemann-Pick de type CÉtats-Unis
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Ultragenyx Pharmaceutical IncComplétéMucopolysaccharidose | Syndrome sournois | MPS VII | MPS 7États-Unis
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LYSOGENEActif, ne recrute pasMucopolysaccharidose Type IIIAAllemagne, États-Unis, Royaume-Uni, France, Pays-Bas
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.Actif, ne recrute pasMaladie de FabryÉtats-Unis, Pays-Bas, Australie, Hongrie, Royaume-Uni, Canada, Tchéquie, Finlande, France, Italie, Norvège, Slovénie, Espagne
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SanofiRecrutementMaladie de FabryItalie, États-Unis, L'Autriche, Chine, Tchéquie, Danemark, France, Allemagne, Grèce, Japon, Corée, République de, Pays-Bas, Norvège, Espagne, Taïwan, Turquie, Royaume-Uni, Canada, Pologne
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BioMarin PharmaceuticalComplétéMucopolysaccharidose VI | Syndrome de Maroteaux-LamyÉtats-Unis, Le Portugal, France
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Washington University School of Medicine; Weill Medical College of Cornell...ComplétéMaladie de Neimann-PickÉtats-Unis