Clinical Trials on Retard mental, lié à l'X 102 in Australia

163 résultats au total

Anavex Life Sciences Corp.

Complété

Étude ANAVEX2-73 chez des patients atteints du syndrome de Rett (AVATAR)

Syndrome de Rett

Australie, Royaume-Uni
Anavex Life Sciences Corp.
Anavex Australia Pty Ltd.; Anavex Germany GmbH

Complété

Étude ANAVEX2-73 chez des patients pédiatriques atteints du syndrome de Rett (EXCELLENCE)

Syndrome de Rett

Canada, Australie, Royaume-Uni
Healx Limited

Retiré

Enquête sur le sulindac (HLX-0201) et le gaboxadol (HLX-0206) chez les patients masculins atteints du syndrome de l'X fragile âgés de 13 à 40 ans (IMPACT-FXS)

Syndrome de l'X fragile

États-Unis, Australie
Medical University of Vienna

Complété

Effets de la supplémentation en créatine dans le syndrome de Rett

Syndrome de Rett

L'Autriche
bluebird bio

Actif, ne recrute pas

Suivi à long terme des participants atteints d'adrénoleucodystrophie cérébrale qui ont été traités avec le produit médicamenteux Lenti-D

Adrénoleucodystrophie cérébrale (CALD) | Adrénoleucodystrophie (ALD) | Adrénoleucodystrophie liée à l'X (X-ALD)

États-Unis, Argentine, Australie, Brésil, France, Allemagne, Pays-Bas, Royaume-Uni, Italie
Newron Pharmaceuticals SPA

Résilié

Évaluation de l'efficacité, de l'innocuité et de la tolérance du Sarizotan dans le syndrome de Rett avec symptômes respiratoires (STARS)

Syndrome de Rett

États-Unis, Inde, Royaume-Uni, Australie, Italie
Zynerba Pharmaceuticals, Inc.

Recrutement

Étude clinique du cannabidiol chez les enfants et les adolescents atteints du syndrome de l'X fragile (RECONNECT)

Syndrome de l'X fragile

États-Unis, Australie, Royaume-Uni, Irlande
Zynerba Pharmaceuticals, Inc.

Complété

Étude clinique du canNabidiol chez les enfants et les adolescents atteints du X fragile (CONNECT-FX) (CONNECT-FX)

Syndrome de l'X fragile

États-Unis, Nouvelle-Zélande, Australie
Jazz Pharmaceuticals
GW Pharmaceuticals

Résilié

Une étude d'innocuité à long terme de la solution orale de cannabidiol (GWP42003-P, CBD-OS) chez des patients atteints du syndrome de Rett

Syndrome de Rett | RTT

États-Unis, Canada, Italie, Espagne, Royaume-Uni, Australie
Zynerba Pharmaceuticals, Inc.

Inscription sur invitation

Extension en ouvert pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité à long terme de ZYN002 chez les enfants et les adolescents atteints du FXS

Syndrome de l'X fragile

États-Unis, Royaume-Uni, Nouvelle-Zélande, Australie
Novartis Pharmaceuticals

Résilié

Étude à long terme d'innocuité, de tolérabilité et d'efficacité de l'AFQ056 chez des patients adultes atteints du syndrome de l'X fragile

Syndrome de l'X fragile

Allemagne, États-Unis, Suisse, Australie, Canada, Danemark, France, Italie, Royaume-Uni, Espagne
Novartis Pharmaceuticals

Complété

Innocuité et efficacité de l'AFQ056 chez les patients adultes atteints du syndrome de l'X fragile

Syndrome de l'X fragile

États-Unis, Suisse, Allemagne, Australie, Canada, Danemark, France, Italie, Espagne, Royaume-Uni
Novartis Pharmaceuticals

Résilié

Étude à long terme d'innocuité et de tolérabilité de l'AFQ056 chez des patients adolescents atteints du syndrome de l'X fragile (en ouvert)

Syndrome de l'X fragile

États-Unis, Belgique, Australie, Israël, Suisse, Allemagne, Danemark, Italie, Pays-Bas, Espagne, Suède, Royaume-Uni, France
NeuroVia, Inc.

Retiré

Innocuité, pharmacocinétique et pharmacodynamique du NV1205 chez les hommes pédiatriques atteints d'adrénoleucodystrophie

Adrénoleucodystrophie liée à l'X

Australie, Argentine, Royaume-Uni, Colombie, Chili, France, Fédération Russe, Ukraine
Novartis Pharmaceuticals

Complété

Innocuité et efficacité de l'AFQ056 chez les patients adolescents atteints du syndrome de l'X fragile

Syndrome de l'X fragile

États-Unis, Belgique, Australie, Israël, Suisse, Allemagne, France, Canada, Danemark, Indonésie, Italie, Pays-Bas, Espagne, Suède, Turquie, Royaume-Uni
bluebird bio

Complété

Une étude de l'efficacité et de l'innocuité des cellules souches hématopoïétiques transduites avec le vecteur lentiviral Lenti-D pour le traitement de l'adrénoleucodystrophie cérébrale (CALD)

Adrénoleucodystrophie cérébrale (CALD)

États-Unis, Allemagne, Argentine, Australie, France, Royaume-Uni
Shire

Complété

Étude sur l'innocuité à long terme et les résultats cliniques du traitement par l'idursulfase IT et l'élaprase chez les participants pédiatriques ayant terminé l'étude HGT-HIT-094

Syndrome de chasseur

États-Unis, Espagne, Canada, Royaume-Uni, Mexique, Australie, France
Takeda

Disponible

Programme d'accès post-essai à l'idursulfase-IT avec l'élaprase chez les enfants atteints du syndrome de Hunter

Syndrome de chasseur

États-Unis, Australie, Mexique, Espagne, Royaume-Uni
Shire

Complété

Étude sur l'administration intrathécale d'idursulfase-IT en conjonction avec Elaprase® chez des patients pédiatriques atteints du syndrome de Hunter et de troubles cognitifs précoces (AIM-IT)

Syndrome de chasseur

Espagne, États-Unis, Canada, Royaume-Uni, France, Australie, Mexique
Murdoch Childrens Research Institute
University of Sydney; Sydney Children's Hospitals Network; Women's and Children... et autres collaborateurs

Actif, ne recrute pas

La mission de Mackenzie : le projet australien de dépistage des porteurs reproducteurs

Trouble récessif autosomique | Maladies génétiques liées à l'X

Australie
Center for Eye Research Australia

Complété

Étude pilote d'une prothèse rétinienne suprachoroïdienne

Rétinite pigmentaire | Choroïdérémie

Australie
Kiora Pharmaceuticals, Inc.

Recrutement

Une étude de phase I/II à dose croissante sur l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de la petite molécule KIO-301 administrée par voie intravitréenne à des patients atteints de rétinite pigmentaire (ABACUS) (ABACUS)

Rétinite pigmentaire | Choroïdérémie

Australie
Shiphrah Biomedical Inc.
University of South Australia

Résilié

UniSA BackOff ! Étude : Essai PrenaBelt d'Adélaïde

Complications de grossesse | Retard de croissance fœtale | Troubles respiratoires du sommeil | Nourrisson de très faible poids à la naissance | Mortinaissance | Nourrisson, petit pour l'âge gestationnel | Hypoxie fœtale | Nourrisson, faible poids à la naissance

Australie
Mobius Medical Pty Ltd.
University of Melbourne; Australian National University; Centre for Eye Research... et autres collaborateurs

Complété

Étude d'une prothèse rétinienne suprachoroïdienne

Rétinite pigmentaire | Choroïdérémie

Australie
Center for Eye Research Australia
Australian National University; Commonwealth Scientific and Industrial Research... et autres collaborateurs

Inscription sur invitation

Étude longitudinale d'un œil bionique

Rétinite pigmentaire | Choroïdérémie

Australie
Medical University of Vienna

Inconnue

Influence of Intrauterine Growth Restriction on Amplitude-integrated EEG in Preterm Infants

Restriction de croissance intra-utérine | Trouble neurodéveloppemental | EEG ; Pointes, Centrotemporales, Épilepsie de l'enfance | Premature - Weight 1000g-2499g or Gestation of 28-37weeks

L'Autriche
Mitsubishi Tanabe Pharma America Inc.

Recrutement

Augmentation de l'exposition au soleil sans douleur chez les sujets de recherche avec EPP (INSPIRE)

Protoporphyrie érythropoïétique (PPE) | Protoporphyrie liée à l'X (XLP)

États-Unis, Espagne, France, Royaume-Uni, Japon, Italie, Australie, Bulgarie, Tchéquie, Pays-Bas, Pologne
Monash University

Complété

La mélatonine pour prévenir les lésions cérébrales chez les bébés à croissance limitée à naître

Retard de croissance fœtale

Australie
Medical University of Graz

Complété

Evaluation of an App for Smartphones for People With a Bipolar Affective Disorder

Trouble affectif bipolaire

L'Autriche
Amicus Therapeutics

Complété

A Phase I, Randomized, Single-Blind, Four-Period Cross-Over, Placebo-Controlled, Dose-Escalation Study to Evaluate the Safety and Pharmacokinetics of Single Oral Doses of GR181413A/AT1001 in Healthy Japanese Subjects

Maladie de Fabry

Australie
Pfizer

Actif, ne recrute pas

Étude du Fordadistrogène Movaparvovec dans la dystrophie musculaire de Duchenne à un stade précoce

Dystrophie Musculaire, Duchenne

États-Unis, Australie
The University of Queensland

Recrutement

L'étude TELO-SCOPE : Atténuation de l'attrition des télomères avec le danazol. Existe-t-il des possibilités d'améliorer considérablement les résultats de santé des adultes et des enfants atteints de fibrose pulmonaire

Fibrose pulmonaire | Dyskératose congénitale | Raccourcissement des télomères | Maladie des télomères

Australie
Melbourne Health
Sanofi

Retiré

Activation du complément dans les troubles du stockage lysosomal (CATALYST)

Maladies de surcharge lysosomale | Maladie de Fabry | Maladie de Niemann-Pick, type C | Maladie de Gaucher

Australie
Spark Therapeutics
Children's Hospital of Philadelphia; University of Pittsburgh; St. James's Hospital... et autres collaborateurs

Résilié

Thérapie génique de l'hémophilie B avec le vecteur AAV8

Hémophilie B

États-Unis, Australie
Monash University
National Health and Medical Research Council, Australia; Cerebral Palsy Alliance et autres collaborateurs

Recrutement

Supplémentation prénatale en mélatonine pour la neuroprotection en cas de retard de croissance fœtale (PROTECTMe)

Retard de croissance fœtale | Grossesse Préterme | Mortinaissance et mort fœtale

Australie, Nouvelle-Zélande
4D Molecular Therapeutics

Actif, ne recrute pas

4D-310 chez les adultes atteints de la maladie de Fabry et d'atteinte cardiaque

Maladie de Fabry

Taïwan, Australie
Amicus Therapeutics

Complété

Une étude d'innocuité et pharmacodynamique de 12 semaines sur l'AT1001 (chlorhydrate de migalastat) chez des participants atteints de la maladie de Fabry

Maladie de Fabry

Australie, Brésil
Pfizer

Complété

Une étude de thérapie génique pour l'hémophilie B

Hémophilie B

États-Unis, Australie
Kyowa Kirin, Inc.
Kyowa Kirin Co., Ltd.

Complété

Efficacité et innocuité du burosumab (KRN23) par rapport au traitement oral au phosphate et à la vitamine D active chez les patients pédiatriques atteints d'hypophosphatémie liée à l'X (XLH)

Hypophosphatémie liée à l'X

Corée, République de, Canada, États-Unis, Australie, Japon, Royaume-Uni, Suède
Cooperative International Neuromuscular Research...
Washington University School of Medicine; Children's National Research Institute et autres collaborateurs

Complété

Étude comparative du critère d'évaluation clinique dans la DMD : la myométrie portative (HHM) par rapport au système de mesure quantitative CINRG (CQMS)

Dystrophie musculaire de Duchenne

États-Unis, Australie, Italie
Spark Therapeutics

Complété

Étude préliminaire visant à recueillir des données prospectives sur l'efficacité et l'innocuité de la thérapie de remplacement actuelle de la prophylaxie par FVIII chez les participants adultes atteints d'hémophilie A

Maladies hématologiques | Hémophilie A | Troubles de la coagulation sanguine, héréditaires | Troubles des protéines de la coagulation | Troubles hémorragiques | Maladies génétiques, innées | Maladies génétiques liées à l'X | Trouble de la coagulation sanguine | Déficit en facteur VIII

États-Unis, Australie, Thaïlande, Canada
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Recrutement

Une étude pour caractériser les biomarqueurs et la progression de la maladie chez les participants atteints de la maladie de Pelizaeus-Merzbacher

Maladie de Pelizaeus-Merzbacher

France, Australie, Allemagne, Pays-Bas
AVROBIO

Résilié

Étude de suivi à long terme de sujets atteints de la maladie de Fabry ayant reçu une thérapie génique lentivirale dans l'étude AVRO-RD-01-201

Maladie de Fabry

Australie, Brésil
University College, London
University of Sydney; University Hospital Birmingham

Inconnue

Cartographie T1 native par imagerie par résonance magnétique cardiovasculaire dans les maladies rares (FABRY400)

Maladie de Fabry

Royaume-Uni, Australie
CSL Behring

Complété

Une étude d'innocuité, d'efficacité et de pharmacocinétique d'un facteur de coagulation IX recombinant de liaison de protéines de fusion avec de l'albumine (rIX-FP) chez des enfants atteints d'hémophilie B

Hémophilie B

Allemagne, Australie, Italie, Israël, République tchèque, Espagne, France, Canada, L'Autriche, Fédération Russe
Pfizer

Recrutement

Une étude pour en savoir plus sur l'innocuité et l'efficacité des médicaments de l'étude appelés Giroctocogene Fitelparvovec et Fidanacogene Elaparvovec

Hémophilie A | Hémophilie B

Australie, États-Unis, Turquie
Percheron Therapeutics

Recrutement

Une étude sur ATL1102 ou un placebo chez des participants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne non ambulatoire

Dystrophie musculaire de Duchenne

Turquie, Royaume-Uni, Australie, Serbie, Bulgarie
Amicus Therapeutics

Approuvé pour la commercialisation

Demande d'accès élargi initiée par un médecin pour le migalastat chez des patients individuels atteints de la maladie de Fabry

Maladie de Fabry

États-Unis, Australie
Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Complété

Étude pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et l'efficacité du burosumab chez les patients de moins d'un an

Hypophosphatémie liée à l'X (XLH)

Suède, Espagne, Royaume-Uni, Italie, L'Autriche, France
Cooperative International Neuromuscular Research...
United States Department of Defense; National Institutes of Health (NIH); U.S... et autres collaborateurs

Inconnue

Étude longitudinale de l'histoire naturelle de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)

Dystrophie musculaire de Duchenne

États-Unis, Canada, Australie, Inde, Israël, Argentine, Italie, Suède

Clinical Trials on Retard mental, lié à l'X 102 in Australia

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Tanzania

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements