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Clinical Trials on Métabolisme de la purine-pyrimidine, erreurs innées in New Zealand
703 résultats au total
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IntraBio IncComplétéGM2 Gangliosidose | La maladie de Tay-Sachs | Maladie de SandhoffÉtats-Unis, Allemagne, Espagne, Royaume-Uni
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Amicus TherapeuticsRecrutementMaladie de PompeÉtats-Unis, Allemagne
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Alexion Pharmaceuticals, Inc.RésiliéMaladie de WilsonÉtats-Unis, Espagne, Taïwan, France, Tchéquie, Hongrie, Turquie, Royaume-Uni, L'Autriche, Allemagne, Israël, Serbie, Australie, Japon, Danemark, Corée, République de, Nouvelle-Zélande, Canada, Fédération Russe, Pologne, Singapour, Hong...
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Aeglea BiotherapeuticsComplétéDéficit en arginase I | HyperargininémieÉtats-Unis, Italie, Canada, France, Royaume-Uni, L'Autriche, Allemagne
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Amicus TherapeuticsComplétéMaladie de Gaucher | Maladie de Gaucher, type 1 | Maladie de Gaucher de type 1États-Unis
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OrphalanActif, ne recrute pasMaladie de WilsonÉtats-Unis
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New York Stem Cell Foundation Research InstituteSilverstein FoundationRecrutementEn bonne santé | Maladie de Parkinson | Maladie de Gaucher | Mutation du gène GBAÉtats-Unis
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Ultragenyx Pharmaceutical IncRecrutementCarence OTCÉtats-Unis, Le Portugal, Italie, Espagne, Royaume-Uni, Japon, Canada, Allemagne, France, Argentine, Pays-Bas, Brésil
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ShireComplétéMaladie de GaucherÉtats-Unis, Israël, Royaume-Uni, Pologne, Espagne
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Kyowa Kirin, Inc.ComplétéHypophosphatémie liée à l'XÉtats-Unis
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LYSOGENEActif, ne recrute pasMucopolysaccharidose Type IIIAAllemagne, États-Unis, Royaume-Uni, France, Pays-Bas
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Kaleido BiosciencesRésiliéTrouble du cycle de l'uréeBelgique, États-Unis, Espagne, Royaume-Uni, Allemagne, Suisse, Turquie
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Kyowa Kirin Co., Ltd.Kyowa Hakko Kirin Pharma, Inc.Complété
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Novartis PharmaceuticalsRecrutementHypercholestérolémie familiale hétérozygote ou homozygotePays-Bas, Israël, Hongrie, Italie, Allemagne, Turquie, Espagne, États-Unis, France, Norvège, Fédération Russe, Afrique du Sud, Royaume-Uni, Canada, Suisse, Brésil, Liban, Slovénie, Pologne, Taïwan, Malaisie
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Exsar CorporationThe Hospital for Sick Children; NYU Langone Health; University Hospitals Cleveland...RetiréG(M2) Ganglioside | Ganglioside de la maladie de Tay-Sachs | Ganglioside de la maladie de SandhoffÉtats-Unis, Canada
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Macfarlane Burnet Institute for Medical Research...PATH; UNITAID; University of Melbourne; Menzies School of Health Research; Medicines... et autres collaborateursRecrutementVivax Paludisme | Déficit en G6PDPapouasie Nouvelle Guinée
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Horizon Therapeutics, LLCComplété
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Atlantic Health SystemRegeneron PharmaceuticalsPas encore de recrutementHypercholestérolémie familiale | Déficit en lipoprotéines de haute densité | Types de lipoprotéines - Système Lp Hyperlipoprotéinémie Lp(A) | Apolipoprotéine B 100, familiale défectueuse | Hyperlipoprotéinémie de type lipoïde de faible densitéÉtats-Unis
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Passage Bio, Inc.Actif, ne recrute pasGM1 Gangliosidose | GM1 Gangliosidose, Type I | GM1 Gangliosidose, Type 2 | Déficit en bêta-galactosidase-1 (GLB1)États-Unis, Canada, Royaume-Uni, Turquie, Brésil
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Ultragenyx Pharmaceutical IncActif, ne recrute pasDéficit en ornithine transcarbamylase (OTC)Canada, États-Unis, France, Espagne, Royaume-Uni
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ActelionComplétéMaladie de Gaucher Type 1États-Unis, Taïwan, Canada, Espagne, Australie, France, Brésil, Hongrie, Tchéquie, Allemagne, Italie, Pays-Bas, Royaume-Uni
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SanofiRecrutementMaladie de stockage du glycogène de type IIBelgique, États-Unis, Italie, Espagne, Taïwan, Royaume-Uni, Pays-Bas, France, Allemagne
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Novartis PharmaceuticalsComplétéCholestérol élevé | Hypercholestérolémie familiale homozygote | Hypercholestérolémie familiale hétérozygote | ASCVDÉtats-Unis, Canada, Tchéquie, Danemark, Allemagne, Hongrie, Pays-Bas, Pologne, Afrique du Sud, Espagne, Suède, Ukraine, Royaume-Uni
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SanofiRecrutementMaladie de stockage du glycogène de type IIBelgique, États-Unis, Chine, Allemagne, Italie, Pays-Bas, Espagne, Taïwan, Royaume-Uni
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Genzyme, a Sanofi CompanyComplétéPharmacocinétique de l'Alglucosidase Alfa chez les patients atteints de la maladie de Pompe (PAPAYA)Maladie de Pompe | Maladie de stockage du glycogène de type II (GSD II)États-Unis, Fédération Russe, Royaume-Uni, Bulgarie, Inde, Ukraine
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Kastle Therapeutics, LLCIonis Pharmaceuticals, Inc.ComplétéMaladies métaboliques | Anomalies congénitales | Nourrisson, nouveau-né, maladies | Maladies génétiques, innées | Dyslipidémies | Métabolisme, erreurs innées | Troubles du métabolisme lipidique | Hypercholestérolémie | Hyperlipidémies | Hyperlipoprotéinémies | Métabolisme des lipides, erreurs innées | Hyperlipoprotéinémie... et d'autres conditionsÉtats-Unis, Canada, Brésil, Taïwan, Singapour, Afrique du Sud, Royaume-Uni
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Alexion PharmaceuticalsComplétéDéficit en lipase acide lysosomale | Déficit en LAL | Maladie de stockage des esters de cholestérol (CESD)France, Royaume-Uni, États-Unis, Canada, Tchéquie
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Genzyme, a Sanofi CompanyActif, ne recrute pasMaladie de Gaucher Type 1 | Maladie de Gaucher Type 3Allemagne, États-Unis, Japon, Royaume-Uni
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SanofiRecrutementLa maladie de FabryÉtats-Unis
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Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.ComplétéHypophosphatémie liée à l'XÉtats-Unis, Corée, République de, Canada, Japon, France, Danemark
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Allena PharmaceuticalsComplétéHyperoxalurie entérique | Hyperoxalurie primaire | HyperoxalémieÉtats-Unis, Royaume-Uni, Allemagne
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.Actif, ne recrute pasSyndrome de chylomicronémie familialeEspagne, Royaume-Uni, France, Canada, États-Unis, Italie, Pays-Bas, Norvège, Le Portugal, Slovaquie, Suède
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Freeline TherapeuticsRecrutementMaladie de Gaucher, type 1Espagne, Israël, États-Unis, Royaume-Uni, Brésil, Allemagne, Paraguay
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Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.ComplétéHypophosphatémie liée à l'XÉtats-Unis
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Ultragenyx Pharmaceutical IncComplétéMucopolysaccharidose | Syndrome sournois | Mucopolysaccharidose VII | MPS VIIEspagne, États-Unis, Le Portugal
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Ultragenyx Pharmaceutical IncComplétéSyndrome de déficit en transporteur de glucose de type 1 (Glut1 DS)États-Unis, Espagne, Australie, France, Israël, Italie, Royaume-Uni
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Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.ComplétéHypophosphatémie liée à l'XÉtats-Unis, Corée, République de, Japon, Irlande, Royaume-Uni, France, Italie
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Amicus TherapeuticsRésiliéMaladie de Pompe tardiveÉtats-Unis, Canada, Australie, Belgique
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Genzyme, a Sanofi CompanyRésilié
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BioMarin PharmaceuticalComplétéMucopolysaccharidose IVA (syndrome de Morquio A)Australie
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Novo Nordisk A/SComplétéMaladies rénales | Maladies urologiques | Maladie génétique | Hyperoxalurie primaire de type 1 (PH1) | Hyperoxalurie primaire de type 2 (PH2)Pologne, États-Unis, Royaume-Uni, Nouvelle-Zélande, Australie, Canada, France, Allemagne, Israël, Italie, Japon, Liban, Pays-Bas, Roumanie, Espagne
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.Akcea TherapeuticsComplétéSyndrome de chylomicronémie familialeÉtats-Unis, Brésil, Canada, France, Allemagne, Hongrie, Israël, Italie, Pays-Bas, Afrique du Sud, Espagne, Royaume-Uni
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BioMarin PharmaceuticalApprouvé pour la commercialisationSyndrome de Morquio A | MPS TVA | Mucopolysaccharidose IVAÉtats-Unis, Porto Rico
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.Akcea TherapeuticsComplétéSyndrome de chylomicronémie familialeÉtats-Unis, Israël, Espagne, Italie, Royaume-Uni, Pays-Bas, Canada, Hongrie, Suède, France, Norvège, Le Portugal, Slovaquie
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National Center for Research Resources (NCRR)Icahn School of Medicine at Mount SinaiComplétéMétabolisme, erreurs innées | Leucodystrophie, cellule globoïde | La maladie de Tay-Sachs | Porphyrie érythropoïétiqueÉtats-Unis
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LIB Therapeutics LLCMedpace, Inc.Inscription sur invitationHypercholestérolémie familiale | Cholestérol élevé | Maladie cardiovasculaire avec mention d'artérioscléroseÉtats-Unis, Israël, Norvège, Afrique du Sud, Turquie, Inde
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Amicus TherapeuticsApprouvé pour la commercialisationMaladie de FabryÉtats-Unis, Australie
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Amicus TherapeuticsComplétéMaladie de FabryÉtats-Unis
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Yale UniversityWilson Disease AssociationRecrutement
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ActelionComplété