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Essais cliniques sur Raquitismo Hipofosfatêmico Familial
1438 résultats au total
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Alnylam PharmaceuticalsComplétéAmylose ATTR | Amylose médiée par la transthyrétine (TTR) | Polyneuropathie amyloïdotique familiale (PAF) | Neuropathies amyloïdes familialesFrance, Allemagne, Le Portugal, Royaume-Uni, Suède, Espagne
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Tampere UniversityRecrutementRelations familiales | Dynamique familiale | Soutien familialFinlande
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Alnylam PharmaceuticalsApprouvé pour la commercialisationNeuropathies amyloïdes | Neuropathies amyloïdes, familiales | Amylose médiée par le TTR | Amylose, héréditaire | Amylose, héréditaire, liée à la transthyrétine | Polyneuropathies amyloïdes familiales
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Eidos Therapeutics, a BridgeBio companyRetiréPolyneuropathie amyloïde familiale liée à la transthyrétine (ATTR)
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SOM Innovation Biotech SAHospital Vall d'HebronComplétéPolyneuropathie Amyloïde Familiale (PAF)Espagne
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Alnylam PharmaceuticalsComplétéNeuropathies amyloïdes | Neuropathies amyloïdes, familiales | Amylose médiée par le TTR | Amylose, héréditaire | Amylose, héréditaire, liée à la transthyrétine | Polyneuropathies amyloïdes familialesÉtats-Unis, Canada, Argentine, Australie, Bulgarie, Chypre, Italie, Japon, Malaisie, Mexique, Pays-Bas, Le Portugal, Espagne, Suède, Allemagne, France, Brésil, Turquie, Corée, République de, Taïwan, Royaume-Uni
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CENTOGENE GmbH RostockAlnylam PharmaceuticalsRecrutementCardiomyopathies | Polyneuropathies | Amylose à transthyrétine | Cardiomyopathie amyloïde familiale liée à la transthyrétine (ATTR) | Polyneuropathie amyloïde familiale liée à la transthyrétine (ATTR)Allemagne, L'Autriche, Suisse
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PfizerComplétéPolyneuropathie Amyloïde Familiale à TransthyrétineJapon
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Eidos Therapeutics, a BridgeBio companyRetiréPolyneuropathie amyloïde familiale liée à la transthyrétine (ATTR)États-Unis
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Intellia TherapeuticsRecrutementCardiomyopathie amyloïde familiale liée à la transthyrétine (ATTR) | Polyneuropathie amyloïde familiale liée à la transthyrétine (ATTR) | Amylose cardiaque à transthyrétine de type sauvageRoyaume-Uni, Nouvelle-Zélande, Suède
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Intellia TherapeuticsActif, ne recrute pasCardiomyopathie amyloïde familiale liée à la transthyrétine (ATTR) | Polyneuropathie amyloïde familiale liée à la transthyrétine (ATTR) | Amylose cardiaque à transthyrétine de type sauvageFrance, Royaume-Uni, Nouvelle-Zélande, Suède
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Seoul National University HospitalRecrutementVitréorétinopathies exsudatives familialesCorée, République de
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Boston UniversityNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); Food and...ComplétéPolyneuropathie amyloïde familiale | Amylose familialeÉtats-Unis, Italie, Japon, Suède, Royaume-Uni
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PfizerComplétéPolyneuropathie amyloïde familialeRoyaume-Uni, Espagne, États-Unis, Argentine, Brésil, France, Allemagne, Le Portugal, Suède
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Stockholm UniversityRecrutementRelations familiales | Conflit familial | Dysfonctionnement familialSuède
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National Medical Research Center for Therapy and...Moscow State University of Medicine and DentistryRecrutementAdhésion aux médicaments | Adhésion, Médicaments | Adhésion au traitement | Hypercholestérolémie familiale | Entrevue motivationnelle | Adhérence, Patient | Adhésion et conformité au traitement | L'observance du patient | Adhérence | Hypercholestérolémie, Familiale | Adhésion du patient | Hypercholestérolémie... et d'autres conditionsFédération Russe
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CENTOGENE GmbH RostockRetiréAmylose à transthyrétine | Cardiopathie amyloïde à transthyrétine | Polyneuropathie amyloïde familiale liée à la transthyrétine (ATTR)Inde, Allemagne
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.ComplétéAmylose | Polyneuropathie amyloïde familiale | FAP | TTR | TransthyrétineÉtats-Unis, Espagne, Argentine, Brésil, France, Allemagne, Italie, Le Portugal, Royaume-Uni
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.ComplétéAmylose | Polyneuropathie amyloïde familiale | FAP | TTR | TransthyrétineNouvelle-Zélande, États-Unis, Espagne, Argentine, Brésil, France, Allemagne, Italie, Le Portugal, Royaume-Uni
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Instituto Aragones de Ciencias de la SaludHospital Clinic of Barcelona; Instituto de Salud Carlos IIIComplétéObésité | Perte de poids | Hypercholestérolémies familiales | Hypercholestérolémie familiale combinée
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Assistance Publique Hopitaux De MarseilleComplétéNeuropathies amyloïdes | Amylose à transthyrétineFrance
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Nantes University HospitalPfizerComplétéAmylose à transthyrétine | Neuropathie amyloïde familialeFrance
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PfizerComplétéPolyneuropathie amyloïde familiale | ATTR-PNSuède, Brésil, Allemagne, Argentine, France, Le Portugal
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Catabasis PharmaceuticalsComplétéHypertriglycéridémie | Hyperlipoprotéinémie Type I | Déficit en lipoprotéine lipase, familial | Chylomicronémie, FamilialeCanada
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Alnylam PharmaceuticalsComplétéNeuropathies amyloïdes | Neuropathies amyloïdes, familiales | Amylose, héréditaire | Cardiomyopathie amyloïdotique familiale (FAC) médiée par la transthyrétine (TTR) | Amylose, héréditaire, liée à la transthyrétine | Amylose cardiaque familiale à transthyrétineÉtats-Unis, France, Italie, Espagne, Canada, Allemagne, Belgique, Suède, Royaume-Uni
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Leiden University Medical CenterJacobijn Gussekloo, Prof. dr.; Simon P. Mooijaart, Prof. dr.RecrutementVieillissement | Longévité extrême | Longévité | Longévité familialePays-Bas
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Regeneron PharmaceuticalsSanofiRésiliéHypercholestérolémie familiale hétérozygote | Hypercholestérolémie non familialeÉtats-Unis, Bulgarie, Estonie, Fédération Russe, Afrique du Sud, Ukraine
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Merck Sharp & Dohme LLCRésiliéHypercholestérolémie, Familiale | Hypercholestérolémie familiale hétérozygote
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Marcello ArcaPfizer; Göteborg University; University of HelsinkiPas encore de recrutementHypobêtalipoprotéinémie familiale | Hypobêtalipoprotéinémie familiale - Forme hétérozygote
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Institut Investigacio Sanitaria Pere VirgiliRecrutementHypercholestérolémie familiale | Hypercholestérolémie Familiale - Homozygote | Hypercholestérolémie Familiale - HétérozygoteEspagne
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Novartis PharmaceuticalsActif, ne recrute pasHypercholestérolémie Familiale - HomozygoteGrèce, Liban, Turquie, France, Canada, Malaisie, Pays-Bas, États-Unis
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National Eye Institute (NEI)ComplétéMaladies oculaires | Exsudation | Rétine avasculaire | Pli de la rétine | Vitréorétinopathie exsudative familiale | FEVRCanada, Royaume-Uni
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University of Illinois at ChicagoRetiréMutation du gène VHL | Polyglobulie ; Familial | Érythrocytose ; Familial | Érythrocytose HIF-2alpha | PHD2 Érythrocytose | Érythrocytose tchouvache
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Novartis PharmaceuticalsRecrutementHypercholestérolémie familiale hétérozygote ou homozygotePays-Bas, Israël, Hongrie, Italie, Allemagne, Espagne, États-Unis, France, Norvège, Fédération Russe, Afrique du Sud, Turquie, Royaume-Uni, Canada, Suisse, Brésil, Liban, Slovénie, Pologne, Taïwan, Malaisie
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AmgenComplétéHypercholestérolémie familiale homozygote HFHoInde
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University Hospital, LilleRecrutementLipodystrophie partielle familiale de type 2France
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Novartis PharmaceuticalsComplétéCholestérol élevé | Hypercholestérolémie familiale homozygote | Hypercholestérolémie familiale hétérozygote | ASCVDÉtats-Unis, Canada, Tchéquie, Danemark, Allemagne, Hongrie, Pays-Bas, Pologne, Afrique du Sud, Espagne, Suède, Ukraine, Royaume-Uni
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Mirum Pharmaceuticals, Inc.Actif, ne recrute pasCholestase intrahépatique familiale progressive (PFIC)États-Unis, Argentine, France, Singapour, Royaume-Uni, Belgique, Turquie, L'Autriche, Brésil, Canada, Colombie, Allemagne, Italie, Liban, Mexique, Pologne
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Mirum Pharmaceuticals, Inc.ComplétéCholestase intrahépatique familiale progressive (PFIC)Italie, États-Unis, Argentine, France, Singapour, Royaume-Uni, L'Autriche, Brésil, Mexique, Liban, Allemagne, Turquie, Pologne, Belgique, Canada, Colombie, Hongrie
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TakedaActif, ne recrute pasUne étude du TAK-625 pour le traitement de la cholestase intrahépatique familiale progressive (PFIC)Cholestase intrahépatique familiale progressive (PFIC)Japon
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Mirum Pharmaceuticals, Inc.RetiréCholestase intrahépatique familiale progressive (PFIC)
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Regeneron PharmaceuticalsComplétéMaladies génétiques, innées | Syndrome auto-inflammatoire du froid familial (SCAF) | Urticaire froide familiale | Syndrome de Muckle-Wells (MWS)États-Unis
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University of British ColumbiaVancouver Coastal Health Research Institute; Genome British ColumbiaRecrutementSyndrome coronarien aigu | Hypercholestérolémie familiale | STEMI | NSTEMI - IM avec élévation du segment non ST | Hypercholestérolémie Familiale - Hétérozygote | Hypercholestérolémie familiale due à un défaut génétique de l'apolipoprotéine B | Hypercholestérolémie familiale due à une mutation... et d'autres conditionsCanada
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REGENXBIO Inc.National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)RésiliéHypercholestérolémie familiale homozygote (HoFH)États-Unis, Canada, Italie, Pays-Bas
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Novartis PharmaceuticalsComplétéSyndrome de chylomicronémie familiale (FCS)Afrique du Sud, Espagne, France, Allemagne, Royaume-Uni, États-Unis, Canada, Pays-Bas
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Washington University School of MedicineIncyte CorporationPlus disponible
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Novartis PharmaceuticalsRésiliéSyndrome de Chylomicronémie Familiale (FCS) (HLP Type I)Afrique du Sud, Allemagne, Royaume-Uni, France, États-Unis, Canada, Pays-Bas
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Federal Research and Clinical Center of Physical-Chemical...Endocrinology Research Centre, MoscowComplétéObésité; FamilialFédération Russe
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University Hospital, Basel, SwitzerlandComplétéSyndrome métabolique | Hyperlipidémie familiale combinée | Hypertriglycéridémie familialeSuisse
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M.D. Anderson Cancer CenterRUNX1 FoundationRecrutement