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Essais cliniques sur Déficits immunitaires combinés liés à l'X
4415 résultats au total
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Fondazione TelethonActif, ne recrute pasÉtude méthodologique de l'analyse du site d'insertion rétroviral dans la thérapie génique StrimvelisDéficit immunitaire combiné sévère dû à un déficit en ADAItalie
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Murdoch Childrens Research InstituteUniversity of Sydney; Sydney Children's Hospitals Network; Women's and Children... et autres collaborateursActif, ne recrute pasTrouble récessif autosomique | Maladies génétiques liées à l'XAustralie
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Astellas Gene TherapiesComplétéHommes atteints de myopathie myotubulaire liée à l'X (XLMTM)États-Unis, Royaume-Uni
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Paul SzabolcsInscription sur invitationMaladie granulomateuse chronique (CGD) | Syndrome de Wiskott-Aldrich | Neutropénie chronique sévère | Déficit immunitaire combiné sévère (SCID) | Immunodéficience avec anomalie prédominante des lymphocytes T, sans précision | Syndromes hyper-IgE | Déficits en hyper IgM | Susceptibilité mendélienne... et d'autres conditionsÉtats-Unis
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National Eye Institute (NEI)ComplétéRétinoschisis | Lié à l'XÉtats-Unis
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisRecrutementPatients pédiatriques | Tout type de déficit immunitaire combiné sévère (SCID) | Transplantation allogénique de cellules souches hématopoïétiques (HSCT) partiellement incompatible HLAFrance
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Edimer PharmaceuticalsComplétéDysplasie ectodermique hypohidrotique liée à l'XÉtats-Unis
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Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...Orchard TherapeuticsComplétéDéficit en adénosine désaminase | Immunodéficiences Combinées Sévères (SCID)Royaume-Uni
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University of California, DavisUniversity of Alberta; St. Justine's HospitalComplétéManifestations neurocomportementales | Maladies génétiques liées à l'X | Déficience intellectuelle | Syndrome de l'X fragile | Troubles des chromosomes sexuels | Syndrome de retard mental de l'X fragile | Expansion de répétition de trinucléotide | Syndrome Fra(X) | FXS | Retard mental lié à l'XÉtats-Unis, Canada
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...ComplétéMaladies génétiques liées à l'X | Maladie lymphoproliférative | Maladie lymphoproliférative liée à l'XÉtats-Unis
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Hospices Civils de LyonInconnue
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Cure CMDUniversity of Michigan; Congenital Muscle Disease International RegistrComplétéMyopathie myotubulaire liée à l'XÉtats-Unis
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Mitsubishi Tanabe Pharma America Inc.RecrutementProtoporphyrie érythropoïétique (PPE) | Protoporphyrie liée à l'X (XLP)États-Unis, Espagne, France, Japon, Royaume-Uni, Italie, Australie, Pologne, Bulgarie, Tchéquie, Pays-Bas
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University Hospital ErlangenEdimer PharmaceuticalsComplétéDysplasie ectodermique hypohidrotique liée à l'XAllemagne
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Edimer PharmaceuticalsComplétéDysplasie ectodermique hypohidrotique liée à l'XÉtats-Unis
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRecrutementDéficit immunitaire variable commun | Maladie granulomateuse chronique | Lymphohistiocytose hémophagocytaire | Syndrome de Wiskott-Aldrich | Maladie lymphoproliférative liée à l'X | Histiocytose à cellules de Langerhan | Syndrome de Chediak-Higashi | Syndrome de Griscelli | Syndrome des lymphocytes... et d'autres conditionsÉtats-Unis
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Edimer PharmaceuticalsActif, ne recrute pasDysplasie ectodermique hypohidrotique liée à l'XÉtats-Unis, Royaume-Uni, France, Allemagne, Italie
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EspeRare FoundationIqvia Pty Ltd; Pierre Fabre MedicamentRecrutementDysplasie ectodermique hypohidrotique liée à l'X (XLHED)États-Unis, Espagne, France, Allemagne, Italie, Royaume-Uni
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The Hospital for Sick ChildrenComplétéSyndrome lymphoprolifératif lié à l'X de type 2 (XLP-2)Canada
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Soma JyonouchiBaylor College of MedicineComplétéThrombocytopénie liée à l'X | Syndrome de Wiskott-Aldrich (WAS)États-Unis
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Icahn School of Medicine at Mount SinaiRecrutementTroubles du spectre autistique | DDX3X | Retard mental, lié à l'X 102États-Unis
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IRCCS San RaffaeleFondazione TelethonRecrutementMaladie granulomateuse chronique liée à l'X (X-CGD)Italie
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Zhongmou TherapeuticsRecrutement
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Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University...Innostellar BiotherapeuticsRecrutementRétinoschisis lié à l'XChine
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University of California, Los AngelesNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); Boston Children's Hospital et autres collaborateursRecrutementMaladie granulomateuse, chronique, liée à l'XÉtats-Unis
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Ovid Therapeutics Inc.ComplétéSyndrome de l'X fragile (FXS)États-Unis
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Guido A. Davidzon, MD, SMRetiré
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Tetra Discovery PartnersComplétéSyndrome de l'X fragile | Syndrome Fra(X) | FXSÉtats-Unis
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Edimer PharmaceuticalsComplétéDysplasie ectodermique hypohidrotique liée à l'X | Dysplasie ectodermique hypohidrotiqueÉtats-Unis
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Edimer PharmaceuticalsComplétéDysplasie ectodermique hypohidrotique liée à l'X | Dysplasie ectodermique hypohidrotiqueEspagne
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Applied Genetic Technologies CorpComplétéRétinoschisis lié à l'XÉtats-Unis
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NightstaRx Ltd, a Biogen CompanyInscription sur invitationChoroïdérémie | Rétinite pigmentaire liée à l'XÉtats-Unis, Royaume-Uni, Pays-Bas, Allemagne, France, Brésil, Canada, Danemark, Finlande
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Atsena Therapeutics Inc.RecrutementRétinoschisis lié à l'XÉtats-Unis
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...RésiliéDysplasie ectodermique | Syndrome d'hyper-IgMÉtats-Unis
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Viking Therapeutics, Inc.RecrutementForme d'adrénomyéloneuropathie (AMN) de l'adrénoleucodystrophie liée à l'X (X-ALD)États-Unis, France, Allemagne, Italie, Royaume-Uni
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Taiga Biotechnologies, Inc.Pas encore de recrutementDéficit immunitaire combiné sévèreIsraël
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Donald B. Kohn, M.D.National Institutes of Health (NIH); FDA Office of Orphan Products DevelopmentComplétéDéficit immunitaire combiné sévèreÉtats-Unis
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID); National Institute...ComplétéCGD | Syndrome de Wiskott-Aldrich | Immunodéficiences primaires | APECED | SCIDÉtats-Unis
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King's College LondonUniversity of Sheffield; University of Manchester; National Health Service,... et autres collaborateursRecrutement
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National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)Recrutement
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David WilliamsUniversity of California, Los Angeles; Boston Children's Hospital; Children's...ComplétéDéficit immunitaire combiné sévèreÉtats-Unis
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St. Jude Children's Research HospitalComplétéDéficit immunitaire combiné sévèreÉtats-Unis
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Novartis PharmaceuticalsRésilié
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Sheba Medical CenterElMindA LtdRecrutementSyndrome de tremblement-ataxie associé à l'X fragile | FXTASIsraël
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Marinus PharmaceuticalsUniversity of California, Davis; U.S. Army Medical Research and Development...ComplétéSyndrome de l'x fragileBelgique, États-Unis
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RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...ComplétéSyndrome de l'X fragile (FXS)États-Unis
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Applied Genetic Technologies CorpFoundation Fighting BlindnessComplétéRétinoschisis lié à l'X | XLRSÉtats-Unis
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Children's Hospital Medical Center, CincinnatiEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...ComplétéSyndrome de l'X fragileÉtats-Unis
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Seaside Therapeutics, Inc.ComplétéSyndrome de l'X fragileÉtats-Unis
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Seaside Therapeutics, Inc.National Institutes of Health (NIH)ComplétéSyndrome de l'X fragileÉtats-Unis