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Clinical Trials on Errori congeniti del metabolismo in United States
Totale 3224 risultati
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Regeneron PharmaceuticalsSanofiCompletatoIpercolesterolemia | Ipercolesterolemia familiare eterozigoteStati Uniti, Canada
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Novartis PharmaceuticalsCompletatoEmosiderosi trasfusionaleEgitto, Spagna, Regno Unito, Giordania
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Brendan LeeCompletatoMalattia dell'urina dello sciroppo d'aceroStati Uniti
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SynlogicCompletatoSano | FenilchetonuriaStati Uniti
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Horizon Therapeutics Ireland DACCompletato
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University of Texas Southwestern Medical CenterCompletatoResistenza all'insulina | Lipodistrofia parziale | Lipodistrofia generalizzata | IpoleptinemiaStati Uniti
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LIB Therapeutics LLCMedpace, Inc.CompletatoIpercolesterolemia familiare eterozigoteStati Uniti, Israele, Norvegia, Sud Africa, Tacchino
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Aegerion Pharmaceuticals, Inc.FDA Office of Orphan Products DevelopmentCompletatoIpercolesterolemia familiare omozigoteStati Uniti, Canada, Italia, Sud Africa
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Applied Therapeutics, Inc.CompletatoGalattosemia classicaStati Uniti
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Kastle Therapeutics, LLCIonis Pharmaceuticals, Inc.CompletatoMalattie metaboliche | Anomalie congenite | Infante, neonato, malattie | Malattie genetiche, congenite | Dislipidemie | Metabolismo, errori congeniti | Disturbi del metabolismo lipidico | Ipercolesterolemia | Iperlipidemie | Iperlipoproteinemie | Metabolismo lipidico, errori congeniti | Iperlipoproteinemia di... e altre condizioniStati Uniti, Taiwan, Brasile, Canada, Sud Africa, Regno Unito, Singapore
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BioMarin PharmaceuticalAttivo, non reclutante
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Agios Pharmaceuticals, Inc.CompletatoAnemia, emolitico | Carenza di piruvato chinasiStati Uniti, Regno Unito, Olanda, Canada, Danimarca, Francia, Italia, Irlanda, Tailandia
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Children's Hospital of PhiladelphiaTerminatoOsteodistrofia ereditaria di Albright | Pseudoipoparatiroidismo di tipo 1AStati Uniti
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Mayo ClinicCompletatoIperossaluria primariaStati Uniti
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Mayo ClinicNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); Oxalosis...Completato
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University of Alabama at BirminghamKaiser Permanente; University of NebraskaCompletato
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ModernaTX, Inc.ReclutamentoFenilchetonuriaStati Uniti, Australia
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Ultragenyx Pharmaceutical IncCompletatoMalattia da accumulo di glicogeno di tipo IIIStati Uniti
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SanofiRegeneron PharmaceuticalsCompletatoIpercolesterolemiaNorvegia, Federazione Russa, Svezia, Sud Africa, Cechia, Stati Uniti, Canada, Francia, Olanda, Spagna
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BioMarin PharmaceuticalCompletato
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University of South FloridaNational Institutes of Health (NIH)CompletatoDisturbi del ciclo dell'ureaStati Uniti
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Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment...SconosciutoMalattia di GaucherStati Uniti
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Children's National Research InstituteBoston Children's HospitalReclutamentoDisturbi del ciclo dell'ureaStati Uniti
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SanofiRegeneron PharmaceuticalsCompletatoIpercolesterolemiaOlanda, Stati Uniti, Canada, Federazione Russa, Sud Africa
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Baylor College of MedicineCompletato
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Travere Therapeutics, Inc.SconosciutoXantomatosi cerebrotendinea (CTX)Stati Uniti
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Alexion PharmaceuticalsTerminatoCarenza di lipasi acida lisosomialeStati Uniti
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59th Medical WingUnited States Air ForceCompletato
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Ardea Biosciences, Inc.Completato
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University of California, Los AngelesIscrizione su invitoGotta tofaceaStati Uniti
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Emory UniversityPatient-Centered Outcomes Research InstituteCompletato
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AldagenTerminatoMucopolisaccaridosi | Errori congeniti del metabolismo | Disturbi da accumulo lisosomiale | Malattie metaboliche ereditarie | Malattie da accumulo perossisomialeStati Uniti
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Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...Swedish Orphan Biovitrum; Cure Sanfilippo FoundationCompletato
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BioMarin PharmaceuticalCompletato
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BioMarin PharmaceuticalCompletatoMucopolisaccaridosi VIStati Uniti
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BioMarin PharmaceuticalCompletatoMucopolisaccaridosi VIStati Uniti
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BioMarin PharmaceuticalCompletatoMucopolisaccaridosi VIStati Uniti
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Ultragenyx Pharmaceutical IncTerminatoMalattia da accumulo di glicogeno di tipo IIIStati Uniti, Spagna, Italia
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Homology Medicines, IncIscrizione su invitoFenilchetonuria | Carenza di PAHStati Uniti
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Washington University School of MedicineUniversity of Missouri-Columbia; Northwestern University; Oregon Health and Science... e altri collaboratoriTerminato
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University of MinnesotaReclutamentoMalattia di GaucherStati Uniti
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TakedaCompletato
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Genzyme, a Sanofi CompanyCompletatoMalattia di GaucherStati Uniti
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Brigham and Women's HospitalGenzyme, a Sanofi CompanySconosciuto
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Massachusetts General HospitalNational Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)Reclutamento
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BioMarin PharmaceuticalCompletato
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University of LiverpoolSconosciuto
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University of LiverpoolLiverpool University Hospitals NHS Foundation TrustCompletato
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Duke UniversityReclutamentoMalattia del corpo del poliglucosano adulto | Malattia da accumulo di glicogeno di tipo IV | GSD4 | GSD IV | APBDStati Uniti
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University of Missouri-ColumbiaCompletato