先天性欠損症の臨床試験

子宮癌肉腫 | 卵巣肉腫 | 再発成人軟部肉腫 | 再発子宮肉腫 | III期成人軟部肉腫 | III期の子宮肉腫 | IV期成人軟部肉腫 | IV期の子宮肉腫 | 成人血管肉腫 | 成人類上皮肉腫 | 成人平滑筋肉腫 | 成人滑膜肉腫 | 成人悪性線維性組織球腫 | 成人神経線維肉腫 | 子宮平滑筋肉腫

アメリカ

再発性成人急性骨髄性白血病 | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 続発性急性骨髄性白血病 | 未治療の成人急性骨髄性白血病 | 以前に治療された骨髄異形成症候群 | 続発性骨髄異形成症候群 | T(15;17)(q22;q12)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 非定型慢性骨髄性白血病、BCR-ABL1陰性 | 骨髄異形成/骨髄増殖性腫瘍、分類不能 | デノボ骨髄異形成症候群

カナダ

肉腫 | 痛み | リンパ腫 | 腎がん | 骨髄異形成症候群 | 白血病 | 慢性骨髄増殖性疾患 | 卵巣がん | 神経芽細胞腫 | 多発性骨髄腫および形質細胞腫瘍 | 口腔合併症 | 骨髄異形成/骨髄増殖性腫瘍

アメリカ

肉腫 | リンパ腫 | 腎がん | 骨髄異形成症候群 | 白血病 | 精巣胚細胞腫瘍 | 乳がん | 慢性骨髄増殖性疾患 | 卵巣がん | 妊娠性絨毛性腫瘍 | 神経芽細胞腫 | 多発性骨髄腫および形質細胞腫瘍

アメリカ

原発性開放隅角緑内障 | 網膜静脈閉塞症 | 網膜色素変性症 | 網膜動脈閉塞症 | 乾燥性加齢黄斑変性症 | 遺伝性黄斑変性症 | 黄斑オフ | 網膜剥離の治療 | 非関節炎前部虚血性視神経障害 | 遺伝性常染色体優性視神経萎縮症 | 虚血性黄斑浮腫

血小板減少症 | 先天性代謝異常症 | 異染性白質ジストロフィー | ファンコーニの貧血 | サラセミア・メジャー | 赤芽球癆

アメリカ

癌 | 胃癌 | 大腸がん | 固形腫瘍 | 転移性がん | 腺腫性ポリポーシス 大腸菌 | 非小細胞肺がん | 非小細胞肺がん転移性 | 非小細胞がん | 局所進行固形腫瘍 | 非小細胞肺がんステージ IIIB | 胃食道接合部がん | 肺の非小細胞がん、TNM ステージ 4 | WNT経路 | β-カテニン | Β-カテニン | APC

アメリカ

糖尿病 | 慢性腎臓病 | 結節性硬化症 | 蛋白尿 | 治療遵守 | 動脈性高血圧症 | 治療のアドヒアランスとコンプライアンス | 腎盂炎 | 多発性嚢胞腎 | 慢性糸球体腎炎 | 嚢胞性腎疾患 | 皮質嚢胞性疾患 | 嚢胞性疾患

イタリア

コロナウイルス感染症 | COVID19 | コロナウイルス 病気 2019年 | コロナウイルス 感染 | コロナウイルス | SARS-CoV2感染 | COVID-19 肺炎 | SARS-CoV-2 急性呼吸器疾患 | SARS（重症急性呼吸器症候群） | COVID-19 呼吸器感染症 | SARS（病気） | COVID-19 急性呼吸窮迫症候群 | SARS関連コロナウイルス | SARS肺炎 | COVID-19 急性気管支炎 | COVID-19 下気道感染症 | コロナウイルス 肺炎 | コロナウイルスSARS関連

イタリア, ベルギー, コンゴ, フランス, オランダ, スペイン

つま先関節変形 | 内反尖足 | 扁平足 | トリガーフィンガー | 合指症 | 手の奇形、先天性 | タルサル連合 | 先天性タリペス・エクイノヴァルス | 外反足変形 | 内反尖足 | 多指症のつま先 | 親指の形成不全 | 多指症;指 | 後足の骨髄炎 | 中足部の骨髄炎 | 先天性タリペス踵骨 | 先天性膝関節変形症 | 子供の脚の長さの不平等 | ホローフット | 先天性外反足変形 | 多指症 | 多合指症 | 親指形成不全 | 先天性手足奇形 | 爪下外骨症 | 指の変形 | つま先の変形 | 足の骨髄炎 | 足の踵骨変形 | 先天性手の奇形 | MTP関節の関節包炎

デンマーク

難聴 | スミス・レムリ・オピッツ症候群 | コーンロッド型ジストロフィー

アメリカ

嚢胞性線維症 | 慢性肉芽腫症 | 原発性繊毛ジスキネジア | 偽性低アルドステロン症 | 非結核性抗酸菌感染症

アメリカ

遺伝性乳がんおよび卵巣がん症候群 | 閉経前 | 有害な BARD1 遺伝子変異 | 有害な BRCA1 遺伝子変異 | 有害な BRCA2 遺伝子変異 | 有害なBRIP1遺伝子変異 | 有害な EPCAM 遺伝子変異 | 有害な MLH1 遺伝子変異 | 有害な MSH2 遺伝子変異 | 有害なMSH6遺伝子変異 | 有害なPALB2遺伝子変異 | 有害な PMS2 遺伝子変異 | 有害な RAD51C 遺伝子変異 | 有害な RAD51D 遺伝子変異

アメリカ

膵臓癌 | 膵臓腺癌 | リンチ症候群 | 膵臓がん | HNPCC | 家族性膵臓がん | 遺伝性膵炎 | BRCA1/2 | ファムム | 家族性非定型多発性黒色腫 | ポイツジェガーズ症候群

アメリカ

肺疾患 | 脳動脈瘤 | マクログロシア | 心臓病 | 閉塞性睡眠時無呼吸症候群 | 筋力低下 | 肝脾腫

ドイツ, インド, スリランカ

成人急性巨核芽球性白血病（M7） | 成人急性単芽球性白血病 (M5a) | 成人急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う成人急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない成人急性骨髄芽球性白血病（M1） | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Del(5q)を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 成人急性骨髄単球性白血病（M4） | 成人赤白血病（M6a） | 成人純粋赤血球性白血病 (M6b) | 未治療の成人急性骨髄性白血病

アメリカ

ショック | ショック、敗血症 | 呼吸不全 | 呼吸窮迫症候群 | ショック、心原性 | 急性心不全 | 急性呼吸不全 | 急性腎不全 | 多臓器不全 | 呼吸停止 | 低酸素による急性呼吸不全 | 再挿管を必要とする急性呼吸不全 | 高炭酸ガス血症による急性呼吸不全 | 手術後の急性呼吸不全 | 急性呼吸不全の処置後 | 外傷および手術後の急性呼吸不全 | 外傷後急性呼吸不全 | 急性呼吸器代償不全

アメリカ

肺疾患、慢性閉塞性疾患 | 筋萎縮性側索硬化症 | 筋ジストロフィー | デュシェンヌ型筋ジストロフィー | 筋緊張性ジストロフィー | 脊髄損傷 | 肥満低換気症候群 | 後弯症 | 先天性中枢性低換気症候群 | ミオパシー

ドイツ

巨細胞性動脈炎 | 顕微鏡的多発血管炎 | チャーグ・ストラウス症候群 | 結節性多発動脈炎 | 高安動脈炎 | ベーチェット病 | ウェゲナー肉芽腫症

アメリカ

再発性成人急性骨髄性白血病 | 成人急性巨核芽球性白血病（M7） | 成人急性低分化型骨髄性白血病 (M0) | 成人急性単芽球性白血病 (M5a) | 成人急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う成人急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない成人急性骨髄芽球性白血病（M1） | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 成人急性骨髄単球性白血病（M4） | 成人赤白血病（M6a） | 成人純粋赤血球性白血病 (M6b)

アメリカ

ハンチントン病 | 遺伝性がん | 遺伝性乳がんおよび卵巣がん | 遺伝性非ポリポーシス結腸がん | 遺伝性非ポリポーシス大腸がん症候群

アメリカ

軟骨肉腫 | 脊索腫 | 血管周皮腫 | 横紋筋肉腫 | 肉腫、肺胞軟部 | 類上皮肉腫 | 消化管間質腫瘍（GIST） | 骨巨細胞腫 | ユーイング肉腫 | 悪性末梢神経鞘腫瘍

アメリカ

リンパ腫 | 骨髄異形成症候群 | 白血病 | 慢性骨髄増殖性疾患 | ファンコニ貧血 | 多発性骨髄腫および形質細胞腫瘍 | 骨髄異形成/骨髄増殖性疾患 | 移植片対宿主病 | ダイアモンドクロファン貧血

アメリカ

成人急性巨核芽球性白血病（M7） | 成人急性低分化型骨髄性白血病 (M0) | 成人急性単芽球性白血病 (M5a) | 成人急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う成人急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない成人急性骨髄芽球性白血病（M1） | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Del(5q)を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 成人急性骨髄単球性白血病（M4） | 成人赤白血病（M6a） | 成人純粋赤血球性白血病 (M6b) およびその他の条件

アメリカ

再発性成人急性骨髄性白血病 | 成人急性巨核芽球性白血病（M7） | 成人急性単芽球性白血病 (M5a) | 成人急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う成人急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない成人急性骨髄芽球性白血病（M1） | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Del(5q)を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 成人急性骨髄単球性白血病（M4） | 成人赤白血病（M6a） | 成人純粋赤血球性白血病 (M6b)

アメリカ

脊索腫 | デスモイド腫瘍 | 再発小児軟部肉腫 | 小児肺胞軟部肉腫 | 小児血管肉腫 | 小児類上皮肉腫 | 小児線維肉腫 | 小児平滑筋肉腫 | 小児脂肪肉腫 | 小児悪性間葉腫 | 小児神経線維肉腫 | 小児滑膜肉腫 | 転移性小児軟部肉腫 | 非転移性小児軟部肉腫 | 小児線維形成性小円形細胞腫瘍

アメリカ

成人急性巨核芽球性白血病（M7） | 成人急性単芽球性白血病 (M5a) | 成人急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う成人急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない成人急性骨髄芽球性白血病（M1） | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Del(5q)を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 成人急性骨髄単球性白血病（M4） | 成人赤白血病（M6a） | 成人純粋赤血球性白血病 (M6b) | 未治療の成人急性骨髄性白血病

アメリカ

肉腫 | リンパ腫 | 詳細不明の小児固形腫瘍、プロトコル固有 | 骨髄異形成症候群 | 白血病 | ファンコニ貧血 | 神経芽細胞腫 | 小児ランゲルハンス細胞組織球症

アメリカ

成人急性巨核芽球性白血病（M7） | 成人急性低分化型骨髄性白血病 (M0) | 成人急性単芽球性白血病 (M5a) | 成人急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う成人急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない成人急性骨髄芽球性白血病（M1） | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Del(5q)を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 成人急性骨髄単球性白血病（M4） | 成人赤白血病（M6a） | 成人純粋赤血球性白血病 (M6b) およびその他の条件

アメリカ

肉腫 | 腺癌 | 消化器腫瘍 | 卵巣腫瘍 | 腹膜腫瘍 | 神経芽細胞腫 | 横紋筋肉腫 | ウィルムス腫瘍 | 副腎皮質がん | 線維形成性小円形細胞腫瘍 | 後腹膜腫瘍

アメリカ

膵臓癌 | ホジキンリンパ腫 | リンチ症候群 | 結節性硬化症 | ファンコニ貧血 | AML | 非ホジキンリンパ腫 | 家族性腺腫性ポリポーシス | 急性白血病 | 母斑基底細胞がん症候群 | 神経線維腫症1型 | 神経芽細胞腫 | 網膜芽細胞腫 | MDS | 横紋筋肉腫 | フォン・ヒッペル・リンダウ病 | 副腎皮質がん | II型神経線維腫症 | 先天性角化異常症 | ダイヤモンド・ブラックファン貧血 | 多発性内分泌腫瘍2型 | 要旨 | 多発性内分泌腫瘍1型 | 脈絡叢癌 | カーニーコンプレックス | ポイツ・ジェガーズ症候群 | 遺伝性乳がんおよび卵巣がん | 体質ミスマッチ修復不全症候群 | リ・フラウメニ症候群 | BAP1 腫瘍素因症候群 | DICER1症候群 | PTEN過誤腫腫瘍症候群 | 褐色細胞腫/傍神経節腫 | 家族性急性骨... およびその他の条件

アメリカ

関節リウマチ | セリアック病 | 巨細胞性動脈炎 | シェーグレン症候群 | 高安動脈炎 | 原発性抗リン脂質症候群 | ベーチェット病 | 抗好中球細胞質抗体 (ANCA) 陽性血管炎 | 遺伝性および後天性血管浮腫

アルメニア

自己免疫疾患 | 全身性エリテマトーデス | 原発性免疫不全 | 自己免疫性肝炎 | 若年性特発性関節炎 | IBD | 自己免疫性リウマチ性疾患 | 自己免疫性糖尿病 | APECED | IPEX | 血球貪食性リンパ組織球症 | 自己免疫性リンパ増殖症候群 | 自己免疫性血小板減少症 | 自己免疫性血球減少症 | 自己免疫性貧血 | EBV リンパ球増殖 | RAS 関連自己免疫性白血球増殖性疾患 | ベンタ | 腸疾患、自己免疫 | 複合免疫不全症

かま状赤血球症 | 重度の先天性好中球減少症 | 発作性夜間血色素尿症 | グランツマン血栓症 | シュワックマン・ダイヤモンド症候群 | ダイヤモンドブラックファン貧血 | 輸血依存性アルファまたはベータサラセミア | 非悪性血液疾患

アメリカ

腎盂炎 | ジュベール症候群 | バルデ・ビードル症候群 | 常染色体劣性多発性嚢胞腎 | 先天性肝線維症 | 肝/腎線維嚢胞症 | メッケル・グルーバー症候群 | カロリ症候群 | オロ・フェイシャル・デジタル症候群I型 | 糸球体嚢胞腎

アメリカ

ファンコニ貧血 | 先天性角化異常症 | ダイヤモンドブラックファン貧血 | シュワックマンダイヤモンド症候群 | 遺伝性骨髄不全症候群、再生不良性貧血

アメリカ

パーキンソン病 | 神経変性疾患 | 筋萎縮性側索硬化症 | アルツハイマー病 | レビー小体病 | 多系統萎縮症 | 皮質基底核変性症 | 前頭側頭型認知症 | 血管性認知症 | 進行性核上性麻痺 | ハンチントン病

フィンランド

乳がんステージ IV | 腹膜癌 | 卵巣がん IIIC 期 | 卵巣がんステージ IV | 乳がんステージ IIIB | 乳がんステージ IIIc | 卵巣がんステージ IIIB | 胃がんステージ III | 転移を伴う胃がんステージ IV | 膵臓がん、ステージ III | 膵臓がん、ステージ IV

ベルギー

神経線維腫症1型 | 神経線維腫症2型 | 成人上衣腫 | 再発成人脳腫瘍 | 聴神経鞘腫 | 成人未分化髄膜腫 | 成人グレード I 髄膜腫 | 成人グレード II 髄膜腫 | 成人髄膜血管周皮腫 | 成人乳頭状髄膜腫

アメリカ

てんかん | 多発性硬化症 | 緑内障 | 癌 | パーキンソン病 | HIV/エイズ | ALS | 自閉症スペクトラム障害 | かま状赤血球症 | 痙性、筋肉 | ハンチントン病 | オピオイドの使用 | 神経障害 | 末期症状 | 炎症性腸疾患（IBD） | 難治性の痛み | Ptsd | ジスキネジー症候群

アメリカ

肺カルチノイド | 転移性消化器神経内分泌腫瘍 G1 | 膵臓ポリペプチド腫瘍 | 多発性内分泌腫瘍1型 | 膵臓グルカゴノーマ | 膵臓インスリノーマ | ソマトスタチン産生神経内分泌腫瘍 | 再発性消化器神経内分泌腫瘍 G1 | 再発膵神経内分泌がん | 局所消化器系神経内分泌腫瘍 G1 | ガストリン産生神経内分泌腫瘍

アメリカ

再発性成人急性骨髄性白血病 | 成人急性巨核芽球性白血病（M7） | 成人急性低分化型骨髄性白血病 (M0) | 成人急性単芽球性白血病 (M5a) | 成人急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う成人急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない成人急性骨髄芽球性白血病（M1） | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Del(5q)を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 成人急性骨髄単球性白血病（M4） | 成人赤白血病（M6a） | 成人純粋赤血球性白血病...

アメリカ

ムコ多糖症 | ハーラー症候群 | スフィンゴリピドーシス | ペルオキシソーム障害 | クラッベ病 | 副腎白質ジストロフィー（ALD） | ハンター症候群 | スライ症候群 | フコシドーシス | アスパルチルグルコサミン尿症 | アルファマンノシドーシス | 異染性白質ジストロフィー（MLD） | マロトー・ラミー症候群

アメリカ

リンパ腫 | 骨髄異形成症候群 | 白血病 | 精巣胚細胞腫瘍 | 乳がん | 慢性骨髄増殖性疾患 | 卵巣がん | 妊娠性絨毛性腫瘍 | 神経芽細胞腫 | 多発性骨髄腫および形質細胞腫瘍 | 骨髄異形成/骨髄増殖性腫瘍 | 吐き気と嘔吐

アメリカ

血管炎 | 顕微鏡的多発血管炎 | 全身性血管炎 | 高安動脈炎 | クリオグロブリン血症性血管炎 | ベーチェット病 | 中枢神経系血管炎 | 側頭動脈炎 | 結節性多発動脈炎（PAN） | 蕁麻疹様血管炎 | ヘノッホ・シェーンライン紫斑病 | ウェゲナー肉芽腫症 | 好酸球性肉芽腫症

アメリカ

再発性成人急性骨髄性白血病 | 成人急性巨核芽球性白血病（M7） | 成人急性低分化型骨髄性白血病 (M0) | 成人急性単芽球性白血病 (M5a) | 成人急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う成人急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない成人急性骨髄芽球性白血病（M1） | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Del(5q)を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 成人急性骨髄単球性白血病（M4） | 成人赤白血病（M6a） | 成人純粋赤血球性白血病...

アメリカ

再発性成人急性骨髄性白血病 | 成人急性巨核芽球性白血病（M7） | 成人急性低分化型骨髄性白血病 (M0) | 成人急性単芽球性白血病 (M5a) | 成人急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う成人急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない成人急性骨髄芽球性白血病（M1） | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Del(5q)を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 成人急性骨髄単球性白血病（M4） | 成人赤白血病（M6a） | 成人純粋赤血球性白血病... およびその他の条件

アメリカ

成人急性巨核芽球性白血病（M7） | 成人急性低分化型骨髄性白血病 (M0) | 成人急性単芽球性白血病 (M5a) | 成人急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う成人急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない成人急性骨髄芽球性白血病（M1） | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 成人急性骨髄単球性白血病（M4） | 成人赤白血病（M6a） | 成人純粋赤血球性白血病 (M6b) | 続発性急性骨髄性白血病 | 未治療の成...

アメリカ

肉腫 | リンパ腫 | 腎がん | 骨髄異形成症候群 | 白血病 | 精巣胚細胞腫瘍 | 乳がん | 慢性骨髄増殖性疾患 | 卵巣がん | 妊娠性絨毛性腫瘍 | 神経芽細胞腫 | 多発性骨髄腫および形質細胞腫瘍

アメリカ

急性骨髄性白血病 | 若年性骨髄単球性白血病 | 急性リンパ芽球性白血病 | AML | 急性白血病 | 神経線維腫症 1 | 血液悪性腫瘍 | 骨髄異形成 | 最小限の残存疾患 | 染色体異常 | モノソミー7 | 寛解 | 体細胞変異 | 細胞遺伝学的異常 | TP53 | 胎児ヘモグロビン | 21番染色体の染色体内増幅 | 中枢神経系白血病 | PTPN11遺伝子変異 | N-RAS 遺伝子増幅 | NF1変異 | CBL遺伝子変異

アメリカ