先天性FVII欠乏症の臨床試験
合計17580件
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University Hospital, Clermont-Ferrand終了しました
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Prometic Biotherapeutics, Inc.完了
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Novo Nordisk A/S完了
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University Hospital, Grenobleまだ募集していません多発性先天性関節拘縮症 (AMC)
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Steno Diabetes Center CopenhagenThe Novo Nordisk Foundation Center for Basic Metabolic Research; Department of Food Science,... と他の協力者完了
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Jerry Vockley, MD, PhDUltragenyx Pharmaceutical Inc利用できないバース症候群 | ミトコンドリア三機能性タンパク質欠損症 | 超長鎖アシルCoAデヒドロゲナーゼ(VLCAD)欠損症 | カルニチンパルミトイルトランスフェラーゼ欠損症 (CPT1、CPT2) | 長鎖ヒドロキシアシル-CoA デヒドロゲナーゼ欠損症 | 糖原病 | ピルビン酸カルボキシラーゼ欠損症 | アシル-CoA デヒドロゲナーゼファミリー、メンバー 9、欠損アメリカ
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Eva Morava-KoziczChildren's Hospital of Philadelphia; Seattle Children's Hospitalまだ募集していません
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Centre Hospitalier Universitaire de LiegeSanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional de la Citadelle と他の協力者募集先天性副腎過形成 | 血友病A | 血友病 B | ムコ多糖症Ⅰ | ムコ多糖症Ⅱ型 | 嚢胞性線維症 | Α1アンチトリプシン欠乏症 | かま状赤血球症 | ファンコニ貧血 | 慢性肉芽腫症 | ウィルソン病 | 重度の先天性好中球減少症 | オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | ムコ多糖症 VI | リソソーム酸性リパーゼ欠損症 | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | プロピオン酸血症 | 副腎白質ジストロフィー | 糖原病 | 異染性白質ジストロフィー | クリグラー・ナジャール症候群 | ガラクトース血症 | ポンペ病 | シュワックマン・ダイヤモンド症候群 | 先天性甲状腺機能低下症 | アルファサラセミア | ビオチニダーゼ欠損症 | ダイヤモンドブラックファン貧血 | チェディアック東症候群 | カテコールアミン作動... およびその他の条件ベルギー
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Agios Pharmaceuticals, Inc.積極的、募集していない小児ピルビン酸キナーゼ欠損症 | 小児溶血性貧血アメリカ, スペイン, デンマーク, 七面鳥, オランダ, チェコ, イギリス, ドイツ, カナダ, スイス
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Agios Pharmaceuticals, Inc.終了しました貧血 | 貧血、溶血 | ピルビン酸キナーゼ欠損症 | ピルビン酸キナーゼ欠損症 貧血アメリカ, イギリス, イタリア, スペイン, オランダ
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Emory UniversityChildren's Healthcare of Atlanta終了しましたかま状赤血球症 | ファンコニ貧血 | サラセミア | 重度の先天性好中球減少症 | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | ダイヤモンド・ブラックファン貧血 | 重度の再生不良性貧血 | グランツマン血栓症 | 白血球接着不全 | 先天性角化異常症 | チェディアック東症候群 | 慢性肉芽腫症 | シュワッハマン・ダイヤモンド症候群アメリカ
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Agios Pharmaceuticals, Inc.募集小児ピルビン酸キナーゼ欠損症 | 小児溶血性貧血アメリカ, スペイン, ドイツ, オランダ, カナダ, フランス, イスラエル, スイス, イタリア
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University Hospital, Grenoble完了
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University of Oxford完了
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Octapharma完了先天性フィブリノーゲン欠乏症 | 無フィブリノーゲン血症イラン・イスラム共和国, アメリカ, ブルガリア, インド, スイス, イギリス
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University of Alabama at BirminghamGrifols Biologicals, LLC完了
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Ain Shams Universityわからない
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Hospital Universitari Vall d'Hebron Research InstituteUniversidad de Murciaわからない先天性心疾患 | アンチトロンビン III 欠損症 | グリコシル化の先天性障害 | コノトランカル欠陥スペイン
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Insel Gruppe AG, University Hospital BernSwiss National Science Foundation完了
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rEVO Biologics完了先天性アンチトロンビン欠乏症フランス, イギリス, ドイツ, アメリカ, スウェーデン, イタリア
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Tannhelsetjenestens Kompetansesenter Midt-Norge完了ビタミンD欠乏症 | 虫歯 | 歯のエナメル質形成不全
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University of Mississippi, Oxford完了
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PATHEijkman Institute for Molecular Biology完了
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University of California, San Francisco完了かま状赤血球症 | 異常ヘモグロビン症 | ファンコニ貧血 | サラセミア | 血液悪性腫瘍 | 免疫不全 | 非悪性疾患 | 先天性代謝異常アメリカ
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Rhythm Pharmaceuticals, Inc.完了バルデ・ビードル症候群 | POMC欠乏症肥満 | PCSK1 欠損症 肥満 | LEPR欠損症肥満アメリカ, オーストラリア, スペイン, イギリス
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Emory University完了かま状赤血球症 | ファンコニ貧血 | ハーラー症候群 | 慢性肉芽腫症 | 重度の先天性好中球減少症 | 血球貪食性リンパ組織球症 | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | ダイヤモンド・ブラックファン貧血 | 重度の再生不良性貧血 | グランツマン血栓症 | シュワックマン・ダイヤモンド症候群 | サラセミア・メジャー | 白血球接着不全 | 先天性角化異常症 | チェディアック東症候群アメリカ
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Maria I. NewNational Center for Research Resources (NCRR); Office of Rare Diseases (ORD)完了
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Johnson & Johnson Pharmaceutical Research & Development...完了
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Octapharma完了
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RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD); Juvenile... と他の協力者招待による登録原発性高シュウ酸尿症タイプ 3 | 糖尿病 | 血友病A | 血友病 B | 遺伝性フルクトース不耐症 | 嚢胞性線維症 | 第VII因子欠乏症 | フェニルケトン尿症 | かま状赤血球症 | ドラベ症候群 | デュシェンヌ型筋ジストロフィー | プラダー・ウィリー症候群 | 脆弱X症候群 | 慢性肉芽腫症 | レット症候群 | ウィルソン病 | ニーマン・ピック病、C1型 | ニーマン・ピック病A型 | ベータサラセミア | 網膜芽細胞腫 | オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | SCD | 脊髄性筋萎縮症 | リソソーム酸性リパーゼ欠損症 | プロピオン酸血症 | アンジェルマン症候群 | 異染性白質ジストロフィー | 低ホスファターゼ症 | クラッベ病 | バース症候群 | グルコーストランスポーター1型欠乏症候群 | ガラクトース血症 | 原発性高シュウ酸尿症... およびその他の条件アメリカ
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisMinistry of Health, Franceまだ募集していません先天性心疾患 | 大器の転置 | 大動脈の先天的に修正された転位 | 全身性右心室 | 先天性心不全フランス
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CSL Behring完了
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Arbor Research Collaborative for HealthNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)積極的、募集していない門脈圧亢進症 | 胆汁うっ滞 | 肝線維症 | 胆道閉鎖症 | アラジール症候群 | Alpha1 抗トリプシン欠乏症アメリカ, カナダ
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University of North Carolina, Chapel Hill完了
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Gary M Brittenham, MD積極的、募集していない気道感染症 | 気道疾患 | 呼吸障害 | 肺疾患 | 栄養障害 | ビタミンD欠乏症 | 喘息 | かま状赤血球症 | 貧血、鎌状赤血球症 | 貧血、溶血性、先天性 | 急性胸部症候群 | 欠乏症 ビタミンアメリカ
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PATHFundação de Medicina Tropical Dr. Heitor Vieira Dourado完了
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Novo Nordisk A/S完了先天性出血性疾患 | 先天性FXIII欠損症アメリカ, イスラエル, オーストリア, スペイン, スイス, ドイツ, カナダ, フランス, イギリス, イタリア, フィンランド