糖新生 2 酸性マルターゼ欠損症の臨床試験
合計350件
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SanofiPulse Infoframe Ltd.募集
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Hospitales Universitarios Virgen del Rocío積極的、募集していない
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Clionsky Neuro Systems Inc.完了脳損傷 | 低酸素症 | パーキンソン病 | 貧血 | TDP-43 タンパク病 | 認知症 | タウオパシー | 軽度認知障害 | 鉄欠乏症 | ビタミンB12欠乏症 | 前頭側頭型認知症 | 血管性認知症 | アルツハイマー病 | 神経変性疾患 | TBI | レビー小体型認知症 | 高ホモシステイン血症
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National Institute for Medical Research, Tanzaniaわからない
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Abdul Latif Jameel Poverty Action LabInnovations for Poverty Action完了HIV/エイズ | HSV-2感染症
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID); National Institute of Arthritis...完了
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Inozyme PharmaEngage Health Inc.; GACI Global完了
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Temple UniversityThe Comprehensive NeuroAIDS Center (CNAC) at Temple University終了しました
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Fundación Española de Hematología y Hemoterapía募集ニーマン・ピック病 | ゴーシェ病 | 脾腫 | 酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症 | ASMDスペイン
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Paul Szabolcs招待による登録慢性肉芽腫症（CGD） | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | 重度の慢性好中球減少症 | 重症複合免疫不全症 (SCID) | 詳細不明の優性T細胞欠損を伴う免疫不全 | 高IgE症候群 | 高IgM欠損症 | マイコバクテリア病に対するメンデル感受性 | 可変免疫不全症 (CVID)アメリカ
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State University of New York at BuffaloNational Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)引きこもった
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Genzyme, a Sanofi Company終了しました
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Applied Biology, Inc.Hospital Universitario Ramon y Cajal引きこもったCOVID-19（新型コロナウイルス感染症） | SARS-CoV-2 | COVID | 男性型脱毛症 | アンドロゲン欠乏症 | アンドロゲン受容体異常スペイン
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University of California, San FranciscoNational Institutes of Health (NIH); Fogarty International Center of the National Institute...完了
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)募集
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National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)完了HIV感染症 | 後天性免疫不全症候群 | レトロウイルス感染症 | 輸血 | HIV-1 | 献血者 | HIV-2 | HTLV-I | HTLV-Ⅱ
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota募集一般的な可変免疫不全症 | 慢性肉芽腫症 | 血球貪食性リンパ組織球症 | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | X連鎖リンパ増殖性疾患 | ランゲルハンス細胞組織球症 | チェディアック東症候群 | グリセリ症候群 | ベアリンパ球症候群 | SCID | オーメン症候群 | 網様体形成不全 | CD40 リガンド欠損症 | 高IgM症候群アメリカ
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)募集
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William Gahl, M.D.National Human Genome Research Institute (NHGRI)完了
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Vanderbilt UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); University of South Florida; National Institutes...完了
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Jesse RomanGenentech, Inc.わからない間質性肺疾患 | ヘルマンスキー プドラク症候群アメリカ, プエルトリコ
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...引きこもった
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)終了しました肺線維症 | 代謝性疾患 | 眼皮膚白皮症 | ヘルマンスキー・プドラック症候群（HPS） | 血小板貯蔵プール欠損症アメリカ
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Mayo Clinic募集シスチン尿症 | 高シュウ酸尿症 | へこみ病 | ロウ症候群 | アデニンホスホリボシルトランスフェラーゼ欠損症アメリカ, カナダ, アイスランド, イスラエル
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Passage Bio, Inc.積極的、募集していないGM1 ガングリオシドーシス | GM1ガングリオシドーシス、I型 | GM1 ガングリオシドーシス、タイプ 2 | Β-ガラクトシダーゼ-1 (GLB1) 欠損症アメリカ, カナダ, イギリス, 七面鳥, ブラジル
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Murdoch Childrens Research InstituteRoyal Children's Hospital完了原発性免疫不全 | 侵襲性肺炎球菌感染症に対する保護 | 侵襲性肺炎球菌感染症、再発性、1 | 侵襲性肺炎球菌感染症、再発性分離、2オーストラリア, ニュージーランド
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Medical University of South CarolinaNational Institute of Mental Health (NIMH); Muhimbili University of Health and Allied Sciences完了高血圧症 | 2型糖尿病 | ヒト免疫不全ウイルスタンザニア
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Gritstone bio, Inc.完了COVID-19（新型コロナウイルス感染症） | SARS-CoV-2南アフリカ
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota募集ハーラー症候群 | スフィンゴリピドーシス | ペルオキシソーム障害 | 異染性白質ジストロフィー | アルファマンノシドーシス | ハンター症候群 | ムコ多糖症疾患 | マロトー・ラミー症候群 | スライ症候群 | フコシドーシス | アスパルチルグルコサミン尿症 | 糖タンパク質代謝障害 | 劣性白質ジストロフィー | 球状細胞白質ジストロフィー | ニーマンピックB | ニーマン・ピック C サブタイプ 2 | スフィンゴミエリン欠損症 | 脳病変を伴う副腎白質ジストロフィー | ゼルウィガー症候群 | 新生児副腎白質ジストロフィー | 乳児レフサム病 | アシルCoAオキシダーゼ欠損症 | D-二機能性酵素欠損症 | 多機能酵素欠損症 | アルファ-メチルアシル-CoA ラクマーゼ欠損症 | ミトコンドリ... およびその他の条件アメリカ
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National Center for AIDS/STD Control and Prevention...Sichuan Center for Disease Control and Prevention; Guizhou Center for Disease Control and Prevention と他の協力者わからない
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National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)完了HIV感染症 | 後天性免疫不全症候群 | レトロウイルス感染症 | B型肝炎 | 肝炎、ウイルス、ヒト | 輸血 | HIV-1 | 献血者 | ヘパシウイルス | HIV-2 | HTLV-I | HTLV-Ⅱ | ウエストナイルウイルス
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)完了
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University Hospital, Basel, SwitzerlandBristol-Myers Squibb; Swiss National Science Foundation完了
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MP Biomedicals, LLCMP Biomedicals Asia Pacific Pte. Ltd.完了HTLV-I感染症 | HTLV-II感染症 | ヒト T リンパ球向性ウイルス 1 | ヒト T リンパ向性ウイルス 2 | HTLV I 関連 T 細胞性白血病 リンパ腫 | HTLV I 関連ミエロパシーアメリカ
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MP Biomedicals, LLCMP Biomedicals Asia Pacific Pte. Ltd.完了HTLV-I感染症 | HTLV-II感染症 | ヒト T リンパ球向性ウイルス 1 | ヒト T リンパ向性ウイルス 2 | HTLV I 関連 T 細胞性白血病 リンパ腫 | HTLV I 関連ミエロパシーアメリカ
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MP Biomedicals, LLCVital Systems Inc.わからないHTLV-I感染症 | HTLV-II感染症 | ヒト T リンパ球向性ウイルス 1 | ヒト T リンパ向性ウイルス 2 | HTLV I 関連 T 細胞性白血病 リンパ腫 | HTLV I 関連ミエロパシーアメリカ
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Maastricht University Medical Center招待による登録結節性硬化症 | 基底細胞母斑症候群 | キューティスラクサ | 表皮水疱症 | 魚鱗癬 | 外胚葉異形成 | 白皮症 | 色素性乾皮症 | バート・ホッグ・デュベ症候群 | 掌蹠角化症オランダ
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Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... と他の協力者募集ミトコンドリア病 | 網膜色素変性症 | 重症筋無力症 | 好酸球性胃腸炎 | 多系統萎縮症 | 平滑筋肉腫 | 白質ジストロフィー | 痔瘻 | 脊髄小脳失調症3型 | フリードライヒ失調症 | ケネディ病 | ライム病 | 血球貪食性リンパ組織球症 | 脊髄小脳失調症1型 | 脊髄小脳性運動失調2型 | 脊髄小脳失調症6型 | ウィリアムズ症候群 | ヒルシュスプルング病 | 糖原病 | 川崎病 | 短腸症候群 | 低ホスファターゼ症 | レーバー先天性黒内障 | 口臭 | アカラシア心臓 | 多発性内分泌腫瘍 | リー症候群 | アジソン病 | 多発性内分泌腫瘍2型 | 強皮症 | 多発性内分泌腫瘍1型 | 多発性内分泌腫瘍2A型 | 多発性内分泌腫瘍2B型 | 非定型溶血性尿毒症症候群 | 胆道閉鎖症 | 痙性運動失調 | WAGR症候群 | アニリディア | 一過性全健忘症 | 馬尾症候群 | レフサム... およびその他の条件アメリカ, オーストラリア
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Atara Biotherapeutics募集リンパ増殖性疾患 | 平滑筋肉腫 | 幹細胞移植の合併症 | 固形臓器移植の合併症 | エプスタイン・バーウイルス（EBV）関連疾患 | EBV+ 移植後リンパ増殖性疾患 (EBV+ PTLD) | 同種造血細胞移植 | EBV+肉腫 | 原発性免疫不全を伴うEBV+リンパ増殖性疾患（EBV+ PID LPD） | 後天性（非先天性）免疫不全を伴うEBV+リンパ増殖性疾患（EBV+ AID LPD） | EBV+ 中枢神経系における移植後リンパ増殖性疾患 (EBV+ CNS PTLD)アメリカ, オーストリア, ベルギー, フランス, イタリア, スペイン, イギリス
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Children's Hospital of PhiladelphiaEli Lilly and Company; University of Pennsylvania; Takeda; National Institute of Neurological Disorders... と他の協力者募集ムコ多糖症 | 白質脳症 | 白質ジストロフィー | 副腎白質ジストロフィー | 副腎脊髄神経障害 | X連鎖副腎白質ジストロフィー | ガングリオシドーシス | 異染性白質ジストロフィー | クラッベ病 | レフサム病 | カダシル | シェーグレン・ラーション症候群 | アラン・ハーンドン・ダドリー症候群 | 白質疾患 | GM2 ガングリオシドーシス | ゼルウィガー症候群 | ALSP | ペリゼウス・メルツバッハ病 | ALD（副腎白質ジストロフィー） | コケイン症候群 | 脳腱黄色腫症 | カナバン病 | CTX | アイカルディ痛風症候群 | AMN | X-ALD | Mct8 (Slc16A2) 特異的甲状腺ホルモン細胞輸送体欠損症 | LBSL | 脳幹と脊髄の関与と乳酸上昇を伴う白質脳症 | PMD | シャルコー・マリ... およびその他の条件アメリカ
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Children's Hospital of PhiladelphiaIllumina, Inc.積極的、募集していないムコ多糖症 | 白質ジストロフィー | 副腎白質ジストロフィー | 副腎脊髄神経障害 | X連鎖副腎白質ジストロフィー | ガングリオシドーシス | 異染性白質ジストロフィー | クラッベ病 | レフサム病 | カダシル | シェーグレン・ラーション症候群 | アラン・ハーンドン・ダドリー症候群 | 白質疾患 | GM2 ガングリオシドーシス | ゼルウィガー症候群 | ALSP | ペリゼウス・メルツバッハ病 | ALD（副腎白質ジストロフィー） | コケイン症候群 | 脳腱黄色腫症 | カナバン病 | CTX | アイカルディ痛風症候群 | AMN | X-ALD | Mct8 (Slc16A2) 特異的甲状腺ホルモン細胞輸送体欠損症 | LBSL | 脳幹と脊髄の関与と乳酸上昇を伴う白質脳症 | PMD | シャルコー・マリー・トゥース | アレクサンダ... およびその他の条件アメリカ
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White Plains Hospital募集膵臓癌 | 膵臓腺癌 | リンチ症候群 | 膵臓がん | HNPCC | 家族性膵臓がん | 遺伝性膵炎 | BRCA1/2 | ファムム | 家族性非定型多発性黒色腫 | ポイツジェガーズ症候群アメリカ
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UK Kidney Association募集血管炎 | ALアミロイドーシス | 結節性硬化症 | ファブリー病 | シスチン尿症 | 限局性糸球体硬化症 | 伊賀腎症 | バーター症候群 | 赤芽球癆 | 膜性腎症 | 非定型溶血性尿毒症症候群 | 常染色体優性多発性嚢胞腎 | シスチノーシス | 腎盂炎 | BK腎症 | カルシフィラキシー | ギテルマン症候群 | C3 糸球体症 | 高密度沈着症 | 膜性増殖性糸球体腎炎 | アルポート症候群 | 後腹膜線維症 | 原発性高シュウ酸尿症 | 腎性尿崩症 | 線維筋性異形成 | へこみ病 | ロウ症候群 | アデニンホスホリボシルトランスフェラーゼ欠損症 | 常染色体劣性多発性嚢胞腎 | デニス・ドラシュ症候群 | ステロイド抵抗性ネフローゼ症候群 | 線維性糸球体腎炎 | 鎌状赤血球症 | 爪の膝蓋骨症候群 | ステロイド感受性ネフローゼ症候群 | モノクローナル... およびその他の条件イギリス
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OHSU Knight Cancer InstituteNational Cancer Institute (NCI); Oregon Health and Science University募集悪性固形新生物 | リンチ症候群 | 造血器系およびリンパ系の新生物 | 上皮内乳管癌 | 遺伝性腫瘍性症候群 | BRCA1/2 関連の遺伝性乳がんおよび卵巣がん症候群アメリカ
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Atara Biotherapeutics利用できないリンパ増殖性疾患 | 幹細胞移植の合併症 | エプスタイン-バーウイルス (EBV) 感染症 | EBV+ 関連リンパ腫 | EBV+ 関連移植後リンパ増殖性疾患 (EBV+ PTLD) | エプスタイン・バーウイルス血症 | リンパ腫、エイズ関連 | 原発性免疫不全（PID）を伴うエプスタイン-バーウイルス関連リンパ増殖性疾患（EBV+ LPD） | 平滑筋肉腫（LMS） | 上咽頭がん（NPC） | 後天性免疫不全症（AID）を伴うエプスタイン-バーウイルス関連リンパ増殖性疾患（EBV + LPD） | 固形臓器移植の合併症
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St. Jude Children's Research Hospital募集膵臓癌 | ホジキンリンパ腫 | リンチ症候群 | 結節性硬化症 | ファンコニ貧血 | AML | 非ホジキンリンパ腫 | 家族性腺腫性ポリポーシス | 急性白血病 | 母斑基底細胞がん症候群 | 神経線維腫症1型 | 神経芽細胞腫 | 網膜芽細胞腫 | MDS | 横紋筋肉腫 | フォン・ヒッペル・リンダウ病 | 副腎皮質がん | II型神経線維腫症 | 先天性角化異常症 | ダイヤモンド・ブラックファン貧血 | 多発性内分泌腫瘍2型 | 要旨 | 多発性内分泌腫瘍1型 | 脈絡叢癌 | カーニーコンプレックス | ポイツ・ジェガーズ症候群 | 遺伝性乳がんおよび卵巣がん | 体質ミスマッチ修復不全症候群 | リ・フラウメニ症候群 | BAP1 腫瘍素因症候群 | DICER1症候群 | PTEN過誤腫腫瘍症候群 | 褐色細胞腫/傍神経節腫 | 家族性急性骨... およびその他の条件アメリカ
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National Cancer Institute (NCI)終了しましたHIV感染症 | 再発成人バーキットリンパ腫 | 再発成人びまん性大細胞型リンパ腫 | 再発成人びまん性混合細胞リンパ腫 | 再発成人びまん性小細胞分裂型リンパ腫 | 再発成人リンパ芽球性リンパ腫 | 再発グレード1の濾胞性リンパ腫 | 再発グレード2濾胞性リンパ腫 | 再発グレード 3 濾胞性リンパ腫 | 再発マントル細胞リンパ腫 | 再発辺縁帯リンパ腫 | 脾辺縁帯リンパ腫 | ワルデンシュトレーム・マクログロブリン血症 | 慢性リンパ性白血病 | 難治性形質細胞骨髄腫 | 眼内リンパ腫 | 再発性成人急性リンパ芽球性白血病 | 再発成人グレード III リンパ腫性肉芽腫症 | 再発小リンパ球性リンパ腫 | 精巣リンパ腫 | 難治性慢性リンパ性白血病 | 難治性有毛細胞白血病 | 成人B型急性... およびその他の条件アメリカ
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Roswell Park Cancer InstituteNational Cancer Institute (NCI)完了原発性骨髄線維症 | 慢性骨髄単球性白血病 | 再発性成人急性骨髄性白血病 | 若年性骨髄単球性白血病 | 粘膜関連リンパ組織の節外縁帯B細胞リンパ腫 | 節性辺縁帯B細胞リンパ腫 | 再発成人バーキットリンパ腫 | 再発成人びまん性大細胞型リンパ腫 | 再発成人びまん性混合細胞リンパ腫 | 再発成人びまん性小細胞分裂型リンパ腫 | 再発成人免疫芽球性大細胞型リンパ腫 | 再発成人リンパ芽球性リンパ腫 | 再発グレード1の濾胞性リンパ腫 | 再発グレード2濾胞性リンパ腫 | 再発グレード 3 濾胞性リンパ腫 | 再発マントル細胞リンパ腫 | 再発辺縁帯リンパ腫 | 脾辺縁帯リンパ腫 | ワルデンストレームマクログロブリン血症 | 骨髄異形成症候群に続く多系統異形成を伴う急性骨髄性白血病 およびその他の条件アメリカ
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Roswell Park Cancer Institute完了原発性骨髄線維症 | 真性赤血球増加症 | 慢性骨髄単球性白血病 | 再発性成人急性骨髄性白血病 | 若年性骨髄単球性白血病 | 粘膜関連リンパ組織の節外縁帯B細胞リンパ腫 | 節性辺縁帯B細胞リンパ腫 | 再発成人バーキットリンパ腫 | 再発成人びまん性大細胞型リンパ腫 | 再発成人びまん性混合細胞リンパ腫 | 再発成人びまん性小細胞分裂型リンパ腫 | 再発成人免疫芽球性大細胞型リンパ腫 | 再発成人リンパ芽球性リンパ腫 | 再発グレード1の濾胞性リンパ腫 | 再発グレード2濾胞性リンパ腫 | 再発グレード 3 濾胞性リンパ腫 | 再発マントル細胞リンパ腫 | 再発辺縁帯リンパ腫 | 脾辺縁帯リンパ腫 | バーキットリンパ腫 | ワルデンシュトレーム・マクログロブリン血症 | 重度の複合免... およびその他の条件アメリカ
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National Cancer Institute (NCI)完了HIV感染症 | 明細胞腎細胞がん | 原発性骨髄線維症 | 真性赤血球増加症 | 本態性血小板血症 | 慢性骨髄単球性白血病 | 再発性成人急性骨髄性白血病 | 粘膜関連リンパ組織の節外縁帯B細胞リンパ腫 | 節性辺縁帯B細胞リンパ腫 | 再発成人バーキットリンパ腫 | 再発成人びまん性大細胞型リンパ腫 | 再発成人びまん性混合細胞リンパ腫 | 再発成人びまん性小細胞分裂型リンパ腫 | 再発成人免疫芽球性大細胞型リンパ腫 | 再発成人リンパ芽球性リンパ腫 | 再発グレード1の濾胞性リンパ腫 | 再発グレード2濾胞性リンパ腫 | 再発グレード 3 濾胞性リンパ腫 | 再発マントル細胞リンパ腫 | 再発辺縁帯リンパ腫 | ワルデンストレームマクログロブリン血症 | 詳細不明の成人固形腫瘍、プロ... およびその他の条件アメリカ