リソソーム酸性リパーゼ欠損症の臨床試験
合計342件
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Sanofi完了スフィンゴミエリンリピドーシスイタリア, チェコ, ベルギー, フランス, ポルトガル, 七面鳥, アメリカ, アルゼンチン, ブラジル, チリ, ドイツ, ルーマニア, スペイン
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota完了
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Shenzhen Geno-Immune Medical Instituteわからない
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Hospital Universitario Dr. Jose E. GonzalezLaboratorios Valdecasas S.A.完了糖尿病性腎症 | 高ホモシステイン血症メキシコ
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Genzyme, a Sanofi Company完了スフィンゴミエリンリピドーシスアメリカ, アルゼンチン, オーストラリア, ベルギー, ブラジル, ブルガリア, チリ, フランス, ドイツ, イタリア, 日本, オランダ, ポルトガル, スペイン, チュニジア, 七面鳥, イギリス
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Genzyme, a Sanofi Company完了
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Aeglea Biotherapeutics完了
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Aeglea Biotherapeutics完了
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BioMarin Pharmaceutical完了
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Baylor College of Medicine完了
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CENTOGENE GmbH Rostock引きこもった
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Sanofiマーケティング承認済み
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Genzyme, a Sanofi Company完了スフィンゴミエリンリピドーシスブラジル, フランス, イタリア, アメリカ, ドイツ, イギリス
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RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD); Juvenile... と他の協力者招待による登録原発性高シュウ酸尿症タイプ 3 | 糖尿病 | 血友病A | 血友病 B | 遺伝性フルクトース不耐症 | 嚢胞性線維症 | 第VII因子欠乏症 | フェニルケトン尿症 | かま状赤血球症 | ドラベ症候群 | デュシェンヌ型筋ジストロフィー | プラダー・ウィリー症候群 | 脆弱X症候群 | 慢性肉芽腫症 | レット症候群 | ウィルソン病 | ニーマン・ピック病、C1型 | ニーマン・ピック病A型 | ベータサラセミア | 網膜芽細胞腫 | オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | SCD | 脊髄性筋萎縮症 | リソソーム酸性リパーゼ欠損症 | プロピオン酸血症 | アンジェルマン症候群 | 異染性白質ジストロフィー | 低ホスファターゼ症 | クラッベ病 | バース症候群 | グルコーストランスポーター1型欠乏症候群 | ガラクトース血症 | 原発性高シュウ酸尿症... およびその他の条件アメリカ
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Richard FryeAutism Discovery and Treatment Foundation募集てんかん | 神経発達障害 | 自閉症スペクトラム障害 | ダウン症 | ミトコンドリア脳筋症 | 小児急性発症精神神経症候群 | 脳葉酸欠乏症 | レンサ球菌感染症に関連する小児自己免疫性精神神経障害アメリカ
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)募集代謝性疾患 | プリン-ピリミジン代謝 | AICDA、OMIM *605257、Hyper-IgM による免疫不全、タイプ 2; HIGM2 | UNG、OMIM *191525、ハイパー IgM 症候群 5 | NT5C3A、OMIM *606224、貧血、溶血性、UMPH1 欠損による | UMPS、OMIM *613891、口腔酸尿症 | DHODH、OMIM *126064、ミラー症候群(軸後顔面骨形成不全症) | DPYD、OMIM *274270、ジヒドロピリミジンデヒドロゲナーゼ欠損症 | DPYS、OMIM *613326、ジヒドロピリミジナーゼ欠損症 | UPB1、OMIM *606673、ベータウレイドプロピオナーゼ欠損症 およびその他の条件アメリカ
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)積極的、募集していない
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Istanbul Medeniyet University完了
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Assistance Publique - Hôpitaux de Paris募集小児患者 | あらゆるタイプの重症複合免疫不全症 (SCID) | 部分HLA不適合同種造血幹細胞移植(HSCT)フランス
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University of Pittsburgh募集リソソーム蓄積症 | 白質ジストロフィー | ニーマン・ピック病 | バテン病 | ゴーシェ病 | クラッベ病 | アルファマンノシドーシス | 大理石骨病 | テイ・サックス病 | ペリゼウス・メルツバッハ病 | サンドホフ病 | GM1 ガングリオシドーシス | MPSⅠ | MPSⅡ | 白質消失病 | 多発性スルファターゼ欠損症 | S-アデノシルホモシステイン加水分解酵素欠損症 | プリンヌクレオシドホスホリラーゼ欠損症 | MLD | モルキオ病 | MPS IV | ALD | MPSⅢ | GM3 ガングリオシドーシス | PKAN | NP欠乏症 | ガンアメリカ
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Shenzhen Ausa Pharmed Co.,LtdNanfang Hospital of Southern Medical University引きこもった
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Hennepin Healthcare Research InstituteUniversity of Minnesota; Regions Hospital完了喫煙 | 炎症 | 手術 | 手術 - 合併症 | 創傷感染 | 酸化ストレス | 傷 | 下顎骨折 | 下顎骨折 | ビタミンC欠乏症 | アスコルビン酸欠乏症 | 創傷合併症 | 皮膚の傷 | 創傷裂開 | 下顎開放骨折 | 下顎閉鎖骨折アメリカ
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BioMarin Pharmaceutical完了フェニルケトン尿症(PKU)またはテトラヒドロビオプテリン(BH4)欠乏による高フェニルアラニン血症(HPA)スウェーデン, フランス, イタリア, スペイン, ドイツ, オランダ, オーストリア, スロバキア, ポルトガル
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Travere Therapeutics, Inc.募集
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Hospital de Clinicas de Porto AlegreFundação de Amparo à Pesquisa do Estado do Rio Grande do Sul, Brazil一時停止
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Travere Therapeutics, Inc.募集
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University Children's Hospital, Zurich完了フェニルケトン尿症 | OTC欠乏症 | 先天性代謝異常症 | 尿素サイクル異常症 | メープルシロップ尿症 | メチルマロン酸血症 | アミノ酸障害 | 患者報告アウトカム測定スイス
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)引きこもった
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Agios Pharmaceuticals, Inc.募集ピルビン酸キナーゼ欠損症アメリカ, ドイツ, スペイン, イタリア, イギリス, チェコ, フランス, カナダ, 大韓民国, オランダ, 七面鳥, ポルトガル, デンマーク, アイルランド, スイス, タイ
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Agios Pharmaceuticals, Inc.積極的、募集していない
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Agios Pharmaceuticals, Inc.完了貧血、溶血 | ピルビン酸キナーゼ欠損症アメリカ, イギリス, オランダ, カナダ, デンマーク, フランス, イタリア, アイルランド, タイ
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Aeglea Biotherapeutics終了しました
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University of WashingtonNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)完了心筋梗塞 | 心臓疾患 | 心血管疾患 | 冠動脈疾患 | 脳血管障害 | 高ホモシステイン血症
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SphinCS Lyso Gemeinnutzige UG (Haftungsbeschrankt)募集ガングリオシドーシス | ガラクトシアリドーシス | シアリドーシス | GM1 ガングリオシドーシス | テイ・サックス病 | サンドホフ病 | モルキオ B 病 | Gm2-ガングリオシドーシス、バリアント B1 | GM2アクティベーター欠損症ドイツ
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Rocket Pharmaceuticals Inc.まだ募集していません
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Agios Pharmaceuticals, Inc.積極的、募集していないピルビン酸キナーゼ欠損症アメリカ, スペイン, 日本, カナダ, イギリス, 大韓民国, アイルランド, タイ, イタリア, 七面鳥, デンマーク, ブラジル, フランス, ドイツ, オランダ, スイス
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National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)完了心筋梗塞 | 心臓疾患 | 心血管疾患 | 脳血管障害 | 末梢血管疾患 | アテローム性動脈硬化症 | 高ホモシステイン血症
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Agios Pharmaceuticals, Inc.完了
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Agios Pharmaceuticals, Inc.完了貧血、溶血 | ピルビン酸キナーゼ欠損症アメリカ, スペイン, スイス, 七面鳥, ドイツ, フランス, イギリス, 日本, オランダ, ブラジル, カナダ, チェコ, デンマーク, イタリア, 大韓民国, タイ
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Shenzhen Geno-Immune Medical Instituteわからない
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Massachusetts General HospitalAgios Pharmaceuticals, Inc.募集急性骨髄性白血病 | 骨髄異形成症候群 | 骨髄増殖性腫瘍 | 骨髄異形成/骨髄増殖性腫瘍 | 意義不明のクローン性血球減少症 | ピルビン酸キナーゼ欠損症 | ピルビン酸キナーゼ欠損症 貧血 | 遺伝性溶血性貧血 | クローン性骨髄性新生物 | その他のクローン性骨髄性新生物 | 原因不明のクームス陰性の非免疫性溶血性貧血アメリカ
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisURC-CIC Paris Descartes Necker Cochin完了
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Ultragenyx Pharmaceutical Inc終了しましたウィルソン病 | オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | 糖原病IA型スペイン, イギリス, カナダ, アメリカ, ブラジル