マンノシドーシス、ベータ A、リソソームの臨床試験
合計138件
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Ultragenyx Pharmaceutical IncAbeona Therapeutics, Inc終了しましたムコ多糖症Ⅲ | サンフィリッポ症候群 | MPS IIIA | サンフィリッポ Aアメリカ, スペイン, オーストラリア
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Sanguine BiosciencesDenali Therapeutics Inc.募集
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Ultragenyx Pharmaceutical IncAbeona Therapeutics, Inc積極的、募集していない
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Birmingham Women's and Children's NHS Foundation...BioMarin Pharmaceutical引きこもったムコ多糖症Ⅳ型 | Morquio A Diseaseイギリス
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Sanofi募集酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症 (ASMD)フランス
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Sanofi完了スフィンゴミエリンリピドーシスイタリア, チェコ, ベルギー, フランス, ポルトガル, 七面鳥, アメリカ, アルゼンチン, ブラジル, チリ, ドイツ, ルーマニア, スペイン
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Genzyme, a Sanofi Company完了スフィンゴミエリンリピドーシスアメリカ, アルゼンチン, オーストラリア, ベルギー, ブラジル, ブルガリア, チリ, フランス, ドイツ, イタリア, 日本, オランダ, ポルトガル, スペイン, チュニジア, 七面鳥, イギリス
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Genzyme, a Sanofi Company完了
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Genzyme, a Sanofi Company完了
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Sanofiマーケティング承認済み
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Genzyme, a Sanofi Company完了スフィンゴミエリンリピドーシスブラジル, フランス, イタリア, アメリカ, ドイツ, イギリス
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Shaare Zedek Medical Centerわからない
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota募集ハーラー症候群 | スフィンゴリピドーシス | ペルオキシソーム障害 | 異染性白質ジストロフィー | アルファマンノシドーシス | ハンター症候群 | ムコ多糖症疾患 | マロトー・ラミー症候群 | スライ症候群 | フコシドーシス | アスパルチルグルコサミン尿症 | 糖タンパク質代謝障害 | 劣性白質ジストロフィー | 球状細胞白質ジストロフィー | ニーマンピックB | ニーマン・ピック C サブタイプ 2 | スフィンゴミエリン欠損症 | 脳病変を伴う副腎白質ジストロフィー | ゼルウィガー症候群 | 新生児副腎白質ジストロフィー | 乳児レフサム病 | アシルCoAオキシダーゼ欠損症 | D-二機能性酵素欠損症 | 多機能酵素欠損症 | アルファ-メチルアシル-CoA ラクマーゼ欠損症 | ミトコンドリ... およびその他の条件アメリカ
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Swedish Orphan Biovitrum完了
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Swedish Orphan Biovitrum完了
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Children's Hospitals and Clinics of MinnesotaBioMarin Pharmaceutical; Gillette Children's Specialty Healthcare; Greenwood Genetic Center完了
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BioMarin Pharmaceuticalマーケティング承認済み
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BioMarin Pharmaceutical完了
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BioMarin Pharmaceutical終了しました
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BioMarin Pharmaceutical終了しました
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University of Valencia募集アミロイド ベータ 1-42、H-タウ、およびリン酸化タウタンパク質の脳脊髄液レベル | 水頭症治療後の認知障害とその進展 | 水頭症治療後の運動障害とその進展 | 心室腹膜シャント移植後の心室のサイズとその進化スペイン
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SanofiPulse Infoframe Ltd.募集
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Vtesse, LLC, a Mallinckrodt Pharmaceuticals Company引きこもったニーマン・ピック病、C型
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Rigshospitalet, Denmarkわからない炭水化物代謝、先天性エラー | 代謝、先天性エラー | 脂質代謝、先天性エラー | 糖原病II型 | 糖原病V型 | VLCAD欠損症 | 糖原病Ⅲ型 | ホスホグリセリン酸キナーゼ欠損症 | 中性脂質蓄積症 | カルニチン パルミトイル トランスフェラーゼ 2 欠損症 | 糖原病Ⅳ型 | 長鎖 3-ヒドロキシアシル-CoA デヒドロゲナーゼ欠損症 | グリコゲニン-1欠乏症(糖原病XV型) | 中鎖アシルCoA脱水素酵素欠損症 | 複数のアシルCoA脱水素酵素欠損症 | カルニチン輸送体欠損症 | 筋ホスホフルクトキナーゼ欠損症 | ホスホグルコムターゼ1欠損症 | ホスホグリセリン酸ムターゼ欠損症 | ホスホリラーゼキナーゼ欠損症 | ベータ エノラーゼ欠損症 | 乳酸脱水素酵素欠損症 | グ...デンマーク
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CENTOGENE GmbH Rostock引きこもったモルキオ症候群A | モルキオ症候群 | モルキオ B 病 | ムコ多糖類の蓄積ドイツ, インド, スリランカ, エジプト
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University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National Institute... と他の協力者完了
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Mandos LLC終了しましたニーマン・ピック病、C型アメリカ, オーストラリア, イギリス, 七面鳥, スイス, ドイツ, ニュージーランド, シンガポール, フランス
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Mandos LLC完了ニーマン・ピック病、C型アメリカ, オーストラリア, イギリス, ドイツ, フランス, ニュージーランド, シンガポール, スペイン, 七面鳥
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Azafaros A.G.積極的、募集していないニーマン・ピック病、C型 | GM2 ガングリオシドーシスブラジル
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Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University...わからない
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Greenwood Genetic CenterShriners Hospitals for Children; BioMarin Pharmaceutical完了MPS IVA | マロトー・ラミー症候群 | MPS VI | モルキオ症候群Aアメリカ
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University of California, San FranciscoCalifornia Institute for Regenerative Medicine (CIRM)招待による登録異常ヘモグロビン症 | アルファサラセミアメジャー | サラセミア・メジャー | 胎児水腫 | ヘモグロビン症;サラセミアで | 胎児性貧血 | アルファ;サラセミア | サラセミア・アルファ | A-サラセミアアメリカ
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Fundación Española de Hematología y Hemoterapía募集ニーマン・ピック病 | ゴーシェ病 | 脾腫 | 酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症 | ASMDスペイン
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National Center for Research Resources (NCRR)University of California, Los Angeles完了
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ZevraDenmark積極的、募集していないニーマン・ピック病、C型アメリカ, スペイン, イギリス, デンマーク, フランス, ドイツ, イタリア, ポーランド, スイス
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CENTOGENE GmbH Rostock引きこもった