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合計30497件
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University of California, San FranciscoUniversity of Washington; California Institute of Technology募集
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Genzyme, a Sanofi Company募集ファブリー病クロアチア, アメリカ, アルゼンチン, オーストラリア, ベルギー, ブルガリア, カナダ, ドイツ, 香港, インド, インドネシア, 大韓民国, クウェート, マレーシア, フィリピン, ポーランド, ルーマニア, シンガポール, スロバキア, 台湾, タイ, イギリス, ベトナム, コロンビア, ハンガリー, イタリア, 日本, ペルー, ロシア連邦, サウジアラビア, スペイン, ブラジル, チリ, 中国, チェコ, デンマーク, エストニア, フィンランド, フランス, リトアニア, ノルウェー, ポルトガル, セルビア, スロベニア, スウェーデン
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...募集
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...募集
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National Cancer Institute (NCI)募集
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...募集
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Pfizer積極的、募集していないデュシェンヌ型筋ジストロフィーアメリカ, スペイン, ベルギー, 大韓民国, 台湾, カナダ, オーストラリア, ドイツ, 日本, フランス, イタリア, イギリス, ロシア連邦, イスラエル, スイス
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Rare Thyroid Therapeutics International ABEgetis Therapeutics; AnovoRx利用可能
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Kyowa Kirin Co., Ltd.Kyowa Hakko Kirin Pharma, Inc.完了
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Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.完了
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Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.完了
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...招待による登録慢性肉芽腫症 | p47 | 常染色体劣性アメリカ
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National Cancer Institute (NCI)一時停止
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Edgewise Therapeutics, Inc.Medpace, Inc.完了
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Ultragenyx Pharmaceutical IncKyowa Kirin Co., Ltd.積極的、募集していない
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...完了
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...完了
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Wuerzburg University HospitalTakeda積極的、募集していないリソソーム蓄積症 | ファブリー病 | ファブリー病、心臓バリアント | HCM - 肥大型心筋症 | アンダーソン・ファブリー病ドイツ
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Novo Nordisk A/S積極的、募集していないインヒビターのない血友病A | インヒビターのない血友病Bスペイン, アメリカ, 大韓民国, イギリス, オーストラリア, リトアニア, フランス, 七面鳥, インド, エストニア, ロシア連邦, ウクライナ, メキシコ, 日本, セルビア, カナダ, クロアチア, アルジェリア, ボスニア・ヘルツェゴビナ, ブルガリア, デンマーク, ドイツ, ハンガリー, イスラエル, イタリア, マレーシア, ポーランド, ポルトガル, 南アフリカ, スウェーデン, スイス, タイ
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...積極的、募集していない
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National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)完了
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NightstaRx Ltd, a Biogen Company招待による登録脈絡膜血症 | X連鎖網膜色素変性症アメリカ, イギリス, オランダ, ドイツ, フランス, ブラジル, カナダ, デンマーク, フィンランド
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Genzyme, a Sanofi Company完了
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Edgewise Therapeutics, Inc.Medpace, Inc.招待による登録
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FibroGen終了しましたデュシェンヌ型筋ジストロフィーアメリカ, スペイン, カナダ, オーストラリア, 中国, イタリア, ベルギー, フランス, オランダ, オーストリア, イギリス
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St. Jude Children's Research HospitalChildren's Hospital of Philadelphia; National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); University... と他の協力者積極的、募集していない
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Universiteit AntwerpenUniversity Hospital, Antwerp; Cliniques universitaires Saint-Luc- Université Catholique de Louvain完了
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Percheron Therapeutics積極的、募集していない
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University of California, DavisEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)招待による登録
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...招待による登録
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Rett Syndrome Research TrustVanderbilt University Medical Center完了
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Assistance Publique - Hôpitaux de Paris完了
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bluebird bio完了脳副腎白質ジストロフィー(CALD)アメリカ, フランス, ドイツ, イタリア, オランダ, イギリス
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Denali Therapeutics Inc.招待による登録ムコ多糖症Ⅱ型アメリカ, カナダ, ベルギー, チェコ, オランダ
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Amicus Therapeutics France SAS完了
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Children's Hospital of PhiladelphiaIllumina, Inc.積極的、募集していないムコ多糖症 | 白質ジストロフィー | 副腎白質ジストロフィー | 副腎脊髄神経障害 | X連鎖副腎白質ジストロフィー | ガングリオシドーシス | 異染性白質ジストロフィー | クラッベ病 | レフサム病 | カダシル | シェーグレン・ラーション症候群 | アラン・ハーンドン・ダドリー症候群 | 白質疾患 | GM2 ガングリオシドーシス | ゼルウィガー症候群 | ALSP | ペリゼウス・メルツバッハ病 | ALD(副腎白質ジストロフィー) | コケイン症候群 | 脳腱黄色腫症 | カナバン病 | CTX | アイカルディ痛風症候群 | AMN | X-ALD | Mct8 (Slc16A2) 特異的甲状腺ホルモン細胞輸送体欠損症 | LBSL | 脳幹と脊髄の関与と乳酸上昇を伴う白質脳症 | PMD | シャルコー・マリー・トゥース | アレクサンダ... およびその他の条件アメリカ
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Sarepta Therapeutics, Inc.完了
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Novo Nordisk A/S積極的、募集していない