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合計30651件
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St. Jude Children's Research HospitalChildren's Hospital of Philadelphia; National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); University... と他の協力者積極的、募集していない
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Universiteit AntwerpenUniversity Hospital, Antwerp; Cliniques universitaires Saint-Luc- Université Catholique de Louvain完了
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Percheron Therapeutics積極的、募集していない
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University of California, DavisEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)招待による登録
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Rett Syndrome Research TrustVanderbilt University Medical Center完了
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Assistance Publique - Hôpitaux de Paris完了
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bluebird bio完了脳副腎白質ジストロフィー(CALD)アメリカ, フランス, ドイツ, イタリア, オランダ, イギリス
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Denali Therapeutics Inc.招待による登録ムコ多糖症Ⅱ型アメリカ, カナダ, ベルギー, チェコ, オランダ
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Amicus Therapeutics France SAS完了
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Children's Hospital of PhiladelphiaIllumina, Inc.積極的、募集していないムコ多糖症 | 白質ジストロフィー | 副腎白質ジストロフィー | 副腎脊髄神経障害 | X連鎖副腎白質ジストロフィー | ガングリオシドーシス | 異染性白質ジストロフィー | クラッベ病 | レフサム病 | カダシル | シェーグレン・ラーション症候群 | アラン・ハーンドン・ダドリー症候群 | 白質疾患 | GM2 ガングリオシドーシス | ゼルウィガー症候群 | ALSP | ペリゼウス・メルツバッハ病 | ALD(副腎白質ジストロフィー) | コケイン症候群 | 脳腱黄色腫症 | カナバン病 | CTX | アイカルディ痛風症候群 | AMN | X-ALD | Mct8 (Slc16A2) 特異的甲状腺ホルモン細胞輸送体欠損症 | LBSL | 脳幹と脊髄の関与と乳酸上昇を伴う白質脳症 | PMD | シャルコー・マリー・トゥース | アレクサンダ... およびその他の条件アメリカ
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Sarepta Therapeutics, Inc.完了
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Novo Nordisk A/S積極的、募集していない
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AnnJi Pharmaceutical Co., Ltd.積極的、募集していない
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Beacon Therapeutics積極的、募集していない
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University of California, DavisUniversity of Alberta; St. Justine's Hospital完了神経行動学的症状 | 遺伝病、X連鎖 | 知的障害 | 脆弱X症候群 | 性染色体異常 | 脆弱X精神遅滞症候群 | トリヌクレオチドリピート拡張 | Fra(X)症候群 | FXS | 精神遅滞、Xリンクアメリカ, カナダ
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Medexus Pharma, Inc.完了
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University of Malaga完了
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University Hospital Birmingham NHS Foundation TrustNorthern Care Alliance NHS Foundation Trust; Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust と他の協力者積極的、募集していない
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Sangamo Therapeutics積極的、募集していないファブリー病アメリカ, イギリス, 台湾, オーストラリア, ドイツ, イタリア, カナダ
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Nova Mentis Life Science CorpKGK Science Inc.一時停止
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Shire完了ハンター症候群アメリカ, イギリス, カナダ
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Shire完了ハンター症候群アメリカ, スペイン, カナダ, イギリス, メキシコ, オーストラリア, フランス
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David Williams積極的、募集していない
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Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.完了X連鎖低リン血症オランダ, アメリカ, イギリス, フランス
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Zynerba Pharmaceuticals, Inc.招待による登録
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Pfizer積極的、募集していない血友病 Bドイツ, イギリス, カナダ, オーストラリア, 台湾, 日本, フランス, 七面鳥, 大韓民国, アメリカ, ブラジル, ギリシャ, サウジアラビア, スウェーデン
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Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd完了
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Sangamo Therapeutics積極的、募集していない
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Santhera PharmaceuticalsSanthera Pharmaceuticals積極的、募集していない
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Pfizer積極的、募集していない血友病A | 血友病 Bアメリカ, カナダ, スペイン, オーストラリア, 大韓民国, 台湾, ブラジル, イタリア, 日本, 七面鳥, ドイツ, イギリス, サウジアラビア, フランス, スウェーデン, ベルギー, ギリシャ, イスラエル
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RTI InternationalUniversity of North Carolina, Chapel Hill招待による登録結節性硬化症 | ダウン症 | デュシェンヌ型筋ジストロフィー | プラダー・ウィリー症候群 | 脆弱X症候群 | レット症候群 | ターナー症候群 | ウィリアムズ症候群 | アンジェルマン症候群 | 染色体 22q11.2 欠失症候群 | クラインフェルター症候群 | フェラン・マクダーミド症候群 | Dup15Q症候群 | スミス・マジェニス症候群アメリカ
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University of NebraskaUniversity of Colorado, Denver; University of Pittsburgh; Children's Hospital Medical Center,...完了
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Vastra Gotaland RegionKarolinska University Hospital; Göteborg University; Uppsala University Hospital完了
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Ultragenyx Pharmaceutical Inc積極的、募集していないオルニチントランスカルバミラーゼ (OTC) 欠乏症カナダ, アメリカ, フランス, スペイン, イギリス
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Rare Thyroid Therapeutics International ABVitaccess Ltd完了
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Halic UniversityIstanbul University; Biruni University完了
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Emalex Biosciences Inc.Psyadon Pharma終了しました
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Sanguine Biosciences完了うつ | メラノーマ | てんかん | リンパ腫 | 多発性硬化症 | 腎がん | 子宮頸癌 | 糖尿病 | 白血病 | 乳がん | 慢性腎臓病 | 慢性閉塞性肺疾患 | パーキンソン病 | 全身性エリテマトーデス | 多発性骨髄腫 | B型肝炎 | 不眠症 | 大腸がん | HIV/エイズ | 膵臓癌 | 乾癬 | 喘息 | 子宮内膜症 | 卵巣がん | 血栓性血小板減少性紫斑病 | 肺癌 | 双極性障害 | セリアック病 | クローン病 | 前立腺がん | 酒さ様皮膚炎 | 嚢胞性線維症 | 潰瘍性大腸炎 | 鎌状赤血球貧血 | ループス腎炎 | 特発性血小板減少性紫斑病 | 筋炎 | 皮膚ガン | デュシェンヌ型筋ジストロフィー | 結腸がん | 乾癬性関節炎 | シェーグレン症候群 | 多発性嚢胞腎 | 筋緊張性ジストロフィー | 円形脱毛症 | 脊髄性筋萎縮症 | 強直性脊椎炎 | 遺伝性出血性毛細血管拡張症 | 顔面肩甲上腕筋ジストロフィー | ハンチントン... およびその他の条件アメリカ
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University Health Network, TorontoOzmosis Research Inc.完了